- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02065869
Studio sulla sicurezza delle cellule T del donatore geneticamente modificate dopo il trapianto di cellule staminali impoverite di TCRαβ+
Studio di fase I/II sulle cellule T CaspaCIDe (BPX-501; Rivogenlecleucel) da un donatore familiare parzialmente compatibile HLA dopo selezione negativa delle cellule T TCRαβ+ in pazienti pediatrici affetti da disturbi ematologici
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di fase I/II che valuta la sicurezza e la fattibilità delle cellule T BPX-501 infuse dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) parzialmente non corrispondenti, correlate, con cellule TCR alfa beta T impoverite in pazienti pediatrici. Lo scopo di questo studio clinico è determinare se l'infusione di BPX-501 può migliorare la ricostituzione immunitaria in quei pazienti con disturbi ematologici, con il potenziale per ridurre la gravità e la durata della grave malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GvHD).
Lo studio valuterà anche il trattamento della GvHD mediante infusione di farmaco dimerizzatore (AP1903/rimiducid) in quei soggetti che presentano GVHD che progrediscono o non rispondono al trattamento standard di cura.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
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-
Roma, Italia, 00161
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
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-
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-
London, Regno Unito, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Regno Unito, WC1N 1EH
- Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
- Great North Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età < 18 anni e > 1 mese (< 1 mese previa approvazione da parte dello Sponsor)
- Aspettativa di vita > 10 settimane
- Pazienti ritenuti clinicamente idonei al trapianto di cellule staminali allogeniche.
- I pazienti potrebbero aver fallito l'allotrapianto precedente
- Pazienti con leucemia acuta pericolosa per la vita (ALL ad alto rischio in 1a CR, ALL in 2a CR, AML ad alto rischio in 1a CR, AML in 2a CR) o sindromi mielodisplastiche. La CR morfologica deve essere documentata e si raccomanda la misurazione minima della malattia residua prima del trapianto.
Disturbi non maligni ritenuti curabili mediante trapianto allogenico: (a) immunodeficienze primarie, (b) grave anemia aplastica che non risponde alla terapia immunosoppressiva, (c) osteopetrosi, (d) casi selezionati di disturbi eritroidi come β0 β0 talassemia major, anemia falciforme, anemia di Diamond-Blackfan, (e) citopenia congenita/ereditaria, inclusa l'anemia di Fanconi prima di qualsiasi evoluzione clonale maligna (MDS, AML).
Nota: i soggetti saranno idonei se soddisfano l'elemento 5 o l'elemento 6.
- Mancanza di un donatore convenzionale idoneo (fratello HLA identico o parente HLA fenotipicamente identico o donatore non imparentato 10/10 valutato mediante tipizzazione molecolare ad alta risoluzione) o presenza di malattia rapidamente progressiva che non consente di identificare un donatore non imparentato in tempo
- È richiesta una corrispondenza genotipica identica minima di 5/10.
- Il donatore e il ricevente devono essere identici, come determinato dalla tipizzazione ad alta risoluzione, su almeno un allele di ciascuno dei seguenti loci genetici: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 e HLA-DQB1.
- Punteggio Lansky/Karnofsky > 50
- Consenso informato firmato dal paziente o dal genitore o tutore del paziente per i pazienti minorenni
Criteri di esclusione:
- GvHD acuta di grado II maggiore di quella attiva o GvHD cronica estesa a causa di un precedente allotrapianto al momento dello screening
- Paziente che riceve un trattamento immunosoppressivo per il trattamento della GvHD a causa di un precedente allotrapianto al momento dello screening
- Disfunzione del fegato (ALT/AST > 5 volte il valore normale o bilirubina > 3 volte il valore normale) o della funzione renale (clearance della creatinina <30 ml/min/1,73 m2)
- Malattie cardiovascolari gravi (aritmie che richiedono un trattamento cronico, insufficienza cardiaca congestizia o frazione di eiezione ventricolare sinistra <40%)
- Malattia infettiva clinicamente attiva in atto (inclusa sierologia HIV positiva o RNA virale)
- Grave disturbo medico concomitante non controllato
- Paziente donna incinta o che allatta
- Mancanza del consenso informato dei genitori/tutori per i figli minorenni.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Cellule T BPX-501 e rimiducid
Infusione di innesto impoverito di TCR alfa beta con addback di cellule T BPX-501 (rivogenlecleucel). Rimiducid/AP1903: farmaco dimerizzatore somministrato a soggetti che sviluppano GVHD acuta di grado III-IV, GVDH acuta intestinale/epatica di grado II o GvHD acuta solo cutanea di grado I/II che non risponde dopo 7 giorni di trattamento standard di cura |
1x10E6 cellule/kg infuso il giorno 0
Altri nomi:
0,4 mg/kg somministrati per via endovenosa per il trattamento della GVHD
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Sopravvivenza libera da eventi (EFS) a 180 giorni dopo il trapianto
Lasso di tempo: 180 giorni dopo il trapianto
|
Gli eventi includevano mortalità correlata al trapianto (TRM)/mortalità non dovuta a recidiva (NRM), GvHD grave (GvHD acuta di grado 2-4 d'organo o GvHD cronica estesa) e infezioni potenzialmente letali (Grado 4). Nell'endpoint primario è rappresentato solo il tempo fino al primo evento; se si è verificato un evento successivo nello stesso paziente, questo non è stato catturato in questo risultato. Non erano previsti endpoint primari specificati nel protocollo per la Fase I dello studio. |
180 giorni dopo il trapianto
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Malattie linfoproliferative
- Malattie linfatiche
- Disturbi immunoproliferativi
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie ossee
- Disturbi da carenza di riparazione del DNA
- Leucemia, linfoide
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Anemia, ipoplastica, congenita
- Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Linfoma
- Malattie ossee, dello sviluppo
- Osteocondrodisplasie
- Leucemia, mieloide
- Aplasia eritrocitaria, pura
- Osteosclerosi
- Sindromi mielodisplastiche
- Leucemia
- Leucemia, mieloide, acuta
- Linfoma non Hodgkin
- Leucemia-linfoma linfoblastico a cellule precursori
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Anemia
- Anemia, anemia falciforme
- Anemia di Fanconi
- Talassemia
- Anemia, aplastica
- Emoglobinopatie
- Anemia, Diamante-Blackfan
- Osteopetrosi
Altri numeri di identificazione dello studio
- BP-004
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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