- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02168114
Resonancia Magnética e Imágenes Ópticas de Músculo Distrófico y Dañado
Imágenes ópticas de músculos distróficos y dañados
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo general de esta propuesta es validar el potencial de las técnicas de Imagen Óptica para poder detectar y cuantificar el daño muscular en una población afectada por Distrofia Muscular de Duchenne, una enfermedad atrofia muscular, y en una población sana que ha sufrido un daño muscular temporal resultante de una intervención de ejercicio.
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad de desgaste muscular degenerativa implacablemente progresiva, clínicamente caracterizada por debilidad muscular progresiva, pérdida de la deambulación y mortalidad prematura. Actualmente, no existe una cura conocida y los tratamientos que benefician a los pacientes diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne son limitados. Los nuevos enfoques, como la terapia celular, la transferencia de genes y las intervenciones farmacológicas han mostrado resultados prometedores en modelos animales y estudios en humanos con un gran potencial para desarrollar tratamientos terapéuticos efectivos. Una de las principales limitaciones de probar estas intervenciones; sin embargo. es la falta de métodos efectivos para monitorear los cambios celulares y tisulares que tienen lugar en la respuesta a la terapia. La capacidad de determinar los cambios específicos de células y tejidos en los músculos dañados en tiempo real, de forma no invasiva, repetidamente, sin exposición a radiaciones nocivas, con una mínima molestia para el paciente y con un bajo costo operativo permitiría un alto rendimiento y una investigación más rápida de posibles terapias.
El estudio propuesto se centra en el desarrollo de tecnologías de imágenes ópticas en el rango de longitudes de onda del infrarrojo cercano para diferenciar el tejido muscular dañado del normal. La luz infrarroja cercana (700 - 900 nm) ha demostrado la capacidad de penetrar profundamente a través del tejido biológico, la piel y los músculos sin atenuación apreciable ni autofluorescencia.
Los investigadores anticipan que las imágenes ópticas mejoradas con verde de indocianina se pueden usar para obtener imágenes del daño muscular agudo inducido por el ejercicio en individuos sanos y músculos dañados y en niños con distrofia muscular de Duchenne. Se anticipa que este trabajo puede satisfacer la necesidad de biomarcadores de imágenes que controlen y cuantifiquen el daño celular, la perfusión muscular y la administración de fármacos, de forma no invasiva, utilizando luz benigna, repetidamente y en tiempo real, con la intención de acelerar la prueba de eficacia en ensayos clínicos para trastornos neuromusculares. El estudio está diseñado para determinar la capacidad de las imágenes ópticas como una herramienta confiable, segura, relativamente económica y sencilla para detectar y cuantificar el daño muscular. Los investigadores anticipan que este tipo de modalidad de imagen proporcionará información clínicamente útil para propósitos de diagnóstico y pronóstico en pacientes con enfermedades neuromusculares, especialmente niños con distrofia muscular de Duchenne.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión para sujetos con distrofia muscular de Duchenne:
- Diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne confirmado por 1) historia clínica con características antes de los 5 años de edad, 2) examen físico, 3) nivel elevado de creatina quinasa sérica y 4) ausencia de expresión de distrofina determinada por inmunotinción o Wester blot (< 2%) y/o confirmación de ADN de mutación de distrofina
- Debe tener entre 10-15 años de edad.
- Debe ser hombre.
Criterios de inclusión para sujetos no afectados:
- Debe ser mayor de 18 años.
- Debe ser hombre.
Criterios de exclusión para sujetos no afectados y con distrofia muscular de Duchenne:
- Contraindicación para un examen de Resonancia Magnética (ej. clip de aneurisma, claustrofobia severa, implantes magnéticos)
- Presencia de una condición en pacientes que afecta la función muscular o el metabolismo muscular (p. miastenia gravis, trastorno endocrino, enfermedad mitocondrial)
- Condición médica que conduce a un retraso en el desarrollo o alteración del control motor (p. parálisis cerebral)
- Condición médica inestable (por ej. trastorno convulsivo no controlado)
- Problemas de comportamiento que causan una incapacidad para cooperar durante la prueba
- Sujetos de control que participan en entrenamiento deportivo específico 2 o más veces por semana
- Antecedentes de alergia a los yoduros.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: DIAGNÓSTICO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: Distrofia muscular de Duchenne
Este brazo solo incluirá sujetos que tengan un diagnóstico confirmado de distrofia muscular de Duchenne.
Los sujetos de este brazo no se someterán a ningún ejercicio y solo se les tomarán imágenes mediante técnicas de espectroscopia e imágenes por resonancia magnética y óptica en un único momento.
|
Este brazo contendrá sujetos que no están afectados por la distrofia muscular de Duchenne.
Estos sujetos realizarán ejercicios concéntricos de un antebrazo y ejercicios excéntricos del antebrazo contralateral.
Dos días después del ejercicio, los sujetos se someterán a imágenes ópticas y resonancia magnética y espectroscopia.
|
|
EXPERIMENTAL: Sujetos no afectados
Este brazo contendrá sujetos que no están afectados por la distrofia muscular de Duchenne.
Estos sujetos realizarán ejercicios concéntricos de un antebrazo y ejercicios excéntricos del antebrazo contralateral.
Dos días después del ejercicio, los sujetos se someterán a imágenes ópticas y resonancia magnética y espectroscopia.
|
Este brazo contendrá sujetos que no están afectados por la distrofia muscular de Duchenne.
Estos sujetos realizarán ejercicios concéntricos de un antebrazo y ejercicios excéntricos del antebrazo contralateral.
Dos días después del ejercicio, los sujetos se someterán a imágenes ópticas y resonancia magnética y espectroscopia.
Este brazo solo incluirá sujetos que tengan un diagnóstico confirmado de distrofia muscular de Duchenne.
Los sujetos de este brazo no se someterán a ningún ejercicio y solo se les tomarán imágenes mediante técnicas de espectroscopia e imágenes por resonancia magnética y óptica en un único momento.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Acumulación de verde de indocianina en los músculos del antebrazo
Periodo de tiempo: Hasta 2 días
|
El porcentaje de área con verde de indocianina elevado en el músculo será un indicador del daño de la membrana celular y se medirá mediante imágenes ópticas en los antebrazos de los participantes del estudio.
|
Hasta 2 días
|
|
Elevación muscular T2 en músculos del antebrazo
Periodo de tiempo: Hasta 2 días
|
Muscle T2 es un marcador no invasivo de daño/inflamación muscular y se medirá mediante resonancia magnética en los antebrazos de los participantes de este estudio.
|
Hasta 2 días
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Inicio tardío del dolor muscular (DOMS)
Periodo de tiempo: Hasta 2 días
|
DOMS se correlacionará con el porcentaje de píxeles elevados dentro de los antebrazos de los participantes del estudio.
|
Hasta 2 días
|
|
Creatina Quinasa Sérica
Periodo de tiempo: Hasta 2 días
|
La creatina quinasa sérica es un marcador de daño muscular y se correlacionará con el porcentaje de píxeles elevados en los antebrazos de los participantes del estudio.
|
Hasta 2 días
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Glenn A Walter, Ph.D., University of Florida
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IRB201602354
- MD110050 (OTRO: Department of Defense)
- 536-2012 (OTRO: UF legacy study)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .