TCRαβ+枯渇幹細胞移植後の遺伝子改変ドナーT細胞の安全性研究

包含基準:

1. 年齢 18 歳未満で 1 か月以上 (スポンサーの承認を得て 1 か月未満)
2. 平均余命 > 10週間
3. -同種幹細胞移植に臨床的に適格であるとみなされた患者。
4. 患者は以前の同種移植に失敗した可能性がある
5. -生命を脅かす急性白血病（第 1 CR の高リスク ALL、第 2 CR の ALL、第 1 CR の高リスク AML、第 2 CR の AML）または骨髄異形成症候群の患者。 形態学的 CR を記録する必要があり、移植前に最小限の残存病変を測定することが推奨されます。

6. 同種移植により治癒可能とみなされる非悪性疾患: (a) 原発性免疫不全、(b) 免疫抑制療法に反応しない重度の再生不良性貧血、(c) 大理石骨病、(d) β0 β0 サラセミア メジャーなどの赤血球障害の選択された症例、鎌状赤血球症、Diamond-Blackfan 貧血、(e) クローン性悪性進化前のファンコニ貧血を含む先天性/遺伝性血球減少症 (MDS、AML)。

   注: 被験者は、項目 5 または項目 6 のいずれかを満たす場合に資格があります。

7. 適切な従来のドナーの欠如 (HLA 同一の兄弟または HLA 表現型が同一の親戚または高解像度の分子タイピングを使用して評価された 10/10 の非血縁ドナー) または非血縁ドナーを特定する時間がない急速に進行する疾患の存在
8. 最低でも 5/10 の遺伝子型同一性が必要です。
9. ドナーとレシピエントは、HLA-A、HLA-B、HLA-Cw、HLA-DRB1、および HLA-DQB1 の各遺伝子座の少なくとも 1 つの対立遺伝子について、高解像度タイピングによって決定されるように、同一でなければなりません。
10. Lansky/Karnofsky スコア > 50
11. -未成年者の場合、患者または患者の親または保護者による署名済みのインフォームドコンセント

除外基準:

1. -スクリーニング時の以前の同種移植片による、アクティブなグレードIIの急性GvHDまたは慢性の広範なGvHDよりも大きい
2. -スクリーニング時の以前の同種移植によるGvHD治療の免疫抑制治療を受けている患者
3. 肝臓の機能障害（ALT/AST > 正常値の 5 倍、またはビリルビン > 正常値の 3 倍）、または腎機能の障害（クレアチニンクリアランス <30ml/min/1.73m2）
4. -重度の心血管疾患（慢性治療を必要とする不整脈、うっ血性心不全、または左心室駆出率<40％）
5. -現在臨床的に活動中の感染症（陽性のHIV血清学またはウイルスRNAを含む）
6. 重篤な同時制御されていない医学的障害
7. 妊娠中または授乳中の女性患者
8. 未成年の子供に対する両親/保護者のインフォームドコンセントの欠如。