- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02171104
MT2013-31: Allo HCT para Distúrbios Metabólicos e Osteopetrose Grave
MT2013-31: Transplante de células hematopoiéticas alogênicas para distúrbios metabólicos hereditários e osteopetrose grave após condicionamento com busulfan (monitoramento de medicamentos terapêuticos), fludarabina +/- ATG
Visão geral do estudo
Status
Condições
- Síndrome de Hurler
- Esfingolipidoses
- Distúrbios Peroxissomais
- Leucodistrofia Metacromática
- Alfa-Manosidose
- Síndrome de Hunter
- Distúrbios da Mucopolissacaridose
- Síndrome de Maroteaux Lamy
- Síndrome de Sly
- Fucosidose
- Aspartilglucosaminúria
- Distúrbios Metabólicos de Glicoproteínas
- Leucodistrofias Recessivas
- Leucodistrofia de Células Globoides
- Niemann-Pick B
- Niemann-Pick C Subtipo 2
- Deficiência de Esfingomielina
- Adrenoleucodistrofia com envolvimento cerebral
- Síndrome de Zellweger
- Adrenoleucodistrofia Neonatal
- Doença de Refresco Infantil
- Deficiência de Acil-CoA Oxidase
- Deficiência da Enzima D-Bifuncional
- Deficiência Enzimática Multifuncional
- Deficiência de alfa-metilacil-CoA Racmase
- Encefalopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial
- Osteopetrose grave
- Leucoencefalopatia hereditária com esferoides axonais (HDLS; mutação CSF1R)
- Distúrbios metabólicos hereditários
Intervenção / Tratamento
- Biológico: Transplante de Células Tronco
- Medicamento: Regime Preparativo IMD
- Medicamento: Osteopetrose Apenas Regime Preparativo
- Medicamento: Osteopetrose Haploidêntica Apenas Regime Preparativo
- Medicamento: cALD SR-A (Risco Padrão, Regime A)
- Medicamento: cALD SR-B (Risco Padrão, Regime B)
- Medicamento: cALD HR-D (alto risco, regime C)
- Medicamento: cALD HR-D (alto risco, regime D)
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Troy Lund, M.D.Ph.D.
- Número de telefone: 612-625-4185
- E-mail: lundx072@umn.edu
Estude backup de contato
- Nome: Lisa Burke
- Número de telefone: 612-273-8482
- E-mail: lburke3@Fairview.org
Locais de estudo
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Recrutamento
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
Contato:
- Lisa Burke
- Número de telefone: 612-273-8482
- E-mail: lburke3@Fairview.org
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- 0 a 55 anos de idade
- Enxerto adequado disponível
- Função adequada do órgão
Doenças Elegíveis:
Distúrbios da Mucopolissacaridose:
- MPS IH (síndrome de Hurler)
- MPS II (síndrome de Hunter) se o paciente não apresentar ou apresentar evidência mínima de doença neurológica sintomática, mas espera-se que tenha um fenótipo neurológico
- MPS VI (síndrome de Maroteaux-Lamy)
- MPS VII (síndrome de Sly)
Distúrbios Metabólicos da Glicoproteína:
- Alfa manosidose
- fucosidose
- Aspartilglucosaminúria
Esfingolipidoses e Leucodistrofias Recessivas:
- Leucodistrofia de células globóides
- leucodistrofia metacromática
- Pacientes Niemann-Pick B (deficiência de esfingomielina)
- Niemann-Pick C subtipo 2
Distúrbios Peroxissomais:
- Adrenoleucodistrofia com envolvimento cerebral
- síndrome de Zellweger
- Adrenoleucodistrofia Neonatal
- Doença de Refsum Infantil
- Deficiência de Acil-CoA-Oxidase
- Deficiência enzimática D-bifuncional
- Deficiência enzimática multifuncional
- Deficiência de alfa-metilacil-CoA Racmase (AMACRD)
- Encefalopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE)
- Osteopetrose Grave (OP)
- Leucoencefalopatia hereditária com esferoides axonais (HDLS; mutação CSF1R)
- Outros distúrbios metabólicos hereditários (DMI): também serão considerados pacientes com outros distúrbios hereditários lisossômicos, peroxissômicos raros, com risco de vida, ou outros distúrbios hereditários semelhantes caracterizados por doença da substância branca ou outras manifestações neurológicas para as quais existe justificativa de que o transplante seria benéfico, como certos pacientes com doença de Wolman, gangliosidose GM1, doença de células I, doença de Tay-Sachs, doença de Sandhoff ou outros.
- Consentimento voluntário por escrito
Critério de exclusão:
- Gravidez - mulheres menstruadas devem ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo dentro de 14 dias após o início do tratamento do estudo
- Exposição prévia à quimioterapia mieloablativa dentro de 4 meses após o início do condicionamento neste protocolo (pacientes excluídos por esse motivo podem ser elegíveis para outros protocolos institucionais)
- Infecções bacterianas, fúngicas ou virais não controladas, incluindo HIV (incluindo infecção ativa com Aspergillus ou outro mofo dentro de 30 dias)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: IMD - Exceto Haplo-idêntico
Doença Metabólica Herdada (DMI) - Exceto Haplo-idêntica Veja as descrições das intervenções. |
Infusão administrada no Dia 0
|
Experimental: OP - Exceto Haplo-idêntico
Osteoperose Grave (OP) - Exceto Haplo-idêntica Veja as descrições das intervenções. |
Infusão administrada no Dia 0
|
Experimental: OP e IMD - Apenas Haplo-Idêntico
Osteopetrose Severa (OP) e Distúrbios Metabólicos Infecciosos (DMI) -Apenas haplo-idêntico Veja as descrições das intervenções. |
Infusão administrada no Dia 0
|
Experimental: cALD SR-A (Risco Padrão, Regime A)
Veja as descrições das intervenções.
|
Infusão administrada no Dia 0
N-acetilcisteína início dia +1 até dia +28
|
Experimental: cALD SR-B (Risco Padrão, Regime B)
Veja as descrições das intervenções.
|
Infusão administrada no Dia 0
N-acetilcisteína dia inicial +1 até dia +56
|
Experimental: cALD HR-C (alto risco, regime C)
Veja as descrições das intervenções.
|
Infusão administrada no Dia 0
N-acetilcisteína e celecoxibe começam no dia da admissão (antes do regime de condicionamento) e continuam até o dia +100
|
Experimental: cALD HR-D (alto risco, regime D)
Veja as descrições das intervenções.
|
Infusão administrada no Dia 0
N-acetilcisteína, celecoxibe, vitamina E e ácido alfa-lipóico começam no dia da admissão (antes do regime de condicionamento) e continuam até o dia +100
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Porcentagem de indivíduos que obtêm enxerto hematopoiético doador de alto nível
Prazo: Dia +42 pós-transplante
|
Definido como recuperação de neutrófilos no dia +42 pós-transplante e ≥ 80% de células doadoras na fração mieloide do sangue periférico no dia +100 pós-transplante
|
Dia +42 pós-transplante
|
Porcentagem de indivíduos que obtêm enxerto hematopoiético doador de alto nível
Prazo: Dia +100 pós-transplante
|
Definido como ≥ 80% de células doadoras na fração mieloide do sangue periférico no Dia +100 pós-transplante
|
Dia +100 pós-transplante
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Doença do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: Dia +100 pós-transplante
|
Incidência e gravidade da GvHD
|
Dia +100 pós-transplante
|
Mortalidade relacionada ao transplante
Prazo: Dia +100 pós-transplante
|
Incidência de TRM
|
Dia +100 pós-transplante
|
Toxicidade relacionada ao regime
Prazo: Dia +100 pós-transplante
|
Definida como infecção, insuficiência renal aguda, insuficiência respiratória, insuficiência cardíaca e doença veno-oclusiva
|
Dia +100 pós-transplante
|
Alterações pós-TCTH na doença
Prazo: 1 ano
|
Incidência de aspectos radiográficos, fisiológicos, neuropsicológicos e/ou bioquímicos da doença avaliados com base na doença específica
|
1 ano
|
Alterações pós-TCTH na doença
Prazo: 2 anos
|
Incidência de aspectos radiográficos, fisiológicos, neuropsicológicos e/ou bioquímicos da doença avaliados com base na doença específica
|
2 anos
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
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- Doença de Refsum Infantil
- Mucopolissacaridose VI
- Mucopolissacaridose VII
- Aspartilglucosaminúria
Outros números de identificação do estudo
- 2013LS104
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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