Fettleversykdom hos overvektige barn
13. oktober 2022 oppdatert av: Babu Balagopal, Nemours Children's Clinic
Effekt av N-acetylcystein på ikke-alkoholisk fettleversykdom hos overvektige barn
Selv om vektreduksjon gjennom fysisk aktivitetsbaserte intervensjoner er hovedterapien for ikke-alkoholisk fettleversykdom (NAFLD), er vedlikeholdet vanskelig og vanligvis mislykket.
Dette bekrefter det ekstreme behovet for alternative og/eller tilleggsbehandlinger.
Selv om det har dukket opp overbevisende data fra dyrestudier og noen få voksne menneskelige studier om fordelene med et naturlig produkt, N-acetylcystein (NAC), i en rekke levertilstander inkludert NAFLD, er studier på barn knappe.
Derfor er målet med studien å teste bruken av NAC som en innovativ tilnærming for å dempe progresjonen av NAFD hos overvektige barn med biopsi påvist NASH.
Den sentrale hypotesen er at NAC-tilskudd vil redusere leverfett og leverenzymer og forbedre risikofaktorer for kardiometabolsk sykdom hos barn med NAFLD.
Studieoversikt
Status
Fullført
Detaljert beskrivelse
Fysisk aktivitet (PA)-indusert vektreduksjon, den foreslåtte behandlingen for ikke-alkoholisk leversykdom (NAFLD), er vanskelig og vedlikeholdet er vanligvis mislykket hos barn, noe som bekrefter det akutte behovet for alternative/tilleggsbehandlinger.
Selv om få lovende tilnærminger er rapportert, er fordelene inkongruente og for det meste marginale.
N-acetylcystein (NAC), et derivat av den naturlige aminosyren, cystein, ser ut til å være lovende som en tilleggsbehandling til PA. Dyrestudier og noen få voksne mennesker antyder NAC-indusert demping av leverabnormiteter, oksidativt stress, insulinresistens og betennelse.
Hovedmålet med forslaget er å bestemme hos overvektige barn med biopsipåvist NASH og forhøyede leverenzymer effekten av NAC ved to forskjellige doser på leverfett ved bruk av magnetisk resonanstomografi (MRI), leverenzymer og risikofaktorer for kardiometabolsk sykdom.
Vi antar at NAC vil gi gunstig effekt på disse parameterne.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
14
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
- Nemours Children's Clinic/Alfred I duPont Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
7 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 7 år og eldre
- NASH bekreftet i en tidligere biopsi
- HbAIc
- ALT > 60 U/L eller 1,5 ganger øvre normalgrense
Ekskluderingskriterier:
- Kronisk leversykdom inkludert alfa-1-antitrypsin-mangel, Wilsons sykdom, autoimmun og viral hepatitt
- Medisiner som adrenerge β-blokkere, steroider og andre legemidler som er kjent for å forstyrre måling av leverenzymer og risikofaktorer for hjerte- og karsykdommer
- Hjertesykdom, kronisk nyresykdom, binyre-, lever- eller skjoldbruskdysfunksjon; aktiv malignitet; og anemi
- Historie om tidligere behandling med NAC
- Bevis på overfølsomhet/allergi mot NAC
- Alkoholisme eller narkotikamisbruk og røyking
- Mellomløpende sykdom over 7 dager før studien og operasjonen de siste 3 mnd.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: N-acetylcystein-1
N-acetylcystein 600 mg én gang/dag + placebo én gang/dag i 16 uker
|
NAC 600 mg én gang/dag + Placebo én gang/dag i 16 uker
|
|
Eksperimentell: N-acetylcystein-2
N-acetylcystein 600 mg to ganger/dag i 16 uker
|
N-acetylcystein 600 mg to ganger/dag i 16 uker
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo to ganger/dag i 16 uker
|
Placebo-kapsler to ganger daglig i 16 uker
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i leverfett (MRI) og ALAT-nivåer fra baseline og ved 16 uker
Tidsramme: Inntil 16 uker
|
Det primære resultatet vil være vedvarende reduksjon i ALAT-nivå, definert som 50 % eller mindre av baseline-nivået eller 40 U/L eller mindre og signifikante endringer i leverfett (MRI) ved slutten av studien.
Alle målinger av biologiske faktorer vil bli utført i post-absorberende (fastende) tilstand.
|
Inntil 16 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i biomarkører for kardiovaskulær sykdom fra baseline og ved 16 uker
Tidsramme: Inntil 16 uker
|
Det sekundære resultatet vil være demping av unormale nivåer av biomarkører for hjerte- og karsykdommer som markører for betennelse, oksidativt stress og insulinresistens.
Alle målinger av biologiske faktorer vil bli utført i post-absorberende (fastende) tilstand.
|
Inntil 16 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Babu Balagopal, PhD, Nemours Children's Clinic
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 2015
Primær fullføring (Faktiske)
1. april 2018
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. april 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. april 2014
Først lagt ut (Anslag)
21. april 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. oktober 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. oktober 2022
Sist bekreftet
1. oktober 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Leversykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Fettlever
- Ikke-alkoholisk fettleversykdom
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infeksjonsmidler
- Antivirale midler
- Beskyttende agenter
- Luftveismidler
- Antioksidanter
- Motgift
- Free Radical Scavengers
- Expektoranter
- Acetylcystein
- N-monoacetylcystin
Andre studie-ID-numre
- NemoursCC
- American Diabetes Association (Annet stipend/finansieringsnummer: ADA1-14-CE-04)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .