- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02171104
MT2013-31: Allo HCT til stofskiftesygdomme og svær osteopetrose
MT2013-31: Allogen hæmatopoietisk celletransplantation for arvelige stofskiftesygdomme og svær osteopetrose efter konditionering med Busulfan (terapeutisk lægemiddelovervågning), Fludarabin +/- ATG
Studieoversigt
Status
Betingelser
- Hurler syndrom
- Sphingolipidoser
- Peroxisomale lidelser
- Metakromatisk leukodystrofi
- Alpha-Mannosidose
- Hunters syndrom
- Mucopolysaccharidosis lidelser
- Maroteaux Lamy syndrom
- Sly Syndrom
- Fucosidosis
- Aspartylglucosaminuri
- Glycoprotein metaboliske forstyrrelser
- Recessive leukodystrofier
- Globoidcelleleukodystrofi
- Niemann-Pick B
- Niemann-Pick C undertype 2
- Sphingomyelin mangel
- Adrenoleukodystrofi med cerebral involvering
- Zellwegers syndrom
- Neonatal adrenoleukodystrofi
- Infantil Refsum sygdom
- Acyl-CoA Oxidase mangel
- D-bifunktionel enzymmangel
- Multifunktionel enzymmangel
- Alpha-methylacyl-CoA Racmase-mangel
- Mitokondriel Neurogastrointestingal Encefalopati
- Alvorlig osteopetrose
- Arvelig leukoencefalopati med axonale sfæroider (HDLS; CSF1R-mutation)
- Arvelige stofskifteforstyrrelser
Intervention / Behandling
- Biologisk: Stamcelletransplantation
- Medicin: IMD forberedende regime
- Medicin: Kun præparativt regime for osteopetrose
- Medicin: Osteopetrose Haploidentisk Kun præparativt regime
- Medicin: cALD SR-A (Standard-Risk, regime A)
- Medicin: cALD SR-B (Standard-Risk, regime B)
- Medicin: cALD HR-D (Højrisiko, regime C)
- Medicin: cALD HR-D (Høj-risiko, regime D)
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Troy Lund, M.D.Ph.D.
- Telefonnummer: 612-625-4185
- E-mail: lundx072@umn.edu
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Lisa Burke
- Telefonnummer: 612-273-8482
- E-mail: lburke3@Fairview.org
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- Rekruttering
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
Kontakt:
- Lisa Burke
- Telefonnummer: 612-273-8482
- E-mail: lburke3@Fairview.org
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 0 til 55 år
- Tilstrækkelig graft tilgængelig
- Tilstrækkelig organfunktion
Støtteberettigede sygdomme:
Mucopolysaccharidosis lidelser:
- MPS IH (Hurler syndrom)
- MPS II (Hunters syndrom), hvis patienten har ingen eller minimal tegn på symptomatisk neurologisk sygdom, men forventes at have en neurologisk fænotype
- MPS VI (Maroteaux-Lamy syndrom)
- MPS VII (Sly syndrom)
Glycoprotein metaboliske forstyrrelser:
- Alfa mannosidose
- Fucosidosis
- Aspartylglucosaminuri
Sfingolipidoser og recessive leukodystrofier:
- Globoid celle leukodystrofi
- Metakromatisk leukodystrofi
- Niemann-Pick B-patienter (sphingomyelin-mangel)
- Niemann-Pick C undertype 2
Peroxisomale lidelser:
- Adrenoleukodystrofi med cerebral involvering
- Zellwegers syndrom
- Neonatal adrenoleukodystrofi
- Infantil Refsum sygdom
- Acyl-CoA-oxidase mangel
- D-bifunktionel enzymmangel
- Multifunktionel enzymmangel
- Alpha-methylacyl-CoA Racmase-mangel (AMACRD)
- Mitokondriel Neurogastrointestingal Encefalopati (MNGIE)
- Svær osteopetrose (OP)
- Arvelig leukoencefalopati med axonale sfæroider (HDLS; CSF1R mutation)
- Andre arvelige metaboliske lidelser (IMD): Patienter vil også blive overvejet, som har andre livstruende, sjældne lysosomale, peroxisomale eller andre lignende arvelige lidelser karakteriseret ved hvid substans sygdom eller andre neurologiske manifestationer, for hvilke der er begrundelse for, at transplantation ville være en fordel. såsom visse patienter med Wolmans sygdom, GM1 gangliosidosis, I-celle sygdom, Tay-Sachs sygdom, Sandhoff sygdom eller andre.
- Frivilligt skriftligt samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Graviditet - menstruerende kvinder skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest inden for 14 dage efter studiebehandlingens start
- Tidligere eksponering for myeloablativ kemoterapi inden for 4 måneder efter starten af konditionering på denne protokol (patienter, der er udelukket af denne grund, kan være berettiget til andre institutionelle protokoller)
- Ukontrollerede bakterie-, svampe- eller virusinfektioner inklusive HIV (herunder aktiv infektion med Aspergillus eller anden skimmelsvamp inden for 30 dage)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: IMD - Undtagen Haplo-identisk
Nedarvet metabolisk sygdom (IMD) - Undtagen haplo-identisk Se indsatsbeskrivelser. |
Infusion givet på dag 0
|
Eksperimentel: OP - Undtagen Haplo-Identisk
Alvorlig osteoperose (OP) - Undtagen haplo-identisk Se indsatsbeskrivelser. |
Infusion givet på dag 0
|
Eksperimentel: OP og IMD - Kun haplo-identisk
Alvorlig osteopetrose (OP) og inheriterede stofskiftesygdomme (IMD) - Kun haplo-identisk Se indsatsbeskrivelser. |
Infusion givet på dag 0
|
Eksperimentel: cALD SR-A (Standard-Risk, regime A)
Se indsatsbeskrivelser.
|
Infusion givet på dag 0
N-acetylcystein startdag +1 til og med dag +28
|
Eksperimentel: cALD SR-B (Standard-Risk, regime B)
Se indsatsbeskrivelser.
|
Infusion givet på dag 0
N-acetylcystein startdag +1 til og med dag +56
|
Eksperimentel: cALD HR-C (Høj-risiko, regime C)
Se indsatsbeskrivelser.
|
Infusion givet på dag 0
N-acetylcystein og celecoxib starter indlæggelsesdagen (før konditionering) og fortsætter til og med dag +100
|
Eksperimentel: cALD HR-D (Høj-risiko, regime D)
Se indsatsbeskrivelser.
|
Infusion givet på dag 0
N-acetylcystein, celecoxib, vitamin E og alfa-liponsyre starter indlæggelsesdagen (før konditionering) og fortsætter til og med dag +100
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Procentdel af forsøgspersoner, der opnår donorhæmatopoietisk engraftment på højt niveau
Tidsramme: Dag +42 efter transplantation
|
Defineret som neutrofil genopretning ved dag +42 efter transplantation og ≥ 80 % donorceller på den myeloide fraktion af perifert blod på dag +100 efter transplantation
|
Dag +42 efter transplantation
|
Procentdel af forsøgspersoner, der opnår donorhæmatopoietisk engraftment på højt niveau
Tidsramme: Dag +100 efter transplantation
|
Defineret som ≥ 80 % donorceller på den myeloide fraktion af perifert blod på dag +100 efter transplantation
|
Dag +100 efter transplantation
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Graft-versus-host-sygdom
Tidsramme: Dag +100 efter transplantation
|
Forekomst og sværhedsgrad af GvHD
|
Dag +100 efter transplantation
|
Transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: Dag +100 efter transplantation
|
Forekomst af TRM
|
Dag +100 efter transplantation
|
Regime-relateret toksicitet
Tidsramme: Dag +100 efter transplantation
|
Defineret som infektion, akut nyresvigt, respirationssvigt, hjertesvigt og veno-okklusiv sygdom
|
Dag +100 efter transplantation
|
Post-HSCT ændringer i sygdom
Tidsramme: 1 år
|
Forekomst af radiografiske, fysiologiske, neuropsykologiske og/eller biokemiske aspekter af sygdommen vurderet på et sygdomsspecifikt grundlag
|
1 år
|
Post-HSCT ændringer i sygdom
Tidsramme: 2 år
|
Forekomst af radiografiske, fysiologiske, neuropsykologiske og/eller biokemiske aspekter af sygdommen vurderet på et sygdomsspecifikt grundlag
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Anslået)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Patologiske processer
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Demyeliniserende sygdomme
- Nyresygdomme
- Urologiske sygdomme
- Neurologiske manifestationer
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Sygdomme i det endokrine system
- Sygdom
- Medfødte abnormiteter
- Leversygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Muskuloskeletale sygdomme
- Bindevævssygdomme
- Neuromuskulære sygdomme
- Neurodegenerative sygdomme
- Sygdomme i det perifere nervesystem
- Knoglesygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Mucinoser
- Mental retardering, X-Linked
- Intellektuel handicap
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Misdannelser i nervesystemet
- Abnormiteter, multiple
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Knoglesygdomme, udviklingsmæssige
- Binyresygdomme
- Osteochondrodysplasier
- Polyneuropatier
- Arvelige demyeliniserende sygdomme i centralnervesystemet
- Adrenal insufficiens
- Sulfatidose
- Osteosklerose
- Arvelig sensorisk og motorisk neuropati
- Urogenitale sygdomme hos kvinder
- Kvinders urogenitale sygdomme og graviditetskomplikationer
- Urogenitale sygdomme
- Mandlige urogenitale sygdomme
- Syndrom
- Mucopolysaccharidosis II
- Mucopolysaccharidoser
- Mucopolysaccharidosis I
- Hjernesygdomme
- Metaboliske sygdomme
- Peroxisomale lidelser
- Leukoencefalopati
- Adrenoleukodystrofi
- Leukodystrofi, Metakromatisk
- Leukodystrofi, globoidcelle
- Sphingolipidoser
- Sygdomme med mannosidase mangel
- alfa-mannosidose
- Osteopetrose
- Refsum sygdom
- Zellwegers syndrom
- Fucosidosis
- Refsum Sygdom, Infantil
- Mucopolysaccharidosis VI
- Mucopolysaccharidosis VII
- Aspartylglucosaminuri
Andre undersøgelses-id-numre
- 2013LS104
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hurler syndrom
-
University of Colorado, DenverRekrutteringKlinefelters syndrom | Trisomi X | XYY syndrom | XXXY og XXXXY syndrom | Xxyy syndrom | Xyyy syndrom | Xxxx syndrom | Xxxxx syndrom | Xxxyy syndrom | Xxyyy syndrom | Xyyyy syndrom | Mand med sexkromosommosaicismeForenede Stater
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Shaare Zedek Medical CenterUkendtPræmenstruelt syndrom - PMS
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Brian JonasNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.AfsluttetTidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Terapi-relateret myelodysplastisk syndrom | Sekundært myelodysplastisk syndrom | Refraktært højrisiko myelodysplastisk syndromForenede Stater
-
Hrain Biotechnology Co., Ltd.Shanghai Changzheng HospitalAktiv, ikke rekrutterendePOMES syndrom | Tilbagefaldende og refraktær POMES-syndromKina
-
Esra ÖZERKTO Karatay UniversityRekrutteringEffekten af aromaterapiapplikation med bergamot og grapefrugt æteriske olier på PMS (Aromatherapy)Præmenstruelt syndrom - PMSKalkun
-
University of California, Los AngelesBoston Children's Hospital; Duke University; Children's Hospital Medical...RekrutteringBohring-Opitz syndrom | ASXL1 genmutation | Shashi-Pena syndrom | ASXL2-genmutation | Bainbridge-Ropers syndrom | ASXL3 genmutationForenede Stater
-
Riphah International UniversityRekrutteringNedre kors syndromPakistan
-
Foundation University IslamabadRekruttering
Kliniske forsøg med Stamcelletransplantation
-
StemMedical A/SIkke rekrutterer endnu
-
The University of Hong KongUniversity of CambridgeAfsluttetUddannelsesmæssige problemerHong Kong
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD)Afsluttet
-
Zimmer BiometAfsluttetSlidgigt | Rheumatoid arthritis | Avaskulær nekrose | Knoglebrud | Komplikationer; Artroplastik | DeformitetFinland, Sverige, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
Immunis, Inc.RekrutteringMuskelatrofiForenede Stater
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...Rekruttering
-
Stryker Trauma GmbHTilmelding efter invitationAvaskulær nekrose | Slidgigt Skulder | Posttraumatisk artrose i andre led, skulderregionForenede Stater, Canada, Frankrig, Schweiz
-
Ruijin HospitalRekruttering
-
Kimera Society IncAfsluttetKronisk obstruktiv lungesygdomForenede Stater
-
Kantonsspital Baselland BruderholzSmith & Nephew, Inc.Afsluttet