- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02171104
MT2013-31: Allo HCT per disturbi metabolici e osteopetrosi grave
MT2013-31: Trapianto allogenico di cellule ematopoietiche per disordini metabolici ereditari e osteopetrosi grave in seguito a condizionamento con busulfan (monitoraggio terapeutico del farmaco), fludarabina +/- ATG
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
- Sindrome di Huller
- Sfingolipidi
- Disturbi perossisomiali
- Leucodistrofia metacromatica
- Alfa-mannosidosi
- Sindrome del cacciatore
- Disturbi della mucopolisaccaridosi
- Sindrome di Maroteaux-Lamy
- Sindrome furba
- Fucosidosi
- Aspartilglucosaminuria
- Disturbi metabolici della glicoproteina
- Leucodistrofie recessive
- Leucodistrofia a cellule globoide
- Niemann-Pick B
- Niemann-Pick C Sottotipo 2
- Carenza di sfingomielina
- Adrenoleucodistrofia con coinvolgimento cerebrale
- Sindrome di Zellweger
- Adrenoleucodistrofia neonatale
- Malattia infantile di Refsum
- Carenza di acil-CoA ossidasi
- Carenza di enzimi D-bifunzionali
- Deficit enzimatico multifunzionale
- Carenza di alfa-metilacil-CoA racmasi
- Encefalopatia neurogastrointestinale mitocondriale
- Osteopetrosi grave
- Leucoencefalopatia ereditaria con sferoidi assonali (HDLS; mutazione CSF1R)
- Disturbi metabolici ereditari
Intervento / Trattamento
- Biologico: Trapianto di cellule staminali
- Droga: Regime preparatorio IMD
- Droga: Solo regime preparatorio per l'osteopetrosi
- Droga: Osteopetrosi Solo regime preparatorio aploidentico
- Droga: cALD SR-A (rischio standard, regime A)
- Droga: cALD SR-B (rischio standard, regime B)
- Droga: cALD HR-D (ad alto rischio, regime C)
- Droga: cALD HR-D (ad alto rischio, regime D)
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Troy Lund, M.D.Ph.D.
- Numero di telefono: 612-625-4185
- Email: lundx072@umn.edu
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Lisa Burke
- Numero di telefono: 612-273-8482
- Email: lburke3@Fairview.org
Luoghi di studio
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- Reclutamento
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
Contatto:
- Lisa Burke
- Numero di telefono: 612-273-8482
- Email: lburke3@Fairview.org
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Da 0 a 55 anni di età
- Disponibile innesto adeguato
- Adeguata funzionalità degli organi
Malattie ammissibili:
Malattie della mucopolisaccaridosi:
- MPS IH (sindrome di Hurler)
- MPS II (sindrome di Hunter) se il paziente non ha o ha una minima evidenza di malattia neurologica sintomatica ma si prevede che abbia un fenotipo neurologico
- MPS VI (sindrome di Maroteaux-Lamy)
- MPS VII (sindrome di Sly)
Disturbi metabolici della glicoproteina:
- Alfa mannosidosi
- Fucosidosi
- Aspartilglucosaminuria
Sfingolipidi e leucodistrofie recessive:
- Leucodistrofia a cellule globoidi
- Leucodistrofia metacromatica
- Pazienti Niemann-Pick B (carenza di sfingomielina)
- Niemann-Pick C sottotipo 2
Disturbi perossisomiali:
- Adrenoleucodistrofia con coinvolgimento cerebrale
- Sindrome di Zellweger
- Adrenoleucodistrofia neonatale
- Malattia infantile di Refsum
- Carenza di acil-CoA-ossidasi
- Deficit enzimatico D-Bifunzionale
- Deficit enzimatico multifunzionale
- Carenza di alfa-metilacil-CoA racmasi (AMACRD)
- Encefalopatia neurogastrointestinale mitocondriale (MNGIE)
- Osteopetrosi grave (OP)
- Leucoencefalopatia ereditaria con sferoidi assonali (HDLS; mutazione CSF1R)
- Altre malattie metaboliche ereditarie (IMD): saranno presi in considerazione anche i pazienti che hanno altre malattie ereditarie lisosomiali, perossisomiali o simili potenzialmente letali, caratterizzate da malattia della sostanza bianca o altre manifestazioni neurologiche per le quali vi è una logica che il trapianto sarebbe di beneficio, come alcuni pazienti con malattia di Wolman, gangliosidosi GM1, malattia a cellule I, malattia di Tay-Sachs, malattia di Sandhoff o altri.
- Consenso scritto volontario
Criteri di esclusione:
- Gravidanza: le donne con mestruazioni devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 14 giorni dall'inizio del trattamento in studio
- Precedente esposizione alla chemioterapia mieloablativa entro 4 mesi dall'inizio del condizionamento su questo protocollo (i pazienti esclusi per questo motivo possono essere idonei per altri protocolli istituzionali)
- Infezioni batteriche, fungine o virali non controllate, compreso l'HIV (inclusa l'infezione attiva da Aspergillus o altra muffa entro 30 giorni)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: IMD - Tranne Haplo-identico
Malattia metabolica ereditaria (IMD) - Eccetto aplo-identico Vedi le descrizioni degli interventi. |
Infusione somministrata il giorno 0
|
Sperimentale: OP - Tranne Haplo-Identico
Osteoperosi grave (OP) - Tranne aplo-identico Vedi le descrizioni degli interventi. |
Infusione somministrata il giorno 0
|
Sperimentale: OP e IMD - Solo aplo-identico
Osteopetrosi grave (OP) e disturbi metabolici ereditari (IMD) -Solo aplo-identico Vedi le descrizioni degli interventi. |
Infusione somministrata il giorno 0
|
Sperimentale: cALD SR-A (rischio standard, regime A)
Vedi le descrizioni degli interventi.
|
Infusione somministrata il giorno 0
N-acetilcisteina dal giorno +1 al giorno +28
|
Sperimentale: cALD SR-B (rischio standard, regime B)
Vedi le descrizioni degli interventi.
|
Infusione somministrata il giorno 0
N-acetilcisteina dal giorno +1 al giorno +56
|
Sperimentale: cALD HR-C (ad alto rischio, regime C)
Vedi le descrizioni degli interventi.
|
Infusione somministrata il giorno 0
N-acetilcisteina e celecoxib iniziano il giorno del ricovero (prima del regime di condizionamento) e continuano fino al giorno +100
|
Sperimentale: cALD HR-D (ad alto rischio, regime D)
Vedi le descrizioni degli interventi.
|
Infusione somministrata il giorno 0
N-acetilcisteina, celecoxib, vitamina E e acido alfa lipoico iniziano il giorno del ricovero (prima del regime di condizionamento) e continuano fino al giorno +100
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Percentuale di soggetti che ottengono un attecchimento ematopoietico da donatore di alto livello
Lasso di tempo: Giorno +42 post-trapianto
|
Definito come recupero dei neutrofili entro il giorno +42 post-trapianto e ≥ 80% di cellule del donatore sulla frazione mieloide del sangue periferico al giorno +100 post-trapianto
|
Giorno +42 post-trapianto
|
Percentuale di soggetti che ottengono un attecchimento ematopoietico da donatore di alto livello
Lasso di tempo: Giorno +100 post-trapianto
|
Definito come ≥ 80% di cellule del donatore sulla frazione mieloide del sangue periferico al giorno +100 post-trapianto
|
Giorno +100 post-trapianto
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: Giorno +100 post-trapianto
|
Incidenza e gravità della GvHD
|
Giorno +100 post-trapianto
|
Mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: Giorno +100 post-trapianto
|
Incidenza di TRM
|
Giorno +100 post-trapianto
|
Tossicità correlata al regime
Lasso di tempo: Giorno +100 post-trapianto
|
Definito come infezione, insufficienza renale acuta, insufficienza respiratoria, insufficienza cardiaca e malattia veno-occlusiva
|
Giorno +100 post-trapianto
|
Cambiamenti post-HSCT nella malattia
Lasso di tempo: 1 anno
|
Incidenza di aspetti radiografici, fisiologici, neuropsicologici e/o biochimici della malattia valutati in base alla malattia specifica
|
1 anno
|
Cambiamenti post-HSCT nella malattia
Lasso di tempo: 2 anni
|
Incidenza di aspetti radiografici, fisiologici, neuropsicologici e/o biochimici della malattia valutati in base alla malattia specifica
|
2 anni
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Malattie renali
- Malattie urologiche
- Manifestazioni neurologiche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Malattie del sistema endocrino
- Patologia
- Anomalie congenite
- Malattie del fegato
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del tessuto connettivo
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Malattie ossee
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Mucinosi
- Ritardo Mentale, Legato all'X
- Disabilità intellettuale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malformazioni del sistema nervoso
- Anomalie multiple
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Lipidosi
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Malattie ossee, dello sviluppo
- Malattie della ghiandola surrenale
- Osteocondrodisplasie
- Polineuropatie
- Malattie ereditarie demielinizzanti del sistema nervoso centrale
- Insufficienza surrenalica
- Sulfatidosi
- Osteosclerosi
- Neuropatia sensoriale e motoria ereditaria
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Malattie urogenitali
- Malattie urogenitali maschili
- Sindrome
- Mucopolisaccaridosi II
- Mucopolisaccaridosi
- Mucopolisaccaridosi I
- Malattie del cervello
- Malattie metaboliche
- Disturbi perossisomiali
- Leucoencefalopatie
- Adrenoleucodistrofia
- Leucodistrofia, metacromatica
- Leucodistrofia, cellula globoide
- Sfingolipidi
- Malattie da carenza di mannosidasi
- alfa-mannosidosi
- Osteopetrosi
- Malattia di Refsum
- Sindrome di Zellweger
- Fucosidosi
- Malattia di Refsum, infantile
- Mucopolisaccaridosi VI
- Mucopolisaccaridosi VII
- Aspartilglucosaminuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2013LS104
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Sindrome di Huller
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCCompletatoMucopolisaccaridosi I | Sindrome di Hurler | Sindrome di Hurler-Scheie | Sindrome di ScheieStati Uniti
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCTerminatoMucopolisaccaridosi I | Sindrome di Hurler | Sindrome di Hurler-Scheie | ScheiItalia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCCompletatoMucopolisaccaridosi I | Sindrome di Schei | Sindrome di Hurler | Sindrome di Hurler-ScheieStati Uniti, Canada, Regno Unito, Brasile, Germania, Italia, Olanda
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCCompletatoMucopolisaccaridosi I | Sindrome di Schei | Sindrome di Hurler | Sindrome di Hurler-ScheieBrasile, Canada
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRitiratoMucopolisaccaridosi di tipo IH | Mucopolisaccaridosi di tipo IH (MPS IH, sindrome di Hurler) | MPS IH, Sindrome di Hurler
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCCompletatoMucopolisaccaridosi I | Sindrome di Schei | Sindrome di Huller | Sindrome di Hurler-ScheieOlanda, Francia, Germania, Regno Unito
-
Orchard TherapeuticsReclutamentoMPS-IH (sindrome di Hurler)Olanda, Stati Uniti, Italia, Regno Unito
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCCompletatoMucopolisaccaridosi I | Sindrome di Hurler-Scheie | Sindrome da lanciatoriStati Uniti, Canada, Germania
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCCompletatoMucopolisaccaridosi I | Sindrome di Schei | Sindrome di Huller | Sindrome di Hurler-ScheieGiappone
-
REGENXBIO Inc.Attivo, non reclutanteSindrome di Huller | Sindrome di Hurler-Scheie | Mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I)Stati Uniti, Brasile, Israele
Prove cliniche su Trapianto di cellule staminali
-
JKastrupEuropean UnionCompletatoArresto cardiacoDanimarca
-
Universitas Sebelas MaretCompletatoLupus eritematosoIndonesia
-
Universitas Sebelas MaretCompletatoArtrite reumatoideIndonesia
-
Immunis, Inc.ReclutamentoAtrofia muscolareStati Uniti
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD)CompletatoSviluppo del linguaggioStati Uniti
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...Reclutamento
-
William Beaumont HospitalsStryker NordicReclutamentoLesioni della cuffia dei rotatori | Spalla di artriteStati Uniti
-
Region SkaneLund University; Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust; University...Reclutamento
-
DePuy InternationalTerminatoOsteoartrite | Necrosi avascolare | Artrite post-traumatica | Displasia congenita dell'anca | Epifisi femorale capitale scivolata | Fratture femorali traumatiche | Mancato consolidamento delle fratture femorali | Disturbo del collageneRegno Unito
-
DePuy InternationalTerminatoOsteoartrite | Artrite reumatoide | Necrosi avascolare | Artrite post-traumatica | Displasia congenita dell'anca | Epifisi femorale capitale scivolata | Disturbi del collagene | Fratture femorali traumatiche | Mancato consolidamento delle fratture femoraliRegno Unito