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MT2013-31: Allo HCT für Stoffwechselstörungen und schwere Osteopetrose

5. Januar 2026 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Allogene hämatopoetische Zelltransplantation bei angeborenen Stoffwechselstörungen und schwerer Osteopetrose nach Konditionierung mit Busulfan (Therapeutic Drug Monitoring), Fludarabin +/- ATG

Diese Phase-II-Studie an einer einzelnen Institution soll die Fähigkeit testen, eine hämatopoetische Transplantation des Spenders zu erreichen und gleichzeitig niedrige Raten der transplantationsbedingten Mortalität (TRM) unter Verwendung von Busulfan- und Fludarabin-basierten Konditionierungsschemata mit Busulfan-Therapeutika-Medikamentenüberwachung (TDM) für Patienten aufrechtzuerhalten mit verschiedenen erblichen Stoffwechselstörungen (IMD) und schwerer Osteopetrose (OP).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

149

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 55 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 0 bis 55 Jahre
  • Ausreichendes Transplantat vorhanden
  • Ausreichende Organfunktion

  • Berechtigte Krankheiten:

    • Mukopolysaccharidose-Erkrankungen:

      • MPS IH (Hurler-Syndrom)
      • MPS II (Hunter-Syndrom), wenn der Patient keine oder nur minimale Anzeichen einer symptomatischen neurologischen Erkrankung aufweist, aber ein neurologischer Phänotyp erwartet wird
      • MPS VI (Maroteaux-Lamy-Syndrom)
      • MPS VII (Sly-Syndrom)

    • Störungen des Glykoproteinstoffwechsels:

      • Alpha-Mannosidose
      • Fucosidose
      • Aspartylglucosaminurie

    • Sphingolipidosen und rezessive Leukodystrophien:

      • Globoidzell-Leukodystrophie
      • Metachromatische Leukodystrophie
      • Niemann-Pick-B-Patienten (Sphingomyelin-Mangel)
      • Niemann-Pick C-Subtyp 2

    • Peroxisomale Störungen:

      • Adrenoleukodystrophie mit zerebraler Beteiligung
      • Zellweger-Syndrom
      • Neonatale Adrenoleukodystrophie
      • Infantile Refsum-Krankheit
      • Acyl-CoA-Oxidase-Mangel
      • D-Bifunktionaler Enzymmangel
      • Multifunktionaler Enzymmangel
      • Alpha-Methylacyl-CoA Racmase-Mangel (AMACRD)
      • Mitochondriale neurogastrointestingale Enzephalopathie (MNGIE)
    • Schwere Osteopetrose (OP)
    • Hereditäre Leukoenzephalopathie mit axonalen Sphäroiden (HDLS; CSF1R-Mutation)
    • Andere vererbte Stoffwechselstörungen (IMD): Patienten mit anderen lebensbedrohlichen, seltenen lysosomalen, peroxisomalen oder anderen ähnlichen vererbten Störungen, die durch eine Erkrankung der weißen Substanz oder andere neurologische Manifestationen gekennzeichnet sind und für die es Gründe gibt, dass eine Transplantation von Vorteil wäre, werden ebenfalls in Betracht gezogen. wie bestimmte Patienten mit Wolman-Krankheit, GM1-Gangliosidose, I-Zell-Krankheit, Tay-Sachs-Krankheit, Sandhoff-Krankheit oder anderen.
    • Freiwillige schriftliche Einwilligung

Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft - menstruierende Frauen müssen innerhalb von 14 Tagen nach Beginn der Studienbehandlung einen negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest haben
  • Vorherige myeloablative Chemotherapie innerhalb von 4 Monaten nach Beginn der Konditionierung nach diesem Protokoll (Patienten, die aus diesem Grund ausgeschlossen sind, können für andere institutionelle Protokolle in Frage kommen)
  • Unkontrollierte Bakterien-, Pilz- oder Virusinfektionen einschließlich HIV (einschließlich aktiver Infektion mit Aspergillus oder anderen Schimmelpilzen innerhalb von 30 Tagen)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: IMD - Außer Haplo-identisch

Vererbte Stoffwechselkrankheit (IMD) – außer Haplo-identisch

Siehe Interventionsbeschreibungen.
Biologisch: Stammzelltransplantation
Infusion am Tag 0 gegeben
Arzneimittel: IMD-Vorbereitungsschema
  • Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Experimental: OP - Außer Haplo-Identisch

Schwere Osteoperose (OP) – außer Haplo-identisch

Siehe Interventionsbeschreibungen.
Biologisch: Stammzelltransplantation
Infusion am Tag 0 gegeben
Arzneimittel: Osteopetrose Nur vorbereitendes Regime
  • Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
  • Thiotepa
Experimental: OP und IMD – nur haploidentisch

Schwere Osteopetrose (OP) und angeborene Stoffwechselstörungen (IMD)

-Nur haploidentisch

Siehe Interventionsbeschreibungen.
Biologisch: Stammzelltransplantation
Infusion am Tag 0 gegeben
Arzneimittel: Osteopetrose Nur haploidentisches präparatives Regime
  • Rituximab
  • Alemtuzumab
  • Busulfan
  • Fludarabin
Experimental: cALD SR-A (Standard-Risiko, Schema A)
Siehe Interventionsbeschreibungen.
Biologisch: Stammzelltransplantation
Infusion am Tag 0 gegeben
Arzneimittel: IMD-Vorbereitungsschema
  • Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Arzneimittel: cALD SR-A (Standard-Risiko, Schema A)
N-Acetylcystein von Tag +1 bis Tag +28
Experimental: cALD SR-B (Standard-Risiko, Schema B)
Siehe Interventionsbeschreibungen.
Biologisch: Stammzelltransplantation
Infusion am Tag 0 gegeben
Arzneimittel: IMD-Vorbereitungsschema
  • Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Arzneimittel: cALD SR-B (Standard-Risiko, Schema B)
N-Acetylcystein von Tag +1 bis Tag +56
Experimental: cALD HR-C (Hochrisiko, Schema C)
Siehe Interventionsbeschreibungen.
Biologisch: Stammzelltransplantation
Infusion am Tag 0 gegeben
Arzneimittel: IMD-Vorbereitungsschema
  • Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Arzneimittel: cALD HR-D (Hochrisiko, Schema C)
N-Acetylcystein und Celecoxib beginnen am Tag der Aufnahme (vor dem Konditionierungsprogramm) und dauern bis zum Tag +100 an
Experimental: cALD HR-D (Hochrisiko, Schema D)
Siehe Interventionsbeschreibungen.
Biologisch: Stammzelltransplantation
Infusion am Tag 0 gegeben
Arzneimittel: IMD-Vorbereitungsschema
  • Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Arzneimittel: cALD HR-D (Hochrisiko, Schema D)
N-Acetylcystein, Celecoxib, Vitamin E und Alpha-Liponsäure beginnen am Tag der Aufnahme (vor dem Konditionierungsprogramm) und dauern bis zum Tag +100 an

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Probanden, die eine hochgradige hämatopoetische Transplantation des Spenders erreichen
Zeitfenster: Tag +42 nach der Transplantation
Definiert als Erholung der Neutrophilen bis Tag +42 nach der Transplantation und ≥ 80 % Spenderzellen in der myeloischen Fraktion des peripheren Blutes am Tag +100 nach der Transplantation
Tag +42 nach der Transplantation
Prozentsatz der Probanden, die eine hochgradige hämatopoetische Transplantation des Spenders erreichen
Zeitfenster: Tag +100 nach der Transplantation
Definiert als ≥ 80 % Spenderzellen in der myeloiden Fraktion des peripheren Blutes am Tag +100 nach der Transplantation
Tag +100 nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Graft-versus-Host-Krankheit
Zeitfenster: Tag +100 nach der Transplantation
Häufigkeit und Schweregrad der GvHD
Tag +100 nach der Transplantation
Transplantationsbedingte Mortalität
Zeitfenster: Tag +100 nach der Transplantation
Auftreten von TRM
Tag +100 nach der Transplantation
Therapiebedingte Toxizität
Zeitfenster: Tag +100 nach der Transplantation
Definiert als Infektion, akutes Nierenversagen, respiratorisches Versagen, Herzversagen und venöse Verschlusskrankheit
Tag +100 nach der Transplantation
Krankheitsveränderungen nach HSCT
Zeitfenster: 1 Jahr
Inzidenz von radiologischen, physiologischen, neuropsychologischen und/oder biochemischen Aspekten der Krankheit, wie auf krankheitsspezifischer Basis beurteilt
1 Jahr
Krankheitsveränderungen nach HSCT
Zeitfenster: 2 Jahre
Inzidenz von radiologischen, physiologischen, neuropsychologischen und/oder biochemischen Aspekten der Krankheit, wie auf krankheitsspezifischer Basis beurteilt
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Ermittler

  • Hauptermittler: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Juli 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. Januar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

14. Juli 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Juni 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

23. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

7. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2013LS104

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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