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MT2013-31: Allo HCT para trastornos metabólicos y osteopetrosis severa

2 de noviembre de 2023 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Trasplante alogénico de células hematopoyéticas para trastornos metabólicos hereditarios y osteopetrosis grave después del condicionamiento con busulfán (monitoreo terapéutico de fármacos), fludarabina +/- ATG

Este estudio de fase II de una sola institución está diseñado para probar la capacidad de lograr el injerto hematopoyético del donante mientras se mantienen bajas tasas de mortalidad relacionada con el trasplante (TRM) usando regímenes de acondicionamiento basados ​​en busulfano y fludarabina con monitoreo de fármacos terapéuticos (TDM) de busulfano para pacientes con diversos trastornos metabólicos hereditarios (IMD) y osteopetrosis severa (OP).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

100

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Troy Lund, M.D.Ph.D.
  • Número de teléfono: 612-625-4185
  • Correo electrónico: lundx072@umn.edu

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 55 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 0 a 55 años de edad
  • Injerto adecuado disponible
  • Función adecuada del órgano

  • Enfermedades elegibles:

    • Trastornos de la mucopolisacaridosis:

      • MPS IH (síndrome de Hurler)
      • MPS II (síndrome de Hunter) si el paciente no tiene o tiene evidencia mínima de enfermedad neurológica sintomática pero se espera que tenga un fenotipo neurológico
      • MPS VI (síndrome de Maroteaux-Lamy)
      • MPS VII (síndrome de Sly)

    • Trastornos metabólicos de glicoproteínas:

      • manosidosis alfa
      • fucosidosis
      • aspartilglucosaminuria

    • Esfingolipidosis y Leucodistrofias Recesivas:

      • Leucodistrofia de células globoides
      • Leucodistrofia metacromática
      • Pacientes Niemann-Pick B (deficiencia de esfingomielina)
      • Niemann-Pick C subtipo 2

    • Trastornos peroxisomales:

      • Adrenoleucodistrofia con compromiso cerebral
      • síndrome de Zellweger
      • Adrenoleucodistrofia neonatal
      • Enfermedad de Refsum infantil
      • Deficiencia de acil-CoA-oxidasa
      • Deficiencia de enzima D-bifuncional
      • Deficiencia de enzima multifuncional
      • Deficiencia de alfa-metilacil-CoA racmasa (AMACRD)
      • Encefalopatía neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE)
    • Osteopetrosis severa (OP)
    • Leucoencefalopatía hereditaria con esferoides axonales (HDLS; mutación CSF1R)
    • Otros trastornos metabólicos hereditarios (IMD, por sus siglas en inglés): También se considerarán los pacientes que tengan otros trastornos lisosomales, peroxisomales raros u otros trastornos hereditarios similares que pongan en peligro la vida, caracterizados por enfermedad de la sustancia blanca u otras manifestaciones neurológicas para las cuales existe una justificación de que el trasplante sería beneficioso, tales como ciertos pacientes con enfermedad de Wolman, gangliosidosis GM1, enfermedad de células I, enfermedad de Tay-Sachs, enfermedad de Sandhoff u otras.
    • Consentimiento voluntario por escrito

Criterio de exclusión:

  • Embarazo: las mujeres que menstrúan deben tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa dentro de los 14 días posteriores al inicio del tratamiento del estudio.
  • Exposición previa a quimioterapia mieloablativa dentro de los 4 meses posteriores al inicio del acondicionamiento en este protocolo (los pacientes excluidos por este motivo pueden ser elegibles para otros protocolos institucionales)
  • Infecciones bacterianas, fúngicas o virales no controladas, incluido el VIH (incluida la infección activa con Aspergillus u otro moho dentro de los 30 días)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: IMD - Excepto Haplo-idéntico

Enfermedad Metabólica Hereditaria (IMD) - Excepto Haplo-Idénticas

Consulte las descripciones de las intervenciones.
Biológico: Trasplante de células madre
Infusión administrada el día 0
Droga: Régimen Preparatorio IMD
  • Globulina antitimocito (ATG)
  • fludarabina
  • busulfán
Experimental: OP - Excepto Haplo-Idéntico

Osteoperosis Severa (OP) - Excepto Haplo-Idéntica

Consulte las descripciones de las intervenciones.
Biológico: Trasplante de células madre
Infusión administrada el día 0
Droga: Régimen preparatorio solo para osteopetrosis
  • Globulina antitimocito (ATG)
  • fludarabina
  • busulfán
  • tiotepa
Experimental: OP e IMD: solo haploidénticos

Osteopetrosis Severa (OP) y Trastornos Metabólicos Heredados (IMD)

-Solo haplo-idéntico

Consulte las descripciones de las intervenciones.
Biológico: Trasplante de células madre
Infusión administrada el día 0
Droga: Régimen preparatorio únicamente para osteopetrosis haploidénticas
  • Rituximab
  • alemtuzumab
  • busulfán
  • fludarabina
Experimental: cALD SR-A (Estándar-Riesgo, Régimen A)
Consulte las descripciones de las intervenciones.
Biológico: Trasplante de células madre
Infusión administrada el día 0
Droga: Régimen Preparatorio IMD
  • Globulina antitimocito (ATG)
  • fludarabina
  • busulfán
Droga: cALD SR-A (Estándar-Riesgo, Régimen A)
N-acetilcisteína inicio día +1 hasta día +28
Experimental: cALD SR-B (Estándar-Riesgo, Régimen B)
Consulte las descripciones de las intervenciones.
Biológico: Trasplante de células madre
Infusión administrada el día 0
Droga: Régimen Preparatorio IMD
  • Globulina antitimocito (ATG)
  • fludarabina
  • busulfán
Droga: cALD SR-B (Estándar-Riesgo, Régimen B)
N-acetilcisteína inicio día +1 hasta día +56
Experimental: cALD HR-C (Alto Riesgo, Régimen C)
Consulte las descripciones de las intervenciones.
Biológico: Trasplante de células madre
Infusión administrada el día 0
Droga: Régimen Preparatorio IMD
  • Globulina antitimocito (ATG)
  • fludarabina
  • busulfán
Droga: cALD HR-D (Alto Riesgo, Régimen C)
N-acetilcisteína y celecoxib comienzan el día de la admisión (antes del régimen de acondicionamiento) y continúan hasta el día +100
Experimental: cALD HR-D (Alto Riesgo, Régimen D)
Consulte las descripciones de las intervenciones.
Biológico: Trasplante de células madre
Infusión administrada el día 0
Droga: Régimen Preparatorio IMD
  • Globulina antitimocito (ATG)
  • fludarabina
  • busulfán
Droga: cALD HR-D (Alto Riesgo, Régimen D)
N-acetilcisteína, celecoxib, vitamina E y ácido alfa lipoico comienzan el día de ingreso (antes del régimen de acondicionamiento) y continúan hasta el día +100

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de sujetos que logran un injerto hematopoyético de donante de alto nivel
Periodo de tiempo: Día +42 postrasplante
Definido como recuperación de neutrófilos el día +42 después del trasplante y ≥ 80 % de células del donante en la fracción mieloide de la sangre periférica el día +100 después del trasplante
Día +42 postrasplante
Porcentaje de sujetos que logran un injerto hematopoyético de donante de alto nivel
Periodo de tiempo: Día +100 post-trasplante
Definido como ≥ 80 % de células del donante en la fracción mieloide de sangre periférica en el día +100 después del trasplante
Día +100 post-trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: Día +100 post-trasplante
Incidencia y gravedad de la EICH
Día +100 post-trasplante
Mortalidad relacionada con el trasplante
Periodo de tiempo: Día +100 post-trasplante
Incidencia de TRM
Día +100 post-trasplante
Toxicidad relacionada con el régimen
Periodo de tiempo: Día +100 post-trasplante
Definida como infección, insuficiencia renal aguda, insuficiencia respiratoria, insuficiencia cardíaca y enfermedad venooclusiva
Día +100 post-trasplante
Cambios en la enfermedad posteriores al TCMH
Periodo de tiempo: 1 año
Incidencia de aspectos radiográficos, fisiológicos, neuropsicológicos y/o bioquímicos de la enfermedad evaluados en función de la enfermedad específica
1 año
Cambios en la enfermedad posteriores al TCMH
Periodo de tiempo: 2 años
Incidencia de aspectos radiográficos, fisiológicos, neuropsicológicos y/o bioquímicos de la enfermedad evaluados en función de la enfermedad específica
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Investigadores

  • Investigador principal: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de julio de 2014

Finalización primaria (Estimado)

14 de julio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

14 de julio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de junio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de junio de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

23 de junio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

3 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2013LS104

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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