- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02168114
Magnetische resonantie en optische beeldvorming van dystrofische en beschadigde spieren
Optische beeldvorming van dystrofische en beschadigde spieren
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De algemene doelstelling van dit voorstel is het valideren van het potentieel van optische beeldvormingstechnieken om spierbeschadiging te detecteren en te kwantificeren in een populatie die lijdt aan Duchenne spierdystrofie, een spierafbrekende ziekte, en in een gezonde populatie die tijdelijke spierschade heeft ondergaan als gevolg van van een oefeninterventie.
Duchenne spierdystrofie is een meedogenloos progressieve degeneratieve spierafbraakziekte, klinisch gekenmerkt door progressieve spierzwakte, verlies van mobiliteit en voortijdige sterfte. Momenteel bestaat er geen bekende remedie en behandelingen die gunstig zijn voor patiënten met de diagnose Duchenne spierdystrofie zijn beperkt. Nieuwe benaderingen, zoals celtherapie, genoverdracht en farmacologische interventies hebben veelbelovende resultaten opgeleverd in diermodellen en studies bij mensen met een groot potentieel om zich te ontwikkelen als effectieve therapeutische behandelingen. Een van de belangrijkste beperkingen van het testen van deze interventies; Echter. is het gebrek aan effectieve methoden om cellulaire en weefselveranderingen te volgen die plaatsvinden in de respons op therapie. De mogelijkheid om cellulaire en weefselspecifieke veranderingen in beschadigde spieren in realtime, niet-invasief, herhaaldelijk, zonder blootstelling aan schadelijke straling, met minimaal ongemak voor de patiënt en tegen lage bedrijfskosten vast te stellen, zou een hoge verwerkingscapaciteit en sneller onderzoek van mogelijke therapieën mogelijk maken.
De voorgestelde studie richt zich op de ontwikkeling van optische beeldvormingstechnologieën in het nabij-infraroodbereik van golflengten om beschadigd spierweefsel te onderscheiden van normaal spierweefsel. Nabij infrarood licht (700 - 900 nm) heeft het vermogen aangetoond om diep door biologisch weefsel, huid en spieren te dringen zonder merkbare verzwakking of auto-fluorescentie.
De onderzoekers verwachten dat indocyaninegroen verbeterde optische beeldvorming kan worden gebruikt om door inspanning veroorzaakte acute spierbeschadiging in beeld te brengen bij gezonde individuen en beschadigde spieren en bij jongens met Duchenne spierdystrofie. Verwacht wordt dat dit werk kan voorzien in de behoefte aan beeldvormende biomarkers die cellulaire schade, spierperfusie en medicijnafgifte monitoren en kwantificeren - niet-invasief, met goedaardig licht, herhaaldelijk en in realtime, met de bedoeling het testen van werkzaamheid in klinische studies voor neuromusculaire aandoeningen. De studie is bedoeld om het vermogen van optische beeldvorming te bepalen als een betrouwbaar, veilig, relatief goedkoop en gemakkelijk hulpmiddel om spierschade te detecteren en te kwantificeren. Onderzoekers verwachten dat dit type beeldvormingsmodaliteit klinisch bruikbare informatie zal opleveren voor diagnostische en prognostische doeleinden bij patiënten met neuromusculaire aandoeningen, vooral jongens met Duchenne spierdystrofie.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
- University of Florida
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Opnamecriteria voor personen met Duchenne spierdystrofie:
- Diagnose van spierdystrofie van Duchenne bevestigd door 1) klinische voorgeschiedenis met kenmerken vóór de leeftijd van 5 jaar, 2) lichamelijk onderzoek, 3) verhoogd serumcreatinekinasegehalte en 4) afwezigheid van dystrofine-expressie zoals bepaald door immuunkleuring of Wester-blot (< 2%) en/of DNA-bevestiging van dystrofinemutatie
- Moet tussen de 10 en 15 jaar oud zijn.
- Moet mannelijk zijn.
Inclusiecriteria voor niet-getroffen proefpersonen:
- Moet ouder zijn dan 18 jaar.
- Moet mannelijk zijn.
Uitsluitingscriteria voor niet-aangedane proefpersonen en proefpersonen met Duchenne spierdystrofie:
- Contra-indicatie voor een Magnetic Resonance-onderzoek (bijv. aneurysmaklem, ernstige claustrofobie, magnetische implantaten)
- Aanwezigheid van een aandoening bij patiënten die de spierfunctie of het spiermetabolisme beïnvloedt (bijv. myasthenia gravis, endocriene stoornis, mitochondriale ziekte)
- Medische aandoening die leidt tot ontwikkelingsachterstand of verminderde motorische controle (bijv. hersenverlamming)
- Onstabiele medische toestand (bijv. ongecontroleerde epilepsie)
- Gedragsproblemen die het niet kunnen meewerken tijdens het testen veroorzaken
- Controlepersonen die 2 keer of meer per week deelnemen aan sportspecifieke training
- Geschiedenis van allergie voor jodiden
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: DIAGNOSTIEK
- Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Duchenne spierdystrofie
Deze arm zal alleen proefpersonen bevatten met een bevestigde diagnose van Duchenne spierdystrofie.
Proefpersonen in deze arm ondergaan geen enkele oefening en worden alleen op een enkel tijdstip in beeld gebracht door middel van optische en magnetische resonantiebeeldvorming en spectroscopietechnieken.
|
Deze arm zal proefpersonen bevatten die niet lijden aan Duchenne spierdystrofie.
Deze proefpersonen ondergaan concentrische oefeningen van één onderarm en excentrische oefeningen van de contralaterale onderarm.
Twee dagen na de oefening ondergaan proefpersonen optische beeldvorming en magnetische resonantiebeeldvorming en spectroscopie.
|
|
EXPERIMENTEEL: Niet-getroffen onderwerpen
Deze arm zal proefpersonen bevatten die niet lijden aan Duchenne spierdystrofie.
Deze proefpersonen ondergaan concentrische oefeningen van één onderarm en excentrische oefeningen van de contralaterale onderarm.
Twee dagen na de oefening ondergaan proefpersonen optische beeldvorming en magnetische resonantiebeeldvorming en spectroscopie.
|
Deze arm zal proefpersonen bevatten die niet lijden aan Duchenne spierdystrofie.
Deze proefpersonen ondergaan concentrische oefeningen van één onderarm en excentrische oefeningen van de contralaterale onderarm.
Twee dagen na de oefening ondergaan proefpersonen optische beeldvorming en magnetische resonantiebeeldvorming en spectroscopie.
Deze arm zal alleen proefpersonen bevatten met een bevestigde diagnose van Duchenne spierdystrofie.
Proefpersonen in deze arm ondergaan geen enkele oefening en worden alleen op een enkel tijdstip in beeld gebracht door middel van optische en magnetische resonantiebeeldvorming en spectroscopietechnieken.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ophoping van indocyaninegroen in de onderarmspieren
Tijdsspanne: Tot 2 dagen
|
Percentage van gebied met verhoogde indocyaninegroen in spieren zal een indicator zijn van celmembraanbeschadiging en zal worden gemeten met behulp van optische beeldvorming in de onderarmen van studiedeelnemers.
|
Tot 2 dagen
|
|
Spier T2-verhoging in onderarmspieren
Tijdsspanne: Tot 2 dagen
|
Muscle T2 is een niet-invasieve marker van spierbeschadiging/-ontsteking en zal worden gemeten met behulp van magnetische resonantie in de onderarmen van deelnemers aan deze studie.
|
Tot 2 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Vertraagde aanvang van spierpijn (DOMS)
Tijdsspanne: Tot 2 dagen
|
DOMS wordt gecorreleerd aan het percentage verhoogde pixels in de onderarmen van deelnemers aan de studie.
|
Tot 2 dagen
|
|
Serum creatine kinase
Tijdsspanne: Tot 2 dagen
|
Serum Creatine Kinase is een marker van spierbeschadiging en zal worden gecorreleerd aan het percentage verhoogde pixels in de onderarmen van studiedeelnemers
|
Tot 2 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Glenn A Walter, Ph.D., University of Florida
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (SCHATTING)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IRB201602354
- MD110050 (ANDER: Department of Defense)
- 536-2012 (ANDER: UF legacy study)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .