- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02168114
Risonanza magnetica e imaging ottico del muscolo distrofico e danneggiato
Imaging ottico del muscolo distrofico e danneggiato
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'obiettivo generale di questa proposta è quello di convalidare il potenziale delle tecniche di imaging ottico per essere in grado di rilevare e quantificare il danno muscolare in una popolazione affetta da distrofia muscolare di Duchenne, una malattia di deperimento muscolare, e in una popolazione sana che ha subito un danno muscolare temporale con conseguente da un intervento di esercizio.
La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia degenerativa degenerativa inesorabilmente progressiva, clinicamente caratterizzata da debolezza muscolare progressiva, perdita della deambulazione e mortalità prematura. Attualmente non esiste alcuna cura nota e i trattamenti a beneficio dei pazienti con diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne sono limitati. Nuovi approcci, come la terapia cellulare, il trasferimento genico e gli interventi farmacologici hanno mostrato risultati promettenti in modelli animali e studi sull'uomo con un grande potenziale per lo sviluppo di trattamenti terapeutici efficaci. Uno dei maggiori limiti della sperimentazione di questi interventi; Tuttavia. è la mancanza di metodi efficaci per monitorare i cambiamenti cellulari e tissutali che avvengono nella risposta alla terapia. La capacità di determinare i cambiamenti cellulari e tissutali specifici nei muscoli danneggiati in tempo reale, in modo non invasivo, ripetutamente, senza esposizione a radiazioni dannose, con minimo disagio per il paziente e a bassi costi operativi consentirebbe un'elevata produttività e un'indagine più rapida di potenziali terapie.
Lo studio proposto si concentra sullo sviluppo di tecnologie di imaging ottico nella gamma di lunghezze d'onda del vicino infrarosso per differenziare il tessuto muscolare danneggiato da quello normale. La luce nel vicino infrarosso (700 - 900 nm) ha dimostrato la capacità di penetrare in profondità attraverso tessuti biologici, pelle e muscoli senza un'apprezzabile attenuazione o autofluorescenza.
I ricercatori prevedono che l'Indocianine Green Enhanced Optical Imaging possa essere utilizzato per visualizzare il danno muscolare acuto indotto dall'esercizio in individui sani e muscoli danneggiati e nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne. Si prevede che questo lavoro possa soddisfare la necessità di imaging di biomarcatori che monitorano e quantificano il danno cellulare, la perfusione muscolare e la somministrazione di farmaci - in modo non invasivo, utilizzando luce benigna, ripetutamente e in tempo reale, con l'intenzione di accelerare il test di efficacia negli studi clinici per i disturbi neuromuscolari. Lo studio è progettato per determinare la capacità dell'imaging ottico come strumento affidabile, sicuro, relativamente poco costoso e facile per rilevare e quantificare il danno muscolare. I ricercatori prevedono che questo tipo di modalità di imaging fornirà informazioni clinicamente utili per scopi diagnostici e prognostici in pazienti con malattie neuromuscolari, in particolare ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
- University of Florida
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criteri di inclusione per i soggetti con distrofia muscolare di Duchenne:
- Diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne confermata da 1) anamnesi clinica con caratteristiche prima dei 5 anni di età, 2) esame obiettivo, 3) livelli elevati di creatina chinasi sierica e 4) assenza di espressione di distrofina determinata mediante colorazione immunitaria o Wester blot (< 2%) e/o conferma del DNA della mutazione della distrofina
- Deve avere un'età compresa tra i 10-15 anni.
- Deve essere maschio.
Criteri di inclusione per soggetti non affetti:
- Deve avere più di 18 anni.
- Deve essere maschio.
Criteri di esclusione per i soggetti non affetti e con distrofia muscolare di Duchenne:
- Controindicazione ad un esame di Risonanza Magnetica (es. clip per aneurisma, grave claustrofobia, impianti magnetici)
- Presenza di una condizione nei pazienti che influisce sulla funzione muscolare o sul metabolismo muscolare (ad es. miastenia grave, disturbo endocrino, malattia mitocondriale)
- Condizione medica che porta a ritardo dello sviluppo o controllo motorio compromesso (ad es. paralisi cerebrale)
- Condizione medica instabile (ad es. disturbo convulsivo incontrollato)
- Problemi comportamentali che causano l'incapacità di cooperare durante il test
- Soggetti di controllo che partecipano ad allenamenti specifici per lo sport 2 o più volte a settimana
- Storia di allergia agli ioduri
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: DIAGNOSTICO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
SPERIMENTALE: Distrofia muscolare di Duchenne
Questo braccio includerà solo soggetti con diagnosi confermata di distrofia muscolare di Duchenne.
I soggetti in questo braccio non subiranno alcun esercizio e saranno sottoposti a imaging solo mediante tecniche di imaging a risonanza ottica e magnetica e spettroscopia in un unico momento.
|
Questo braccio conterrà soggetti che non sono affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne.
Questi soggetti saranno sottoposti a esercizio concentrico di un avambraccio ed esercizio eccentrico dell'avambraccio controlaterale.
Due giorni dopo l'esercitazione, i soggetti saranno sottoposti a imaging ottico e risonanza magnetica e spettroscopia.
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SPERIMENTALE: Soggetti non interessati
Questo braccio conterrà soggetti che non sono affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne.
Questi soggetti saranno sottoposti a esercizio concentrico di un avambraccio ed esercizio eccentrico dell'avambraccio controlaterale.
Due giorni dopo l'esercitazione, i soggetti saranno sottoposti a imaging ottico e risonanza magnetica e spettroscopia.
|
Questo braccio conterrà soggetti che non sono affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne.
Questi soggetti saranno sottoposti a esercizio concentrico di un avambraccio ed esercizio eccentrico dell'avambraccio controlaterale.
Due giorni dopo l'esercitazione, i soggetti saranno sottoposti a imaging ottico e risonanza magnetica e spettroscopia.
Questo braccio includerà solo soggetti con diagnosi confermata di distrofia muscolare di Duchenne.
I soggetti in questo braccio non subiranno alcun esercizio e saranno sottoposti a imaging solo mediante tecniche di imaging a risonanza ottica e magnetica e spettroscopia in un unico momento.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Accumulo di verde indocianina nei muscoli dell'avambraccio
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
|
La percentuale di area con elevato verde indocianina nel muscolo sarà un indicatore del danno alla membrana cellulare e sarà misurata utilizzando l'imaging ottico negli avambracci dei partecipanti allo studio.
|
Fino a 2 giorni
|
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Elevazione del muscolo T2 nei muscoli dell'avambraccio
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
|
Il muscolo T2 è un marker non invasivo di danno/infiammazione muscolare e sarà misurato utilizzando la risonanza magnetica negli avambracci dei partecipanti a questo studio.
|
Fino a 2 giorni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Insorgenza ritardata di indolenzimento muscolare (DOMS)
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
|
I DOMS saranno correlati alla percentuale di pixel elevati all'interno degli avambracci dei partecipanti allo studio.
|
Fino a 2 giorni
|
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Creatina chinasi sierica
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
|
La creatina chinasi sierica è un marker di danno muscolare e sarà correlata alla percentuale di pixel elevati all'interno degli avambracci dei partecipanti allo studio
|
Fino a 2 giorni
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Glenn A Walter, Ph.D., University of Florida
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB201602354
- MD110050 (ALTRO: Department of Defense)
- 536-2012 (ALTRO: UF legacy study)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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