Lexaptepid Pegol (NOX-H94) en anemia hiporreactiva a ESA en pacientes en diálisis
Seguridad, farmacocinética y farmacocinética y eficacia de NOX-H94 en pacientes en diálisis con anemia hiporreactiva a ESA: un estudio aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos controlados con placebo con un grupo cruzado simple ciego
Los pacientes de diálisis sufren regularmente de anemia que puede ser causada por varios factores contribuyentes, solos o en combinación, que incluyen pérdida de sangre, niveles bajos de eritropoyetina y secuestro de hierro. En la mayoría de los pacientes, la anemia responde al tratamiento con eritropoyetina u otros agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA) solos o en combinación con hierro intravenoso (i.v.). Sin embargo, en alrededor del 10 % de los pacientes, la anemia no responde adecuadamente a este tratamiento estándar y a dosis altas o muy altas de ESA y de dosis i.v. el hierro se utilizan para mantener concentraciones aceptables de hemoglobina. En estos pacientes, la hepcidina se identificó como un factor causante de la anemia de la enfermedad crónica con deficiencia funcional de hierro e hiporrespuesta a los ESA.
El pegol lexaptepid de Spiegelmer (NOX-H94) ofrece un enfoque específico de hepcidina para el tratamiento de la anemia de la enfermedad crónica. La seguridad y la actividad de lexaptepid pegol están respaldadas por datos de sujetos sanos y pacientes con mieloma múltiple o linfoma. El presente estudio en pacientes en diálisis con deficiencia de hierro funcional e hiporrespuesta a ESA se lleva a cabo para demostrar la seguridad de lexaptepid pegol en esta población, para investigar sus perfiles farmacocinéticos (PK) y farmacodinámicos (PD) y su eficacia para aumentar la hemoglobina (Hb) en pacientes de diálisis.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Düsseldorf, Alemania
- Dialysis Unit
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Halle, Alemania
- University Hospital
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Leipzig, Alemania
- Hospital
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Villingen-Schwenningen, Alemania
- Dialysis Unit
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Siena, Italia
- Hospital
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Leicester, Reino Unido
- Hospital
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London, Reino Unido
- King's College London
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London, Reino Unido
- Hospital
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Stevenage, Reino Unido
- Lister Hospital
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Wales
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Swansea, Wales, Reino Unido
- Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Enfermedad renal terminal tratada con hemodiálisis de mantenimiento.
- Anemia: Hb 7 a 11 g/dL.
- Deficiencia funcional de hierro: Saturación de transferrina <30%, Ferritina ≥300 ng/mL.
- Hiporrespuesta a AEE con dosis de eritropoyetina ≥12.000 UI/semana.
Criterio de exclusión:
- Tratamiento con darbepoetina o metoxi-polietilenglicol-epoetina.
- Enfermedad cardiovascular, arterial periférica o cerebrovascular no controlada/inestable.
- Insuficiencia cardíaca congestiva: clase III o IV de la New York Heart Association.
- Angina inestable, infarto de miocardio, angioplastia coronaria transluminal percutánea/stents o injerto de derivación de arteria coronaria <3 meses antes de la selección.
- Cualquier otra condición médica que requiera un cambio en el tratamiento dentro de las 4 semanas anteriores a la selección o que haga desaconsejable la participación en el estudio.
- Antecedentes de hemólisis y/o pérdida de sangre clínicamente relevantes.
- AST, ALT o bilirrubina ≥2,0 veces el límite superior de lo normal.
- Fibrosis conocida de la médula ósea.
- Tratamiento con i.v. hierro <4 semanas antes de la selección o durante el período de selección o cambio en la dosis de eritropoyetina durante el último mes.
- Cualquier infección aguda o crónica, viral o bacteriana dentro de las 4 semanas previas a la selección o durante el período de selección considerada como infección sistémica.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Piloto cruzado de dosis única
Cruzamiento de dosis única de lexaptepid pegol (NOX-H94) con dosis única de placebo
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anti-hepcidina L-RNA-aptámero (Spiegelmer)
Otros nombres:
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PLACEBO_COMPARADOR: Control
Dos dosis semanales de placebo, 9 en total
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EXPERIMENTAL: Lexaptépido pegol (NOX-H94)
Dos dosis semanales de lexaptepid pegol (NOX-H94), 9 en total
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anti-hepcidina L-RNA-aptámero (Spiegelmer)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: hasta 8 semanas
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hasta 8 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Farmacocinética
Periodo de tiempo: Semanas 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
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Concentraciones máximas, exposición sistémica, eliminación
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Semanas 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
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Farmacodinamia
Periodo de tiempo: 0 a 48 horas
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Cambio en las concentraciones de hierro sérico
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0 a 48 horas
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Eficacia
Periodo de tiempo: Semanas 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
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Cambio en la hemoglobina
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Semanas 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SNOXH94C301
- 2013-003585-14 (EUDRACT_NUMBER)
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