Lexaptepid Pegol (NOX-H94) ESA-hiporesponzív vérszegénységben dializált betegeknél
A NOX-H94 biztonságossága, PK/PD és hatékonysága dializált betegeknél ESA-hiporesponzív vérszegénységben: Randomizált, kettős vak, placebokontrollált párhuzamos csoportos vizsgálat egyetlen vak keresztezett csoporttal
A dialízisben részesülő betegek rendszeresen szenvednek vérszegénységtől, amelyet különböző tényezők okozhatnak, önmagában vagy kombinációban, beleértve a vérveszteséget, az alacsony eritropoetinszintet és a vas megkötését. A legtöbb betegnél a vérszegénység reagál az eritropoetinnel vagy más eritropoézist stimuláló szerekkel (ESA) végzett kezelésre önmagában vagy intravénás (iv.) vassal kombinálva. A betegek körülbelül 10%-ánál azonban a vérszegénység nem reagál megfelelően erre a standard kezelésre, valamint a nagy és nagyon nagy dózisú ESA és i.v. vasat használnak az elfogadható hemoglobinkoncentráció fenntartására. Ezeknél a betegeknél a hepcidint olyan okként azonosították, amely funkcionális vashiánnyal és ESA-hiporaszponzivitással járó krónikus betegség vérszegénységéhez vezet.
A Spiegelmer lexaptepid pegol (NOX-H94) hepcidin-specifikus megközelítést kínál a krónikus betegségek vérszegénységének kezelésére. A lexaptepid pegol biztonságosságát és hatását egészséges alanyoktól és myeloma multiplexben vagy lymphomában szenvedő betegektől származó adatok támasztják alá. A jelen vizsgálatot funkcionális vashiányos és ESA-hiporeszponzivitásban szenvedő, dializált betegeken a lexaptepid pegol biztonságosságának bizonyítására végezték ebben a populációban, farmakokinetikai (PK) és farmakodinámiás (PD) profiljának, valamint hemoglobin (Hb) növelésében való hatékonyságának vizsgálatára. dializált betegek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Leicester, Egyesült Királyság
- Hospital
-
London, Egyesült Királyság
- King's College London
-
London, Egyesült Királyság
- Hospital
-
Stevenage, Egyesült Királyság
- Lister Hospital
-
-
Wales
-
Swansea, Wales, Egyesült Királyság
- Hospital
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Németország
- Dialysis Unit
-
Halle, Németország
- University Hospital
-
Leipzig, Németország
- Hospital
-
Villingen-Schwenningen, Németország
- Dialysis Unit
-
-
-
-
-
Siena, Olaszország
- Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Végstádiumú vesebetegség fenntartó hemodialízissel kezelve.
- Vérszegénység: Hb 7-11 g/dl.
- Funkcionális vashiány: Transzferrin telítettség <30%, Ferritin ≥300 ng/mL.
- ESA-hiporeszponzivitás ≥12 000 NE/hét eritropoetin dózissal.
Kizárási kritériumok:
- Kezelés darbepoetinnel vagy metoxi-polietilénglikol-epoetinnel.
- Kontrollálatlan/instabil kardiovaszkuláris, perifériás artériás vagy agyi érbetegség.
- Pangásos szívelégtelenség: New York Heart Association III vagy IV osztály.
- Instabil angina, szívinfarktus, perkután transzluminális koszorúér-angioplasztika/stent vagy koszorúér bypass graft a szűrés előtt kevesebb mint 3 hónappal.
- Bármilyen egyéb egészségügyi állapot, amely a szűrést megelőző 4 héten belül a kezelés megváltoztatását teszi szükségessé, vagy a vizsgálatban való részvételt nem javasolja.
- Klinikailag jelentős hemolízis és/vagy vérveszteség az anamnézisben.
- AST, ALT vagy bilirubin ≥2,0-szerese a normál érték felső határának.
- Ismert csontvelő-fibrózis.
- Kezelés i.v. vas kevesebb mint 4 héttel a szűrés előtt vagy a szűrési időszak alatt, vagy az eritropoetin dózisának változása az elmúlt hónapban.
- Bármilyen akut vagy krónikus fertőzés, vírusos vagy bakteriális, a szűrést megelőző 4 héten belül vagy a szűrési időszak alatt, mint szisztémás fertőzés.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: NÉGYSZERES
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Egyadagos keresztezési pilóta
Egyszeri adag lexaptepid pegol (NOX-H94) keresztezése egyetlen adag placebóval
|
anti-hepcidin L-RNS-aptamer (Spiegelmer)
Más nevek:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Ellenőrzés
Hetente kétszer placebo, összesen 9
|
|
|
KÍSÉRLETI: Lexaptepid pegol (NOX-H94)
Lexaptepid pegol (NOX-H94) hetente kétszer, összesen 9
|
anti-hepcidin L-RNS-aptamer (Spiegelmer)
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Nemkívánatos események száma
Időkeret: akár 8 hétig
|
akár 8 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Farmakokinetika
Időkeret: 1., 2., 3., 4., 5., 6., 8. hét
|
Csúcskoncentrációk, szisztémás expozíció, elimináció
|
1., 2., 3., 4., 5., 6., 8. hét
|
|
Farmakodinamika
Időkeret: 0 és 48 óra között
|
A szérum vaskoncentráció változása
|
0 és 48 óra között
|
|
Hatékonyság
Időkeret: 1., 2., 3., 4., 5., 6., 8. hét
|
A hemoglobin változása
|
1., 2., 3., 4., 5., 6., 8. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SNOXH94C301
- 2013-003585-14 (EUDRACT_NUMBER)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .