Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MT2013-31: Allo HCT til stofskiftesygdomme og svær osteopetrose

5. januar 2026 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Allogen hæmatopoietisk celletransplantation for arvelige stofskiftesygdomme og svær osteopetrose efter konditionering med Busulfan (terapeutisk lægemiddelovervågning), Fludarabin +/- ATG

Dette fase II-studie med en enkelt institution er designet til at teste evnen til at opnå donorhæmatopoietisk engraftment og samtidig opretholde lave rater af transplantationsrelateret dødelighed (TRM) ved brug af busulfan- og fludarabin-baserede konditioneringsregimer med busulfan terapeutisk lægemiddelmonitorering (TDM) for patienter med forskellige arvelige stofskiftesygdomme (IMD) og svær osteopetrose (OP).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

149

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 55 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 0 til 55 år
  • Tilstrækkelig graft tilgængelig
  • Tilstrækkelig organfunktion

  • Støtteberettigede sygdomme:

    • Mucopolysaccharidosis lidelser:

      • MPS IH (Hurler syndrom)
      • MPS II (Hunters syndrom), hvis patienten har ingen eller minimal tegn på symptomatisk neurologisk sygdom, men forventes at have en neurologisk fænotype
      • MPS VI (Maroteaux-Lamy syndrom)
      • MPS VII (Sly syndrom)

    • Glycoprotein metaboliske forstyrrelser:

      • Alfa mannosidose
      • Fucosidosis
      • Aspartylglucosaminuri

    • Sfingolipidoser og recessive leukodystrofier:

      • Globoid celle leukodystrofi
      • Metakromatisk leukodystrofi
      • Niemann-Pick B-patienter (sphingomyelin-mangel)
      • Niemann-Pick C undertype 2

    • Peroxisomale lidelser:

      • Adrenoleukodystrofi med cerebral involvering
      • Zellwegers syndrom
      • Neonatal adrenoleukodystrofi
      • Infantil Refsum sygdom
      • Acyl-CoA-oxidase mangel
      • D-bifunktionel enzymmangel
      • Multifunktionel enzymmangel
      • Alpha-methylacyl-CoA Racmase-mangel (AMACRD)
      • Mitokondriel Neurogastrointestingal Encefalopati (MNGIE)
    • Svær osteopetrose (OP)
    • Arvelig leukoencefalopati med axonale sfæroider (HDLS; CSF1R mutation)
    • Andre arvelige metaboliske lidelser (IMD): Patienter vil også blive overvejet, som har andre livstruende, sjældne lysosomale, peroxisomale eller andre lignende arvelige lidelser karakteriseret ved hvid substans sygdom eller andre neurologiske manifestationer, for hvilke der er begrundelse for, at transplantation ville være en fordel. såsom visse patienter med Wolmans sygdom, GM1 gangliosidosis, I-celle sygdom, Tay-Sachs sygdom, Sandhoff sygdom eller andre.
    • Frivilligt skriftligt samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet - menstruerende kvinder skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest inden for 14 dage efter studiebehandlingens start
  • Tidligere eksponering for myeloablativ kemoterapi inden for 4 måneder efter starten af ​​konditionering på denne protokol (patienter, der er udelukket af denne grund, kan være berettiget til andre institutionelle protokoller)
  • Ukontrollerede bakterie-, svampe- eller virusinfektioner inklusive HIV (herunder aktiv infektion med Aspergillus eller anden skimmelsvamp inden for 30 dage)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: IMD - Undtagen Haplo-identisk

Nedarvet metabolisk sygdom (IMD) - Undtagen haplo-identisk

Se indsatsbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Infusion givet på dag 0
Medicin: IMD forberedende regime
  • Anti-thymocyt globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Eksperimentel: OP - Undtagen Haplo-Identisk

Alvorlig osteoperose (OP) - Undtagen haplo-identisk

Se indsatsbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Infusion givet på dag 0
Medicin: Kun præparativt regime for osteopetrose
  • Anti-thymocyt globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
  • Thiotepa
Eksperimentel: OP og IMD - Kun haplo-identisk

Alvorlig osteopetrose (OP) og inheriterede stofskiftesygdomme (IMD)

- Kun haplo-identisk

Se indsatsbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Infusion givet på dag 0
Medicin: Osteopetrose Haploidentisk Kun præparativt regime
  • Rituximab
  • Alemtuzumab
  • Busulfan
  • Fludarabin
Eksperimentel: cALD SR-A (Standard-Risk, regime A)
Se indsatsbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Infusion givet på dag 0
Medicin: IMD forberedende regime
  • Anti-thymocyt globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Medicin: cALD SR-A (Standard-Risk, regime A)
N-acetylcystein startdag +1 til og med dag +28
Eksperimentel: cALD SR-B (Standard-Risk, regime B)
Se indsatsbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Infusion givet på dag 0
Medicin: IMD forberedende regime
  • Anti-thymocyt globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Medicin: cALD SR-B (Standard-Risk, regime B)
N-acetylcystein startdag +1 til og med dag +56
Eksperimentel: cALD HR-C (Høj-risiko, regime C)
Se indsatsbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Infusion givet på dag 0
Medicin: IMD forberedende regime
  • Anti-thymocyt globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Medicin: cALD HR-D (Højrisiko, regime C)
N-acetylcystein og celecoxib starter indlæggelsesdagen (før konditionering) og fortsætter til og med dag +100
Eksperimentel: cALD HR-D (Høj-risiko, regime D)
Se indsatsbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Infusion givet på dag 0
Medicin: IMD forberedende regime
  • Anti-thymocyt globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Medicin: cALD HR-D (Høj-risiko, regime D)
N-acetylcystein, celecoxib, vitamin E og alfa-liponsyre starter indlæggelsesdagen (før konditionering) og fortsætter til og med dag +100

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af forsøgspersoner, der opnår donorhæmatopoietisk engraftment på højt niveau
Tidsramme: Dag +42 efter transplantation
Defineret som neutrofil genopretning ved dag +42 efter transplantation og ≥ 80 % donorceller på den myeloide fraktion af perifert blod på dag +100 efter transplantation
Dag +42 efter transplantation
Procentdel af forsøgspersoner, der opnår donorhæmatopoietisk engraftment på højt niveau
Tidsramme: Dag +100 efter transplantation
Defineret som ≥ 80 % donorceller på den myeloide fraktion af perifert blod på dag +100 efter transplantation
Dag +100 efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Graft-versus-host-sygdom
Tidsramme: Dag +100 efter transplantation
Forekomst og sværhedsgrad af GvHD
Dag +100 efter transplantation
Transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: Dag +100 efter transplantation
Forekomst af TRM
Dag +100 efter transplantation
Regime-relateret toksicitet
Tidsramme: Dag +100 efter transplantation
Defineret som infektion, akut nyresvigt, respirationssvigt, hjertesvigt og veno-okklusiv sygdom
Dag +100 efter transplantation
Post-HSCT ændringer i sygdom
Tidsramme: 1 år
Forekomst af radiografiske, fysiologiske, neuropsykologiske og/eller biokemiske aspekter af sygdommen vurderet på et sygdomsspecifikt grundlag
1 år
Post-HSCT ændringer i sygdom
Tidsramme: 2 år
Forekomst af radiografiske, fysiologiske, neuropsykologiske og/eller biokemiske aspekter af sygdommen vurderet på et sygdomsspecifikt grundlag
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. januar 2026

Studieafslutning (Anslået)

14. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juni 2014

Først opslået (Anslået)

23. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

7. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2013LS104

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hurler syndrom

Kliniske forsøg med Stamcelletransplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner