- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02065869
Säkerhetsstudie av genmodifierade donator-T-celler efter TCRαβ+-utarmad stamcellstransplantation
Fas I/II-studie av CaspaCIDe T-celler (BPX-501; Rivogenlecleucel) från en HLA delvis matchad familjedonator efter negativt urval av TCRαβ+ T-celler hos pediatriska patienter som drabbats av hematologiska störningar
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas I/II-studie som utvärderar säkerheten och genomförbarheten av BPX-501 T-celler infunderade efter delvis felmatchade, relaterade, TCR alfa beta T-cellsutarmade hematopoetiska stamcellstransplantationer (HSCT) hos pediatriska patienter. Syftet med denna kliniska prövning är att avgöra om BPX-501-infusion kan förbättra immunrekonstitutionen hos patienter med hematologiska störningar, med potential att minska svårighetsgraden och varaktigheten av allvarlig akut transplantat-mot-värdsjukdom (GvHD).
Studien kommer också att utvärdera behandlingen av GvHD genom infusion av dimerisatorläkemedel (AP1903/rimiducid) hos de patienter som uppvisar GVHD som framskrider eller inte svarar på standardbehandling.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Roma, Italien, 00161
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien, WC1N 1EH
- Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Storbritannien, NE1 4LP
- Great North Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder < 18 år och > 1 månad (< 1 månad efter godkännande av sponsor)
- Förväntad livslängd > 10 veckor
- Patienter som anses vara kliniskt kvalificerade för allogen stamcellstransplantation.
- Patienter kan ha misslyckats tidigare allograft
- Patienter med livshotande akut leukemi (högrisk ALL i 1:a CR, ALL i 2:a CR, högrisk AML i 1:a CR, AML i 2:a CR.) eller myelodysplastiska syndrom. Morfologisk CR måste dokumenteras och minimal kvarvarande sjukdomsmätning före transplantation rekommenderas.
Icke-maligna sjukdomar som anses kunna botas genom allogen transplantation: (a) primär immunbrist, (b) svår aplastisk anemi som inte svarar på immunsuppressiv terapi, (c) osteopetros, (d) utvalda fall av erytroida sjukdomar såsom β0 β0 thalassemia major, sicklecellssjukdom, Diamond-Blackfan-anemi, (e) medfödd/ärftlig cytopeni, inklusive Fanconi-anemi före eventuell klonal malign utveckling (MDS, AML).
Obs: Ämnen kommer att vara berättigade om de uppfyller antingen punkt 5 ELLER punkt 6.
- Brist på lämplig konventionell givare (HLA identiska syskon eller HLA fenotypiskt identisk släkting eller 10/10 obesläktad givare utvärderad med högupplöst molekylär typning) eller närvaro av snabbt progressiv sjukdom som inte tillåter tid att identifiera en obesläktad givare
- En minsta genotypisk identisk matchning på 5/10 krävs.
- Donatorn och mottagaren måste vara identiska, vilket bestämts genom högupplöst typning, på minst en allel av var och en av följande genetiska loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 och HLA-DQB1.
- Lansky/Karnofsky poäng > 50
- Undertecknat informerat samtycke av patienten eller patientens förälder eller vårdnadshavare för patienter som är minderåriga
Exklusions kriterier:
- Mer än aktiv grad II akut GvHD eller kroniskt omfattande GvHD på grund av ett tidigare allotransplantat vid tidpunkten för screening
- Patient som får en immunsuppressiv behandling för GvHD-behandling på grund av ett tidigare allotransplantat vid tidpunkten för screening
- Dysfunktion av levern (ALAT/ASAT > 5 gånger normalt värde, eller bilirubin > 3 gånger normalt värde), eller njurfunktion (kreatininclearance <30ml/min/1,73m2)
- Allvarlig hjärt-kärlsjukdom (arytmier som kräver kronisk behandling, kongestiv hjärtsvikt eller vänsterkammars ejektionsfraktion < 40 %)
- Aktuell kliniskt aktiv infektionssjukdom (inklusive positiv HIV-serologi eller viralt RNA)
- Allvarlig samtidig okontrollerad medicinsk störning
- Gravid eller ammande kvinnlig patient
- Brist på föräldrars/vårdnadshavares informerade samtycke för barn som är minderåriga.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: BPX-501 T-celler och rimiducid
TCR alfa beta-utarmad transplantatinfusion med addback av BPX-501 T-celler (rivogenlecleucel). Rimiducid/AP1903: Dimerizer-läkemedel som administreras till försökspersoner som utvecklar grad III-IV akut GVHD, grad II tarm/lever akut GVDH eller grad I/II hud-endast akut GvHD som inte svarar efter 7 dagars standardbehandling. |
1x10E6 celler/kg infunderade på dag 0
Andra namn:
0,4 mg/kg administrerat IV för att behandla GVHD
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Händelsefri överlevnad (EFS) 180 dagar efter transplantation
Tidsram: 180 dagar efter transplantation
|
Händelserna inkluderade transplantationsrelaterad mortalitet (TRM)/icke-relapsmortalitet (NRM), svår GvHD (akut grad 2-4 organ eller omfattande kronisk GvHD) och livshotande infektioner (grad 4). Tiden till den första händelsen är endast representerad i det primära effektmåttet, om en efterföljande händelse inträffade hos samma patient fångades detta inte i detta utfall. Det fanns inga protokollspecificerade primära effektmått för fas I av studien. |
180 dagar efter transplantation
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Immunologiska bristsyndrom
- Immunsystemets sjukdomar
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Neoplasmer
- Lymfoproliferativa störningar
- Lymfatiska sjukdomar
- Immunproliferativa störningar
- Benmärgssjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Skelettsjukdomar
- DNA-reparation-briststörningar
- Leukemi, lymfoid
- Anemi, hemolytisk, medfödd
- Anemi, hemolytisk
- Anemi, hypoplastisk, medfödd
- Medfödda benmärgssviktsyndrom
- Benmärgsfel
- Lymfom
- Bensjukdomar, utvecklingsmässiga
- Osteochondrodysplasier
- Leukemi, myeloid
- Red-Cell Aplasia, ren
- Osteoskleros
- Myelodysplastiska syndrom
- Leukemi
- Leukemi, Myeloid, Akut
- Lymfom, icke-Hodgkin
- Prekursorcellslymfoblastisk leukemi-lymfom
- Primära immunbristsjukdomar
- Anemi
- Anemi, sicklecell
- Fanconi anemi
- Thalassemi
- Anemi, aplastisk
- Hemoglobinopatier
- Anemi, Diamond-Blackfan
- Osteopetros
Andra studie-ID-nummer
- BP-004
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Lymfom, icke-Hodgkin
-
Marker Therapeutics, Inc.RekryteringNon Hodgkin lymfom | Non-Hodgkin lymfom, vuxen | Non-Hodgkin lymfom, refraktär | Non-Hodgkin lymfom, återfallFörenta staterna
-
National Cancer Institute (NCI)RekryteringRefraktärt B-cells non-Hodgkin-lymfom | Refraktärt T-cell non-Hodgkin lymfom | Återkommande B-cells non-Hodgkin lymfom | Återkommande transformerat non-Hodgkin-lymfom | Återkommande non-Hodgkin lymfom | Refraktärt non-Hodgkin lymfom | Återkommande T-cell non-Hodgkin lymfom | Återkommande primärt kutant... och andra villkorFörenta staterna
-
Stanford UniversityNational Institutes of Health (NIH); AmgenAvslutadLymfom, icke-Hodgkin | Lymfom: Non-Hodgkin | Lymfom: Icke-Hodgkin perifer T-cell | Lymfom: Non-Hodgkin kutant lymfom | Lymfom: Non-Hodgkin Diffus Stor B-cell | Lymfom: Non-Hodgkin follikulära / indolenta B-cell | Lymfom: Non-Hodgkin Mantle Cell | Lymfom: Non-Hodgkin Marginal Zone | Lymfom: Non-Hodgkin...Förenta staterna
-
Mayo ClinicHar inte rekryterat ännuIndolent B-cell non-Hodgkin lymfom | Återkommande indolent non-Hodgkin-lymfom | Refraktärt indolent non-Hodgkin-lymfom | Återkommande indolent B-cell non-Hodgkin lymfom | Refraktärt indolent B-cell non-Hodgkin lymfomFörenta staterna
-
Caribou Biosciences, Inc.RekryteringLymfom | Lymfom, icke-Hodgkin | B-cellslymfom | Non Hodgkin lymfom | Refraktärt B-cells non-Hodgkin-lymfom | Återfall av non Hodgkin-lymfom | B-cells non-Hodgkins lymfomFörenta staterna, Australien, Israel
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)AvslutadÅterkommande Hodgkin-lymfom | Refraktärt Hodgkin-lymfom | Refraktärt B-cells non-Hodgkin-lymfom | Refraktärt T-cell non-Hodgkin lymfom | Återkommande B-cells non-Hodgkin lymfom | Återkommande T-cell non-Hodgkin lymfomFörenta staterna
-
Chongqing Precision Biotech Co., LtdRekryteringNon Hodgkin lymfom | Refraktärt non-Hodgkin lymfom | Återfall av non-Hodgkin-lymfomKina
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)AvslutadÅterkommande Hodgkin-lymfom | Refraktärt Hodgkin-lymfom | Återkommande mantelcellslymfom | Refraktärt B-cells non-Hodgkin-lymfom | Refraktärt T-cell non-Hodgkin lymfom | Återkommande B-cells non-Hodgkin lymfom | Återkommande T-cell non-Hodgkin lymfom | Refraktärt mantelcellslymfomFörenta staterna
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, inte rekryterandeRefraktärt mogen T-cell och NK-cell non-Hodgkin lymfom | Mogen T-cell och NK-cell non-Hodgkin lymfom | Återkommande moget T- och NK-cells non-Hodgkin-lymfom | Återkommande kutant T-cell non-Hodgkin lymfom | Refraktärt kutant T-cell non-Hodgkin lymfomFörenta staterna
-
John ReneauAktiv, inte rekryterandeÅterkommande T-cell non-Hodgkin lymfom | Återkommande primärt kutant T-cells non-Hodgkin-lymfom | Steg III kutant T-cell non-Hodgkin lymfom | Steg IV Kutant T-cell non-Hodgkin lymfom | Primärt kutant anaplastiskt storcelligt lymfom | Refraktärt primärt kutant T-cells non-Hodgkin-lymfom | Lymfomatoid... och andra villkorFörenta staterna
Kliniska prövningar på BPX-501 T-celler
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); Bellicum PharmaceuticalsIndragenÅterkommande akut myeloid leukemi | Återkommande kronisk myelomonocytisk leukemi | Återkommande myelodysplastiskt syndrom | Återkommande akut lymfatisk leukemi | Återkommande kronisk myelogen leukemi, BCR-ABL1 positiv | Myeloproliferativ neoplasma | Myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasma | Myelodysplastisk... och andra villkorFörenta staterna
-
Bellicum PharmaceuticalsAktiv, inte rekryterandeHematologisk malignitetItalien
-
Bellicum PharmaceuticalsAktiv, inte rekryterandeStudie av genmodifierade donator-T-celler efter TCR alfabetapositiv utarmad stamcellstransplantationLymfom, icke-Hodgkin | Myelodysplastiska syndrom | Akut lymfoblastisk leukemi | Anemi, aplastisk | Primär immunbriststörning | Cytopeni | Osteopetros | Leukemi, Akut Myeloid (AML), Barn | Hemoglobinopati hos barnFörenta staterna
-
Bellicum PharmaceuticalsAktiv, inte rekryterandeLymfom | Myelodysplastiska syndrom | Akut lymfoblastisk leukemi | Akut myelogen leukemiFörenta staterna
-
Bellicum PharmaceuticalsAktiv, inte rekryterandeLymfom | Myelodysplastiska syndrom | Leukemi | Hematologiska neoplasmer | Multipelt myelomFörenta staterna
-
Bellicum PharmaceuticalsAvslutadHemoglobinopatier | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Metaboliska störningar | Primära immunbriststörningar | Ärft benmärgssviktsyndromFörenta staterna
-
Bellicum PharmaceuticalsIndragenHematologiska maligniteterFörenta staterna
-
Bellicum PharmaceuticalsInte längre tillgängligHurlers syndrom | Medfödda metabolismfel | Metakromatisk leukodystrofi | Ärftlig ämnesomsättningsstörning | Lysosomal lagringsstörningFörenta staterna
-
Bellicum PharmaceuticalsAvslutadLymfom, icke-Hodgkin | Myelodysplastiska syndrom | Akut lymfoblastisk leukemi | Primär immunbrist | Anemi, sicklecell | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Anemi, aplastisk | Thalassemi | Cytopeni | Diamond Blackfan Anemia | Leukemi, Akut Myeloid (AML), BarnItalien
-
Bellicum PharmaceuticalsIndragenMyelodysplastiska syndrom | Leukemi | Multipelt myelom | Lymfom | Andra högriskhematologiska maligniteter