Lexaptepid Pegol (NOX-H94) ved ESA-hyporesponsiv anemi hos dialysepasienter
Sikkerhet, PK/PD og effekt av NOX-H94 hos dialysepasienter med ESA-hyporesponsiv anemi: En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert parallellgruppestudie med en enkelt blind cross-over-gruppe
Dialysepasienter lider regelmessig av anemi som kan være forårsaket av ulike medvirkende faktorer, alene eller i kombinasjon, inkludert blodtap, lavt erytropoietin og jernbinding. Hos de fleste pasienter reagerer anemi på behandling med erytropoietin eller andre erytropoiesestimulerende midler (ESA) alene eller i kombinasjon med intravenøst (i.v.) jern. Hos omtrent 10 % av pasientene reagerer imidlertid ikke anemien riktig på denne standardbehandlingen og høye til svært høye doser av ESA og i.v. jern brukes for å opprettholde akseptable hemoglobinkonsentrasjoner. Hos disse pasientene ble hepcidin identifisert som en årsaksfaktor som fører til anemi ved kronisk sykdom med funksjonell jernmangel og ESA-hyporesponsivitet.
Spiegelmer lexaptepid pegol (NOX-H94) tilbyr en hepcidinspesifikk tilnærming til behandling av anemi ved kronisk sykdom. Sikkerheten og aktiviteten til lexaptepid pegol støttes av data fra friske forsøkspersoner og pasienter med multippelt myelom eller lymfom. Den nåværende studien på dialysepasienter med funksjonell jernmangel og ESA-hyporesponsivitet er utført for å demonstrere sikkerheten til lexaptepid pegol i denne populasjonen, for å undersøke dens farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) profiler og dens effektivitet i å øke hemoglobin (Hb) i dialysepasienter.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Siena, Italia
- Hospital
-
-
-
-
-
Leicester, Storbritannia
- Hospital
-
London, Storbritannia
- King's College London
-
London, Storbritannia
- Hospital
-
Stevenage, Storbritannia
- Lister Hospital
-
-
Wales
-
Swansea, Wales, Storbritannia
- Hospital
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Tyskland
- Dialysis Unit
-
Halle, Tyskland
- University Hospital
-
Leipzig, Tyskland
- Hospital
-
Villingen-Schwenningen, Tyskland
- Dialysis Unit
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Sluttstadium nyresykdom behandlet med vedlikeholdshemodialyse.
- Anemi: Hb 7 til 11 g/dL.
- Funksjonell jernmangel: Transferrinmetning <30 %, Ferritin ≥300 ng/ml.
- ESA-hyporesponsivitet med erytropoietindose ≥12 000 IE/uke.
Ekskluderingskriterier:
- Behandling med darbepoetin eller metoksy-polyetylenglykol-epoetin.
- Ukontrollert/ustabil kardiovaskulær, perifer arteriell eller cerebrovaskulær sykdom.
- Kongestiv hjertesvikt: New York Heart Association klasse III eller IV.
- Ustabil angina, hjerteinfarkt, perkutan transluminal koronar angioplastikk/stents eller koronar bypass grafting <3 måneder før screening.
- Eventuelle andre medisinske tilstander som krever endring i behandling innen 4 uker før screening eller som gjør studiedeltakelse urådelig.
- Anamnese med klinisk relevant hemolyse og/eller blodtap.
- AST, ALAT eller bilirubin ≥2,0 ganger øvre normalgrense.
- Kjent benmargsfibrose.
- Behandling med i.v. jern <4 uker før screening eller under screeningsperioden eller endring i erytropoietindose i løpet av siste måned.
- Enhver akutt eller kronisk infeksjon, viral eller bakteriell innen 4 uker før screening eller i løpet av screeningsperioden anses som systemisk infeksjon.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Enkeldose cross-over pilot
Enkeltdose lexaptepid pegol (NOX-H94) cross-over med enkeltdose placebo
|
anti-hepcidin L-RNA-aptamer (Spiegelmer)
Andre navn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Kontroll
To ganger ukentlige doser av placebo, 9 totalt
|
|
|
EKSPERIMENTELL: Lexaptepid pegol (NOX-H94)
To ganger ukentlig doser av lexaptepid pegol (NOX-H94), 9 totalt
|
anti-hepcidin L-RNA-aptamer (Spiegelmer)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall uønskede hendelser
Tidsramme: opptil 8 uker
|
opptil 8 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetikk
Tidsramme: Uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
Toppkonsentrasjoner, systemisk eksponering, eliminering
|
Uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
|
Farmakodynamikk
Tidsramme: 0 til 48 timer
|
Endring i serumjernkonsentrasjoner
|
0 til 48 timer
|
|
Effektivitet
Tidsramme: Uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
Endring i hemoglobin
|
Uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SNOXH94C301
- 2013-003585-14 (EUDRACT_NUMBER)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .