Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

MT2013-31: Allo HCT для метаболических нарушений и тяжелого остеопетроза

5 января 2026 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Аллогенная трансплантация гемопоэтических клеток при наследственных метаболических нарушениях и тяжелом остеопетрозе после кондиционирования бусульфаном (лекарственный мониторинг), флударабин +/- АТГ

Это исследование фазы II, проводимое в одном учреждении, предназначено для проверки возможности достижения приживления донорского гемопоэтического трансплантата при сохранении низкого уровня смертности, связанной с трансплантацией (TRM), с использованием режимов кондиционирования на основе бусульфана и флударабина с мониторингом терапевтического препарата бусульфана (TDM) для пациентов. с различными наследственными нарушениями обмена веществ (ВНМО) и выраженным остеопетрозом (ОП).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

149

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 55 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • от 0 до 55 лет
  • Доступен адекватный трансплантат
  • Адекватная функция органов

  • Подходящие заболевания:

    • Мукополисахаридозные расстройства:

      • MPS IH (синдром Гурлера)
      • МПС II (синдром Хантера), если у пациента отсутствуют или минимальны признаки симптоматического неврологического заболевания, но предполагается наличие неврологического фенотипа.
      • МПС VI (синдром Марото-Лами)
      • МПС VII (синдром Слая)

    • Нарушения обмена гликопротеинов:

      • Альфа-маннозидоз
      • Фукозидоз
      • Аспартилглюкозаминурия

    • Сфинголипидозы и рецессивные лейкодистрофии:

      • Глобоидно-клеточная лейкодистрофия
      • Метахроматическая лейкодистрофия
      • Пациенты Niemann-Pick B (дефицит сфингомиелина)
      • Ниманн-Пик C подтип 2

    • Пероксисомальные расстройства:

      • Адренолеукодистрофия с поражением головного мозга
      • Синдром Зеллвегера
      • Неонатальная адренолейкодистрофия
      • Детская болезнь Рефсума
      • Дефицит ацил-КоА-оксидазы
      • Дефицит D-бифункционального фермента
      • Дефицит полифункционального фермента
      • Дефицит альфа-метилацил-КоА-ракмазы (AMACRD)
      • Митохондриальная нейрогастроинтестинальная энцефалопатия (MNGIE)
    • Тяжелый остеопетроз (ОП)
    • Наследственная лейкоэнцефалопатия с аксональными сфероидами (ЛПВП; мутация CSF1R)
    • Другие наследственные метаболические расстройства (IMD): также будут рассматриваться пациенты с другими опасными для жизни, редкими лизосомными, пероксисомными или другими подобными наследственными расстройствами, характеризующимися поражением белого вещества или другими неврологическими проявлениями, для которых есть основания полагать, что трансплантация будет полезной. например, у некоторых пациентов с болезнью Вольмана, ганглиозидозом GM1, болезнью I-клеток, болезнью Тея-Сакса, болезнью Сандхоффа или другими.
    • Добровольное письменное согласие

Критерий исключения:

  • Беременность - женщины в период менструации должны иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке или моче в течение 14 дней после начала исследуемого лечения.
  • Предшествующее воздействие миелоаблативной химиотерапии в течение 4 месяцев после начала кондиционирования по этому протоколу (пациенты, исключенные по этой причине, могут иметь право на участие в других институциональных протоколах)
  • Неконтролируемые бактериальные, грибковые или вирусные инфекции, включая ВИЧ (включая активную инфекцию Aspergillus или другой плесенью в течение 30 дней)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: IMD - кроме гаплоидентичных

Наследственное заболевание обмена веществ (IMD) - кроме гаплоидентичных

См. описание вмешательства.
Биологический: Трансплантация стволовых клеток
Инфузия в День 0
Лекарство: Подготовительный режим IMD
  • Антитимоцитарный глобулин (АТГ)
  • флударабин
  • Бусульфан
Экспериментальный: OP - кроме гаплоидентичных

Тяжелый остеопороз (ОП) - кроме гаплоидентичного

См. описание вмешательства.
Биологический: Трансплантация стволовых клеток
Инфузия в День 0
Лекарство: Только подготовительный режим остеопетроза
  • Антитимоцитарный глобулин (АТГ)
  • флударабин
  • Бусульфан
  • Тиотепа
Экспериментальный: OP и IMD - только гапло-идентичные

Тяжелый остеопетроз (ОП) и наследственные метаболические нарушения (ИМН)

-Только гапло-идентичный

См. описание вмешательства.
Биологический: Трансплантация стволовых клеток
Инфузия в День 0
Лекарство: Остеопетроз Гаплоидентичный только препаративный режим
  • Ритуксимаб
  • алемтузумаб
  • Бусульфан
  • флударабин
Экспериментальный: cALD SR-A (стандартный риск, режим А)
См. описание вмешательства.
Биологический: Трансплантация стволовых клеток
Инфузия в День 0
Лекарство: Подготовительный режим IMD
  • Антитимоцитарный глобулин (АТГ)
  • флударабин
  • Бусульфан
Лекарство: cALD SR-A (стандартный риск, режим А)
N-ацетилцистеин со дня начала +1 по день +28
Экспериментальный: cALD SR-B (стандартный риск, режим B)
См. описание вмешательства.
Биологический: Трансплантация стволовых клеток
Инфузия в День 0
Лекарство: Подготовительный режим IMD
  • Антитимоцитарный глобулин (АТГ)
  • флударабин
  • Бусульфан
Лекарство: cALD SR-B (стандартный риск, режим B)
N-ацетилцистеин со дня начала +1 через день +56
Экспериментальный: cALD HR-C (высокий риск, режим C)
См. описание вмешательства.
Биологический: Трансплантация стволовых клеток
Инфузия в День 0
Лекарство: Подготовительный режим IMD
  • Антитимоцитарный глобулин (АТГ)
  • флударабин
  • Бусульфан
Лекарство: cALD HR-D (высокий риск, режим C)
N-ацетилцистеин и целекоксиб начинают в день приема (до режима кондиционирования) и продолжают в течение дня +100
Экспериментальный: cALD HR-D (высокий риск, режим D)
См. описание вмешательства.
Биологический: Трансплантация стволовых клеток
Инфузия в День 0
Лекарство: Подготовительный режим IMD
  • Антитимоцитарный глобулин (АТГ)
  • флударабин
  • Бусульфан
Лекарство: cALD HR-D (высокий риск, режим D)
N-ацетилцистеин, целекоксиб, витамин Е и альфа-липоевая кислота начинают в день приема (до режима кондиционирования) и продолжают в течение дня +100

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент субъектов, достигших высокого уровня донорского гемопоэтического приживления
Временное ограничение: День +42 после трансплантации
Определяется как восстановление нейтрофилов на +42 день после трансплантации и ≥ 80% донорских клеток в миелоидной фракции периферической крови на +100 день после трансплантации.
День +42 после трансплантации
Процент субъектов, достигших высокого уровня донорского гемопоэтического приживления
Временное ограничение: День +100 после трансплантации
Определяется как ≥ 80% донорских клеток в миелоидной фракции периферической крови на +100 день после трансплантации.
День +100 после трансплантации

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Болезнь «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: День +100 после трансплантации
Заболеваемость и тяжесть GvHD
День +100 после трансплантации
Смертность, связанная с трансплантацией
Временное ограничение: День +100 после трансплантации
Заболеваемость ТРМ
День +100 после трансплантации
Токсичность, связанная с режимом
Временное ограничение: День +100 после трансплантации
Определяется как инфекция, острая почечная недостаточность, дыхательная недостаточность, сердечная недостаточность и веноокклюзионная болезнь.
День +100 после трансплантации
Изменения заболевания после ТГСК
Временное ограничение: 1 год
Частота рентгенологических, физиологических, нейропсихологических и/или биохимических аспектов заболевания по оценке на основе специфики заболевания
1 год
Изменения заболевания после ТГСК
Временное ограничение: 2 года
Частота рентгенологических, физиологических, нейропсихологических и/или биохимических аспектов заболевания по оценке на основе специфики заболевания
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Следователи

  • Главный следователь: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 июля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 января 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

14 июля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 июня 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 июня 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

23 июня 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

7 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2013LS104

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться