Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MT2013-31: Allo HCT voor stofwisselingsstoornissen en ernstige osteopetrose

2 november 2023 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Allogene hematopoëtische celtransplantatie voor erfelijke stofwisselingsstoornissen en ernstige osteopetrose na conditionering met busulfan (therapeutische geneesmiddelenbewaking), fludarabine +/- ATG

Deze fase II-studie in één instelling is ontworpen om het vermogen te testen om hematopoëtische implantatie van de donor te bereiken terwijl lage percentages van transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM) worden gehandhaafd met behulp van op busulfan en fludarabine gebaseerde conditioneringsregimes met busulfan therapeutische medicijnmonitoring (TDM) voor patiënten met verschillende erfelijke stofwisselingsstoornissen (IMD) en ernstige osteopetrose (OP).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

100

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Troy Lund, M.D.Ph.D.
  • Telefoonnummer: 612-625-4185
  • E-mail: lundx072@umn.edu

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 55 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 0 t/m 55 jaar
  • Voldoende transplantaat beschikbaar
  • Voldoende orgaanfunctie

  • In aanmerking komende ziekten:

    • Mucopolysaccharidose aandoeningen:

      • MPS IH (Hurler-syndroom)
      • MPS II (Hunter-syndroom) als de patiënt geen of minimaal bewijs heeft van symptomatische neurologische ziekte, maar naar verwachting een neurologisch fenotype heeft
      • MPS VI (Maroteaux-Lamy-syndroom)
      • MPS VII (Sly-syndroom)

    • Glycoproteïne stofwisselingsstoornissen:

      • Alfa mannosidose
      • Fucosidose
      • Aspartylglucosaminurie

    • Sfingolipidosen en recessieve leukodystrofieën:

      • Globoïde celleukodystrofie
      • Metachromatische leukodystrofie
      • Niemann-Pick B-patiënten (sfingomyelinedeficiëntie)
      • Niemann-Pick C subtype 2

    • Peroxisomale aandoeningen:

      • Adrenoleukodystrofie met cerebrale betrokkenheid
      • Zellweger-syndroom
      • Neonatale adrenoleukodystrofie
      • Infantiele Refsum-ziekte
      • Acyl-CoA-Oxidase-deficiëntie
      • D-bifunctionele enzymdeficiëntie
      • Multifunctionele enzymdeficiëntie
      • Alfa-methylacyl-CoA Racmase-deficiëntie (AMACRD)
      • Mitochondriale neurogastro-intestingale encefalopathie (MNGIE)
    • Ernstige osteopetrose (OP)
    • Erfelijke leuko-encefalopathie met axonale sferoïden (HDLS; CSF1R-mutatie)
    • Andere erfelijke stofwisselingsstoornissen (IMD): Er zal ook rekening worden gehouden met patiënten die andere levensbedreigende, zeldzame lysosomale, peroxisomale of andere soortgelijke erfelijke aandoeningen hebben die worden gekenmerkt door ziekte van de witte stof of andere neurologische manifestaties waarvoor er een reden is dat transplantatie nuttig zou zijn, zoals bepaalde patiënten met de ziekte van Wolman, GM1-gangliosidose, I-celziekte, de ziekte van Tay-Sachs, de ziekte van Sandhoff of anderen.
    • Vrijwillige schriftelijke toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschap - menstruerende vrouwen moeten binnen 14 dagen na aanvang van de studiebehandeling een negatieve zwangerschapstest in serum of urine hebben
  • Voorafgaande blootstelling aan myeloablatieve chemotherapie binnen 4 maanden na aanvang van conditionering volgens dit protocol (patiënten die om deze reden zijn uitgesloten, kunnen in aanmerking komen voor andere institutionele protocollen)
  • Ongecontroleerde bacteriële, schimmel- of virale infecties, waaronder HIV (inclusief actieve infectie met Aspergillus of andere schimmel binnen 30 dagen)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IMD - Behalve Haplo-identiek

Erfelijke stofwisselingsziekte (IMD) - behalve haplo-identiek

Zie interventiebeschrijvingen.
Biologisch: Stamceltransplantatie
Infusie gegeven op dag 0
Geneesmiddel: IMD voorbereidend regime
  • Anti-thymocyt globuline (ATG)
  • fludarabine
  • busulfan
Experimenteel: OP - Behalve Haplo-Identiek

Ernstige osteoperose (OP) - behalve haplo-identiek

Zie interventiebeschrijvingen.
Biologisch: Stamceltransplantatie
Infusie gegeven op dag 0
Geneesmiddel: Osteopetrose Alleen preparatief regime
  • Anti-thymocyt globuline (ATG)
  • fludarabine
  • busulfan
  • Thiotepa
Experimenteel: OP en IMD -Alleen Haplo-identiek

Ernstige osteopetrose (OP) en erfelijke stofwisselingsstoornissen (IMD)

-Alleen Haplo-identiek

Zie interventiebeschrijvingen.
Biologisch: Stamceltransplantatie
Infusie gegeven op dag 0
Geneesmiddel: Osteopetrose Haplo-identiek alleen preparatief regime
  • Rituximab
  • Alemtuzumab
  • busulfan
  • fludarabine
Experimenteel: cALD SR-A (standaardrisico, schema A)
Zie interventiebeschrijvingen.
Biologisch: Stamceltransplantatie
Infusie gegeven op dag 0
Geneesmiddel: IMD voorbereidend regime
  • Anti-thymocyt globuline (ATG)
  • fludarabine
  • busulfan
Geneesmiddel: cALD SR-A (standaardrisico, schema A)
N-acetylcysteïne start dag +1 tot en met dag +28
Experimenteel: cALD SR-B (standaardrisico, schema B)
Zie interventiebeschrijvingen.
Biologisch: Stamceltransplantatie
Infusie gegeven op dag 0
Geneesmiddel: IMD voorbereidend regime
  • Anti-thymocyt globuline (ATG)
  • fludarabine
  • busulfan
Geneesmiddel: cALD SR-B (standaardrisico, schema B)
N-acetylcysteïne startdag +1tot en met dag +56
Experimenteel: cALD HR-C (hoog risico, regime C)
Zie interventiebeschrijvingen.
Biologisch: Stamceltransplantatie
Infusie gegeven op dag 0
Geneesmiddel: IMD voorbereidend regime
  • Anti-thymocyt globuline (ATG)
  • fludarabine
  • busulfan
Geneesmiddel: cALD HR-D (hoog risico, regime C)
N-acetylcysteïne en celecoxib beginnen op de dag van opname (voorafgaand aan het conditioneringsregime) en gaan door tot dag +100
Experimenteel: cALD HR-D (hoog risico, regime D)
Zie interventiebeschrijvingen.
Biologisch: Stamceltransplantatie
Infusie gegeven op dag 0
Geneesmiddel: IMD voorbereidend regime
  • Anti-thymocyt globuline (ATG)
  • fludarabine
  • busulfan
Geneesmiddel: cALD HR-D (hoog risico, regime D)
N-acetylcysteïne, celecoxib, vitamine E en alfaliponzuur beginnen op de dag van opname (voorafgaand aan het conditioneringsregime) en gaan door tot dag +100

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen dat donorhematopoëtische implantatie op hoog niveau bereikt
Tijdsspanne: Dag +42 na transplantatie
Gedefinieerd als herstel van neutrofielen op dag +42 na transplantatie en ≥ 80% donorcellen op de myeloïde fractie van perifeer bloed op dag +100 na transplantatie
Dag +42 na transplantatie
Percentage proefpersonen dat donorhematopoëtische implantatie op hoog niveau bereikt
Tijdsspanne: Dag +100 na transplantatie
Gedefinieerd als ≥ 80% donorcellen op de myeloïde fractie van perifeer bloed op dag +100 na transplantatie
Dag +100 na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: Dag +100 na transplantatie
Incidentie en ernst van GvHD
Dag +100 na transplantatie
Aan transplantatie gerelateerde sterfte
Tijdsspanne: Dag +100 na transplantatie
Incidentie van TRM
Dag +100 na transplantatie
Regime-gerelateerde toxiciteit
Tijdsspanne: Dag +100 na transplantatie
Gedefinieerd als infectie, acuut nierfalen, ademhalingsfalen, hartfalen en veno-occlusieve ziekte
Dag +100 na transplantatie
Post-HSCT veranderingen in ziekte
Tijdsspanne: 1 jaar
Incidentie van radiografische, fysiologische, neuropsychologische en/of biochemische aspecten van de ziekte zoals beoordeeld op ziektespecifieke basis
1 jaar
Post-HSCT veranderingen in ziekte
Tijdsspanne: 2 jaar
Incidentie van radiografische, fysiologische, neuropsychologische en/of biochemische aspecten van de ziekte zoals beoordeeld op ziektespecifieke basis
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 juli 2014

Primaire voltooiing (Geschat)

14 juli 2025

Studie voltooiing (Geschat)

14 juli 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 juni 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 juni 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

23 juni 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

3 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2013LS104

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hurler-syndroom

Klinische onderzoeken op Stamceltransplantatie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malaysia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren