- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02065869
Veiligheidsstudie van gen-gemodificeerde donor-T-cellen na TCRαβ+ verarmde stamceltransplantatie
Fase I/II-studie van CaspaCIDe T-cellen (BPX-501; Rivogenlecleucel) van een HLA gedeeltelijk gematchte familiedonor na negatieve selectie van TCRαβ+ T-cellen bij pediatrische patiënten met hematologische aandoeningen
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase I/II-studie die de veiligheid en haalbaarheid evalueert van BPX-501 T-cellen die na een gedeeltelijk niet-overeenkomende, gerelateerde TCR-alfa-bèta-T-cel-verarmde hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij pediatrische patiënten worden toegediend. Het doel van deze klinische studie is om te bepalen of BPX-501-infusie de immuunreconstitutie kan verbeteren bij patiënten met hematologische aandoeningen, met het potentieel om de ernst en duur van ernstige acute graft-versus-hostziekte (GvHD) te verminderen.
De proef zal ook de behandeling van GvHD evalueren door de infusie van een dimeriserend geneesmiddel (AP1903/rimiducid) bij proefpersonen met GVHD die progressie maken of niet reageren op de standaardbehandeling.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Roma, Italië, 00161
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
- Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
- Great North Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd < 18 jaar en > 1 maand (< 1 maand na goedkeuring Sponsor)
- Levensverwachting > 10 weken
- Patiënten die klinisch geschikt worden geacht voor allogene stamceltransplantatie.
- Patiënten hebben mogelijk gefaald bij een eerdere allograft
- Patiënten met levensbedreigende acute leukemie (hoog-risico ALL in 1e CR, ALL in 2e CR, hoog-risico AML in 1e CR, AML in 2e CR.) of myelodysplastische syndromen. Morfologische CR moet worden gedocumenteerd en minimale meting van de resterende ziekte vóór transplantatie wordt aanbevolen.
Niet-kwaadaardige aandoeningen die geneesbaar worden geacht door allogene transplantatie: (a) primaire immuundeficiënties, (b) ernstige aplastische anemie die niet reageert op immuunonderdrukkende therapie, (c) osteopetrose, (d) geselecteerde gevallen van erytroïde aandoeningen zoals β0 β0 thalassemie major, sikkelcelziekte, Diamond-Blackfan-anemie, (e) congenitale/erfelijke cytopenie, inclusief Fanconi-anemie vóór enige klonale maligne evolutie (MDS, AML).
Opmerking: proefpersonen komen in aanmerking als ze voldoen aan item 5 OF item 6.
- Gebrek aan geschikte conventionele donor (HLA-identieke broer of zus of HLA fenotypisch identiek familielid of 10/10 niet-verwante donor geëvalueerd met behulp van moleculaire typering met hoge resolutie) of aanwezigheid van snel voortschrijdende ziekte waardoor er geen tijd is om een niet-verwante donor te identificeren
- Een minimale genotypische identieke overeenkomst van 5/10 is vereist.
- De donor en ontvanger moeten identiek zijn, zoals bepaald door typering met hoge resolutie, op ten minste één allel van elk van de volgende genetische loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 en HLA-DQB1.
- Lansky/Karnofsky-score > 50
- Ondertekende geïnformeerde toestemming door de patiënt of de ouder of voogd van de patiënt voor minderjarige patiënten
Uitsluitingscriteria:
- Groter dan actieve graad II acute GvHD of chronische uitgebreide GvHD vanwege een eerdere allograft op het moment van screening
- Patiënt die een immunosuppressieve behandeling krijgt voor GvHD-behandeling vanwege een eerdere allograft op het moment van screening
- Disfunctie van de lever (ALT/AST > 5 keer de normale waarde, of bilirubine > 3 keer de normale waarde), of van de nierfunctie (creatinineklaring <30 ml/min/1,73 m2)
- Ernstige cardiovasculaire aandoeningen (aritmieën die chronische behandeling vereisen, congestief hartfalen of linkerventrikelejectiefractie < 40%)
- Huidige klinisch actieve infectieziekte (inclusief positieve hiv-serologie of viraal RNA)
- Ernstige gelijktijdige ongecontroleerde medische aandoening
- Zwangere of borstvoeding gevende vrouwelijke patiënt
- Gebrek aan geïnformeerde toestemming van ouders/voogd voor minderjarige kinderen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: BPX-501 T-cellen en rimiducide
TCR alfa bèta-verarmde transplantaatinfusie met toevoeging van BPX-501 T-cellen (rivogenlecleucel). Rimiducid/AP1903: Dimeriserend geneesmiddel toegediend aan proefpersonen die graad III-IV acute GVHD, graad II darm/lever acute GVDH of graad I/II acute GvHD van alleen de huid ontwikkelen die niet reageert na 7 dagen standaardbehandeling |
1x10E6 cellen/kg toegediend op dag 0
Andere namen:
0,4 mg/kg intraveneus toegediend om GVHD te behandelen
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Gebeurtenisvrije overleving (EFS) 180 dagen na transplantatie
Tijdsspanne: 180 dagen na transplantatie
|
Voorvallen omvatten transplantatiegerelateerde sterfte (TRM) / non-recidiefsterfte (NRM), ernstige GvHD (acute graad 2-4 orgaan of uitgebreide chronische GvHD) en levensbedreigende infecties (graad 4). De tijd tot de eerste gebeurtenis wordt alleen weergegeven in het primaire eindpunt. Als er zich een volgende gebeurtenis voordeed bij dezelfde patiënt, werd dit niet in deze uitkomst vastgelegd. Er waren geen in het protocol gespecificeerde primaire eindpunten voor fase I van het onderzoek. |
180 dagen na transplantatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Immunologische deficiëntie syndromen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata
- Lymfoproliferatieve aandoeningen
- Lymfatische ziekten
- Immunoproliferatieve aandoeningen
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Musculoskeletale aandoeningen
- Botziekten
- DNA-reparatie-deficiëntiestoornissen
- Leukemie, Lymfoïde
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Bloedarmoede, hypoplastisch, aangeboren
- Aangeboren beenmergfalensyndromen
- Beenmergfalenstoornissen
- Lymfoom
- Botziekten, ontwikkelingsstoornissen
- Osteochondrodysplasie
- Leukemie, myeloïde
- Erytrocytaire aplasie, puur
- Osteosclerose
- Myelodysplastische syndromen
- Leukemie
- Leukemie, myeloïde, acuut
- Lymfoom, non-Hodgkin
- Voorlopercel lymfoblastische leukemie-lymfoom
- Primaire immunodeficiëntieziekten
- Bloedarmoede
- Bloedarmoede, sikkelcel
- Fanconi-anemie
- Thalassemie
- Bloedarmoede, Aplastisch
- Hemoglobinopathieën
- Bloedarmoede, Diamond-Blackfan
- Osteopetrose
Andere studie-ID-nummers
- BP-004
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Lymfoom, non-Hodgkin
-
Marker Therapeutics, Inc.WervingNon-Hodgkin lymfoom | Non-Hodgkin-lymfoom, volwassene | Non-Hodgkin-lymfoom, refractair | Non-Hodgkin-lymfoom, recidiverendVerenigde Staten
-
Estrella Biopharma, Inc.Eureka Therapeutics Inc.Nog niet aan het wervenLymfoom | Lymfoom, non-Hodgkin | Non-Hodgkin-lymfoom | Non-Hodgkin lymfoom | Refractair B-cel non-Hodgkin-lymfoom | Refractair non-Hodgkin-lymfoom | Hoogwaardig B-cellymfoom | CZS lymfoom | Lymfomen Non-Hodgkin B-cel | Recidiverend non-Hodgkin-lymfoom | Lymfoom, Non-Hodgkin | Groot B-cellymfoom | Lymfoom, non-Hodgkin... en andere voorwaarden
-
Stanford UniversityNational Institutes of Health (NIH); AmgenVoltooidLymfoom, non-Hodgkin | Lymfomen: Non-Hodgkin | Lymfomen: non-Hodgkin perifere T-cel | Lymfomen: non-Hodgkin huidlymfoom | Lymfomen: non-Hodgkin diffuse grote B-cel | Lymfomen: non-Hodgkin folliculair / indolente B-cel | Lymfomen: non-Hodgkin-mantelcel | Lymfomen: non-Hodgkin marginale zone | Lymfomen...Verenigde Staten
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)BeëindigdRecidiverend Hodgkin-lymfoom | Refractair Hodgkin-lymfoom | Refractair B-cel non-Hodgkin-lymfoom | Refractair T-cel non-Hodgkin-lymfoom | Recidiverend B-cel non-Hodgkin-lymfoom | Recidiverend T-cel non-Hodgkin-lymfoomVerenigde Staten
-
Chongqing Precision Biotech Co., LtdWervingNon-Hodgkin lymfoom | Refractair non-Hodgkin-lymfoom | Recidiverend non-Hodgkin-lymfoomChina
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterWervingNon-Hodgkin lymfoom | Non-Hodgkin-lymfoom, recidiverend | Non-Hodgkin-lymfoom refractairVerenigde Staten
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)WervingRefractair B-cel non-Hodgkin-lymfoom | Recidiverend B-cel non-Hodgkin-lymfoom | Hoogwaardig B-cel non-Hodgkin-lymfoom | Intermediate graad B-cel non-Hodgkin-lymfoomVerenigde Staten
-
National Cancer Institute (NCI)WervingRefractair B-cel non-Hodgkin-lymfoom | Refractair T-cel non-Hodgkin-lymfoom | Recidiverend B-cel non-Hodgkin-lymfoom | Terugkerend getransformeerd non-Hodgkin-lymfoom | Recidiverend non-Hodgkin-lymfoom | Refractair non-Hodgkin-lymfoom | Recidiverend T-cel non-Hodgkin-lymfoom | Recidiverend primair... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
Caribou Biosciences, Inc.WervingLymfoom | Lymfoom, non-Hodgkin | B-cel lymfoom | Non-Hodgkin lymfoom | Refractair B-cel non-Hodgkin-lymfoom | Recidiverend non-hodgkinlymfoom | B-cel non-Hodgkin-lymfoomVerenigde Staten, Australië, Israël
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)VoltooidRecidiverend Hodgkin-lymfoom | Refractair Hodgkin-lymfoom | Recidiverend mantelcellymfoom | Refractair B-cel non-Hodgkin-lymfoom | Refractair T-cel non-Hodgkin-lymfoom | Recidiverend B-cel non-Hodgkin-lymfoom | Recidiverend T-cel non-Hodgkin-lymfoom | Refractair mantelcellymfoomVerenigde Staten
Klinische onderzoeken op BPX-501 T-cellen
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); Bellicum PharmaceuticalsIngetrokkenTerugkerende acute myeloïde leukemie | Terugkerende chronische myelomonocytische leukemie | Recidiverend myelodysplastisch syndroom | Terugkerende acute lymfoblastische leukemie | Terugkerende chronische myeloïde leukemie, BCR-ABL1-positief | Myeloproliferatief neoplasma | Myelodysplastisch/myeloproliferatief... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
Bellicum PharmaceuticalsActief, niet wervendHematologische maligniteitItalië
-
Bellicum PharmaceuticalsActief, niet wervendLymfoom, non-Hodgkin | Myelodysplastische syndromen | Acute lymfatische leukemie | Bloedarmoede, Aplastisch | Primaire immuundeficiëntiestoornis | Cytopenie | Osteopetrose | Leukemie, acute myeloïde (AML), kind | Hemoglobinopathie bij kinderenVerenigde Staten
-
Bellicum PharmaceuticalsActief, niet wervendLymfoom | Myelodysplastische syndromen | Acute lymfatische leukemie | Acute myeloïde leukemieVerenigde Staten
-
Bellicum PharmaceuticalsActief, niet wervendLymfoom | Myelodysplastische syndromen | Leukemie | Hematologische neoplasmata | Multipel myeloomVerenigde Staten
-
Bellicum PharmaceuticalsNiet meer beschikbaarHurler-syndroom | Aangeboren fouten van het metabolisme | Metachromatische leukodystrofie | Erfelijke stofwisselingsziekte | Lysosomale opslagstoornisVerenigde Staten
-
Bellicum PharmaceuticalsBeëindigdHemoglobinopathieën | Hemofagocytische lymfohistiocytose | Stofwisselingsziekten | Primaire immuundeficiëntiestoornissen | Erfelijk beenmergfalensyndroomVerenigde Staten
-
Bellicum PharmaceuticalsIngetrokkenHematologische maligniteitenVerenigde Staten
-
Bellicum PharmaceuticalsBeëindigdLymfoom, non-Hodgkin | Myelodysplastische syndromen | Acute lymfatische leukemie | Primaire immunodeficiëntie | Bloedarmoede, sikkelcel | Hemoglobinopathieën | Fanconi-anemie | Bloedarmoede, Aplastisch | Thalassemie | Cytopenie | Diamond Blackfan-bloedarmoede | Leukemie, acute myeloïde (AML), kindItalië
-
Bellicum PharmaceuticalsIngetrokkenMyelodysplastische syndromen | Leukemie | Multipel myeloom | Lymfomen | Andere risicovolle hematologische maligniteiten