Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa zmodyfikowanych genetycznie komórek T dawcy po przeszczepieniu komórek macierzystych zubożonych w TCRαβ+

22 września 2023 zaktualizowane przez: Bellicum Pharmaceuticals

Badanie fazy I/II komórek T CaspaCIde (BPX-501; Rivogenlecleucel) od dawcy rodzinnego częściowo dopasowanego pod względem HLA po negatywnej selekcji limfocytów T TCRαβ+ u pacjentów pediatrycznych dotkniętych zaburzeniami hematologicznymi

To badanie będzie oceniać pacjentów pediatrycznych ze złośliwymi lub niezłośliwymi zaburzeniami komórek krwi, którzy mają przeszczep komórek macierzystych krwi zubożonych w komórki receptora limfocytów T (TCR) alfa i beta, które pochodzą od częściowo dopasowanego dawcy rodzinnego. W badaniu zostanie ocenione, czy komórki odpornościowe, zwane komórkami T, pochodzące od dawcy rodzinnego, specjalnie wyhodowane w laboratorium i oddane pacjentowi wraz z przeszczepem komórek macierzystych, mogą pomóc układowi odpornościowemu w szybszej regeneracji po przeszczepie. Ze względów bezpieczeństwa te limfocyty T zostały zaprogramowane z przełącznikiem samozniszczenia, aby mogły zostać zniszczone, jeśli zaczną reagować przeciwko tkankom (choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy I/II oceniające bezpieczeństwo i wykonalność podania limfocytów T BPX-501 we wlewie po częściowo niedopasowanym, pokrewnym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych zubożonych w limfocyty TCR alfa beta (HSCT) u pacjentów pediatrycznych. Celem tego badania klinicznego jest ustalenie, czy infuzja BPX-501 może poprawić rekonstytucję immunologiczną u pacjentów z zaburzeniami hematologicznymi, z możliwością zmniejszenia ciężkości i czasu trwania ciężkiej ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD).

Badanie będzie również oceniać leczenie GvHD przez infuzję leku dimeryzującego (AP1903/rimiducid) u pacjentów z GVHD, którzy postępują lub nie reagują na standardowe leczenie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

187

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00161
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Great North Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek < 18 lat i > 1 miesiąc (< 1 miesiąc po zatwierdzeniu przez Sponsora)
  2. Oczekiwana długość życia > 10 tygodni
  3. Pacjenci uznani klinicznie za kwalifikujących się do allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych.
  4. U pacjentów mogło dojść do niepowodzenia wcześniejszego alloprzeszczepu
  5. Pacjenci z zagrażającą życiu ostrą białaczką (ALL wysokiego ryzyka w 1. CR, ALL w 2. CR, AML wysokiego ryzyka w 1. CR, AML w 2. CR) lub zespołami mielodysplastycznymi. Morfologiczna CR musi być udokumentowana i zalecany jest pomiar minimalnej choroby resztkowej przed przeszczepieniem.

  6. Choroby niezłośliwe uznane za uleczalne za pomocą przeszczepu allogenicznego: (a) pierwotne niedobory odporności, (b) ciężka niedokrwistość aplastyczna niereagująca na leczenie immunosupresyjne, (c) osteopetroza, (d) wybrane przypadki zaburzeń erytroidalnych, takich jak β0 β0 talasemia major, niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, niedokrwistość Diamonda-Blackfana, e) wrodzona/dziedziczna cytopenia, w tym niedokrwistość Fanconiego przed jakąkolwiek klonalną ewolucją złośliwą (MDS, AML).

    Uwaga: Uczestnicy będą kwalifikować się, jeśli spełnią punkt 5 LUB punkt 6.

  7. Brak odpowiedniego konwencjonalnego dawcy (rodzeństwo identyczne pod względem HLA lub krewny o identycznym fenotypie HLA lub dawca niespokrewniony w stosunku 10/10 oceniany za pomocą typowania molekularnego o wysokiej rozdzielczości) lub obecność szybko postępującej choroby uniemożliwiającej identyfikację dawcy niespokrewnionego
  8. Wymagane jest minimalne dopasowanie genotypowe 5/10.
  9. Dawca i biorca muszą być identyczni, co określono za pomocą typowania w wysokiej rozdzielczości, co najmniej jednego allelu każdego z następujących loci genetycznych: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 i HLA-DQB1.
  10. Wynik Lansky'ego/Karnofsky'ego > 50
  11. Świadoma zgoda podpisana przez pacjenta lub rodzica lub opiekuna pacjenta w przypadku pacjentów nieletnich

Kryteria wyłączenia:

  1. Większa niż aktywna ostra GvHD stopnia II lub przewlekła rozległa GvHD z powodu wcześniejszego alloprzeszczepu w czasie badania przesiewowego
  2. Pacjent otrzymujący leczenie immunosupresyjne z powodu leczenia GvHD z powodu wcześniejszego alloprzeszczepu w czasie badania przesiewowego
  3. Zaburzenia czynności wątroby (AlAT/AspAT >5 razy normalne lub bilirubina >3 razy normalne) lub czynności nerek (klirens kreatyniny <30ml/min/1,73m2)
  4. Ciężka choroba układu krążenia (arytmie wymagające przewlekłego leczenia, zastoinowa niewydolność serca lub frakcja wyrzutowa lewej komory < 40%)
  5. Obecna klinicznie aktywna choroba zakaźna (w tym dodatni wynik serologii HIV lub wirusowego RNA)
  6. Poważne współistniejące niekontrolowane zaburzenie medyczne
  7. Pacjentka w ciąży lub karmiąca piersią
  8. Brak świadomej zgody rodziców/opiekunów prawnych w przypadku małoletnich dzieci.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Limfocyty T BPX-501 i rimiducid

Infuzja przeszczepu zubożonego w TCR alfa beta z dodatkiem limfocytów T BPX-501 (rivogenlecleucel).

Rimiducid/AP1903: lek dimeryzujący podawany pacjentom, u których rozwinęła się ostra GVHD stopnia III-IV, ostra GVDH jelita/wątroby stopnia II lub ostra GvHD stopnia I/II, która nie reaguje po 7 dniach standardowego leczenia
Biologiczny: Komórki T BPX-501
1x10 komórek E6/kg w infuzji w dniu 0
Inne nazwy:
  • Rivogenlecleucel
Lek: Rimiducid
0,4 mg/kg podawane dożylnie w leczeniu GVHD
Inne nazwy:
  • AP1903

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie wolne od zdarzeń (EFS) po 180 dniach od przeszczepu
Ramy czasowe: 180 dni po przeszczepie

Zdarzenia obejmowały śmiertelność związaną z przeszczepem (TRM) / śmiertelność bez nawrotu choroby (NRM), ciężką GvHD (ostra narządowa stopnia 2-4 lub rozległa przewlekła GvHD) i zakażenia zagrażające życiu (stopień 4). Czas do pierwszego zdarzenia jest reprezentowany wyłącznie w pierwszorzędowym punkcie końcowym; jeśli u tego samego pacjenta wystąpiło kolejne zdarzenie, nie zostało to ujęte w tym wyniku.

Nie określono w protokole pierwszorzędowych punktów końcowych dla fazy I badania.
180 dni po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lutego 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

19 lutego 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BP-004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Chłoniak nieziarniczy

Badania kliniczne na Komórki T BPX-501

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Germany

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj