- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02168114
Dystrofisen ja vaurioituneen lihaksen magneettiresonanssi ja optinen kuvantaminen
Dystrofisen ja vaurioituneen lihaksen optinen kuvantaminen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän ehdotuksen yleisenä tavoitteena on validoida optisten kuvantamistekniikoiden mahdollisuudet havaita ja kvantifioida lihasvaurioita populaatiossa, joka on kärsinyt Duchennen lihasdystrofiasta, lihasten tuhlaamista aiheuttavasta sairaudesta, ja terveessä populaatiossa, joka on kärsinyt ajallisen lihasvaurion aiheuttamasta lihasvauriosta. harjoitusinterventiosta.
Duchennen lihasdystrofia on hellittämättömästi etenevä rappeuttava lihasten uupumussairaus, jolle on kliinisesti tunnusomaista progressiivinen lihasheikkous, liikkumisen menetys ja ennenaikainen kuolleisuus. Tällä hetkellä ei ole olemassa tunnettua parannuskeinoa, ja Duchennen lihasdystrofiaa sairastaville potilaille hyödyllisiä hoitoja on rajoitetusti. Uudet lähestymistavat, kuten soluterapia, geeninsiirto ja farmakologiset interventiot, ovat osoittaneet lupaavia tuloksia eläinmalleissa ja ihmistutkimuksissa, joilla on suuri potentiaali kehittää tehokkaita terapeuttisia hoitoja. Yksi näiden interventioiden testaamisen suurimmista rajoituksista; kuitenkin. Syynä on tehokkaiden menetelmien puute seurata solu- ja kudosmuutoksia, joita tapahtuu vasteena terapiaan. Mahdollisuus määrittää solu- ja kudosspesifiset muutokset vaurioituneissa lihaksissa reaaliajassa, ei-invasiivisesti, toistuvasti, altistumatta haitalliselle säteilylle, mahdollisimman vähän potilasta aiheuttaen epämukavuutta ja alhaisilla käyttökustannuksilla mahdollistaisi korkean suorituskyvyn ja nopeamman mahdollisten hoitomuotojen tutkimuksen.
Ehdotettu tutkimus keskittyy optisten kuvantamistekniikoiden kehittämiseen lähi-infrapuna-aallonpituuksilla vaurioituneen lihaskudoksen erottamiseksi normaalista lihaskudoksesta. Lähi-infrapunavalo (700 - 900 nm) on osoittanut kykynsä tunkeutua syvälle biologisen kudoksen, ihon ja lihaksen läpi ilman huomattavaa vaimennusta tai autofluoresenssia.
Tutkijat odottavat, että Indocyanine Green -parannettua optista kuvantamista voidaan käyttää harjoituksen aiheuttaman akuutin lihasvaurion kuvaamiseen terveillä yksilöillä ja vaurioituneilla lihaksilla sekä pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia. Tämän työn odotetaan täyttävän kuvantamisbiomarkkereiden tarpeen, jotka tarkkailevat ja määrittävät soluvaurioita, lihasperfuusiota ja lääkkeiden kulkua - ei-invasiivisesti, hyvänlaatuista valoa käyttäen, toistuvasti ja reaaliajassa, tarkoituksena nopeuttaa solujen testausta. tehoa neuromuskulaaristen häiriöiden kliinisissä tutkimuksissa. Tutkimus on suunniteltu määrittämään optisen kuvantamisen kyky luotettavana, turvallisena, suhteellisen halvana ja helppokäyttöisenä työkaluna havaita ja mitata lihasvaurioita. Tutkijat odottavat, että tämän tyyppinen kuvantamismenetelmä tarjoaa kliinisesti hyödyllistä tietoa diagnostisiin ja prognostisiin tarkoituksiin potilailla, joilla on hermo-lihassairauksia, erityisesti pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
- University of Florida
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Osallistumiskriteerit Duchennen lihasdystrofiapotilaille:
- Duchennen lihasdystrofian diagnoosin vahvistavat 1) kliininen historia, jossa on piirteitä ennen 5 vuoden ikää, 2) fyysinen tutkimus, 3) kohonnut seerumin kreatiinikinaasitaso ja 4) dystrofiinin ilmentymisen puuttuminen immuunivärjäyksellä tai Wester blotilla määritettynä (< 2 %) ja/tai DNA-vahvistus dystrofiinimutaatiosta
- Ikää tulee olla 10-15 vuotta.
- Täytyy olla miespuolinen.
Sisällyttämiskriteerit kohteille, joihin se ei vaikuta:
- On oltava yli 18-vuotias.
- Täytyy olla miespuolinen.
Poissulkemiskriteerit terveille ja Duchennen lihasdystrofiapotilaille:
- Magneettiresonanssitutkimuksen vasta-aihe (esim. aneurysmaklipsi, vakava klaustrofobia, magneettiset implantit)
- Potilailla sairaus, joka vaikuttaa lihasten toimintaan tai lihasten aineenvaihduntaan (esim. myasthenia gravis, endokriiniset häiriöt, mitokondriaalinen sairaus)
- Lääketieteellinen tila, joka johtaa kehityksen viivästymiseen tai heikentyneeseen motoriseen hallintaan (esim. aivohalvaus)
- Epävakaa sairaus (esim. hallitsematon kohtaushäiriö)
- Käyttäytymisongelmat, jotka aiheuttavat yhteistyökyvyttömyyden testauksen aikana
- Tarkkaile koehenkilöitä, jotka osallistuvat lajikohtaiseen harjoitteluun 2 kertaa tai useammin viikossa
- Jodidiallergian historia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: DIAGNOSTIIKKA
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Duchennen lihasdystrofia
Tämä haara sisältää vain henkilöt, joilla on vahvistettu Duchennen lihasdystrofian diagnoosi.
Tämän käsivarren koehenkilöitä ei harjoiteta, ja heidät kuvataan vain optisella ja magneettisella resonanssikuvauksella ja spektroskopialla yhdessä ajankohtana.
|
Tämä käsivarsi sisältää henkilöitä, joihin Duchennen lihasdystrofia ei vaikuta.
Näille koehenkilöille tehdään samankeskinen harjoittelu yhdelle kyynärvarrelle ja epäkeskinen harjoitus kontralateriselle kyynärvarrelle.
Kaksi päivää harjoituksen jälkeen koehenkilöille tehdään optinen kuvantaminen ja magneettikuvaus sekä spektroskopia.
|
|
KOKEELLISTA: Kohteet, joihin se ei vaikuta
Tämä käsivarsi sisältää henkilöitä, joihin Duchennen lihasdystrofia ei vaikuta.
Näille koehenkilöille tehdään samankeskinen harjoittelu yhdelle kyynärvarrelle ja epäkeskinen harjoitus kontralateriselle kyynärvarrelle.
Kaksi päivää harjoituksen jälkeen koehenkilöille tehdään optinen kuvantaminen ja magneettikuvaus sekä spektroskopia.
|
Tämä käsivarsi sisältää henkilöitä, joihin Duchennen lihasdystrofia ei vaikuta.
Näille koehenkilöille tehdään samankeskinen harjoittelu yhdelle kyynärvarrelle ja epäkeskinen harjoitus kontralateriselle kyynärvarrelle.
Kaksi päivää harjoituksen jälkeen koehenkilöille tehdään optinen kuvantaminen ja magneettikuvaus sekä spektroskopia.
Tämä haara sisältää vain henkilöt, joilla on vahvistettu Duchennen lihasdystrofian diagnoosi.
Tämän käsivarren koehenkilöitä ei harjoiteta, ja heidät kuvataan vain optisella ja magneettisella resonanssikuvauksella ja spektroskopialla yhdessä ajankohtana.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Indosyaniini Vihreä kertyminen kyynärvarren lihaksiin
Aikaikkuna: Jopa 2 päivää
|
Prosenttiosuus alueesta, jolla on kohonnut indosyaniinivihreä lihaksissa, on osoitus solukalvovauriosta, ja se mitataan optisella kuvantamisella tutkimukseen osallistuneiden käsivarsista.
|
Jopa 2 päivää
|
|
Lihaksen T2 nousu kyynärvarren lihaksissa
Aikaikkuna: Jopa 2 päivää
|
Lihas T2 on ei-invasiivinen lihasvaurion/tulehduksen merkki, ja se mitataan magneettiresonanssilla tämän tutkimuksen osallistujien käsivarsista.
|
Jopa 2 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Viivästynyt lihaskipu (DOMS)
Aikaikkuna: Jopa 2 päivää
|
DOMS korreloidaan tutkimukseen osallistuneiden käsivarsien kohonneiden pikselien prosenttiosuuteen.
|
Jopa 2 päivää
|
|
Seerumin kreatiinikinaasi
Aikaikkuna: Jopa 2 päivää
|
Seerumin kreatiinikinaasi on lihasvaurioiden merkki, ja se korreloi tutkimukseen osallistuneiden käsivarsien kohonneiden pikselien prosenttiosuuteen.
|
Jopa 2 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Glenn A Walter, Ph.D., University of Florida
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB201602354
- MD110050 (MUUTA: Department of Defense)
- 536-2012 (MUUTA: UF legacy study)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .