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MT2013-31: Allo HCT per disturbi metabolici e osteopetrosi grave

5 gennaio 2026 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Trapianto allogenico di cellule ematopoietiche per disordini metabolici ereditari e osteopetrosi grave in seguito a condizionamento con busulfan (monitoraggio terapeutico del farmaco), fludarabina +/- ATG

Questo studio di fase II a singola istituzione è progettato per testare la capacità di ottenere l'attecchimento ematopoietico del donatore mantenendo bassi tassi di mortalità correlata al trapianto (TRM) utilizzando regimi di condizionamento a base di busulfan e fludarabina con monitoraggio terapeutico del farmaco (TDM) per i pazienti con vari disordini metabolici ereditari (IMD) e grave osteopetrosi (OP).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

149

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 55 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Da 0 a 55 anni di età
  • Disponibile innesto adeguato
  • Adeguata funzionalità degli organi

  • Malattie ammissibili:

    • Malattie della mucopolisaccaridosi:

      • MPS IH (sindrome di Hurler)
      • MPS II (sindrome di Hunter) se il paziente non ha o ha una minima evidenza di malattia neurologica sintomatica ma si prevede che abbia un fenotipo neurologico
      • MPS VI (sindrome di Maroteaux-Lamy)
      • MPS VII (sindrome di Sly)

    • Disturbi metabolici della glicoproteina:

      • Alfa mannosidosi
      • Fucosidosi
      • Aspartilglucosaminuria

    • Sfingolipidi e leucodistrofie recessive:

      • Leucodistrofia a cellule globoidi
      • Leucodistrofia metacromatica
      • Pazienti Niemann-Pick B (carenza di sfingomielina)
      • Niemann-Pick C sottotipo 2

    • Disturbi perossisomiali:

      • Adrenoleucodistrofia con coinvolgimento cerebrale
      • Sindrome di Zellweger
      • Adrenoleucodistrofia neonatale
      • Malattia infantile di Refsum
      • Carenza di acil-CoA-ossidasi
      • Deficit enzimatico D-Bifunzionale
      • Deficit enzimatico multifunzionale
      • Carenza di alfa-metilacil-CoA racmasi (AMACRD)
      • Encefalopatia neurogastrointestinale mitocondriale (MNGIE)
    • Osteopetrosi grave (OP)
    • Leucoencefalopatia ereditaria con sferoidi assonali (HDLS; mutazione CSF1R)
    • Altre malattie metaboliche ereditarie (IMD): saranno presi in considerazione anche i pazienti che hanno altre malattie ereditarie lisosomiali, perossisomiali o simili potenzialmente letali, caratterizzate da malattia della sostanza bianca o altre manifestazioni neurologiche per le quali vi è una logica che il trapianto sarebbe di beneficio, come alcuni pazienti con malattia di Wolman, gangliosidosi GM1, malattia a cellule I, malattia di Tay-Sachs, malattia di Sandhoff o altri.
    • Consenso scritto volontario

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza: le donne con mestruazioni devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 14 giorni dall'inizio del trattamento in studio
  • Precedente esposizione alla chemioterapia mieloablativa entro 4 mesi dall'inizio del condizionamento su questo protocollo (i pazienti esclusi per questo motivo possono essere idonei per altri protocolli istituzionali)
  • Infezioni batteriche, fungine o virali non controllate, compreso l'HIV (inclusa l'infezione attiva da Aspergillus o altra muffa entro 30 giorni)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: IMD - Tranne Haplo-identico

Malattia metabolica ereditaria (IMD) - Eccetto aplo-identico

Vedi le descrizioni degli interventi.
Biologico: Trapianto di cellule staminali
Infusione somministrata il giorno 0
Droga: Regime preparatorio IMD
  • Globulina anti-timocita (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfano
Sperimentale: OP - Tranne Haplo-Identico

Osteoperosi grave (OP) - Tranne aplo-identico

Vedi le descrizioni degli interventi.
Biologico: Trapianto di cellule staminali
Infusione somministrata il giorno 0
Droga: Solo regime preparatorio per l'osteopetrosi
  • Globulina anti-timocita (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfano
  • Thiotepa
Sperimentale: OP e IMD - Solo aplo-identico

Osteopetrosi grave (OP) e disturbi metabolici ereditari (IMD)

-Solo aplo-identico

Vedi le descrizioni degli interventi.
Biologico: Trapianto di cellule staminali
Infusione somministrata il giorno 0
Droga: Osteopetrosi Solo regime preparatorio aploidentico
  • Rituximab
  • Alemtuzumab
  • Busulfano
  • Fludarabina
Sperimentale: cALD SR-A (rischio standard, regime A)
Vedi le descrizioni degli interventi.
Biologico: Trapianto di cellule staminali
Infusione somministrata il giorno 0
Droga: Regime preparatorio IMD
  • Globulina anti-timocita (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfano
Droga: cALD SR-A (rischio standard, regime A)
N-acetilcisteina dal giorno +1 al giorno +28
Sperimentale: cALD SR-B (rischio standard, regime B)
Vedi le descrizioni degli interventi.
Biologico: Trapianto di cellule staminali
Infusione somministrata il giorno 0
Droga: Regime preparatorio IMD
  • Globulina anti-timocita (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfano
Droga: cALD SR-B (rischio standard, regime B)
N-acetilcisteina dal giorno +1 al giorno +56
Sperimentale: cALD HR-C (ad alto rischio, regime C)
Vedi le descrizioni degli interventi.
Biologico: Trapianto di cellule staminali
Infusione somministrata il giorno 0
Droga: Regime preparatorio IMD
  • Globulina anti-timocita (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfano
Droga: cALD HR-D (ad alto rischio, regime C)
N-acetilcisteina e celecoxib iniziano il giorno del ricovero (prima del regime di condizionamento) e continuano fino al giorno +100
Sperimentale: cALD HR-D (ad alto rischio, regime D)
Vedi le descrizioni degli interventi.
Biologico: Trapianto di cellule staminali
Infusione somministrata il giorno 0
Droga: Regime preparatorio IMD
  • Globulina anti-timocita (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfano
Droga: cALD HR-D (ad alto rischio, regime D)
N-acetilcisteina, celecoxib, vitamina E e acido alfa lipoico iniziano il giorno del ricovero (prima del regime di condizionamento) e continuano fino al giorno +100

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti che ottengono un attecchimento ematopoietico da donatore di alto livello
Lasso di tempo: Giorno +42 post-trapianto
Definito come recupero dei neutrofili entro il giorno +42 post-trapianto e ≥ 80% di cellule del donatore sulla frazione mieloide del sangue periferico al giorno +100 post-trapianto
Giorno +42 post-trapianto
Percentuale di soggetti che ottengono un attecchimento ematopoietico da donatore di alto livello
Lasso di tempo: Giorno +100 post-trapianto
Definito come ≥ 80% di cellule del donatore sulla frazione mieloide del sangue periferico al giorno +100 post-trapianto
Giorno +100 post-trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: Giorno +100 post-trapianto
Incidenza e gravità della GvHD
Giorno +100 post-trapianto
Mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: Giorno +100 post-trapianto
Incidenza di TRM
Giorno +100 post-trapianto
Tossicità correlata al regime
Lasso di tempo: Giorno +100 post-trapianto
Definito come infezione, insufficienza renale acuta, insufficienza respiratoria, insufficienza cardiaca e malattia veno-occlusiva
Giorno +100 post-trapianto
Cambiamenti post-HSCT nella malattia
Lasso di tempo: 1 anno
Incidenza di aspetti radiografici, fisiologici, neuropsicologici e/o biochimici della malattia valutati in base alla malattia specifica
1 anno
Cambiamenti post-HSCT nella malattia
Lasso di tempo: 2 anni
Incidenza di aspetti radiografici, fisiologici, neuropsicologici e/o biochimici della malattia valutati in base alla malattia specifica
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Investigatori

  • Investigatore principale: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 luglio 2014

Completamento primario (Effettivo)

5 gennaio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

14 luglio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 giugno 2014

Primo Inserito (Stimato)

23 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

7 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2013LS104

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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