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Sicherheitsstudie von genmodifizierten Spender-T-Zellen nach Transplantation von TCRαβ+-depletierten Stammzellen

22. September 2023 aktualisiert von: Bellicum Pharmaceuticals

Phase-I/II-Studie mit CaspaCIDe-T-Zellen (BPX-501; Rivogenlecleucel) von einem HLA-teilweise übereinstimmenden Familienspender nach negativer Selektion von TCRαβ+-T-Zellen bei pädiatrischen Patienten mit hämatologischen Erkrankungen

In dieser Studie werden pädiatrische Patienten mit malignen oder nicht-malignen Blutzellerkrankungen untersucht, die eine Blutstammzelltransplantation erhalten, bei der T-Zellrezeptoren (TCR) alfa- und beta-Zellen verarmt sind, die von einem teilweise übereinstimmenden Familienspender stammen. Die Studie wird untersuchen, ob Immunzellen, sogenannte T-Zellen, vom Familienspender, die speziell im Labor gezüchtet und dem Patienten zusammen mit der Stammzelltransplantation zurückgegeben werden, dazu beitragen können, dass sich das Immunsystem nach der Transplantation schneller erholt. Als Sicherheitsmaßnahme wurden diese T-Zellen mit einem Selbstzerstörungsschalter programmiert, damit sie zerstört werden können, wenn sie beginnen, gegen Gewebe zu reagieren (Graft-versus-Host-Krankheit).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Durchführbarkeit von BPX-501-T-Zellen, die nach einer Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSCT) mit teilweise fehlender Übereinstimmung, verwandten TCR-Alpha-Beta-T-Zellen und depletiertem hämatopoetischem Stammzelltransplantat (HSCT) bei pädiatrischen Patienten infundiert wurden. Der Zweck dieser klinischen Studie besteht darin, festzustellen, ob die BPX-501-Infusion die Immunrekonstitution bei Patienten mit hämatologischen Erkrankungen verbessern kann, mit dem Potenzial, die Schwere und Dauer einer schweren akuten Graft-versus-Host-Reaktion (GvHD) zu verringern.

Die Studie wird auch die Behandlung von GvHD durch die Infusion eines Dimerisierungsmittels (AP1903/Rimiducid) bei Patienten mit GVHD bewerten, die eine Progression zeigen oder auf die Standardbehandlung nicht ansprechen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

187

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Roma, Italien, 00161
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Great North Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter < 18 Jahre und > 1 Monat (< 1 Monat nach Genehmigung durch den Sponsor)
  2. Lebenserwartung > 10 Wochen
  3. Patienten, die als klinisch geeignet für eine allogene Stammzelltransplantation gelten.
  4. Bei Patienten ist möglicherweise ein vorheriges Allotransplantat fehlgeschlagen
  5. Patienten mit lebensbedrohlicher akuter Leukämie (Hochrisiko-ALL in 1. CR, ALL in 2. CR, Hochrisiko-AML in 1. CR, AML in 2. CR) oder myelodysplastischen Syndromen. Die morphologische CR muss dokumentiert werden, und es wird eine minimale Resterkrankungsmessung vor der Transplantation empfohlen.

  6. Nicht maligne Erkrankungen, die durch allogene Transplantation als heilbar gelten: (a) primäre Immunschwäche, (b) schwere aplastische Anämie, die nicht auf eine immunsuppressive Therapie anspricht, (c) Osteopetrose, (d) ausgewählte Fälle von erythroiden Erkrankungen wie β0-β0-Thalassämie major, Sichelzellenanämie, Diamond-Blackfan-Anämie, (e) angeborene/erbliche Zytopenie, einschließlich Fanconi-Anämie vor einer klonalen malignen Evolution (MDS, AML).

    Hinweis: Probanden sind teilnahmeberechtigt, wenn sie entweder Punkt 5 ODER Punkt 6 erfüllen.

  7. Fehlen eines geeigneten konventionellen Spenders (HLA-identische Geschwister oder HLA-phänotypisch identischer Verwandter oder 10/10 nicht verwandter Spender, bewertet mit hochauflösender molekularer Typisierung) oder Vorhandensein einer schnell fortschreitenden Krankheit, die keine Zeit lässt, einen nicht verwandten Spender zu identifizieren
  8. Eine genotypisch identische Übereinstimmung von mindestens 5/10 ist erforderlich.
  9. Spender und Empfänger müssen gemäß Bestimmung durch hochauflösende Typisierung auf mindestens einem Allel jedes der folgenden genetischen Loci identisch sein: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 und HLA-DQB1.
  10. Lansky/Karnofsky-Score > 50
  11. Unterschriebene Einverständniserklärung des Patienten oder der Eltern oder des Vormunds des Patienten bei minderjährigen Patienten

Ausschlusskriterien:

  1. Größer als aktive akute GvHD Grad II oder chronisch ausgedehnte GvHD aufgrund eines früheren Allotransplantats zum Zeitpunkt des Screenings
  2. Patient, der eine immunsuppressive Behandlung für die GvHD-Behandlung aufgrund eines früheren Allotransplantats zum Zeitpunkt des Screenings erhält
  3. Funktionsstörung der Leber (ALT/AST > 5-facher Normalwert oder Bilirubin > 3-facher Normalwert) oder der Nierenfunktion (Kreatinin-Clearance < 30 ml/min/1,73 m2)
  4. Schwere kardiovaskuläre Erkrankung (Arrhythmien, die eine chronische Behandlung erfordern, dekompensierte Herzinsuffizienz oder linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 40 %)
  5. Aktuelle klinisch aktive Infektionskrankheit (einschließlich positiver HIV-Serologie oder viraler RNA)
  6. Schwerwiegende gleichzeitige unkontrollierte medizinische Störung
  7. Schwangere oder stillende Patientin
  8. Fehlende Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten für minderjährige Kinder.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BPX-501 T-Zellen und Rimiducid

TCR-alpha-beta-depletierte Transplantatinfusion mit Zugabe von BPX-501-T-Zellen (Rivogenlecleucel).

Rimiducid/AP1903: Dimerisierendes Medikament, das Patienten verabreicht wird, die eine akute GVHD Grad III–IV, eine akute GVDH aus Darm/Leber Grad II oder eine akute GvHD nur der Haut Grad I/II entwickeln, die nach 7 Tagen Standardbehandlung nicht anspricht
Biologisch: BPX-501 T-Zellen
1x10E6 Zellen/kg infundiert an Tag 0
Andere Namen:
  • Rivogenlecleucel
Arzneimittel: Rimiduzid
0,4 mg/kg intravenös verabreicht zur Behandlung von GVHD
Andere Namen:
  • AP1903

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ereignisfreies Überleben (EFS) 180 Tage nach der Transplantation
Zeitfenster: 180 Tage nach der Transplantation

Zu den Ereignissen gehörten transplantationsbedingte Mortalität (TRM)/nicht rückfallbedingte Mortalität (NRM), schwere GvHD (akutes Organ der Grade 2–4 oder ausgedehnte chronische GvHD) und lebensbedrohliche Infektionen (Grad 4). Im primären Endpunkt wird nur die Zeit bis zum ersten Ereignis dargestellt. Wenn bei demselben Patienten ein nachfolgendes Ereignis auftrat, wurde dies in diesem Ergebnis nicht erfasst.

Für Phase I der Studie gab es keine protokollspezifischen primären Endpunkte.
180 Tage nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Februar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Februar 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

19. Februar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BP-004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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