Lexaptepid Pegol (NOX-H94) vid ESA-hyporesponsiv anemi hos dialyspatienter
Säkerhet, PK/PD och effektivitet av NOX-H94 hos dialyspatienter med ESA-hyporesponsiv anemi: en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad parallellgruppsstudie med en enda blind övergångsgrupp
Dialyspatienter lider regelbundet av anemi som kan orsakas av olika bidragande faktorer, ensamma eller i kombination, inklusive blodförlust, lågt erytropoietin och järnbindning. Hos de flesta patienter svarar anemin på behandling med erytropoietin eller andra erytropoesstimulerande medel (ESA) enbart eller i kombination med intravenöst (i.v.) järn. Hos cirka 10 % av patienterna svarar emellertid anemin inte på lämpligt sätt på denna standardbehandling och höga till mycket höga doser av ESA och i.v. järn används för att upprätthålla acceptabla hemoglobinkoncentrationer. Hos dessa patienter identifierades hepcidin som en orsaksfaktor som leder till anemi av kronisk sjukdom med funktionell järnbrist och ESA-hyporesponsivitet.
Spiegelmer lexaptepid pegol (NOX-H94) erbjuder ett hepcidin-specifikt tillvägagångssätt för behandling av anemi vid kronisk sjukdom. Säkerheten och aktiviteten av lexaptepid pegol stöds av data från friska försökspersoner och patienter med multipelt myelom eller lymfom. Den aktuella studien på dialyspatienter med funktionell järnbrist och ESA-hyporesponsivitet har utförts för att demonstrera säkerheten för lexaptepid pegol i denna population, för att undersöka dess farmakokinetiska (PK) och farmakodynamiska (PD) profiler och dess effekt för att öka hemoglobin (Hb) i dialyspatienter.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Siena, Italien
- Hospital
-
-
-
-
-
Leicester, Storbritannien
- Hospital
-
London, Storbritannien
- King's College London
-
London, Storbritannien
- Hospital
-
Stevenage, Storbritannien
- Lister Hospital
-
-
Wales
-
Swansea, Wales, Storbritannien
- Hospital
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Tyskland
- Dialysis Unit
-
Halle, Tyskland
- University Hospital
-
Leipzig, Tyskland
- Hospital
-
Villingen-Schwenningen, Tyskland
- Dialysis Unit
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Njursjukdom i slutstadiet behandlas med underhållshemodialys.
- Anemi: Hb 7 till 11 g/dL.
- Funktionell järnbrist: Transferrinmättnad <30 %, Ferritin ≥300 ng/ml.
- ESA-hyporesponsivitet med erytropoietindos ≥12 000 IE/vecka.
Exklusions kriterier:
- Behandling med darbepoetin eller metoxi-polyetylenglykol-epoetin.
- Okontrollerad/instabil kardiovaskulär, perifer arteriell eller cerebrovaskulär sjukdom.
- Kongestiv hjärtsvikt: New York Heart Association klass III eller IV.
- Instabil angina, hjärtinfarkt, perkutan transluminal kranskärlsangioplastik/stentar eller bypass-transplantation <3 månader före screening.
- Alla andra medicinska tillstånd som kräver en förändring av behandlingen inom 4 veckor före screening eller som gör deltagande i studien olämpligt.
- Historik med kliniskt relevant hemolys och/eller blodförlust.
- AST, ALAT eller bilirubin ≥2,0 gånger den övre normalgränsen.
- Känd benmärgsfibros.
- Behandling med i.v. järn <4 veckor före screening eller under screeningsperioden eller förändring av erytropoietindos under senaste månaden.
- Varje akut eller kronisk infektion, viral eller bakteriell inom 4 veckor före screening eller under screeningsperioden som anses vara systemisk infektion.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: FYRDUBBLA
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Single dos cross-over pilot
Engångsdos av lexaptepid pegol (NOX-H94) cross-over med engångsdos placebo
|
anti-hepcidin L-RNA-aptamer (Spiegelmer)
Andra namn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Kontrollera
Två gånger i veckan doser av placebo, 9 totalt
|
|
|
EXPERIMENTELL: Lexaptepid pegol (NOX-H94)
Två gånger i veckan doser av lexaptepid pegol (NOX-H94), 9 totalt
|
anti-hepcidin L-RNA-aptamer (Spiegelmer)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal biverkningar
Tidsram: upp till 8 veckor
|
upp till 8 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Farmakokinetik
Tidsram: Vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
Toppkoncentrationer, systemisk exponering, eliminering
|
Vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
|
Farmakodynamik
Tidsram: 0 till 48 timmar
|
Förändring av järnkoncentrationer i serum
|
0 till 48 timmar
|
|
Effektivitet
Tidsram: Vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
Förändring i hemoglobin
|
Vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (FAKTISK)
Avslutad studie (FAKTISK)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (UPPSKATTA)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SNOXH94C301
- 2013-003585-14 (EUDRACT_NUMBER)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .