Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

MT2013-31: Allo HCT anyagcsere-rendellenességek és súlyos oszteopetrózis esetén

2023. november 2. frissítette: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Allogén hematopoietikus sejttranszplantáció öröklött anyagcsere-rendellenességek és súlyos osteopetrózis esetén buszulfánnal végzett kondicionálást követően (terápiás gyógyszermonitoring), fludarabin +/- ATG

Ezt az egyetlen intézményt érintő, II. fázisú vizsgálatot arra tervezték, hogy tesztelje a donor vérképzőszervi beültetésének képességét, miközben fenntartja a transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM) alacsony arányát, buszulfán- és fludarabin-alapú kondicionáló sémák és buszulfán terápiás gyógyszer monitorozás (TDM) alkalmazásával a betegek számára. különböző öröklött anyagcserezavarokkal (IMD) és súlyos osteopetrosissal (OP).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

100

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Troy Lund, M.D.Ph.D.
  • Telefonszám: 612-625-4185
  • E-mail: lundx072@umn.edu

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 55 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 0 és 55 éves kor között
  • Megfelelő graft áll rendelkezésre
  • Megfelelő szervműködés

  • Jogosult betegségek:

    • Mukopoliszacharidózisos betegségek:

      • MPS IH (Hurler-szindróma)
      • MPS II (Hunter-szindróma), ha a betegnek nincs vagy csak minimális bizonyítéka van tüneti neurológiai betegségre, de várhatóan neurológiai fenotípussal rendelkezik.
      • MPS VI (Maroteaux-Lamy szindróma)
      • MPS VII (Sly szindróma)

    • Glikoprotein anyagcserezavarok:

      • Alfa-mannozidózis
      • Fukozidózis
      • Aszpartil-glükózaminuria

    • Szfingolipidózisok és recesszív leukodystrophiák:

      • Globoid sejt leukodystrophia
      • Metakromatikus leukodystrophia
      • Niemann-Pick B betegek (szfingomielin-hiány)
      • Niemann-Pick C 2. altípus

    • Peroxiszómális rendellenességek:

      • Adrenoleukodystrophia agyi érintettséggel
      • Zellweger szindróma
      • Újszülöttkori adrenoleukodystrophia
      • Infantilis Refsum betegség
      • Acil-CoA-oxidáz hiány
      • D-bifunkcionális enzimhiány
      • Multifunkcionális enzimhiány
      • Alfa-metil-acil-CoA-racmáz-hiány (AMACRD)
      • Mitokondriális Neurogastrointestingalis Encephalopathia (MNGIE)
    • Súlyos osteopetrózis (OP)
    • Örökletes leukoencephalopathia axonális szferoidokkal (HDLS; CSF1R mutáció)
    • Egyéb öröklött anyagcsere-rendellenességek (IMD): Figyelembe kell venni azokat a betegeket is, akiknek egyéb életveszélyes, ritka lizoszómális, peroxiszómális vagy más hasonló öröklött rendellenességei vannak, amelyeket fehérállomány-betegség vagy más olyan neurológiai megnyilvánulás jellemez, amelyek esetében a transzplantáció előnyös lenne. például bizonyos Wolman-kórban, GM1 gangliozidózisban, I-sejtes betegségben, Tay-Sachs-kórban, Sandhoff-kórban vagy másokban szenvedő betegek.
    • Önkéntes írásbeli hozzájárulás

Kizárási kritériumok:

  • Terhesség – a menstruáló nőknek negatív szérum vagy vizelet terhességi tesztet kell mutatniuk a vizsgálati kezelés megkezdését követő 14 napon belül
  • Előzetes mieloablatív kemoterápiás expozíció az ezen protokoll szerint végzett kondicionálás kezdetétől számított 4 hónapon belül (az emiatt kizárt betegek jogosultak lehetnek más intézményi protokollokra)
  • Nem kontrollált bakteriális, gombás vagy vírusos fertőzések, beleértve a HIV-t (beleértve az Aspergillus vagy más penészgomba által okozott aktív fertőzést 30 napon belül)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: IMD – Haplo-azonos kivételével

Öröklött anyagcsere-betegség (IMD) – Haplo-Identical kivételével

Lásd a beavatkozás leírását.
Biológiai: Őssejt transzplantáció
A 0. napon beadott infúzió
Drog: IMD előkészítő rendszer
  • Anti-timocita globulin (ATG)
  • Fludarabine
  • Buszulfán
Kísérleti: OP - Kivéve Haplo-Identical

Súlyos oszteoperózis (OP) – Haplo-Identical kivételével

Lásd a beavatkozás leírását.
Biológiai: Őssejt transzplantáció
A 0. napon beadott infúzió
Drog: Csak osteopetrózis előkészítő kezelési rend
  • Anti-timocita globulin (ATG)
  • Fludarabine
  • Buszulfán
  • tiotepa
Kísérleti: OP és IMD - Csak Haplo-Identical

Súlyos osteopetrózis (OP) és örökletes anyagcserezavarok (IMD)

-Csak Haplo-Identical

Lásd a beavatkozás leírását.
Biológiai: Őssejt transzplantáció
A 0. napon beadott infúzió
Drog: Osteopetrosis Haploidentical Only Preparative Regimen
  • Rituximab
  • Alemtuzumab
  • Buszulfán
  • Fludarabine
Kísérleti: cALD SR-A (standard kockázat, A rendszer)
Lásd a beavatkozás leírását.
Biológiai: Őssejt transzplantáció
A 0. napon beadott infúzió
Drog: IMD előkészítő rendszer
  • Anti-timocita globulin (ATG)
  • Fludarabine
  • Buszulfán
Drog: cALD SR-A (standard kockázat, A rendszer)
Az N-acetilcisztein +1 naptól +28 napig
Kísérleti: cALD SR-B (standard kockázat, B rendszer)
Lásd a beavatkozás leírását.
Biológiai: Őssejt transzplantáció
A 0. napon beadott infúzió
Drog: IMD előkészítő rendszer
  • Anti-timocita globulin (ATG)
  • Fludarabine
  • Buszulfán
Drog: cALD SR-B (standard kockázat, B rendszer)
N-acetilcisztein kezdő nap +1-től +56 napig
Kísérleti: cALD HR-C (magas kockázatú, C rendszer)
Lásd a beavatkozás leírását.
Biológiai: Őssejt transzplantáció
A 0. napon beadott infúzió
Drog: IMD előkészítő rendszer
  • Anti-timocita globulin (ATG)
  • Fludarabine
  • Buszulfán
Drog: cALD HR-D (magas kockázatú, C rendszer)
Az N-acetilcisztein és a celekoxib a felvétel napján kezdődik (a kondicionáló kezelés előtt), és folytatódik a +100. napig
Kísérleti: cALD HR-D (magas kockázatú, D rendszer)
Lásd a beavatkozás leírását.
Biológiai: Őssejt transzplantáció
A 0. napon beadott infúzió
Drog: IMD előkészítő rendszer
  • Anti-timocita globulin (ATG)
  • Fludarabine
  • Buszulfán
Drog: cALD HR-D (magas kockázatú, D rendszer)
Az N-acetilcisztein, a celekoxib, az E-vitamin és az alfa-liponsav a felvételi naptól kezdve (a kondicionáló kezelés előtt) és a +100. napig folytatódik

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok százaléka, akik magas szintű donor vérképzőszervi beültetést értek el
Időkeret: +42. nap a transzplantáció után
A neutrofilek felépülése a transzplantáció utáni +42. napon és a donorsejtek ≥ 80%-a a perifériás vér mieloid frakcióján a +100. napon a transzplantáció után
+42. nap a transzplantáció után
Azon alanyok százaléka, akik magas szintű donor vérképzőszervi beültetést értek el
Időkeret: +100 nap a transzplantáció után
A donorsejtek ≥ 80%-a a perifériás vér mieloid frakciójában a transzplantáció utáni +100. napon
+100 nap a transzplantáció után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Graft-versus-host betegség
Időkeret: +100 nap a transzplantáció után
A GvHD előfordulása és súlyossága
+100 nap a transzplantáció után
A transzplantációval kapcsolatos mortalitás
Időkeret: +100 nap a transzplantáció után
A TRM előfordulása
+100 nap a transzplantáció után
A kezeléssel összefüggő toxicitás
Időkeret: +100 nap a transzplantáció után
Meghatározása: fertőzés, akut veseelégtelenség, légzési elégtelenség, szívelégtelenség és vénás elzáródásos betegség
+100 nap a transzplantáció után
HSCT utáni változások a betegségben
Időkeret: 1 év
A betegség radiográfiás, fiziológiai, neuropszichológiai és/vagy biokémiai vonatkozásainak előfordulási gyakorisága betegség-specifikus alapon értékelve
1 év
HSCT utáni változások a betegségben
Időkeret: 2 év
A betegség radiográfiás, fiziológiai, neuropszichológiai és/vagy biokémiai vonatkozásainak előfordulási gyakorisága betegség-specifikus alapon értékelve
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. július 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. július 14.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. július 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. június 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. június 20.

Első közzététel (Becsült)

2014. június 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. november 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 2.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2013LS104

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hurler szindróma

Klinikai vizsgálatok a Őssejt transzplantáció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Austria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel