- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02168114
Résonance magnétique et imagerie optique des muscles dystrophiques et endommagés
Imagerie optique des muscles dystrophiques et endommagés
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif global de cette proposition est de valider le potentiel des techniques d'imagerie optique pour pouvoir détecter et quantifier les dommages musculaires dans une population touchée par la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie de fonte musculaire, et dans une population en bonne santé qui a subi des dommages musculaires temporaux résultant d'une intervention d'exercice.
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie de fonte musculaire dégénérative implacablement progressive, cliniquement caractérisée par une faiblesse musculaire progressive, une perte de mobilité et une mortalité prématurée. Actuellement, aucun remède connu n'existe et les traitements qui bénéficient aux patients diagnostiqués avec la dystrophie musculaire de Duchenne sont limités. De nouvelles approches, telles que la thérapie cellulaire, le transfert de gènes et les interventions pharmacologiques ont montré des résultats prometteurs dans des modèles animaux et des études humaines avec un grand potentiel de développement en tant que traitements thérapeutiques efficaces. L'une des principales limites du test de ces interventions ; cependant. est le manque de méthodes efficaces pour surveiller les changements cellulaires et tissulaires qui se produisent dans la réponse au traitement. La capacité de déterminer les changements cellulaires et tissulaires spécifiques dans les muscles endommagés en temps réel, de manière non invasive, à plusieurs reprises, sans exposition à des radiations nocives, avec un minimum d'inconfort pour le patient et à faible coût d'exploitation permettrait un débit élevé et une recherche plus rapide des thérapies potentielles.
L'étude proposée se concentre sur le développement de technologies d'imagerie optique dans la gamme de longueurs d'onde du proche infrarouge pour différencier les tissus musculaires endommagés des tissus normaux. La lumière proche infrarouge (700 - 900 nm) a démontré sa capacité à pénétrer profondément à travers les tissus biologiques, la peau et les muscles sans atténuation appréciable ou auto-fluorescence.
Les chercheurs prévoient que l'imagerie optique améliorée par le vert d'indocyanine peut être utilisée pour imager les lésions musculaires aiguës induites par l'exercice chez les individus en bonne santé et les muscles endommagés et chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Il est prévu que ce travail puisse répondre au besoin de biomarqueurs d'imagerie qui surveillent et quantifient les dommages cellulaires, la perfusion musculaire et l'administration de médicaments - de manière non invasive, en utilisant une lumière bénigne, à plusieurs reprises et en temps réel, dans le but d'accélérer les tests de efficacité dans les essais cliniques pour les troubles neuromusculaires. L'étude est conçue pour déterminer la capacité de l'imagerie optique en tant qu'outil fiable, sûr, relativement peu coûteux et facile à détecter et à quantifier les dommages musculaires. Les chercheurs prévoient que ce type de modalité d'imagerie fournira des informations cliniquement utiles à des fins de diagnostic et de pronostic chez les patients atteints de maladies neuromusculaires, en particulier les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32611
- University of Florida
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critères d'inclusion pour les sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne :
- Diagnostic de la dystrophie musculaire de Duchenne confirmé par 1) des antécédents cliniques avec des caractéristiques avant l'âge de 5 ans, 2) un examen physique, 3) un taux élevé de créatine kinase sérique et 4) l'absence d'expression de la dystrophine déterminée par immunocoloration ou transfert de Wester (< 2 %) et/ou confirmation ADN de la mutation de la dystrophine
- Doit avoir entre 10 et 15 ans.
- Doit être un homme.
Critères d'inclusion pour les sujets non affectés :
- Doit être âgé de plus de 18 ans.
- Doit être un homme.
Critères d'exclusion pour les sujets non affectés et atteints de dystrophie musculaire de Duchenne :
- Contre-indication à un examen de résonance magnétique (par ex. clip d'anévrisme, claustrophobie sévère, implants magnétiques)
- Présence d'une condition chez les patients qui a un impact sur la fonction musculaire ou le métabolisme musculaire (par ex. myasthénie grave, trouble endocrinien, maladie mitochondriale)
- Condition médicale entraînant un retard de développement ou une altération du contrôle moteur (par ex. paralysie cérébrale)
- Condition médicale instable (par ex. trouble convulsif incontrôlé)
- Problèmes de comportement entraînant une incapacité à coopérer lors des tests
- Sujets témoins qui participent à un entraînement spécifique au sport 2 fois ou plus par semaine
- Antécédents d'allergie aux iodures
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: DIAGNOSTIQUE
- Répartition: NON_RANDOMIZED
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Dystrophie musculaire de Duchenne
Ce bras ne comprendra que les sujets ayant un diagnostic confirmé de dystrophie musculaire de Duchenne.
Les sujets de ce bras ne subiront aucun exercice et ne seront imagés par des techniques d'imagerie par résonance optique et magnétique et de spectroscopie qu'à un seul moment.
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Ce bras contiendra des sujets qui ne sont pas affectés par la Dystrophie Musculaire de Duchenne.
Ces sujets subiront un exercice concentrique d'un avant-bras et un exercice excentrique de l'avant-bras controlatéral.
Deux jours après l'exercice, les sujets subiront une imagerie optique, une imagerie par résonance magnétique et une spectroscopie.
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EXPÉRIMENTAL: Sujets non affectés
Ce bras contiendra des sujets qui ne sont pas affectés par la Dystrophie Musculaire de Duchenne.
Ces sujets subiront un exercice concentrique d'un avant-bras et un exercice excentrique de l'avant-bras controlatéral.
Deux jours après l'exercice, les sujets subiront une imagerie optique, une imagerie par résonance magnétique et une spectroscopie.
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Ce bras contiendra des sujets qui ne sont pas affectés par la Dystrophie Musculaire de Duchenne.
Ces sujets subiront un exercice concentrique d'un avant-bras et un exercice excentrique de l'avant-bras controlatéral.
Deux jours après l'exercice, les sujets subiront une imagerie optique, une imagerie par résonance magnétique et une spectroscopie.
Ce bras ne comprendra que les sujets ayant un diagnostic confirmé de dystrophie musculaire de Duchenne.
Les sujets de ce bras ne subiront aucun exercice et ne seront imagés par des techniques d'imagerie par résonance optique et magnétique et de spectroscopie qu'à un seul moment.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Accumulation de vert d'indocyanine dans les muscles de l'avant-bras
Délai: Jusqu'à 2 jours
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Le pourcentage de la zone avec une élévation du vert d'indocyanine dans le muscle sera un indicateur des dommages à la membrane cellulaire et sera mesuré à l'aide de l'imagerie optique dans les avant-bras des participants à l'étude.
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Jusqu'à 2 jours
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Élévation du muscle T2 dans les muscles de l'avant-bras
Délai: Jusqu'à 2 jours
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Le muscle T2 est un marqueur non invasif des dommages/inflammations musculaires et sera mesuré à l'aide de la résonance magnétique dans les avant-bras des participants à cette étude.
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Jusqu'à 2 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Apparition retardée des douleurs musculaires (DOMS)
Délai: Jusqu'à 2 jours
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Le DOMS sera corrélé au pourcentage de pixels élevés dans les avant-bras des participants à l'étude.
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Jusqu'à 2 jours
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Sérum Créatine Kinase
Délai: Jusqu'à 2 jours
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La créatine kinase sérique est un marqueur des dommages musculaires et sera corrélée au pourcentage de pixels élevés dans les avant-bras des participants à l'étude
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Jusqu'à 2 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Glenn A Walter, Ph.D., University of Florida
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IRB201602354
- MD110050 (AUTRE: Department of Defense)
- 536-2012 (AUTRE: UF legacy study)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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