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MT2013-31: 대사 장애 및 중증 골화석증에 대한 Allo HCT

2026년 1월 5일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Busulfan(치료 약물 모니터링), Fludarabine +/- ATG로 컨디셔닝 후 유전성 대사 장애 및 중증 골화석증에 대한 동종 조혈 세포 이식

이 단일 기관, 2상 연구는 환자를 위한 부설판 치료 약물 모니터링(TDM)과 함께 부설판 및 플루다라빈 기반 컨디셔닝 요법을 사용하여 낮은 이식 관련 사망률(TRM) 비율을 유지하면서 기증자 조혈 생착을 달성하는 능력을 테스트하도록 설계되었습니다. 다양한 유전 대사 장애(IMD) 및 중증 골화석증(OP).

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

149

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

55년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 0~55세
  • 적절한 이식 가능
  • 적절한 장기 기능

  • 적격 질병:

    • 뮤코다당증 장애:

      • MPS IH(헐러 증후군)
      • MPS II(헌터 증후군) 환자가 증상이 있는 신경학적 질환의 증거가 없거나 최소한이지만 신경학적 표현형을 가질 것으로 예상되는 경우
      • MPS 6형(마로토-라미 증후군)
      • MPS VII(교활한 증후군)

    • 당단백질 대사 장애:

      • 알파 만노시다증
      • 푸코시다증
      • 아스파르글리코사민뇨증

    • 스핑고지질증 및 열성 백질이영양증:

      • 글로보이드 세포 백혈구이영양증
      • 이색성 백질이영양증
      • Niemann-Pick B 환자(스핑고미엘린 결핍증)
      • Niemann-Pick C 하위 유형 2

    • 과산화소체 장애:

      • 대뇌 침범을 동반한 부신 백질이영양증
      • 젤위거 증후군
      • 신생아 부신백질이영양증
      • 영아 레프섬병
      • 아실-CoA-산화효소 결핍
      • D-이기능성 효소 결핍증
      • 다기능 효소 결핍
      • 알파-메틸아실-CoA Racmase 결핍증(AMACRD)
      • MNGIE(미토콘드리아 신경위장관 뇌병증)
    • 중증 골화석증(OP)
    • 축삭 회전 타원체가 있는 유전성 백질뇌증(HDLS; CSF1R 돌연변이)
    • 기타 유전성 대사 장애(IMD): 생명을 위협하는 기타 희귀 리소좀, 과산화소체 또는 백질병 또는 기타 신경학적 징후로 특징지어지는 기타 유사한 유전 장애가 있는 환자도 고려됩니다. Wolman's 질병, GM1 gangliosidosis, I-cell 질병, Tay-Sachs 질병, Sandhoff 질병 또는 다른 사람을 가진 특정 환자와 같은.
    • 자발적인 서면 동의

제외 기준:

  • 임신 - 월경 중인 여성은 연구 치료 시작 14일 이내에 혈청 또는 소변 임신 테스트에서 음성이어야 합니다.
  • 이 프로토콜에 대한 컨디셔닝 시작 4개월 이내에 이전의 골수 절제 화학 요법 노출(이러한 이유로 제외된 환자는 다른 기관 프로토콜에 적격일 수 있음)
  • HIV를 포함한 조절되지 않는 세균, 진균 또는 바이러스 감염(30일 이내에 Aspergillus 또는 기타 곰팡이에 대한 활동성 감염 포함)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: IMD - Haplo-동일성 제외

유전성 대사 질환(IMD) - Haplo-Identical 제외

개입 설명을 참조하십시오.
생물학적: 줄기세포 이식
0일째 주입
의약품: IMD 준비 요법
  • 항 흉선 세포 글로불린(ATG)
  • 플루다라빈
  • 부설판
실험적: OP - Haplo-Identical 제외

중증 골다공증(OP) - Haplo-Identical 제외

개입 설명을 참조하십시오.
생물학적: 줄기세포 이식
0일째 주입
의약품: 골화석증 전용 제제
  • 항 흉선 세포 글로불린(ATG)
  • 플루다라빈
  • 부설판
  • 티오테파
실험적: OP 및 IMD -Haplo-동일한 것만

중증 골화석증(OP) 및 만성 대사 장애(IMD)

-Haplo-동일한 것만

개입 설명을 참조하십시오.
생물학적: 줄기세포 이식
0일째 주입
의약품: Osteopetrosis Haploidentical 전용 준비 요법
  • 리툭시맙
  • 알렘투주맙
  • 부설판
  • 플루다라빈
실험적: cALD SR-A(표준 위험, 요법 A)
개입 설명을 참조하십시오.
생물학적: 줄기세포 이식
0일째 주입
의약품: IMD 준비 요법
  • 항 흉선 세포 글로불린(ATG)
  • 플루다라빈
  • 부설판
의약품: cALD SR-A(표준 위험, 요법 A)
N-아세틸시스테인 시작일 +1일부터 +28일까지
실험적: cALD SR-B(표준 위험, 요법 B)
개입 설명을 참조하십시오.
생물학적: 줄기세포 이식
0일째 주입
의약품: IMD 준비 요법
  • 항 흉선 세포 글로불린(ATG)
  • 플루다라빈
  • 부설판
의약품: cALD SR-B(표준 위험, 요법 B)
N-아세틸시스테인 시작일 +1일부터 +56일까지
실험적: cALD HR-C(고위험, 요법 C)
개입 설명을 참조하십시오.
생물학적: 줄기세포 이식
0일째 주입
의약품: IMD 준비 요법
  • 항 흉선 세포 글로불린(ATG)
  • 플루다라빈
  • 부설판
의약품: cALD HR-D(고위험, 요법 C)
N-acetylcysteine ​​및 celecoxib 입원일 시작(컨디셔닝 요법 전) 및 하루 동안 계속 +100
실험적: cALD HR-D(고위험, 요법 D)
개입 설명을 참조하십시오.
생물학적: 줄기세포 이식
0일째 주입
의약품: IMD 준비 요법
  • 항 흉선 세포 글로불린(ATG)
  • 플루다라빈
  • 부설판
의약품: cALD HR-D(고위험, 요법 D)
N-아세틸시스테인, 셀레콕시브, 비타민 E 및 알파 리포산은 입원일부터(컨디셔닝 요법 전) 하루 동안 계속 +100

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
높은 수준의 기증자 조혈 생착을 달성한 피험자의 백분율
기간: 이식 후 +42일
이식 후 +42일까지 호중구 회복 및 이식 후 +100일에 말초 혈액의 골수 분획에서 ≥ 80% 공여자 세포로 정의
이식 후 +42일
높은 수준의 기증자 조혈 생착을 달성한 피험자의 백분율
기간: 이식 후 +100일
이식 후 100일째에 말초 혈액의 골수 분획에서 공여자 세포가 80% 이상으로 정의됨
이식 후 +100일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식편대숙주병
기간: 이식 후 +100일
GvHD의 발생률 및 심각도
이식 후 +100일
이식 관련 사망률
기간: 이식 후 +100일
TRM의 부각
이식 후 +100일
요법 관련 독성
기간: 이식 후 +100일
감염, 급성 신부전, 호흡 부전, 심부전, 정맥 폐쇄성 질환으로 정의
이식 후 +100일
질병의 조혈모세포 이식 후 변화
기간: 일년
질병 특이적 기준으로 평가된 질병의 방사선학적, 생리학적, 신경심리학적 및/또는 생화학적 측면의 발생률
일년
질병의 조혈모세포 이식 후 변화
기간: 2 년
질병 특이적 기준으로 평가된 질병의 방사선학적, 생리학적, 신경심리학적 및/또는 생화학적 측면의 발생률
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

수사관

  • 수석 연구원: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 7월 10일

기본 완료 (실제)

2026년 1월 5일

연구 완료 (추정된)

2029년 7월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 6월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 6월 20일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 6월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2026년 1월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 5일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2013LS104

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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