Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie genově modifikovaných dárcovských T-buněk po transplantaci kmenových buněk s vyčerpaným TCRαβ+

22. září 2023 aktualizováno: Bellicum Pharmaceuticals

Fáze I/II studie CaspaCIde T buněk (BPX-501; Rivogenlecleucel) od HLA částečně shodného rodinného dárce po negativní selekci TCRαβ+ T buněk u dětských pacientů postižených hematologickými poruchami

Tato studie bude hodnotit dětské pacienty s maligními nebo nemaligními poruchami krevních buněk, kteří mají transplantaci krevních kmenových buněk zbavenou receptoru T lymfocytů (TCR) alfa a beta buněk, které pocházejí od částečně shodného rodinného dárce. Studie posoudí, zda imunitní buňky, nazývané T buňky, od rodinného dárce, které jsou speciálně pěstovány v laboratoři a vráceny pacientovi spolu s transplantací kmenových buněk, mohou pomoci imunitnímu systému rychleji se zotavit po transplantaci. Jako bezpečnostní opatření byly tyto T buňky naprogramovány pomocí samodestrukčního spínače, aby mohly být zničeny, pokud začnou reagovat proti tkáním (graft versus host disease).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je studie fáze I/II hodnotící bezpečnost a proveditelnost BPX-501 T buněk infundovaných po částečně neodpovídajících, příbuzných TCR alfa beta T buňkách depletované transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u dětských pacientů. Účelem této klinické studie je určit, zda infuze BPX-501 může zlepšit imunitní rekonstituci u pacientů s hematologickými poruchami s potenciálem snížit závažnost a trvání závažné akutní reakce štěpu proti hostiteli (GvHD).

Studie bude také hodnotit léčbu GvHD infuzí dimerizačního léku (AP1903/rimiducid) u těch subjektů s GVHD, kteří progredují nebo nereagují na standardní léčbu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

187

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00161
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
        • Great North Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk < 18 let a > 1 měsíc (< 1 měsíc po schválení sponzorem)
  2. Předpokládaná délka života > 10 týdnů
  3. Pacienti považovaní za klinicky způsobilé pro alogenní transplantaci kmenových buněk.
  4. Pacienti mohli selhat předchozí aloštěp
  5. Pacienti s život ohrožující akutní leukémií (vysokoriziková ALL v 1. ČR, ALL v 2. ČR, vysoce riziková AML v 1. ČR, AML ve 2. ČR.) nebo myelodysplastickými syndromy. Morfologická CR musí být zdokumentována a před transplantací se doporučuje měření minimální reziduální choroby.

  6. Nezhoubné poruchy považované za léčitelné alogenní transplantací: (a) primární imunodeficience, (b) těžká aplastická anémie nereagující na imunosupresivní terapii, (c) osteopetróza, (d) vybrané případy erytroidních poruch, jako je β0 β0 thalassemia major, srpkovitá anémie, Diamond-Blackfanova anémie, (e) vrozená/dědičná cytopenie, včetně Fanconiho anémie před jakoukoli klonální maligní evolucí (MDS, AML).

    Poznámka: Předměty budou způsobilé, pokud splní buď položku 5 NEBO položku 6.

  7. Nedostatek vhodného konvenčního dárce (HLA identický sourozenec nebo HLA fenotypově identický příbuzný nebo 10/10 nepříbuzný dárce hodnocený pomocí molekulární typizace s vysokým rozlišením) nebo přítomnost rychle progredujícího onemocnění, které neumožňuje identifikaci nepříbuzného dárce
  8. Je vyžadována minimální genotypová shoda 5/10.
  9. Dárce a příjemce musí být identičtí, jak je určeno typizací s vysokým rozlišením, alespoň na jedné alele každého z následujících genetických lokusů: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 a HLA-DQB1.
  10. Lansky/Karnofsky skóre > 50
  11. U nezletilých pacientů podepsaný informovaný souhlas pacientem nebo jeho rodičem či opatrovníkem

Kritéria vyloučení:

  1. Vyšší než aktivní akutní GvHD II. stupně nebo chronická rozsáhlá GvHD v důsledku předchozího aloštěpu v době screeningu
  2. Pacient dostávající imunosupresivní léčbu pro léčbu GvHD kvůli předchozímu aloštěpu v době screeningu
  3. Dysfunkce jater (ALT/AST > 5násobek normální hodnoty nebo bilirubin > 3násobek normální hodnoty) nebo funkce ledvin (clearance kreatininu <30 ml/min/1,73 m2)
  4. Závažné kardiovaskulární onemocnění (arytmie vyžadující chronickou léčbu, městnavé srdeční selhání nebo ejekční frakce levé komory < 40 %)
  5. Současné klinicky aktivní infekční onemocnění (včetně pozitivní sérologie HIV nebo virové RNA)
  6. Závažná souběžná nekontrolovaná zdravotní porucha
  7. Těhotná nebo kojící pacientka
  8. Nedostatek informovaného souhlasu rodičů/zákonných zástupců pro nezletilé děti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BPX-501 T buňky a rimiducid

Infuze štěpu zbaveného TCR alfa beta s přidáním BPX-501 T buněk (rivogenlecleucel).

Rimiducid/AP1903: Dimerizační léčivo podávané subjektům, u kterých se vyvine akutní GVHD III-IV. stupně, střevní/jaterní akutní GVDH stupně II nebo akutní kožní GvHD stupně I/II, která po 7 dnech standardní péče nereaguje
Biologický: BPX-501 T buňky
1x10E6 buněk/kg infuzí v den 0
Ostatní jména:
  • Rivogenlecleucel
Lék: Rimiducid
0,4 mg/kg podávané IV k léčbě GVHD
Ostatní jména:
  • AP1903

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez událostí (EFS) 180 dní po transplantaci
Časové okno: 180 dní po transplantaci

Události zahrnovaly úmrtnost související s transplantací (TRM) / mortalitu bez relapsu (NRM), těžkou GvHD (akutní orgán stupně 2-4 nebo rozsáhlá chronická GvHD) a život ohrožující infekce (4. stupeň). V primárním koncovém bodě je uveden pouze čas do první události, pokud se u stejného pacienta vyskytla následná událost, nebyla v tomto výsledku zachycena.

Nebyly žádné protokolem specifikované primární koncové body pro fázi I studie.
180 dní po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bellicum Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

7. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. února 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

19. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BP-004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lymfom, Non-Hodgkin

Klinické studie na BPX-501 T buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit