Lexaptepid Pegol (NOX-H94) ESA-hyporesponsiivisessa anemiassa dialyysipotilailla
NOX-H94:n turvallisuus, PK/PD ja teho dialyysipotilailla, joilla on ESA-hyporesponsiivinen anemia: satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus yhden sokean ristikkäisryhmän kanssa
Dialyysipotilaat kärsivät säännöllisesti anemiasta, joka voi johtua useista vaikuttavista tekijöistä, yksin tai yhdessä, mukaan lukien verenhukka, alhainen erytropoietiini ja raudan erittyminen. Useimmilla potilailla anemia reagoi hoitoon erytropoietiinilla tai muilla erytropoieesia stimuloivilla aineilla (ESA) yksinään tai yhdessä laskimonsisäisen (i.v.) raudan kanssa. Noin 10 %:lla potilaista anemia ei kuitenkaan reagoi asianmukaisesti tähän standardihoitoon ja korkeista erittäin suuriin ESA-annoksiin ja i.v. rautaa käytetään ylläpitämään hyväksyttävät hemoglobiinipitoisuudet. Näillä potilailla hepsidiini tunnistettiin aiheuttavaksi tekijäksi, joka johti kroonisen sairauden anemiaan, johon liittyy toiminnallinen raudanpuute ja ESA-hyporesponsiivisuus.
Spiegelmer-leksaptepidipegol (NOX-H94) tarjoaa hepsidiinispesifisen lähestymistavan kroonisen sairauden anemian hoitoon. Leksaptepidipegolin turvallisuutta ja aktiivisuutta tukevat tiedot terveiltä henkilöiltä ja potilailta, joilla on multippeli myelooma tai lymfooma. Tämä tutkimus dialyysipotilailla, joilla on funktionaalinen raudanpuute ja ESA-hyporesponsiivisuus, on tehty leksaptepidipegolin turvallisuuden osoittamiseksi tässä populaatiossa, sen farmakokineettisten (PK) ja farmakodynaamisten (PD) profiilien ja sen tehon lisäämiseksi hemoglobiinin (Hb) tutkimiseksi dialyysipotilaita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Siena, Italia
- Hospital
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Saksa
- Dialysis Unit
-
Halle, Saksa
- University Hospital
-
Leipzig, Saksa
- Hospital
-
Villingen-Schwenningen, Saksa
- Dialysis Unit
-
-
-
-
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- King's College London
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Hospital
-
Stevenage, Yhdistynyt kuningaskunta
- Lister Hospital
-
-
Wales
-
Swansea, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta
- Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Loppuvaiheen munuaissairaus hoidetaan ylläpitävällä hemodialyysillä.
- Anemia: Hb 7-11 g/dl.
- Toiminnallinen raudanpuute: Transferriinin saturaatio <30%, ferritiini ≥300 ng/ml.
- ESA-hyporesponsiivisuus erytropoietiiniannoksella ≥12 000 IU/viikko.
Poissulkemiskriteerit:
- Hoito darbepoetiinilla tai metoksipolyetyleeniglykoliepoetiinilla.
- Hallitsematon/epästabiili sydän- ja verisuoni-, ääreisvaltimo- tai aivoverenkiertosairaus.
- Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta: New York Heart Associationin luokka III tai IV.
- Epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti, perkutaaninen transluminaalinen sepelvaltimon angioplastia/stentit tai sepelvaltimon ohitusleikkaus <3 kuukautta ennen seulontaa.
- Kaikki muut sairaudet, jotka vaativat hoidon muuttamista 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai joiden vuoksi tutkimukseen osallistuminen ei ole suositeltavaa.
- Aiemmin kliinisesti merkittävä hemolyysi ja/tai verenhukka.
- AST, ALT tai bilirubiini ≥ 2,0 kertaa normaalin yläraja.
- Tunnettu luuytimen fibroosi.
- Hoito i.v. rauta < 4 viikkoa ennen seulontaa tai seulontajakson aikana tai erytropoietiiniannoksen muutos viimeisen kuukauden aikana.
- Mikä tahansa akuutti tai krooninen infektio, virus- tai bakteeri-infektio 4 viikon aikana ennen seulontaa tai seulontajakson aikana, jota pidetään systeemisenä infektiona.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Yhden annoksen ristikkäispilotti
Kerta-annos leksaptepidipegolia (NOX-H94) risteytys kerta-annoksen kanssa lumelääkettä
|
anti-hepcidiini L-RNA-aptameeri (Spiegelmer)
Muut nimet:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Ohjaus
Kaksi kertaa viikossa lumevalmistetta, yhteensä 9
|
|
|
KOKEELLISTA: Lexaptepid pegol (NOX-H94)
Leksaptepidipegolia (NOX-H94) kahdesti viikossa, yhteensä 9
|
anti-hepcidiini L-RNA-aptameeri (Spiegelmer)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien määrä
Aikaikkuna: jopa 8 viikkoa
|
jopa 8 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakokinetiikka
Aikaikkuna: Viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
Huippupitoisuudet, systeeminen altistuminen, eliminaatio
|
Viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
|
Farmakodynamiikka
Aikaikkuna: 0-48 tuntia
|
Muutos seerumin rautapitoisuuksissa
|
0-48 tuntia
|
|
Tehokkuus
Aikaikkuna: Viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
Muutos hemoglobiinissa
|
Viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SNOXH94C301
- 2013-003585-14 (EUDRACT_NUMBER)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .