Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Risonanza magnetica e imaging ottico del muscolo distrofico e danneggiato

10 gennaio 2018 aggiornato da: University of Florida

Imaging ottico del muscolo distrofico e danneggiato

Lo scopo di questo studio di ricerca è determinare il potenziale delle tecniche di imaging ottico per rilevare il danno muscolare nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne e muscolo esercitato non interessato. I soggetti sani saranno sottoposti a due diversi esercizi negli avambracci opposti prima di eseguire qualsiasi tecnica di imaging. I ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne saranno sottoposti solo alle tecniche di imaging senza esercizio.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

L'obiettivo generale di questa proposta è quello di convalidare il potenziale delle tecniche di imaging ottico per essere in grado di rilevare e quantificare il danno muscolare in una popolazione affetta da distrofia muscolare di Duchenne, una malattia di deperimento muscolare, e in una popolazione sana che ha subito un danno muscolare temporale con conseguente da un intervento di esercizio.

La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia degenerativa degenerativa inesorabilmente progressiva, clinicamente caratterizzata da debolezza muscolare progressiva, perdita della deambulazione e mortalità prematura. Attualmente non esiste alcuna cura nota e i trattamenti a beneficio dei pazienti con diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne sono limitati. Nuovi approcci, come la terapia cellulare, il trasferimento genico e gli interventi farmacologici hanno mostrato risultati promettenti in modelli animali e studi sull'uomo con un grande potenziale per lo sviluppo di trattamenti terapeutici efficaci. Uno dei maggiori limiti della sperimentazione di questi interventi; Tuttavia. è la mancanza di metodi efficaci per monitorare i cambiamenti cellulari e tissutali che avvengono nella risposta alla terapia. La capacità di determinare i cambiamenti cellulari e tissutali specifici nei muscoli danneggiati in tempo reale, in modo non invasivo, ripetutamente, senza esposizione a radiazioni dannose, con minimo disagio per il paziente e a bassi costi operativi consentirebbe un'elevata produttività e un'indagine più rapida di potenziali terapie.

Lo studio proposto si concentra sullo sviluppo di tecnologie di imaging ottico nella gamma di lunghezze d'onda del vicino infrarosso per differenziare il tessuto muscolare danneggiato da quello normale. La luce nel vicino infrarosso (700 - 900 nm) ha dimostrato la capacità di penetrare in profondità attraverso tessuti biologici, pelle e muscoli senza un'apprezzabile attenuazione o autofluorescenza.

I ricercatori prevedono che l'Indocianine Green Enhanced Optical Imaging possa essere utilizzato per visualizzare il danno muscolare acuto indotto dall'esercizio in individui sani e muscoli danneggiati e nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne. Si prevede che questo lavoro possa soddisfare la necessità di imaging di biomarcatori che monitorano e quantificano il danno cellulare, la perfusione muscolare e la somministrazione di farmaci - in modo non invasivo, utilizzando luce benigna, ripetutamente e in tempo reale, con l'intenzione di accelerare il test di efficacia negli studi clinici per i disturbi neuromuscolari. Lo studio è progettato per determinare la capacità dell'imaging ottico come strumento affidabile, sicuro, relativamente poco costoso e facile per rilevare e quantificare il danno muscolare. I ricercatori prevedono che questo tipo di modalità di imaging fornirà informazioni clinicamente utili per scopi diagnostici e prognostici in pazienti con malattie neuromuscolari, in particolare ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 55 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criteri di inclusione per i soggetti con distrofia muscolare di Duchenne:

  • Diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne confermata da 1) anamnesi clinica con caratteristiche prima dei 5 anni di età, 2) esame obiettivo, 3) livelli elevati di creatina chinasi sierica e 4) assenza di espressione di distrofina determinata mediante colorazione immunitaria o Wester blot (< 2%) e/o conferma del DNA della mutazione della distrofina
  • Deve avere un'età compresa tra i 10-15 anni.
  • Deve essere maschio.

Criteri di inclusione per soggetti non affetti:

  • Deve avere più di 18 anni.
  • Deve essere maschio.

Criteri di esclusione per i soggetti non affetti e con distrofia muscolare di Duchenne:

  • Controindicazione ad un esame di Risonanza Magnetica (es. clip per aneurisma, grave claustrofobia, impianti magnetici)
  • Presenza di una condizione nei pazienti che influisce sulla funzione muscolare o sul metabolismo muscolare (ad es. miastenia grave, disturbo endocrino, malattia mitocondriale)
  • Condizione medica che porta a ritardo dello sviluppo o controllo motorio compromesso (ad es. paralisi cerebrale)
  • Condizione medica instabile (ad es. disturbo convulsivo incontrollato)
  • Problemi comportamentali che causano l'incapacità di cooperare durante il test
  • Soggetti di controllo che partecipano ad allenamenti specifici per lo sport 2 o più volte a settimana
  • Storia di allergia agli ioduri

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: DIAGNOSTICO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Distrofia muscolare di Duchenne
Questo braccio includerà solo soggetti con diagnosi confermata di distrofia muscolare di Duchenne. I soggetti in questo braccio non subiranno alcun esercizio e saranno sottoposti a imaging solo mediante tecniche di imaging a risonanza ottica e magnetica e spettroscopia in un unico momento.
Questo braccio conterrà soggetti che non sono affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne. Questi soggetti saranno sottoposti a esercizio concentrico di un avambraccio ed esercizio eccentrico dell'avambraccio controlaterale. Due giorni dopo l'esercitazione, i soggetti saranno sottoposti a imaging ottico e risonanza magnetica e spettroscopia.
SPERIMENTALE: Soggetti non interessati
Questo braccio conterrà soggetti che non sono affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne. Questi soggetti saranno sottoposti a esercizio concentrico di un avambraccio ed esercizio eccentrico dell'avambraccio controlaterale. Due giorni dopo l'esercitazione, i soggetti saranno sottoposti a imaging ottico e risonanza magnetica e spettroscopia.
Questo braccio conterrà soggetti che non sono affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne. Questi soggetti saranno sottoposti a esercizio concentrico di un avambraccio ed esercizio eccentrico dell'avambraccio controlaterale. Due giorni dopo l'esercitazione, i soggetti saranno sottoposti a imaging ottico e risonanza magnetica e spettroscopia.
Questo braccio includerà solo soggetti con diagnosi confermata di distrofia muscolare di Duchenne. I soggetti in questo braccio non subiranno alcun esercizio e saranno sottoposti a imaging solo mediante tecniche di imaging a risonanza ottica e magnetica e spettroscopia in un unico momento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Accumulo di verde indocianina nei muscoli dell'avambraccio
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
La percentuale di area con elevato verde indocianina nel muscolo sarà un indicatore del danno alla membrana cellulare e sarà misurata utilizzando l'imaging ottico negli avambracci dei partecipanti allo studio.
Fino a 2 giorni
Elevazione del muscolo T2 nei muscoli dell'avambraccio
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
Il muscolo T2 è un marker non invasivo di danno/infiammazione muscolare e sarà misurato utilizzando la risonanza magnetica negli avambracci dei partecipanti a questo studio.
Fino a 2 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Insorgenza ritardata di indolenzimento muscolare (DOMS)
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
I DOMS saranno correlati alla percentuale di pixel elevati all'interno degli avambracci dei partecipanti allo studio.
Fino a 2 giorni
Creatina chinasi sierica
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
La creatina chinasi sierica è un marker di danno muscolare e sarà correlata alla percentuale di pixel elevati all'interno degli avambracci dei partecipanti allo studio
Fino a 2 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Glenn A Walter, Ph.D., University of Florida

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2014

Completamento primario (EFFETTIVO)

8 gennaio 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

8 gennaio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 giugno 2014

Primo Inserito (STIMA)

20 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

12 gennaio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 gennaio 2018

Ultimo verificato

1 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su Imaging e spettroscopia di risonanza ottica e magnetica

Sottoscrivi