Лексаптепид пегол (NOX-H94) при гипореактивной к ЭСС анемии у диализных пациентов
Безопасность, ФК/ФД и эффективность NOX-H94 у диализных пациентов с анемией, гипореактивной к ЭСС: рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование в параллельных группах с одной слепой перекрестной группой
Пациенты на диализе регулярно страдают от анемии, которая может быть вызвана различными факторами, по отдельности или в сочетании, включая кровопотерю, низкий уровень эритропоэтина и секвестрацию железа. У большинства пациентов анемия отвечает на лечение эритропоэтином или другими стимуляторами эритропоэза (ESA) отдельно или в комбинации с внутривенным (в/в) железом. Однако примерно у 10% пациентов анемия не отвечает должным образом на это стандартное лечение и на высокие и очень высокие дозы ЭСС и в/в. железа используются для поддержания приемлемой концентрации гемоглобина. У этих пациентов гепсидин был идентифицирован как причинный фактор, приводящий к анемии хронического заболевания с функциональным дефицитом железа и гипореактивностью ЭСС.
Лексаптепид-пегол Шпигельмера (NOX-H94) предлагает специфический для гепсидина подход к лечению анемии хронического заболевания. Безопасность и активность лексаптепид пегола подтверждаются данными, полученными от здоровых добровольцев и пациентов с множественной миеломой или лимфомой. Настоящее исследование у диализных пациентов с функциональным дефицитом железа и гипореактивностью к ЭСС проводится для демонстрации безопасности лексаптепид пегола в этой популяции, изучения его фармакокинетических (ФК) и фармакодинамических (ФД) профилей и его эффективности в повышении уровня гемоглобина (Hb) у диализных больных.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Düsseldorf, Германия
- Dialysis Unit
-
Halle, Германия
- University Hospital
-
Leipzig, Германия
- Hospital
-
Villingen-Schwenningen, Германия
- Dialysis Unit
-
-
-
-
-
Siena, Италия
- Hospital
-
-
-
-
-
Leicester, Соединенное Королевство
- Hospital
-
London, Соединенное Королевство
- King's College London
-
London, Соединенное Королевство
- Hospital
-
Stevenage, Соединенное Королевство
- Lister Hospital
-
-
Wales
-
Swansea, Wales, Соединенное Королевство
- Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Терминальная стадия почечной недостаточности лечится поддерживающим гемодиализом.
- Анемия: Hb от 7 до 11 г/дл.
- Функциональный дефицит железа: насыщение трансферрина <30%, ферритин ≥300 нг/мл.
- ЭСС-гипореактивность при дозе эритропоэтина ≥12 000 МЕ/нед.
Критерий исключения:
- Лечение дарбэпоэтином или метокси-полиэтиленгликоль-эпоэтином.
- Неконтролируемое/нестабильное сердечно-сосудистое, периферическое артериальное или цереброваскулярное заболевание.
- Застойная сердечная недостаточность: класс III или IV Нью-Йоркской кардиологической ассоциации.
- Нестабильная стенокардия, инфаркт миокарда, чрескожная транслюминальная коронарная ангиопластика/стенты или коронарное шунтирование менее чем за 3 месяца до скрининга.
- Любые другие медицинские состояния, требующие изменения лечения в течение 4 недель до скрининга или делающие участие в исследовании нецелесообразным.
- История клинически значимого гемолиза и/или кровопотери.
- АСТ, АЛТ или билирубин ≥2,0 раза выше верхней границы нормы.
- Известный фиброз костного мозга.
- Лечение в/в. железо менее чем за 4 недели до скрининга или в период скрининга или изменение дозы эритропоэтина в течение последнего месяца.
- Любая острая или хроническая инфекция, вирусная или бактериальная, в течение 4 недель до скрининга или в течение периода скрининга считается системной инфекцией.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Пилотный перекрестный эксперимент с однократной дозой
Однократная доза лексаптепид пегола (NOX-H94) в сочетании с однократной дозой плацебо
|
антигепсидиновый L-РНК-аптамер (Spiegelmer)
Другие имена:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Контроль
Две дозы плацебо в неделю, всего 9
|
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Лексаптепид пегол (NOX-H94)
Два раза в неделю дозы лексаптепид пегола (NOX-H94), всего 9
|
антигепсидиновый L-РНК-аптамер (Spiegelmer)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество нежелательных явлений
Временное ограничение: до 8 недель
|
до 8 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фармакокинетика
Временное ограничение: Недели 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
Пиковые концентрации, системное воздействие, элиминация
|
Недели 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
|
Фармакодинамика
Временное ограничение: От 0 до 48 часов
|
Изменение концентрации железа в сыворотке
|
От 0 до 48 часов
|
|
Эффективность
Временное ограничение: Недели 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
Изменение гемоглобина
|
Недели 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SNOXH94C301
- 2013-003585-14 (EUDRACT_NUMBER)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .