- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT02168114
A disztrófiás és sérült izmok mágneses rezonanciája és optikai képalkotása
Disztrófiás és sérült izmok optikai képalkotása
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
E javaslat általános célja az optikai képalkotó technikák azon potenciáljának validálása, amelyek képesek kimutatni és számszerűsíteni az izomkárosodást Duchenne izomsorvadásban szenvedő betegségben szenvedő populációban, valamint olyan egészséges populációban, amelynél a halántékizom károsodása következett be. gyakorlati beavatkozásból.
A Duchenne-izomdisztrófia egy könyörtelenül progresszív, degeneratív izomsorvadásos betegség, amelyet klinikailag progresszív izomgyengeség, mozgáshiány és korai halálozás jellemez. Jelenleg nem létezik ismert gyógymód, és a Duchenne-izomdystrophiával diagnosztizált betegek számára előnyös kezelések korlátozottak. Az olyan új megközelítések, mint a sejtterápia, a géntranszfer és a farmakológiai beavatkozások ígéretes eredményeket mutattak állatmodellek és humán vizsgálatok során, amelyek nagy potenciállal rendelkeznek a hatékony terápiás kezelések kifejlesztésében. Ezen beavatkozások tesztelésének egyik fő korlátja; azonban. a terápiára adott válasz során végbemenő sejt- és szöveti változások nyomon követésére szolgáló hatékony módszerek hiánya. A sérült izmok sejt- és szövetspecifikus változásainak valós idejű, nem invazív, ismétlődő, káros sugárzásnak való kitettség nélkül, minimális kényelmetlenséggel és alacsony üzemeltetési költséggel történő meghatározásának képessége nagy áteresztőképességet és a lehetséges terápiák gyorsabb kivizsgálását tenné lehetővé.
A javasolt tanulmány az optikai képalkotási technológiák fejlesztésére összpontosít a közeli infravörös hullámhossz-tartományban, hogy megkülönböztesse a sérült izomszövetet a normál izomszövetektől. A közeli infravörös fény (700-900 nm) bebizonyította, hogy képes mélyen áthatolni a biológiai szöveteken, bőrön és izomzaton, észrevehető csillapítás vagy autofluoreszcencia nélkül.
A kutatók arra számítanak, hogy az Indocyanine Green által kifejlesztett optikai képalkotás használható a gyakorlat által kiváltott akut izomkárosodás képalkotására egészséges egyénekben és sérült izomzatban, valamint Duchenne-izomdystrophiában szenvedő fiúkban. Várhatóan ez a munka kielégítheti az olyan képalkotó biomarkerek iránti igényt, amelyek monitorozzák és számszerűsítik a sejtkárosodást, az izomperfúziót és a gyógyszerszállítást – non-invazív módon, jóindulatú fény segítségével, ismételten és valós időben, azzal a szándékkal, hogy felgyorsítsák a hatékonysága a neuromuszkuláris rendellenességekkel kapcsolatos klinikai vizsgálatokban. A tanulmány célja annak meghatározása, hogy az optikai képalkotás megbízható, biztonságos, viszonylag olcsó és könnyen használható eszköz az izomkárosodás kimutatására és számszerűsítésére. A kutatók arra számítanak, hogy ez a fajta képalkotó mód klinikailag hasznos információkat fog nyújtani diagnosztikai és prognosztikai célokra a neuromuszkuláris betegségekben szenvedő betegeknél, különösen a Duchenne-izomdystrophiában szenvedő fiúknál.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32611
- University of Florida
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevonási kritériumok Duchenne-izomdisztrófiás alanyokhoz:
- A Duchenne-izomdystrophia diagnózisát 1) klinikai anamnézis 5 éves kor előtti tünetekkel, 2) fizikális vizsgálat, 3) emelkedett szérum kreatin-kináz szint és 4) immunfestéssel vagy Wester-blottal meghatározott disztrofin expresszió hiánya (<) 2%) és/vagy a dystrophin mutáció DNS megerősítése
- 10-15 év közöttinek kell lennie.
- Férfinak kell lennie.
Bevételi kritériumok nem érintett alanyokhoz:
- 18 évesnél idősebbnek kell lennie.
- Férfinak kell lennie.
Kizárási kritériumok nem érintett és Duchenne-izomdystrophiás alanyok számára:
- Mágneses rezonancia vizsgálat ellenjavallata (pl. aneurizma klip, súlyos klausztrofóbia, mágneses implantátumok)
- Olyan állapot jelenléte betegeknél, amely befolyásolja az izomműködést vagy az izomanyagcserét (pl. myasthenia gravis, endokrin rendellenesség, mitokondriális betegség)
- Fejlődési késleltetéshez vagy mozgásszabályozási zavarokhoz vezető egészségügyi állapot (pl. agyi bénulás)
- Instabil egészségügyi állapot (pl. kontrollálatlan rohamzavar)
- Viselkedési problémák, amelyek a tesztelés során együttműködési képtelenséget okoznak
- Kontrollálja azokat az alanyokat, akik heti 2-szer vagy többször vesznek részt sportspecifikus edzéseken
- A jodid allergia története
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: DIAGNOSZTIKAI
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Duchenne izomsorvadás
Ez a kar csak azokat az alanyokat tartalmazza, akiknél megerősített Duchenne-izomdystrophia diagnózisa van.
Az ebben a karban lévő alanyok semmilyen gyakorlaton nem esnek át, és egyetlen időpontban csak optikai és mágneses rezonancia képalkotási és spektroszkópiai technikákkal készítenek felvételeket.
|
Ez a kar olyan személyeket tartalmaz, akiket nem érint a Duchenne-izomdystrophia.
Ezeknél az alanyoknál az egyik alkar koncentrikus, az ellenoldali alkar excentrikus gyakorlatozása következik.
Két nappal az edzés után az alanyok optikai képalkotáson és mágneses rezonancia képalkotáson és spektroszkópián esnek át.
|
|
KÍSÉRLETI: Nem érintett alanyok
Ez a kar olyan személyeket tartalmaz, akiket nem érint a Duchenne-izomdystrophia.
Ezeknél az alanyoknál az egyik alkar koncentrikus, az ellenoldali alkar excentrikus gyakorlatozása következik.
Két nappal az edzés után az alanyok optikai képalkotáson és mágneses rezonancia képalkotáson és spektroszkópián esnek át.
|
Ez a kar olyan személyeket tartalmaz, akiket nem érint a Duchenne-izomdystrophia.
Ezeknél az alanyoknál az egyik alkar koncentrikus, az ellenoldali alkar excentrikus gyakorlatozása következik.
Két nappal az edzés után az alanyok optikai képalkotáson és mágneses rezonancia képalkotáson és spektroszkópián esnek át.
Ez a kar csak azokat az alanyokat tartalmazza, akiknél megerősített Duchenne-izomdystrophia diagnózisa van.
Az ebben a karban lévő alanyok semmilyen gyakorlaton nem esnek át, és egyetlen időpontban csak optikai és mágneses rezonancia képalkotási és spektroszkópiai technikákkal készítenek felvételeket.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Indocyanine Green felhalmozódása az alkar izmokban
Időkeret: Legfeljebb 2 napig
|
Az emelkedett indocianinzöld izomterület százalékos aránya a sejtmembrán károsodásának indikátora lesz, és optikai képalkotó módszerrel mérik a vizsgálatban résztvevők alkarjában.
|
Legfeljebb 2 napig
|
|
Az izom T2 emelkedése az alkar izmaiban
Időkeret: Legfeljebb 2 napig
|
A T2 izom az izomkárosodás/gyulladás nem invazív markere, és mágneses rezonanciával mérik a vizsgálat résztvevőinek alkarjában.
|
Legfeljebb 2 napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Késleltetett izomfájdalom (DOMS)
Időkeret: Legfeljebb 2 napig
|
A DOMS-t a vizsgálatban részt vevők alkarján belüli megemelkedett pixelek százalékos arányával kell korrelálni.
|
Legfeljebb 2 napig
|
|
Szérum kreatin kináz
Időkeret: Legfeljebb 2 napig
|
A szérum kreatin-kináz az izomkárosodás markere, és a vizsgálatban résztvevők alkarján belüli megemelkedett pixelek százalékos arányával függ össze.
|
Legfeljebb 2 napig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Glenn A Walter, Ph.D., University of Florida
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IRB201602354
- MD110050 (EGYÉB: Department of Defense)
- 536-2012 (EGYÉB: UF legacy study)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .