- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02168114
Magnetisk resonans og optisk billeddannelse af dystrofisk og beskadiget muskel
Optisk billeddannelse af dystrofisk og beskadiget muskel
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Det overordnede formål med dette forslag er at validere potentialet ved optisk billeddannelsesteknikker til at kunne detektere og kvantificere muskelskader i en befolkning, der er ramt af Duchenne muskeldystrofi, en muskelsvindsygdom, og i en sund befolkning, der har gennemgået tidsmæssige muskelskader, hvilket resulterer i fra en træningsintervention.
Duchenne muskeldystrofi er en ubønhørligt progressiv degenerativ muskelsvindsygdom, klinisk karakteriseret ved progressiv muskelsvaghed, tab af ambulation og for tidlig dødelighed. I øjeblikket findes der ingen kendt kur, og behandlinger, der gavner patienter diagnosticeret med Duchenne muskelsvind, er begrænset. Nye tilgange, såsom celleterapi, genoverførsel og farmakologiske indgreb har vist lovende resultater i dyremodeller og menneskelige studier med stort potentiale for at udvikle sig som effektive terapeutiske behandlinger. En af de største begrænsninger ved at teste disse indgreb; imidlertid. er manglen på effektive metoder til at overvåge celle- og vævsændringer, der finder sted i responsen på behandlingen. Evnen til at bestemme cellulære og vævsspecifikke ændringer i beskadigede muskler i realtid, ikke-invasivt, gentagne gange, uden at blive udsat for skadelig stråling, med minimalt ubehag for patienten og til lave driftsomkostninger ville muliggøre høj gennemstrømning og hurtigere undersøgelse af potentielle terapier.
Den foreslåede undersøgelse fokuserer på udviklingen af optisk billeddannelsesteknologier i det nære infrarøde område af bølgelængder for at skelne beskadiget fra normalt muskelvæv. Nær infrarødt lys (700 - 900 nm) har demonstreret evnen til at trænge dybt gennem biologisk væv, hud og muskler uden nævneværdig dæmpning eller autofluorescens.
Forskerne forventer, at Indocyanine Green forbedret optisk billeddannelse kan bruges til at afbilde træningsinduceret akut muskelskade hos raske individer og beskadigede muskler og hos drenge med Duchenne muskeldystrofi. Det forventes, at dette arbejde kan opfylde behovet for billeddannende biomarkører, der overvåger og kvantificerer cellulær skade, muskelperfusion og lægemiddellevering - ikke-invasivt, ved hjælp af godartet lys, gentagne gange og i realtid med den hensigt at fremskynde testningen af effektivitet i kliniske forsøg for neuromuskulære lidelser. Undersøgelsen er designet til at bestemme evnen til optisk billeddannelse som et pålideligt, sikkert, relativt billigt og let værktøj til at opdage og kvantificere muskelskader. Forskere forventer, at denne type billeddannelsesmodalitet vil give klinisk nyttig information til diagnostiske og prognostiske formål hos patienter med neuromuskulære sygdomme, især drenge med Duchenne muskeldystrofi.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
- University of Florida
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier for Duchenne muskeldystrofi-emner:
- Diagnose af Duchenne muskeldystrofi bekræftet af 1) klinisk historie med træk før 5 års alderen, 2) fysisk undersøgelse, 3) forhøjet serumkreatinkinaseniveau og 4) fravær af dystrofinekspression bestemt ved immunfarvning eller Wester blot (< 2%) og/eller DNA-bekræftelse af dystrofinmutation
- Skal være mellem 10-15 år.
- Skal være mand.
Inklusionskriterier for upåvirkede emner:
- Skal være ældre end 18 år.
- Skal være mand.
Eksklusionskriterier for upåvirkede og Duchennes muskeldystrofi-personer:
- Kontraindikation til en magnetisk resonansundersøgelse (f. aneurisme klip, svær klaustrofobi, magnetiske implantater)
- Tilstedeværelse af en tilstand hos patienter, der påvirker muskelfunktionen eller muskelmetabolismen (f. myasthenia gravis, endokrin lidelse, mitokondriel sygdom)
- Medicinsk tilstand, der fører til udviklingsforsinkelse eller nedsat motorisk kontrol (f. cerebral parese)
- Ustabil medicinsk tilstand (f. ukontrolleret anfaldsforstyrrelse)
- Adfærdsproblemer, der forårsager manglende evne til at samarbejde under test
- Kontrolpersoner, der deltager i sportsspecifik træning 2 gange eller mere om ugen
- Anamnese med allergi over for iodider
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: DIAGNOSTISK
- Tildeling: NON_RANDOMIZED
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Duchennes muskeldystrofi
Denne arm vil kun omfatte forsøgspersoner, der har en bekræftet diagnose af Duchenne muskeldystrofi.
Emner i denne arm vil ikke undergå nogen motion og vil kun blive afbildet ved hjælp af optisk og magnetisk resonansbilleddannelse og spektroskopiteknikker på et enkelt tidspunkt.
|
Denne arm vil indeholde personer, der ikke er påvirket af Duchennes muskelsvind.
Disse forsøgspersoner vil gennemgå koncentrisk træning af den ene underarm og excentrisk træning af den kontralaterale underarm.
To dage efter træningen vil forsøgspersonerne gennemgå optisk billeddannelse og magnetisk resonansbilleddannelse og spektroskopi.
|
|
EKSPERIMENTEL: Ikke-berørte emner
Denne arm vil indeholde personer, der ikke er påvirket af Duchennes muskelsvind.
Disse forsøgspersoner vil gennemgå koncentrisk træning af den ene underarm og excentrisk træning af den kontralaterale underarm.
To dage efter træningen vil forsøgspersonerne gennemgå optisk billeddannelse og magnetisk resonansbilleddannelse og spektroskopi.
|
Denne arm vil indeholde personer, der ikke er påvirket af Duchennes muskelsvind.
Disse forsøgspersoner vil gennemgå koncentrisk træning af den ene underarm og excentrisk træning af den kontralaterale underarm.
To dage efter træningen vil forsøgspersonerne gennemgå optisk billeddannelse og magnetisk resonansbilleddannelse og spektroskopi.
Denne arm vil kun omfatte forsøgspersoner, der har en bekræftet diagnose af Duchenne muskeldystrofi.
Emner i denne arm vil ikke undergå nogen motion og vil kun blive afbildet ved hjælp af optisk og magnetisk resonansbilleddannelse og spektroskopiteknikker på et enkelt tidspunkt.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Indocyanin Grøn ophobning i underarmens muskler
Tidsramme: Op til 2 dage
|
Procentdelen af området med forhøjet indocyaningrønt i muskler vil være en indikator for cellemembranbeskadigelse og vil blive målt ved hjælp af optisk billeddannelse i undersøgelsesdeltagernes underarme.
|
Op til 2 dage
|
|
Muskel T2 elevation i underarmsmuskler
Tidsramme: Op til 2 dage
|
Muskel T2 er en ikke-invasiv markør for muskelskade/inflammation og vil blive målt ved hjælp af magnetisk resonans i underarmene på deltagere i denne undersøgelse.
|
Op til 2 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forsinket begyndelse af muskelømhed (DOMS)
Tidsramme: Op til 2 dage
|
DOMS vil blive korreleret til procentdelen af forhøjede pixels i underarmene på studiedeltagere.
|
Op til 2 dage
|
|
Serum kreatinkinase
Tidsramme: Op til 2 dage
|
Serumkreatinkinase er en markør for muskelskade og vil være korreleret til procentdelen af forhøjede pixels i underarmene på studiedeltagere
|
Op til 2 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Glenn A Walter, Ph.D., University of Florida
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (SKØN)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB201602354
- MD110050 (ANDET: Department of Defense)
- 536-2012 (ANDET: UF legacy study)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutteringAutoimmun Polyendocrinopathy Candidiasis ectodermal dystrophy enteritisForenede Stater
-
Opus Genetics, IncRetina Foundation of the SouthwestRekrutteringARB | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy | Bvmd | Autosomal-dominerende bestrophinopatiForenede Stater
-
Columbia UniversityNational Eye Institute (NEI); Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie... og andre samarbejdspartnereRekrutteringRetinitis Pigmentosa | Bedste Vitelliform Macula DystrophyForenede Stater, Tyskland, Frankrig
-
Stealth BioTherapeutics Inc.AfsluttetFuchs' Corneal Endothelial Dystrophy (FCED)Forenede Stater
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryRekrutteringKort Dot Fingerprint DystrophyØstrig
-
PYC TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeRetinitis Pigmentosa | Øjensygdomme, arvelig | Nethindedystrofier | Nethindedystrofistang | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveForenede Stater, Australien
-
Mayo ClinicNational Eye Institute (NEI)AfsluttetNethindesygdom | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy | Bestrofinopati | Vitelliform makuladystrofi hos voksne | Autosomal Dominant VitreoretinalchoroidopatiForenede Stater
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingAfsluttetRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS Type IHolland
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryIkke rekrutterer endnuFuchs endoteldystrofi | Kort Dot Fingerprint Dystrophy | Post-penetrering af keratoplastik | Post-Descemet Membrane Endothelial Keratoplasty | Sunde hornhinder | OST-DESCEMET Stripping Automated Endothelial KeratoplastyØstrig
-
Healeon Medical IncTrukket tilbageFibromyalgi | RSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | CRPS - komplekst regionalt smertesyndrom type IForenede Stater, Honduras
Kliniske forsøg med Optisk og magnetisk resonansbilleddannelse og spektroskopi
-
John SappNova Scotia Health Authority; Rochester Institute of TechnologyRekrutteringMyokardieinfarkt | Ventrikulær takykardiCanada
-
Boston Medical CenterAmerican Cancer Society, Inc.Afsluttet
-
Jinyu ChenNantong First People's HospitalAfsluttet
-
Magnetecs CorporationUkendtTakykardi, Ventrikulær | Takykardi, supraventrikulærSpanien
-
National Cancer Institute (NCI)AfsluttetVoksen kæmpecelleglioblastom | Voksen glioblastom | Gliosarkom hos voksneForenede Stater
-
Cardiocentro TicinoAfsluttetPostoperativt deliriumSchweiz
-
Universiteit AntwerpenUniversity Hospital, Antwerp; Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...Afsluttet
-
Poznan University of Physical EducationGodkendt til markedsføringIsær kryostimulering af delvis kropPolen
-
Jonsson Comprehensive Cancer CenterRekrutteringProstata karcinom | Tilbagevendende prostatakarcinomForenede Stater