- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT02168114
Магнитно-резонансная и оптическая томография дистрофических и поврежденных мышц
Оптическая визуализация дистрофических и поврежденных мышц
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Общая цель этого предложения состоит в том, чтобы подтвердить потенциал методов оптической визуализации для обнаружения и количественной оценки повреждения мышц у населения, страдающего мышечной дистрофией Дюшенна, заболеванием, вызывающим истощение мышц, и у здорового населения, которое подверглось повреждению височной мышцы в результате от тренировочного вмешательства.
Мышечная дистрофия Дюшенна представляет собой неуклонно прогрессирующее дегенеративное заболевание с истощением мышц, клинически характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью, потерей способности передвигаться и преждевременной смертностью. В настоящее время не существует известного лечения, и методы лечения, которые приносят пользу пациентам с диагнозом мышечная дистрофия Дюшенна, ограничены. Новые подходы, такие как клеточная терапия, перенос генов и фармакологические вмешательства, показали многообещающие результаты в моделях на животных и в исследованиях на людях с большим потенциалом для развития в качестве эффективных терапевтических методов лечения. Одно из основных ограничений тестирования этих вмешательств; однако. является отсутствие эффективных методов мониторинга клеточных и тканевых изменений, происходящих в ответ на терапию. Возможность определять клеточные и тканевые специфические изменения в поврежденных мышцах в режиме реального времени, неинвазивно, повторно, без воздействия каких-либо вредных излучений, с минимальным дискомфортом для пациента и с низкими эксплуатационными расходами, позволит повысить производительность и ускорить исследование потенциальных методов лечения.
Предлагаемое исследование направлено на развитие технологий оптической визуализации в ближнем инфракрасном диапазоне длин волн для дифференциации поврежденной мышечной ткани от нормальной. Ближний инфракрасный свет (700–900 нм) продемонстрировал способность глубоко проникать через биологические ткани, кожу и мышцы без заметного ослабления или автофлуоресценции.
Исследователи ожидают, что оптическую визуализацию, усиленную индоцианином зеленым, можно будет использовать для визуализации острого повреждения мышц, вызванного физическими упражнениями, у здоровых людей и поврежденных мышц, а также у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна. Ожидается, что эта работа может удовлетворить потребность в визуализирующих биомаркерах, которые отслеживают и количественно оценивают клеточное повреждение, мышечную перфузию и доставку лекарств - неинвазивно, с использованием мягкого света, многократно и в режиме реального времени, с намерением ускорить тестирование. Эффективность в клинических испытаниях при нервно-мышечных расстройствах. Исследование предназначено для определения способности оптической визуализации как надежного, безопасного, относительно недорогого и удобного инструмента для обнаружения и количественной оценки повреждения мышц. Исследователи ожидают, что этот тип визуализации предоставит клинически полезную информацию для диагностических и прогностических целей у пациентов с нервно-мышечными заболеваниями, особенно у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
- University of Florida
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения для субъектов с мышечной дистрофией Дюшенна:
- Диагноз мышечной дистрофии Дюшенна подтверждается 1) клиническим анамнезом с признаками в возрасте до 5 лет, 2) физикальным обследованием, 3) повышенным уровнем креатинкиназы в сыворотке и 4) отсутствием экспрессии дистрофина, определяемой с помощью иммунного окрашивания или Вестер-блоттинга (< 2%) и/или ДНК-подтверждение мутации дистрофина
- Должен быть в возрасте 10-15 лет.
- Должен быть мужчиной.
Критерии включения для незатронутых субъектов:
- Должен быть старше 18 лет.
- Должен быть мужчиной.
Критерии исключения для здоровых субъектов и субъектов с мышечной дистрофией Дюшенна:
- Противопоказания к магнитно-резонансному исследованию (например, зажим аневризмы, выраженная клаустрофобия, магнитные имплантаты)
- Наличие у пациентов состояния, влияющего на мышечную функцию или мышечный метаболизм (например, миастения, эндокринные нарушения, митохондриальные заболевания)
- Медицинское состояние, ведущее к задержке развития или нарушению моторного контроля (например, детский церебральный паралич)
- Нестабильное состояние здоровья (например, неконтролируемое судорожное расстройство)
- Поведенческие проблемы, вызывающие неспособность к сотрудничеству во время тестирования
- Контрольные субъекты, которые участвуют в специальных спортивных тренировках 2 раза или более в неделю.
- История аллергии на йодиды
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: ДИАГНОСТИКА
- Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Мышечная дистрофия Дюшенна
В эту группу будут входить только субъекты с подтвержденным диагнозом мышечной дистрофии Дюшенна.
Субъекты в этой руке не будут подвергаться никаким упражнениям и будут визуализированы только методами оптической и магнитно-резонансной томографии и спектроскопии в один момент времени.
|
Эта группа будет содержать субъектов, не страдающих мышечной дистрофией Дюшенна.
Эти испытуемые будут подвергаться концентрической тренировке одного предплечья и эксцентрической тренировке контралатерального предплечья.
Через два дня после тренировки испытуемые пройдут оптическую и магнитно-резонансную томографию и спектроскопию.
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Незатронутые субъекты
Эта группа будет содержать субъектов, не страдающих мышечной дистрофией Дюшенна.
Эти испытуемые будут подвергаться концентрической тренировке одного предплечья и эксцентрической тренировке контралатерального предплечья.
Через два дня после тренировки испытуемые пройдут оптическую и магнитно-резонансную томографию и спектроскопию.
|
Эта группа будет содержать субъектов, не страдающих мышечной дистрофией Дюшенна.
Эти испытуемые будут подвергаться концентрической тренировке одного предплечья и эксцентрической тренировке контралатерального предплечья.
Через два дня после тренировки испытуемые пройдут оптическую и магнитно-резонансную томографию и спектроскопию.
В эту группу будут входить только субъекты с подтвержденным диагнозом мышечной дистрофии Дюшенна.
Субъекты в этой руке не будут подвергаться никаким упражнениям и будут визуализированы только методами оптической и магнитно-резонансной томографии и спектроскопии в один момент времени.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Накопление индоцианина зеленого в мышцах предплечья
Временное ограничение: До 2 дней
|
Процент области с повышенным содержанием индоцианина зеленого в мышцах будет индикатором повреждения клеточной мембраны и будет измеряться с помощью оптического томографа на предплечьях участников исследования.
|
До 2 дней
|
Подъем мышц Т2 в мышцах предплечья
Временное ограничение: До 2 дней
|
Muscle T2 является неинвазивным маркером повреждения/воспаления мышц и будет измеряться с помощью магнитного резонанса на предплечьях участников этого исследования.
|
До 2 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Отсроченное начало мышечной боли (DOMS)
Временное ограничение: До 2 дней
|
DOMS будет коррелировать с процентом приподнятых пикселей на предплечьях участников исследования.
|
До 2 дней
|
Сывороточная креатинкиназа
Временное ограничение: До 2 дней
|
Сывороточная креатинкиназа является маркером повреждения мышц и будет коррелировать с процентом приподнятых пикселей на предплечьях участников исследования.
|
До 2 дней
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Glenn A Walter, Ph.D., University of Florida
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- IRB201602354
- MD110050 (ДРУГОЙ: Department of Defense)
- 536-2012 (ДРУГОЙ: UF legacy study)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .