Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vette leverziekte bij zwaarlijvige kinderen

13 oktober 2022 bijgewerkt door: Babu Balagopal, Nemours Children's Clinic

Effect van N-acetylcysteïne op niet-alcoholische leververvetting bij kinderen met obesitas

Hoewel gewichtsvermindering door op fysieke activiteit gebaseerde interventies de steunpilaar is voor niet-alcoholische leververvetting (NAFLD), is het onderhoud ervan moeilijk en meestal niet succesvol. Dit bevestigt de extreme behoefte aan alternatieve en/of aanvullende therapieën. Hoewel er overtuigende gegevens uit dierstudies en enkele studies bij volwassenen naar voren zijn gekomen over de voordelen van een natuurlijk product, N-acetylcysteïne (NAC), bij verschillende leveraandoeningen, waaronder NAFLD, zijn studies bij kinderen schaars. Daarom is het doel van de studie om het gebruik van NAC te testen als een innovatieve benadering om de progressie van NAFD te verminderen bij obese kinderen met door biopsie bewezen NASH. De centrale hypothese is dat NAC-suppletie levervet en leverenzymen zal verminderen en risicofactoren van cardiometabole ziekte bij kinderen met NAFLD zal verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Door fysieke activiteit (PA) geïnduceerde gewichtsvermindering, de voorgestelde therapie voor niet-alcoholische leverziekte (NAFLD), is moeilijk en het volhouden ervan is meestal niet succesvol bij kinderen, wat de acute behoefte aan alternatieve/aanvullende therapieën bevestigt. Hoewel er weinig veelbelovende benaderingen zijn gemeld, zijn de voordelen incongruent en meestal marginaal. N-acetylcysteïne (NAC), een derivaat van het natuurlijke aminozuur cysteïne, lijkt veelbelovend als aanvullende therapie voor PA. Dierstudies en enkele volwassen studies bij mensen suggereren door NAC geïnduceerde verzwakking van leverafwijkingen, oxidatieve stress, insulineresistentie en ontsteking. Het primaire doel van het voorstel is om bij zwaarlijvige kinderen met door biopsie bewezen NASH en verhoogde leverenzymen het effect van NAC in twee verschillende doses op levervet te bepalen met behulp van magnetische resonantie beeldvorming (MRI), leverenzymen en risicofactoren voor cardiometabolische aandoeningen. We veronderstellen dat NAC een gunstig effect zal hebben op deze parameters.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Clinic/Alfred I duPont Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 7 jaar en ouder
  • NASH bevestigd in een eerdere biopsie
  • HbAIc
  • ALAT > 60 U/L of 1,5 keer de bovengrens van normaal

Uitsluitingscriteria:

  • Chronische leverziekte, waaronder alfa-1-antitrypsinedeficiëntie, de ziekte van Wilson, auto-immuun- en virale hepatitis
  • Medicijnen zoals adrenerge β-blokkers, steroïden en andere geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze de meting van leverenzymen en risicofactoren voor hart- en vaatziekten verstoren
  • Hartziekte, chronische nierziekte, bijnier-, lever- of schildklierdisfunctie; actieve maligniteit; en bloedarmoede
  • Geschiedenis van eerdere behandeling met NAC
  • Bewijs van overgevoeligheid/allergie voor NAC
  • Alcoholisme of drugsmisbruik en roken
  • Intercurrente ziekte gedurende 7 dagen voor het onderzoek & operatie in de afgelopen 3 mnd.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: N-acetylcysteïne-1
N-acetylcysteïne 600 mg eenmaal daags + Placebo eenmaal daags gedurende 16 weken
Voedingssupplement: N-acetylcysteïne 600 mg eenmaal daags
NAC 600 mg eenmaal daags + Placebo eenmaal daags gedurende 16 weken
Experimenteel: N-acetylcysteïne-2
N-acetylcysteïne 600 mg tweemaal daags gedurende 16 weken
Voedingssupplement: N-acetylcysteïne 600 mg tweemaal daags
N-acetylcysteïne 600 mg tweemaal daags gedurende 16 weken
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo tweemaal daags gedurende 16 weken
Ander: Placebo tweemaal daags
Placebo-capsules tweemaal daags gedurende 16 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in levervet (MRI) en ALT-waarden vanaf baseline en na 16 weken
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Het primaire resultaat is een aanhoudende verlaging van het ALT-niveau, gedefinieerd als 50% of minder van het basislijnniveau of 40 E/L of minder en significante veranderingen in levervet (MRI) aan het einde van het onderzoek. Alle metingen van biologische factoren zullen worden uitgevoerd in de post-absorptieve (nuchtere) toestand.
Tot 16 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in biomarkers van cardiovasculaire aandoeningen vanaf baseline en na 16 weken
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Het secundaire resultaat zal verzwakking zijn van abnormale niveaus van biomarkers van hart- en vaatziekten, zoals markers van ontsteking, oxidatieve stress en insulineresistentie. Alle metingen van biologische factoren zullen worden uitgevoerd in de post-absorptieve (nuchtere) toestand.
Tot 16 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nemours Children's Clinic

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Babu Balagopal, PhD, Nemours Children's Clinic

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 april 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 april 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

21 april 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 oktober 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 oktober 2022

Laatst geverifieerd

1 oktober 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NemoursCC
  • American Diabetes Association (Ander subsidie-/financieringsnummer: ADA1-14-CE-04)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren