Rasvamaksasairaus lihavilla lapsilla
torstai 13. lokakuuta 2022 päivittänyt: Babu Balagopal, Nemours Children's Clinic
N-asetyylikysteiinin vaikutus alkoholittomaan rasvamaksasairauksiin lihavilla lapsilla
Vaikka painonpudotus fyysiseen aktiivisuuteen perustuvilla interventioilla on alkoholittoman rasvamaksataudin (NAFLD) perushoito, sen ylläpitäminen on vaikeaa ja tyypillisesti epäonnistunutta.
Tämä vahvistaa vaihtoehtoisten ja/tai lisähoitojen äärimmäisen tarpeen.
Vaikka eläinkokeista ja muutamista aikuisilla ihmisillä tehdyistä tutkimuksista on saatu vakuuttavia tietoja luonnontuotteen, N-asetyylikysteiinin (NAC) eduista erilaisissa maksasairauksissa, mukaan lukien NAFLD, lapsilla on niukasti tutkimuksia.
Siksi tutkimuksen tavoitteena on testata NAC:n käyttöä innovatiivisena lähestymistapana NAFD:n etenemisen vaimentamiseen lihavilla lapsilla, joilla on biopsialla todettu NASH.
Keskeinen hypoteesi on, että NAC-lisä vähentää maksan rasvaa ja maksaentsyymejä ja parantaa kardiometabolisten sairauksien riskitekijöitä lapsilla, joilla on NAFLD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Fyysisen aktiivisuuden (PA) aiheuttama painonpudotus, ei-alkoholisen maksasairauden (NAFLD) ehdotettu hoito, on vaikeaa ja sen ylläpito on tyypillisesti epäonnistunut lapsilla, mikä vahvistaa akuutin tarpeen vaihtoehtoisille/lisähoitoille.
Vaikka lupaavia lähestymistapoja on raportoitu harvoin, hyödyt ovat ristiriitaisia ja enimmäkseen marginaalisia.
N-asetyylikysteiini (NAC), luonnollisen aminohapon, kysteiinin johdannainen, näyttää olevan lupaava lisähoitona PA:lle. Eläimillä ja muutamalla aikuisella ihmisellä tehdyt tutkimukset viittaavat NAC:n aiheuttamaan maksan poikkeavuuksien, oksidatiivisen stressin, insuliiniresistenssin ja tulehduksen heikkenemiseen.
Ehdotuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää lihavilla lapsilla, joilla on biopsialla todettu NASH ja kohonneet maksaentsyymit, NAC:n vaikutus maksan rasvaan kahdella eri annoksella käyttämällä magneettikuvausta (MRI), maksaentsyymejä ja kardiometabolisten sairauksien riskitekijöitä.
Oletamme, että NAC:lla on suotuisa vaikutus näihin parametreihin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Nemours Children's Clinic/Alfred I duPont Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 7 vuotta ja vanhempi
- NASH vahvistettu edellisessä biopsiassa
- HbAIc
- ALT > 60 U/L tai 1,5 kertaa normaalin yläraja
Poissulkemiskriteerit:
- Krooninen maksasairaus, mukaan lukien alfa-1-antitrypsiinin puutos, Wilsonin tauti, autoimmuuni- ja virushepatiitti
- Lääkkeet, kuten adrenergiset beetasalpaajat, steroidit ja muut lääkkeet, joiden tiedetään häiritsevän maksaentsyymien mittausta ja sydän- ja verisuonitautien riskitekijöitä
- Sydänsairaus, krooninen munuaissairaus, lisämunuaisen, maksan tai kilpirauhasen toimintahäiriö; aktiivinen pahanlaatuisuus; ja anemia
- Aiemman NAC-hoidon historia
- Todisteet yliherkkyydestä/allergiasta NAC:lle
- Alkoholismi tai huumeiden väärinkäyttö ja tupakointi
- Väliaikainen sairaus yli 7 päivää ennen tutkimusta & leikkausta viimeisen 3 kuukauden aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: N-asetyylikysteiini-1
N-asetyylikysteiini 600 mg kerran/vrk + lumelääke kerran/vrk 16 viikon ajan
|
NAC 600 mg kerran päivässä + lumelääke kerran vuorokaudessa 16 viikon ajan
|
|
Kokeellinen: N-asetyylikysteiini-2
N-asetyylikysteiini 600 mg kahdesti päivässä 16 viikon ajan
|
N-asetyylikysteiini 600 mg kahdesti päivässä 16 viikon ajan
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo kahdesti päivässä 16 viikon ajan
|
Lumekapselit kahdesti päivässä 16 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Maksan rasva- (MRI) ja ALAT-tasojen muutos lähtötasosta ja 16 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
|
Ensisijainen tulos on ALAT-tason jatkuva lasku, joka määritellään 50 % tai vähemmän lähtötasosta tai 40 U/L tai vähemmän ja merkittävät muutokset maksarasvassa (MRI) tutkimuksen lopussa.
Kaikki biologisten tekijöiden mittaukset suoritetaan imeytymisen jälkeisessä (paastotilassa).
|
Jopa 16 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos sydän- ja verisuonitautien biomarkkereissa lähtötasosta ja 16 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
|
Toissijainen tulos on sydän- ja verisuonitautien biomarkkerien, kuten tulehduksen, oksidatiivisen stressin ja insuliiniresistenssin, epänormaalien tasojen heikkeneminen.
Kaikki biologisten tekijöiden mittaukset suoritetaan imeytymisen jälkeisessä (paastotilassa).
|
Jopa 16 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Babu Balagopal, PhD, Nemours Children's Clinic
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. huhtikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. huhtikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 21. huhtikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 17. lokakuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. lokakuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Maksasairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Rasvamaksa
- Alkoholiton rasvamaksasairaus
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Viruksenvastaiset aineet
- Suojaavat aineet
- Hengityselinten aineet
- Antioksidantit
- Vastalääkkeet
- Free Radical Scavengers
- Odottajat
- Asetyylikysteiini
- N-monoasetyylikystiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- NemoursCC
- American Diabetes Association (Muu apuraha/rahoitusnumero: ADA1-14-CE-04)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .