Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MT2013-31: Allo HCT aineenvaihduntahäiriöille ja vaikealle osteoperoosille

torstai 2. marraskuuta 2023 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Allogeeninen hematopoieettinen solunsiirto perinnöllisten aineenvaihduntahäiriöiden ja vaikean osteopetroosin varalta busulfaanilla (terapeuttinen lääkkeiden seuranta), fludarabiini +/- ATG

Tämä yhden laitoksen, vaiheen II tutkimus on suunniteltu testaamaan kykyä saavuttaa luovuttajan hematopoieettinen siirrännäinen säilyttäen samalla alhainen siirtoon liittyvä kuolleisuus (TRM) käyttämällä busulfaani- ja fludarabiinipohjaisia ​​hoito-ohjelmia ja busulfaaniterapeuttisten lääkkeiden seurantaa (TDM) potilaille. erilaisia ​​perinnöllisiä aineenvaihduntahäiriöitä (IMD) ja vaikeaa osteopetroosia (OP).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

100

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Troy Lund, M.D.Ph.D.
  • Puhelinnumero: 612-625-4185
  • Sähköposti: lundx072@umn.edu

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 55 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 0 - 55-vuotiaat
  • Riittävä siirrännäinen saatavilla
  • Riittävä elinten toiminta

  • Tukikelpoiset sairaudet:

    • Mukopolysakkaridoosihäiriöt:

      • MPS IH (Hurlerin oireyhtymä)
      • MPS II (Hunterin oireyhtymä), jos potilaalla ei ole lainkaan tai vain vähän merkkejä oireellisesta neurologisesta sairaudesta, mutta hänellä odotetaan olevan neurologinen fenotyyppi
      • MPS VI (Maroteaux-Lamyn oireyhtymä)
      • MPS VII (Sly-oireyhtymä)

    • Glykoproteiiniaineenvaihduntahäiriöt:

      • Alfa-mannosidoosi
      • Fukosidoosi
      • Aspartyyliglukosaminuria

    • Sfingolipidoosit ja resessiiviset leukodystrofiat:

      • Globoidisolujen leukodystrofia
      • Metakromaattinen leukodystrofia
      • Niemann-Pick B -potilaat (sfingomyeliinin puutos)
      • Niemann-Pick C -alatyyppi 2

    • Peroksisomaaliset häiriöt:

      • Adrenoleukodystrofia, johon liittyy aivoja
      • Zellwegerin oireyhtymä
      • Vastasyntyneen adrenoleukodystrofia
      • Infantiili Refsum-tauti
      • Asyyli-CoA-oksidaasin puutos
      • D-bifunktionaalisen entsyymin puutos
      • Monitoiminen entsyymipuutos
      • Alfa-metyyliasyyli-CoA-rasmaasipuutos (AMACRD)
      • Mitokondriaalinen neurogastrointestingaalinen enkefalopatia (MNGIE)
    • Vaikea osteopetroosi (OP)
    • Perinnöllinen leukoenkefalopatia, johon liittyy aksonaalisia sferoideja (HDLS; CSF1R-mutaatio)
    • Muut perinnölliset aineenvaihduntahäiriöt (IMD): Potilaat otetaan myös huomioon, joilla on muita hengenvaarallisia, harvinaisia ​​lysosomaalisia, peroksisomaalisia tai muita vastaavia perinnöllisiä sairauksia, joille on tyypillistä valkoisen aineen sairaus tai muut neurologiset ilmenemismuodot, joiden osalta on perusteltua, että elinsiirrosta olisi hyötyä. kuten tietyt potilaat, joilla on Wolmanin tauti, GM1-gangliosidoosi, I-solusairaus, Tay-Sachsin tauti, Sandhoffin tauti tai muut.
    • Vapaaehtoinen kirjallinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus – kuukautisilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti 14 päivän kuluessa tutkimushoidon aloittamisesta
  • Aikaisempi altistuminen myeloablatiiviselle kemoterapialle 4 kuukauden sisällä tämän protokollan mukaisen hoitotyön alkamisesta (potilaat, jotka on jätetty pois tästä syystä, voivat olla oikeutettuja muihin laitoshoitoihin)
  • Hallitsemattomat bakteeri-, sieni- tai virusinfektiot, mukaan lukien HIV (mukaan lukien aktiivinen Aspergillus- tai muu homeinfektio 30 päivän sisällä)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: IMD - Paitsi Haplo-identtinen

Perinnöllinen metabolinen sairaus (IMD) - paitsi haplo-identtinen

Katso interventiokuvaukset.
Biologinen: Kantasolujen siirto
Infuusio annetaan päivänä 0
Lääke: Valmisteleva IMD-ohjelma
  • Anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
  • Fludarabiini
  • Busulfaani
Kokeellinen: OP - paitsi Haplo-Identical

Vaikea osteoporoosi (OP) - paitsi haplo-identtinen

Katso interventiokuvaukset.
Biologinen: Kantasolujen siirto
Infuusio annetaan päivänä 0
Lääke: Vain osteopetroosin valmisteleva hoito-ohjelma
  • Anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
  • Fludarabiini
  • Busulfaani
  • tiotepa
Kokeellinen: OP ja IMD - Haplo-Identical Only

Vaikea osteopetroosi (OP) ja perinnölliset aineenvaihduntahäiriöt (IMD)

-Vain Haplo-Identical

Katso interventiokuvaukset.
Biologinen: Kantasolujen siirto
Infuusio annetaan päivänä 0
Lääke: Osteopetroosin haploidenttinen vain valmistava hoito-ohjelma
  • Rituksimabi
  • Alemtutsumabi
  • Busulfaani
  • Fludarabiini
Kokeellinen: cALD SR-A (vakioriski, hoito-ohjelma A)
Katso interventiokuvaukset.
Biologinen: Kantasolujen siirto
Infuusio annetaan päivänä 0
Lääke: Valmisteleva IMD-ohjelma
  • Anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
  • Fludarabiini
  • Busulfaani
Lääke: cALD SR-A (vakioriski, hoito-ohjelma A)
N-asetyylikysteiini aloituspäivä +1 - päivä +28
Kokeellinen: cALD SR-B (vakioriski, hoito-ohjelma B)
Katso interventiokuvaukset.
Biologinen: Kantasolujen siirto
Infuusio annetaan päivänä 0
Lääke: Valmisteleva IMD-ohjelma
  • Anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
  • Fludarabiini
  • Busulfaani
Lääke: cALD SR-B (vakioriski, hoito-ohjelma B)
N-asetyylikysteiini aloituspäivä +1 - päivä +56
Kokeellinen: cALD HR-C (korkean riskin, hoito-ohjelma C)
Katso interventiokuvaukset.
Biologinen: Kantasolujen siirto
Infuusio annetaan päivänä 0
Lääke: Valmisteleva IMD-ohjelma
  • Anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
  • Fludarabiini
  • Busulfaani
Lääke: cALD HR-D (korkean riskin, hoito-ohjelma C)
N-asetyylikysteiini ja selekoksibi aloittavat vastaanottopäivän (ennen hoito-ohjelmaa) ja jatkavat päivään +100
Kokeellinen: cALD HR-D (korkean riskin, hoito-ohjelma D)
Katso interventiokuvaukset.
Biologinen: Kantasolujen siirto
Infuusio annetaan päivänä 0
Lääke: Valmisteleva IMD-ohjelma
  • Anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
  • Fludarabiini
  • Busulfaani
Lääke: cALD HR-D (korkean riskin, hoito-ohjelma D)
N-asetyylikysteiini, selekoksibi, E-vitamiini ja alfalipoiinihappo aloitetaan vastaanottopäivänä (ennen hoito-ohjelmaa) ja jatkuvat päivään +100

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus koehenkilöistä, jotka saavuttavat korkean tason luovuttajan hematopoieettisen siirteen
Aikaikkuna: Päivä +42 siirron jälkeen
Määritelty neutrofiilien palautumisena päivänä +42 siirron jälkeen ja ≥ 80 % luovuttajasoluista perifeerisen veren myeloidifraktiossa päivänä +100 siirron jälkeen
Päivä +42 siirron jälkeen
Prosenttiosuus koehenkilöistä, jotka saavuttavat korkean tason luovuttajan hematopoieettisen siirteen
Aikaikkuna: Päivä +100 siirron jälkeen
Määritelty ≥ 80 % luovuttajasoluista perifeerisen veren myeloidifraktiossa päivänä +100 siirron jälkeen
Päivä +100 siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirrä isäntä vastaan ​​-sairaus
Aikaikkuna: Päivä +100 siirron jälkeen
GvHD:n esiintyvyys ja vakavuus
Päivä +100 siirron jälkeen
Elinsiirtoon liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: Päivä +100 siirron jälkeen
TRM:n esiintyvyys
Päivä +100 siirron jälkeen
Hoito-ohjelmaan liittyvä myrkyllisyys
Aikaikkuna: Päivä +100 siirron jälkeen
Määritelty infektioksi, akuuttiksi munuaisten vajaatoiminnaksi, hengitysvajaukseksi, sydämen vajaatoiminnaksi ja laskimoiden tukkeutumiseksi
Päivä +100 siirron jälkeen
HSCT:n jälkeiset muutokset taudissa
Aikaikkuna: 1 vuosi
Sairauden radiografisten, fysiologisten, neuropsykologisten ja/tai biokemiallisten näkökohtien ilmaantuvuus sairauskohtaisesti arvioituna
1 vuosi
HSCT:n jälkeiset muutokset taudissa
Aikaikkuna: 2 vuotta
Sairauden radiografisten, fysiologisten, neuropsykologisten ja/tai biokemiallisten näkökohtien ilmaantuvuus sairauskohtaisesti arvioituna
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Tutkijat

  • Päätutkija: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 10. heinäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 14. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 14. heinäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 23. kesäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 3. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2013LS104

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hurlerin oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset Kantasolujen siirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa