- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02168114
Magnetisk resonans och optisk avbildning av dystrofisk och skadad muskel
Optisk avbildning av dystrofisk och skadad muskel
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det övergripande syftet med detta förslag är att validera potentialen hos optisk bildbehandlingsteknik för att kunna upptäcka och kvantifiera muskelskador i en population som drabbats av Duchennes muskeldystrofi, en muskelförtviningssjukdom, och i en frisk befolkning som har genomgått tidsmässiga muskelskador som resulterat i från ett träningsingrepp.
Duchennes muskeldystrofi är en obevekligt progressiv degenerativ muskelförtviningssjukdom, kliniskt kännetecknad av progressiv muskelsvaghet, förlust av ambulation och för tidig död. För närvarande finns inget känt botemedel och behandlingar som gynnar patienter med diagnosen Duchennes muskeldystrofi är begränsade. Nya tillvägagångssätt, såsom cellterapi, genöverföring och farmakologiska interventioner har visat lovande resultat i djurmodeller och humanstudier med stor potential att utvecklas som effektiva terapeutiska behandlingar. En av de största begränsningarna med att testa dessa ingrepp; dock. är avsaknaden av effektiva metoder för att övervaka cellulära och vävnadsförändringar som äger rum i svaret på terapi. Förmågan att fastställa cell- och vävnadsspecifika förändringar i skadade muskler i realtid, icke-invasivt, upprepade gånger, utan exponering för skadlig strålning, med minimalt obehag för patienten och till låga driftskostnader skulle möjliggöra hög genomströmning och snabbare undersökning av potentiella terapier.
Den föreslagna studien fokuserar på utvecklingen av optisk bildteknik i det nära infraröda våglängdsområdet för att skilja skadad från normal muskelvävnad. Nära infrarött ljus (700 - 900 nm) har visat förmågan att djupt penetrera genom biologisk vävnad, hud och muskler utan märkbar dämpning eller autofluorescens.
Utredarna förutser att Indocyanine Green förbättrad optisk bild kan användas för att avbilda träningsinducerad akut muskelskada hos friska individer och skadade muskler och hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi. Det förväntas att detta arbete kan uppfylla behovet av avbildningsbiomarkörer som övervakar och kvantifierar cellulär skada, muskelperfusion och läkemedelstillförsel - icke-invasivt, med hjälp av godartat ljus, upprepade gånger och i realtid, med avsikten att påskynda testningen av effektivitet i kliniska prövningar för neuromuskulära störningar. Studien är utformad för att fastställa förmågan hos optisk bildbehandling som ett pålitligt, säkert, relativt billigt och enkelt verktyg för att upptäcka och kvantifiera muskelskador. Utredarna förutser att denna typ av avbildningsmodalitet kommer att ge kliniskt användbar information för diagnostiska och prognostiska ändamål hos patienter med neuromuskulära sjukdomar, särskilt pojkar med Duchennes muskeldystrofi.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32611
- University of Florida
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier för Duchenne muskeldystrofi-ämnen:
- Diagnos av Duchennes muskeldystrofi bekräftad av 1) klinisk historia med egenskaper före 5 års ålder, 2) fysisk undersökning, 3) förhöjd serumkreatinkinasnivå och 4) frånvaro av dystrofinuttryck som bestämts av immunfärgning eller Wester blot (< 2%) och/eller DNA-bekräftelse av dystrofinmutation
- Måste vara mellan 10-15 år.
- Måste vara manlig.
Inklusionskriterier för opåverkade ämnen:
- Måste vara äldre än 18 år.
- Måste vara manlig.
Uteslutningskriterier för opåverkade och Duchennes muskeldystrofi-personer:
- Kontraindikation för en magnetisk resonansundersökning (t.ex. aneurysm, svår klaustrofobi, magnetiska implantat)
- Närvaro av ett tillstånd hos patienter som påverkar muskelfunktion eller muskelmetabolism (t. myasthenia gravis, endokrina störningar, mitokondriell sjukdom)
- Medicinskt tillstånd som leder till försenad utveckling eller nedsatt motorisk kontroll (t. cerebral pares)
- Instabilt medicinskt tillstånd (t.ex. okontrollerad anfallsstörning)
- Beteendeproblem som orsakar oförmåga att samarbeta under testning
- Kontrollpersoner som deltar i sportspecifik träning 2 gånger eller mer per vecka
- Historia av allergi mot jodider
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: DIAGNOSTISK
- Tilldelning: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
EXPERIMENTELL: Duchennes muskeldystrofi
Denna arm kommer endast att inkludera patienter som har en bekräftad diagnos av Duchennes muskeldystrofi.
Försökspersoner i denna arm kommer inte att genomgå någon träning, och kommer endast att avbildas med optisk och magnetisk resonanstomografi och spektroskopitekniker vid en enda tidpunkt.
|
Denna arm kommer att innehålla patienter som inte påverkas av Duchennes muskeldystrofi.
Dessa försökspersoner kommer att genomgå koncentrisk träning av en underarm och excentrisk träning av den kontralaterala underarmen.
Två dagar efter träningen kommer försökspersonerna att genomgå optisk avbildning och magnetisk resonanstomografi och spektroskopi.
|
EXPERIMENTELL: Icke-berörda ämnen
Denna arm kommer att innehålla patienter som inte påverkas av Duchennes muskeldystrofi.
Dessa försökspersoner kommer att genomgå koncentrisk träning av en underarm och excentrisk träning av den kontralaterala underarmen.
Två dagar efter träningen kommer försökspersonerna att genomgå optisk avbildning och magnetisk resonanstomografi och spektroskopi.
|
Denna arm kommer att innehålla patienter som inte påverkas av Duchennes muskeldystrofi.
Dessa försökspersoner kommer att genomgå koncentrisk träning av en underarm och excentrisk träning av den kontralaterala underarmen.
Två dagar efter träningen kommer försökspersonerna att genomgå optisk avbildning och magnetisk resonanstomografi och spektroskopi.
Denna arm kommer endast att inkludera patienter som har en bekräftad diagnos av Duchennes muskeldystrofi.
Försökspersoner i denna arm kommer inte att genomgå någon träning, och kommer endast att avbildas med optisk och magnetisk resonanstomografi och spektroskopitekniker vid en enda tidpunkt.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Indocyanin Grön ansamling i underarmsmusklerna
Tidsram: Upp till 2 dagar
|
Procentandelen av området med förhöjt indocyaningrönt i muskler kommer att vara en indikator på cellmembranskada och kommer att mätas med hjälp av optisk avbildning i studiedeltagarnas underarmar.
|
Upp till 2 dagar
|
Muskel T2 förhöjning i underarmsmuskler
Tidsram: Upp till 2 dagar
|
Muscle T2 är en icke-invasiv markör för muskelskada/inflammation och kommer att mätas med hjälp av magnetisk resonans i underarmarna på deltagarna i denna studie.
|
Upp till 2 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Fördröjd start av muskelsmärta (DOMS)
Tidsram: Upp till 2 dagar
|
DOMS kommer att korreleras till procentandelen förhöjda pixlar inom underarmar på studiedeltagare.
|
Upp till 2 dagar
|
Serum kreatinkinas
Tidsram: Upp till 2 dagar
|
Serumkreatinkinas är en markör för muskelskada och kommer att korreleras till procentandelen förhöjda pixlar i underarmarna på studiedeltagare
|
Upp till 2 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Glenn A Walter, Ph.D., University of Florida
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (FAKTISK)
Avslutad studie (FAKTISK)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (UPPSKATTA)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IRB201602354
- MD110050 (ÖVRIG: Department of Defense)
- 536-2012 (ÖVRIG: UF legacy study)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi
-
PYC TherapeuticsRekryteringRetinit Pigmentosa | Ögonsjukdomar, ärftliga | Retinal dystrofier | Retinal Dystrophy Rod | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveFörenta staterna, Australien
-
SparingVisionRekrytering
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryRekryteringKarta Dot Fingerprint DystrophyÖsterrike
-
Stealth BioTherapeutics Inc.AvslutadFuchs' corneal endothelial dystrophy (FCED)Förenta staterna
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingAvslutadRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS typ INederländerna
-
National Eye Institute (NEI)AvslutadÄrftlig retinal degeneration | Ärftliga ögonsjukdomarFörenta staterna
-
Healeon Medical IncIndragenFibromyalgi | RSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | CRPS - Complex Regional Pain Syndrome Typ IFörenta staterna, Honduras
-
Food and Drug Administration (FDA)National Eye Institute (NEI)RekryteringÅldersrelaterad makuladegeneration | Retinal degeneration | Retinit Pigmentosa | Usher syndrom | Kondystrofi | Roddystrofi | Konstångsdystrofi | Hydroxyklorokin retinopati | Sen insättande retinal degeneration | Rod Cone DystrophyFörenta staterna
-
Foundation Fighting BlindnessRekryteringRetinit Pigmentosa | Choroideremi | Usher syndrom | Battens sjukdom | Leber medfödd amauros | Goldmann-Favre syndrom | Kearns-Sayres syndrom | Näthinnesjukdom | Bardet-Biedls syndrom | Stargardts sjukdom | Kondystrofi | Retinoschisis | Achromatopsi | Gyratatrofi | Ögonsjukdomar ärftliga | Bassen-Kornzweigs syndrom | Bästa sjukdomen och andra villkorFörenta staterna
Kliniska prövningar på Optisk och magnetisk resonanstomografi och spektroskopi
-
John SappNova Scotia Health Authority; Rochester Institute of TechnologyRekryteringHjärtinfarkt | Ventrikulär takykardiKanada
-
Acutus MedicalAvslutadÅterkommande förmaksflimmerStorbritannien, Nederländerna, Tyskland, Kanada, Tjeckien, Belgien
-
Boston Medical CenterAmerican Cancer Society, Inc.Anmälan via inbjudan
-
Magnetecs CorporationOkändTakykardi, Ventrikulär | Takykardi, supraventrikulärSpanien
-
Vastra Gotaland RegionRekryteringInflammatoriska tarmsjukdomar | Kolit | Koloskopi | Övervakning | KolondysplasiSverige
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonAvslutadDiabetes typ 2Frankrike
-
Cardiocentro TicinoAvslutadPostoperativt deliriumSchweiz
-
Universiteit AntwerpenUniversity Hospital, Antwerp; Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...Rekrytering
-
National Cancer Institute (NCI)AvslutadVuxen jättecellsglioblastom | Vuxen glioblastom | Gliosarkom för vuxnaFörenta staterna
-
UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterRekryteringCancer | Malign neoplasmFörenta staterna