- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02168114
Rezonans magnetyczny i obrazowanie optyczne dystroficznych i uszkodzonych mięśni
Obrazowanie optyczne dystroficznych i uszkodzonych mięśni
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Ogólnym celem niniejszego wniosku jest zatwierdzenie potencjału technik obrazowania optycznego w zakresie wykrywania i ilościowego określania uszkodzeń mięśni w populacji dotkniętej dystrofią mięśniową Duchenne'a, chorobą wyniszczającą mięśnie, oraz w zdrowej populacji, która przeszła czasowe uszkodzenie mięśni w wyniku z interwencji ćwiczeniowej.
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest nieubłaganie postępującą chorobą zwyrodnieniową wyniszczającą mięśnie, klinicznie charakteryzującą się postępującym osłabieniem mięśni, utratą możliwości poruszania się i przedwczesną śmiertelnością. Obecnie nie istnieje żadne znane lekarstwo, a metody leczenia, które przynoszą korzyści pacjentom, u których zdiagnozowano dystrofię mięśniową Duchenne'a, są ograniczone. Nowe podejścia, takie jak terapia komórkowa, transfer genów i interwencje farmakologiczne, przyniosły obiecujące wyniki w modelach zwierzęcych i badaniach na ludziach, z dużym potencjałem do opracowania skutecznych terapii. Jedno z głównych ograniczeń testowania tych interwencji; Jednakże. jest brak skutecznych metod monitorowania zmian komórkowych i tkankowych zachodzących w odpowiedzi na terapię. Możliwość określania zmian komórkowych i tkankowych w uszkodzonych mięśniach w czasie rzeczywistym, nieinwazyjnie, wielokrotnie, bez narażenia na jakiekolwiek szkodliwe promieniowanie, przy minimalnym komforcie pacjenta i przy niskich kosztach operacyjnych, umożliwiłaby wysoką przepustowość i szybsze badanie potencjalnych terapii.
Proponowane badanie koncentruje się na rozwoju technologii obrazowania optycznego w zakresie długości fal bliskiej podczerwieni w celu odróżnienia uszkodzonej tkanki mięśniowej od normalnej. Światło bliskiej podczerwieni (700 - 900 nm) wykazało zdolność głębokiej penetracji tkanek biologicznych, skóry i mięśni bez zauważalnego osłabienia lub autofluorescencji.
Badacze przewidują, że obrazowanie optyczne wzmocnione zielenią indocyjaninową może być wykorzystywane do obrazowania ostrego uszkodzenia mięśni wywołanego wysiłkiem fizycznym u zdrowych osób i uszkodzonych mięśni oraz u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Oczekuje się, że ta praca może zaspokoić zapotrzebowanie na biomarkery obrazowe, które monitorują i określają ilościowo uszkodzenia komórkowe, perfuzję mięśni i dostarczanie leków - nieinwazyjnie, wielokrotnie, przy użyciu łagodnego światła i w czasie rzeczywistym, z zamiarem przyspieszenia testowania skuteczność w badaniach klinicznych dotyczących zaburzeń nerwowo-mięśniowych. Badanie ma na celu określenie zdolności obrazowania optycznego jako niezawodnego, bezpiecznego, stosunkowo niedrogiego i łatwego narzędzia do wykrywania i ilościowego określania uszkodzeń mięśni. Badacze przewidują, że ten rodzaj metody obrazowania dostarczy klinicznie użytecznych informacji do celów diagnostycznych i prognostycznych u pacjentów z chorobami nerwowo-mięśniowymi, zwłaszcza u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
- University of Florida
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria włączenia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a:
- Rozpoznanie dystrofii mięśniowej Duchenne'a potwierdzone 1) wywiadem klinicznym z objawami przed ukończeniem 5 roku życia, 2) badaniem fizykalnym, 3) podwyższonym poziomem kinazy kreatynowej w surowicy i 4) brakiem ekspresji dystrofiny, co stwierdzono metodą barwienia immunologicznego lub metodą Wester blot (< 2%) i/lub potwierdzenie DNA mutacji dystrofiny
- Musi mieć 10-15 lat.
- Musi być mężczyzna.
Kryteria włączenia dla osób zdrowych:
- Musi mieć ukończone 18 lat.
- Musi być mężczyzna.
Kryteria wykluczenia dla osób zdrowych i pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a:
- Przeciwwskazania do badania Rezonansu Magnetycznego (np. zacisk tętniaka, ciężka klaustrofobia, implanty magnetyczne)
- Obecność stanu u pacjentów, który wpływa na czynność mięśni lub metabolizm mięśni (np. myasthenia gravis, zaburzenia endokrynologiczne, choroby mitochondrialne)
- Stan chorobowy prowadzący do opóźnienia rozwoju lub upośledzenia kontroli motorycznej (np. porażenie mózgowe)
- Niestabilny stan zdrowia (np. niekontrolowane napady padaczkowe)
- Problemy behawioralne powodujące brak możliwości współpracy podczas badania
- Osoby kontrolne, które uczestniczą w treningu sportowym 2 lub więcej razy w tygodniu
- Historia alergii na jodki
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: DIAGNOSTYCZNY
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
Ta grupa będzie obejmować wyłącznie pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem dystrofii mięśniowej Duchenne'a.
Pacjenci w tej grupie nie będą poddawani żadnym ćwiczeniom i będą obrazowani wyłącznie za pomocą technik obrazowania rezonansu optycznego i magnetycznego oraz spektroskopii w jednym punkcie czasowym.
|
Ta grupa będzie zawierać osoby, które nie cierpią na dystrofię mięśniową Duchenne'a.
Osoby te zostaną poddane koncentrycznym ćwiczeniom jednego przedramienia i ekscentrycznym ćwiczeniom przeciwległego przedramienia.
Dwa dni po ćwiczeniach badani zostaną poddani obrazowaniu optycznemu i rezonansowi magnetycznemu oraz spektroskopii.
|
|
EKSPERYMENTALNY: Podmioty, których to nie dotyczy
Ta grupa będzie zawierać osoby, które nie cierpią na dystrofię mięśniową Duchenne'a.
Osoby te zostaną poddane koncentrycznym ćwiczeniom jednego przedramienia i ekscentrycznym ćwiczeniom przeciwległego przedramienia.
Dwa dni po ćwiczeniach badani zostaną poddani obrazowaniu optycznemu i rezonansowi magnetycznemu oraz spektroskopii.
|
Ta grupa będzie zawierać osoby, które nie cierpią na dystrofię mięśniową Duchenne'a.
Osoby te zostaną poddane koncentrycznym ćwiczeniom jednego przedramienia i ekscentrycznym ćwiczeniom przeciwległego przedramienia.
Dwa dni po ćwiczeniach badani zostaną poddani obrazowaniu optycznemu i rezonansowi magnetycznemu oraz spektroskopii.
Ta grupa będzie obejmować wyłącznie pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem dystrofii mięśniowej Duchenne'a.
Pacjenci w tej grupie nie będą poddawani żadnym ćwiczeniom i będą obrazowani wyłącznie za pomocą technik obrazowania rezonansu optycznego i magnetycznego oraz spektroskopii w jednym punkcie czasowym.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Akumulacja zieleni indocyjaninowej w mięśniach przedramion
Ramy czasowe: Do 2 dni
|
Procent obszaru z podwyższoną zielenią indocyjaninową w mięśniach będzie wskaźnikiem uszkodzenia błony komórkowej i zostanie zmierzony za pomocą obrazowania optycznego na przedramionach uczestników badania.
|
Do 2 dni
|
|
Elewacja mięśnia T2 w mięśniach przedramienia
Ramy czasowe: Do 2 dni
|
Mięsień T2 jest nieinwazyjnym markerem uszkodzenia/zapalenia mięśni i będzie mierzony za pomocą rezonansu magnetycznego na przedramionach uczestników tego badania.
|
Do 2 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Opóźniona bolesność mięśni (DOMS)
Ramy czasowe: Do 2 dni
|
DOMS będzie skorelowany z odsetkiem uniesionych pikseli w przedramionach uczestników badania.
|
Do 2 dni
|
|
Serum kinazy kreatynowej
Ramy czasowe: Do 2 dni
|
Kinaza kreatynowa w surowicy jest wskaźnikiem uszkodzenia mięśni i będzie skorelowana z odsetkiem podwyższonych pikseli w przedramionach uczestników badania
|
Do 2 dni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Glenn A Walter, Ph.D., University of Florida
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IRB201602354
- MD110050 (INNY: Department of Defense)
- 536-2012 (INNY: UF legacy study)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
-
Avidity Biosciences, Inc.Jeszcze nie rekrutacjaChoroby Układu Nerwowego | Choroby układu mięśniowo-szkieletowego | Dystrofie mięśniowe | Zaburzenia mięśniowe, zanikowe | Choroby genetyczne | Choroba noworodków | X-połączony | DMD | Dziedziczny | Dystrofie mięśniowe (Duchenne, Becker, dystrofia miotoniczna) | Choroba mięśni | Wrodzony | Choroby nerwowo-mięśniowe (NMD) i inne warunki
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...ZakończonyDuchenne lub ciężka miopatia BeckeraFrancja
-
Dyne TherapeuticsRekrutacyjnyDystrofie mięśniowe | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) | Dystrofia mięśniowa typu Duchenne'a i Beckera | Choroba genetyczna sprzężona z chromosomem X | Choroba genetyczna, wrodzona | DMD | Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości | Dystrofia mięśniowa... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Johns Hopkins UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Rejestracja na zaproszenieKardiomiopatia przerostowa (HCM) | Zespół długiego QT (LQTS) | Polimorficzny częstoskurcz komorowy katecholaminergiczny (CPVT) | Wrodzone zaburzenia rytmu serca | Zespół Brugadów (BrS) | Zespół wczesnej repolaryzacji (ERS) | Kardiomiopatia arytmogenna (AC, ARVD/C) | Kardiomiopatia rozstrzeniowa (DCM) | Dystrofie... i inne warunkiStany Zjednoczone
Badania kliniczne na Obrazowanie i spektroskopia rezonansu optycznego i magnetycznego
-
Cedars-Sinai Medical CenterZakończonyPrzepuklina kręgosłupa szyjnegoStany Zjednoczone
-
University Hospital, Clermont-FerrandJeszcze nie rekrutacjaZdrowi ochotnicy - mężczyźni i kobietyFrancja