- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02168114
Magnetresonanz und optische Bildgebung von dystrophischen und beschädigten Muskeln
Optische Bildgebung von dystrophischen und beschädigten Muskeln
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Das übergeordnete Ziel dieses Vorschlags ist die Validierung des Potenzials optischer Bildgebungstechniken zur Erkennung und Quantifizierung von Muskelschäden in einer Population, die von Duchenne-Muskeldystrophie, einer Muskelschwundkrankheit, betroffen ist, und in einer gesunden Population, die vorübergehende Muskelschäden erlitten hat aus einem Übungseingriff.
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine unerbittlich fortschreitende degenerative Muskelschwundkrankheit, die klinisch durch fortschreitende Muskelschwäche, Verlust der Gehfähigkeit und vorzeitige Sterblichkeit gekennzeichnet ist. Derzeit gibt es kein bekanntes Heilmittel, und Behandlungen, von denen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie profitieren, sind begrenzt. Neue Ansätze wie Zelltherapie, Gentransfer und pharmakologische Interventionen haben in Tiermodellen und Studien am Menschen vielversprechende Ergebnisse mit großem Potenzial für die Entwicklung wirksamer therapeutischer Behandlungen gezeigt. Eine der größten Einschränkungen beim Testen dieser Interventionen; Jedoch. ist der Mangel an wirksamen Methoden zur Überwachung von Zell- und Gewebeveränderungen, die bei der Reaktion auf eine Therapie stattfinden. Die Fähigkeit, zell- und gewebespezifische Veränderungen in geschädigten Muskeln in Echtzeit, nicht-invasiv, wiederholt, ohne Exposition gegenüber schädlichen Strahlungen, mit minimalem Unbehagen für den Patienten und zu niedrigen Betriebskosten zu bestimmen, würde einen hohen Durchsatz und eine schnellere Untersuchung potenzieller Therapien ermöglichen.
Die vorgeschlagene Studie konzentriert sich auf die Entwicklung optischer Bildgebungstechnologien im nahen Infrarot-Wellenlängenbereich, um geschädigtes von normalem Muskelgewebe zu unterscheiden. Nahinfrarotlicht (700–900 nm) hat die Fähigkeit gezeigt, tief durch biologisches Gewebe, Haut und Muskel ohne nennenswerte Abschwächung oder Eigenfluoreszenz einzudringen.
Die Forscher gehen davon aus, dass die mit Indocyaningrün verstärkte optische Bildgebung verwendet werden kann, um belastungsinduzierte akute Muskelschäden bei gesunden Personen und geschädigten Muskeln sowie bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie darzustellen. Es wird erwartet, dass diese Arbeit den Bedarf an bildgebenden Biomarkern decken kann, die Zellschäden, Muskelperfusion und Arzneimittelabgabe überwachen und quantifizieren – nicht-invasiv, unter Verwendung von gutartigem Licht, wiederholt und in Echtzeit, mit der Absicht, das Testen zu beschleunigen Wirksamkeit in klinischen Studien für neuromuskuläre Erkrankungen. Die Studie soll die Fähigkeit der optischen Bildgebung als zuverlässiges, sicheres, relativ kostengünstiges und einfaches Instrument zur Erkennung und Quantifizierung von Muskelschäden bestimmen. Die Forscher gehen davon aus, dass diese Art von Bildgebungsverfahren klinisch nützliche Informationen für diagnostische und prognostische Zwecke bei Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen, insbesondere bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie, liefern wird.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
- University of Florida
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie:
- Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie bestätigt durch 1) klinische Vorgeschichte mit Merkmalen vor dem Alter von 5 Jahren, 2) körperliche Untersuchung, 3) erhöhte Serum-Kreatinkinase-Spiegel und 4) Fehlen von Dystrophin-Expression, bestimmt durch Immunfärbung oder Wester-Blot (< 2 %) und/oder DNA-Bestätigung der Dystrophin-Mutation
- Muss zwischen 10 und 15 Jahre alt sein.
- Muss männlich sein.
Einschlusskriterien für nicht betroffene Fächer:
- Muss älter als 18 Jahre sein.
- Muss männlich sein.
Ausschlusskriterien für nicht betroffene und Duchenne-Muskeldystrophie-Patienten:
- Kontraindikation für eine Magnetresonanzuntersuchung (z.B. Aneurysma-Clip, schwere Klaustrophobie, magnetische Implantate)
- Vorhandensein einer Erkrankung bei Patienten, die die Muskelfunktion oder den Muskelstoffwechsel beeinträchtigt (z. Myasthenia gravis, endokrine Störung, mitochondriale Erkrankung)
- Erkrankung, die zu Entwicklungsverzögerung oder beeinträchtigter motorischer Kontrolle führt (z. Zerebralparese)
- Instabiler Gesundheitszustand (z. unkontrollierte Anfallsleiden)
- Verhaltensprobleme, die zu einer Unfähigkeit zur Zusammenarbeit während des Tests führen
- Kontrollpersonen, die mindestens 2 Mal pro Woche an einem sportspezifischen Training teilnehmen
- Geschichte der Allergie gegen Jodide
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: DIAGNOSE
- Zuteilung: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: Duchenne-Muskeldystrophie
Dieser Arm umfasst nur Probanden mit einer bestätigten Diagnose von Duchenne-Muskeldystrophie.
Die Probanden in diesem Arm werden keiner Übung unterzogen und nur zu einem einzigen Zeitpunkt durch optische und magnetische Resonanzbildgebung und Spektroskopietechniken abgebildet.
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Dieser Arm wird Probanden enthalten, die nicht von Duchenne-Muskeldystrophie betroffen sind.
Diese Probanden werden einem konzentrischen Unterarm und dem kontralateralen Unterarm einem exzentrischen Training unterzogen.
Zwei Tage nach der Übung werden die Probanden einer optischen Bildgebung und Magnetresonanztomographie und Spektroskopie unterzogen.
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EXPERIMENTAL: Nicht betroffene Themen
Dieser Arm wird Probanden enthalten, die nicht von Duchenne-Muskeldystrophie betroffen sind.
Diese Probanden werden einem konzentrischen Unterarm und dem kontralateralen Unterarm einem exzentrischen Training unterzogen.
Zwei Tage nach der Übung werden die Probanden einer optischen Bildgebung und Magnetresonanztomographie und Spektroskopie unterzogen.
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Dieser Arm wird Probanden enthalten, die nicht von Duchenne-Muskeldystrophie betroffen sind.
Diese Probanden werden einem konzentrischen Unterarm und dem kontralateralen Unterarm einem exzentrischen Training unterzogen.
Zwei Tage nach der Übung werden die Probanden einer optischen Bildgebung und Magnetresonanztomographie und Spektroskopie unterzogen.
Dieser Arm umfasst nur Probanden mit einer bestätigten Diagnose von Duchenne-Muskeldystrophie.
Die Probanden in diesem Arm werden keiner Übung unterzogen und nur zu einem einzigen Zeitpunkt durch optische und magnetische Resonanzbildgebung und Spektroskopietechniken abgebildet.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Ansammlung von Indocyaningrün in den Unterarmmuskeln
Zeitfenster: Bis zu 2 Tage
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Der Prozentsatz der Fläche mit erhöhtem Indocyaningrün im Muskel ist ein Indikator für Zellmembranschäden und wird mithilfe optischer Bildgebung in den Unterarmen der Studienteilnehmer gemessen.
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Bis zu 2 Tage
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Muskel-T2-Anhebung in den Unterarmmuskeln
Zeitfenster: Bis zu 2 Tage
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Muskel-T2 ist ein nicht-invasiver Marker für Muskelschäden/-entzündungen und wird mittels Magnetresonanz in den Unterarmen der Teilnehmer dieser Studie gemessen.
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Bis zu 2 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Verzögerter Beginn von Muskelkater (DOMS)
Zeitfenster: Bis zu 2 Tage
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DOMS wird mit dem Prozentsatz erhöhter Pixel in den Unterarmen der Studienteilnehmer korreliert.
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Bis zu 2 Tage
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Serum-Kreatinkinase
Zeitfenster: Bis zu 2 Tage
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Die Serum-Kreatinkinase ist ein Marker für Muskelschäden und wird mit dem Prozentsatz erhöhter Pixel in den Unterarmen der Studienteilnehmer korreliert
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Bis zu 2 Tage
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Glenn A Walter, Ph.D., University of Florida
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- IRB201602354
- MD110050 (ANDERE: Department of Defense)
- 536-2012 (ANDERE: UF legacy study)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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