Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Palovaroteenin tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus FOP-potilaiden preosseous-oireiden hoidossa

perjantai 29. tammikuuta 2021 päivittänyt: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu RARγ-spesifisen agonistin (palovaroteenin) tehokkuus- ja turvallisuustutkimus luun edeltävien pahenemisvaiheiden hoidossa potilailla, joilla on Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) on harvinainen, vakavasti vammauttava sairaus, jolle on tunnusomaista kivuliaita, toistuvia pehmytkudosturvotuksen jaksoja (leimahduksia), jotka johtavat epänormaaliin luun muodostumiseen lihaksissa, jänteissä ja nivelsiteissä. Leikkaukset alkavat varhaisessa elämässä ja voivat ilmaantua spontaanisti tai pehmytkudosvamman, rokotusten tai influenssainfektioiden jälkeen. Toistuvat leikkaukset rajoittavat asteittain liikettä lukitsemalla niveliä, mikä johtaa kumulatiiviseen toiminnan menettämiseen ja vammautumiseen. FOP:n hiirimallit ovat osoittaneet retinoiinihapporeseptorin (RAR) gammaagonistien kyvyn estää heterotooppista luutumista (HO) vaurion jälkeen. Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, estääkö palovaroteeni, RAR-gamma-agonisti, HO:n puhkeamisen aikana ja sen jälkeen potilailla, joilla on FOP.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ensisijaisena tavoitteena on arvioida palovaroteeni-annosten kyky estää HO:n puhkeamiskohdassa potilailla, joilla on FOP, arvioituna tavallisilla röntgenkuvilla.

Tämä on vaiheen 2, monikeskustutkimus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, sponsorin sokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus. Kaksi kohorttia kohorttia satunnaistetaan palovaroteenin erilaisiin annostusohjelmiin 6 viikon (42 päivän) hoitojakson ajaksi. Tutkimus koostuu kolmesta jaksosta:

  1. Seulontajakso tapahtuu 7 päivän sisällä selvästä pahenemisvaiheesta. Ensimmäinen annos tutkimuslääkettä otetaan 7 päivän kuluessa pahenemisen alkamisesta.
  2. 6 viikon (42 päivän) kaksoissokkohoitojakso.
  3. Seurantajakso on 6 viikkoa (42 päivää).

Alkuperäinen kohortti (kohortti 1) jaetaan satunnaisesti suhteessa 3:1 joko palovaroteeniin tai lumelääkkeeseen päivittäin 42 päivän ajan. Kohortissa 1 palovaroteeniin satunnaistetut koehenkilöt saavat aloitusannoksen 10 mg vuorokaudessa 14 päivän ajan, minkä jälkeen 5 mg päivittäin 28 päivän ajan.

Kohortissa 2 uudet FOP-potilaat, jotka täyttävät kaikki sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit, jaetaan satunnaisesti 3:3:2 kahteen palovaroteeniannosohjelmaan (10 mg 14 päivän ajan ja 5 mg 28 päivän ajan; 5 mg 14 päivän ajan ja 2,5 mg palovaroteenia varten 28 päivää) tai lumelääkettä päivittäin 42 päivän ajan. Annokset säädellään painon mukaan ja koehenkilöt satunnaistetaan kolmeen painoluokkaan (20 - < 40 kg, 40 - < 60 kg ja ≥ 60 kg).

Koehenkilöt, jotka suorittavat tutkimuksen loppuun ja täyttävät edelleen kelpoisuusvaatimukset, saavat mahdollisuuden ilmoittautua avoimeen jatkotutkimukseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

40

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Yhdistynyt kuningaskunta, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for Research in FOP & Related Disorders

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty tietoinen tutkittavan/vanhemman suostumus tai ikään sopiva suostumus.
  • Potilaat, joilla on kliinisesti diagnosoitu klassinen Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP).
  • Oireellinen puhkeaminen 7 päivän sisällä tutkimuspäivästä 1 (tutkimuksen lääkkeen aloittamisesta), ja sen määrittelee vähintään kaksi kuudesta seuraavista oireista: kipu, pehmytkudosten turvotus, liikeradan väheneminen, jäykkyys, punoitusta ja lämpöä. Lääkärin on vahvistettava paheneminen seulontakäynnillä.
  • Flare-up on appendicular alueella (ylä- tai alaraaja), vatsa tai rinnassa; ja kohde on saanut, saa tai on halukas saamaan hoitoa hoidon standardikohtaisesti, joka voi sisältää tai ei sisällä oraalista prednisonia (2 mg/kg PO maksimiannokseen 100 mg päivässä) 4 päivän ajan.
  • Pidättäydyt tai käytät kahta erittäin tehokasta ehkäisymuotoa.
  • Tutkittavien on oltava saatavilla hoitoa ja seurantaa varten. Tutkimuspaikasta kaukana asuvien koehenkilöiden tulee pystyä ja halukkaita matkustamaan paikkaan ensimmäisiä ja kaikkia seurantakäyntejä varten.

Poissulkemiskriteerit:

  • Paino <20 kg.
  • Väliaikainen parantumaton murtuma missä tahansa paikassa.
  • Nivelen täydellinen immobilisointi pahenemiskohdassa.
  • Kohteen kyvyttömyys tehdä kuvantamistutkimuksia tavallisilla röntgenkuvilla.
  • Jos käytät tällä hetkellä A-vitamiinia tai beetakaroteenia, A-vitamiinia tai beetakaroteenia sisältäviä monivitamiineja tai kasviperäisiä valmisteita, kalaöljyä, etkä pysty tai halua lopettaa näiden tuotteiden käyttöä tutkimuksen ajaksi.
  • Altistuminen synteettisille oraalisille retinoideille viimeisten 30 päivän aikana ennen seulontaa (tietoisen suostumuksen allekirjoitus).
  • Samanaikainen tetrasykliinihoito pseudotumor cerebrin mahdollisen lisääntyneen riskin vuoksi.
  • Aiempi allergia tai yliherkkyys retinoideille tai laktoosille.
  • Samanaikaiset lääkkeet, jotka ovat CYP450 3A4 -toiminnan estäjiä tai indusoijia.
  • Amylaasi tai lipaasi > 1,5 kertaa normaalin ylärajan yläpuolella tai krooninen haimatulehdus.
  • Kohonnut aspartaattiaminotransferaasi tai alaniiniaminotransferaasi > 2,5 kertaa normaalin ylärajasta.
  • Paaston triglyseridit >400 mg/dl hoidon kanssa tai ilman.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Palovaroteenin annostaso 1 (kohortti 1)
Palovaroteeniannokset annostasolla 1 ovat 10 mg kerran vuorokaudessa 14 päivän ajan, minkä jälkeen 5 mg kerran päivässä 28 päivän ajan.
Lääke: Palovaroteeni
Palovarotene otetaan suun kautta kerran päivässä suunnilleen samaan aikaan joka päivä. Jauhetäytteiset kovat liivatekapselit avataan ja sisältö lisätään tiettyyn ruokaan.
Kokeellinen: Palovaroteenin annostaso 2 (kohortti 2)
Painon mukaan säädetyt palovaroteeniannokset annostasolla 2 ovat 10 mg palovaroteenia kerran vuorokaudessa, jota seuraa 5 mg kerran päivässä 28 päivän ajan.
Lääke: Palovaroteeni
Palovarotene otetaan suun kautta kerran päivässä suunnilleen samaan aikaan joka päivä. Jauhetäytteiset kovat liivatekapselit avataan ja sisältö lisätään tiettyyn ruokaan.
Kokeellinen: Palovaroteenin annostaso 3 (kohortti 2)
Painon mukaan säädetyt palovaroteeniannokset annostasolla 3 ovat 5 mg palovaroteenia kerran vuorokaudessa, jota seuraa 2,5 mg kerran päivässä 28 päivän ajan.
Lääke: Palovaroteeni
Palovarotene otetaan suun kautta kerran päivässä suunnilleen samaan aikaan joka päivä. Jauhetäytteiset kovat liivatekapselit avataan ja sisältö lisätään tiettyyn ruokaan.
Placebo Comparator: Sokeripilleri
Lumevertailulääke otetaan kerran päivässä saman ajan kuin palovaroteeniannosryhmät sekä kohortissa 1 että 2.
Lääke: Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastaajien prosenttiosuus viikolla 6
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) ja viikko 6 (päivä 42)
Vastaaja määriteltiin koehenkilöksi, jolla ei ollut uutta heterotooppista luutumista (HO) tai se oli minimaalisesti pahenemiskohdassa verrattuna lähtötilanteeseen, mikä arvioitiin tavallisella röntgenkuvalla viikolla 6. Minimi uusi HO määritellään uudeksi HO-pisteeksi, jonka HO-pistemäärä on <=3 molemmissa. anterior/posterior (AP) ja lateraaliset projektiot (tai jos yksi näkymä ei ole tulkittavissa tai ei arvioitavissa, käytetään jäljelle jäävää arvioitavaa näkymää). HO-pisteet vaihtelevat välillä 0-6, jossa 0 = ei HO:ta ja 6 = yksi yhtenäinen HO, jonka pisin mitta > 2 referenssinormotooppisen luun halkaisijaa missä tahansa projektiossa. Käytettiin korkeinta HO-pistettä kahdesta projektiosta. Tulokset Primary Read -arvosteluista esitetään. Primary Read -prosessi sisälsi kaksoislukemisen radiologian katsauksen paradigman ja konsensuspäätöksen. Radiografia- ja CT-skannaukset tutkittiin toisistaan ​​riippumatta skannaustyypin, pahenemisalueen ja kuvantamisajankohdan mukaan, jotta voidaan määrittää, riittääkö röntgenkuvaus uuden HO-muodostuksen mittaamiseen. Vain koehenkilöt, joiden tulokset olivat tulkittavissa, arvioitiin.
Perustaso (päivä 1) ja viikko 6 (päivä 42)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla on uusi HO viikoilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Viikot 6 ja 12 (päivä 84)
Pienen annoksen TT-skannausta käytettiin HO:n toissijaisena kuvantamisen arviointina ja se suoritettiin samaan aikaan kuin tavalliset röntgenkuvat. Tutkittavien prosenttiosuus, joilla oli uusi HO (riippumatta uuden HO: n määrästä) pahenemiskohdassa arvioituna TT-skannauksella ja/tai tavallisilla röntgenkuvilla viikoilla 6 ja 12, analysoitiin. Tulokset ovat Global Read -arvosteluista. Kokonaisvaltainen Global Read -prosessi mahdollisti kaikkien menettelytapojen samanaikaisen tarkastelun kaikissa aikapisteissä ja tarjosi pääsyn valittuihin kliinisiin tietoihin tarkastelun aikana.
Viikot 6 ja 12 (päivä 84)
Muutos lähtötilanteesta syttymispaikalle muodostetun uuden HO:n määrässä (pinta-ala) viikoilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 6 ja 12
Tavallisten röntgenkuvien tulkinta dokumentoi HO:n määrän (pinta-alan) sekä AP- että lateraalisessa röntgenkuvassa. Kunkin näkymän pinta-ala oli kaikkien uusien HO:n summa pahenemiskohdassa (ja näin ollen, jos HO-leesioita on useita, kunkin leesion pinta-ala määritettiin ja sitten kaikkien leesioiden kokonaismäärä laskettiin yhteen uuden kokonaismäärän saamiseksi. HO). Tätä uuden HO:n kokonaissummaa käytettiin uuden HO:n alueen analysoinnissa. Tulokset Primary Read -arvosteluista esitetään.
Lähtötilanne, viikot 6 ja 12
Vastaajien prosenttiosuus viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Responsori määriteltiin henkilöksi, jolla ei ollut uutta HO:ta pahenemiskohdassa tai oli vain vähän uutta HO:ta pahenemiskohdassa verrattuna lähtötilanteeseen, mikä arvioitiin tavanomaisilla röntgenkuvilla viikolla 12. Minimi uusi HO määritellään uudeksi HO:ksi, jonka HO-pistemäärä on <=3 sekä AP- että lateraaliset projektiot (tai jos yksi näkymä ei ole tulkittavissa tai ei arvioitavissa, käytetään muuta arvioitavaa näkymää). HO-pisteet vaihtelevat välillä 0-6, jossa 0 = ei HO:ta ja 6 = yksi yhtenäinen HO, jonka pisin mitta > 2 vertailuluun halkaisijaa missä tahansa projektiossa. Käytettiin korkeinta HO-pistettä kahdesta projektiosta. Tulokset Primary Read -arvosteluista esitetään. Primary Read -prosessi sisälsi kaksoislukemisen radiologian katsauksen paradigman ja konsensuspäätöksen. Radiografia- ja CT-skannaukset tutkittiin toisistaan ​​riippumatta skannaustyypin, pahenemisalueen ja kuvantamisajankohdan mukaan, jotta voidaan määrittää, riittääkö röntgenkuvaus uuden HO-muodostuksen mittaamiseen.
Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos lähtötasosta luuspesifisessä alkalisessa fosfataasissa viikoilla 2, 4, 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6 ja 12
Veri- ja virtsanäytteitä ruston, luun, angiogeneesin ja tulehduksen biomarkkerien analysointia varten kerättiin. Luuspesifinen alkalinen fosfataasi analysoitiin luun ja ruston biomarkkerina.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6 ja 12
Muutos lähtötasosta C-reaktiivisessa proteiinissa viikoilla 2, 4, 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6 ja 12
Veri- ja virtsanäytteitä ruston, luun, angiogeneesin ja tulehduksen biomarkkerien analysointia varten kerättiin. C-reaktiivinen proteiini analysoitiin tulehduksen biomarkkerina.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6 ja 12
Muutos lähtötasosta C-terminaalin telopeptidissä viikoilla 2, 4, 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6 ja 12
Veri- ja virtsanäytteitä ruston, luun, angiogeneesin ja tulehduksen biomarkkerien analysointia varten kerättiin. C-terminaalinen telopeptidi analysoitiin luun ja ruston biomarkkerina.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6 ja 12
Muutos lähtötasosta prokollageenin tyypin 1 N-terminaalisessa propeptidissä viikoilla 2, 4, 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6 ja 12
Veri- ja virtsanäytteitä ruston, luun, angiogeneesin ja tulehduksen biomarkkerien analysointia varten kerättiin. Prokollageenin tyypin 1 N-terminaalinen propeptidi analysoitiin luun ja ruston biomarkkerina.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6 ja 12
Muutos lähtötasosta prokollageenityypin 1 C-terminaalisen propeptidin biomarkkerissa viikoilla 2, 4, 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6 ja 12
Veri- ja virtsanäytteitä ruston, luun, angiogeneesin ja tulehduksen biomarkkerien analysointia varten kerättiin. Prokollageenin tyypin 1 C-terminaalinen propeptidi analysoitiin luun ja ruston biomarkkerina.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6 ja 12
Muutos lähtötasosta luunmuodostuksen määrässä (tilavuus) viikoilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 6 ja 12
Pieniannoksista CT-skannausta käytettiin HO:n toissijaisena kuvantamisen arviointina, ja se tehtiin samaan aikaan kuin tavalliset röntgenkuvat. CT-skannauksen tulkinta dokumentoi HO:n määrän (tilavuuden) ja asteen. Riippumaton arvioija arvioi HO-leesiot seuraavan HO-asteikon mukaisesti TT:ssä. Aste 1 = nesteen heikkeneminen ilman merkkejä kalkkeutumisesta TT:ssä, aste 2 = pehmytkudosten kalkkeutuminen ilman merkkejä luun muodostumisesta, aste 3 = epäkypsä luun muodostuminen ja aste 4 = kypsä luu ja kortikaalinen erilaistuminen. Uuden HO:n tilavuus määritettiin seuraavien vaiheiden mukaisesti: (1) laskea uuden HO:n tilavuus verrattuna lähtötilanteeseen jokaiselle arvioijalle/HO ID:lle, (2) summaa uusien HO:iden määrä HO ID:iden välillä kunkin arvioijan osalta ja (3) uusien HO:n määrä arvioijien kesken. Tulokset Primary Read -arvosteluista esitetään.
Lähtötilanne, viikot 6 ja 12
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on pehmytkudosten turvotusta ja ruston muodostumista magneettikuvauksella (MRI) tai ultraäänellä (US) arvioituina viikoilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Viikot 6 ja 12
MRI:tä käytettiin pehmytkudosturvotuksen/turvotuksen (ja turvotuksen/turvotuksen tilavuuden) ja ruston muodostumisen (kyllä ​​tai ei) arvioimiseen. Koehenkilöille, joille ei voitu tehdä magneettikuvausta, käytettiin US-tutkimusta turvotuksen vakavuuden arvioimiseen niille koehenkilöille, jotka otettiin mukaan sen jälkeen, kun tämä lausunto lisättiin protokollamuutokseen. Kaksi riippumatonta lukijaa arvioi MRI-kuvausfilmin. Kun riippumattomien lukijoiden välillä vallitsi riittävä yksimielisyys tilavuudesta, molempia riippumattomia lukemia käytettiin analysointiin tilavuusmittausten keskiarvolla. Kun riippumattomien lukijoiden välillä ei ollut riittävää yksimielisyyttä, annettiin tuomiolukema, jota käytettiin analysointiin. Yhdysvaltoja käytettiin pehmytkudosten turvotukseen/turvotukseen, mutta ei ruston muodostukseen. Prosenttiosuus laskettuna % = 100 x n/N', missä N' on tulkittavissa olevien tulosten omaavien koehenkilöiden lukumäärä. Tulokset Primary Read -arvosteluista esitetään.
Viikot 6 ja 12
Muutos lähtötasosta prosentteina normaalista liikekaaresta ensisijaisessa nivelessä (leimauskohta) viikoilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 6 ja 12
Aktiivinen liikealue, joka ilmaistaan ​​prosentteina normaalista liikekaaresta, mittaukset primaarisessa nivelessä, joka liittyy paisumiseen ja vierekkäisiin niveliin, arvioitiin goniometrillä.
Lähtötilanne, viikot 6 ja 12
Kohteen ja tutkijan yleinen liikkumisarvio viikoilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Viikot 6 ja 12
Sekä koehenkilö (tai alle 8-vuotiaan koehenkilön vanhempi) että tutkija arvioivat itsenäisesti liikkeen räjähdystuloksia suorittamalla yleisen liikkeen arvioinnin. Tutkittava/vanhempi suoritti kokonaisarvioinnin ensin. Ennen koehenkilön arvion tarkistamista tutkija viimeisteli oman arvionsa leimahdustuloksesta. Koehenkilöille arvioitiin, kuinka leimaus vaikutti heidän liikkeeseensä asteikolla 1-5, jossa 1 = huomattavasti huonompi liike ja 5 = parempi liike verrattuna tutkimuspäivään 1 (tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen päivä). Tutkijoille arvioitiin, kuinka leimahdus vaikutti kohteen liikkeisiin asteikolla 1-5, jossa 1 = huomattavasti huonompi liike ja 5 = parempi liike verrattuna lähtötilanteeseen (seulontafyysisen tutkimuksen päivä).
Viikot 6 ja 12
Muutos lähtötilanteesta puhjenneen kivun ja turvotuksen viikoilla 2, 4, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6, 9 ja 12
Leikkauksiin liittyvää kipua ja turvotusta arvioitiin käyttämällä kahta erillistä numeerista luokitusasteikkoa, joista toinen arvioi kivun ja toinen turvotus. Kipuasteikko vaihtelee välillä 0-10, jossa 0 = ei kipua ja 10 = pahin koskaan koettu kipu. Turvotusasteikko vaihtelee välillä 0-10, jossa 0 = ei turvotusta ja 10 = pahin koskaan koettu turvotus. Faces Pain Scale - Revised (FPS-R) käytettiin alle 8-vuotiaille lapsille. FPS-R vaihtelee välillä 0-10, jossa 0 = ei kipua ja 10 = erittäin paljon kipua kahden pisteen välein.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6, 9 ja 12
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka käyttivät apuvälineitä ja mukautuksia päivittäiseen elämään viikoilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Viikot 6 ja 12
Koehenkilöille annettiin luettelo FOP-apuvälineistä ja -sovelluksista, ja heitä pyydettiin valitsemaan ne, joita he käyttävät päivittäisessä elämässään. FOP-apuvälineet ja -sovitukset sisälsivät liikkumisen apuvälineitä, hoitohenkilöstöä, ruokailuvälineitä, henkilökohtaisen hygienian välineitä/apuvälineitä, kylpyhuoneen apuvälineitä ja -laitteita, makuuhuoneen apuvälineitä ja -laitteita, kodin mukautuksia, työympäristön mukautuksia, teknologiasopeutuksia, urheilu- ja vapaa-ajan mukautuksia, koulu- ja lääketieteellisiä hoitoja jokapäiväiseen elämään.
Viikot 6 ja 12
Aktiivisen oireenmukaisen leimahduksen kesto
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 84
Aktiivisen oireenmukaisen pahenemisen kesto määriteltiin päivien lukumääränä, joina koehenkilö ilmoitti oireista päiväkirjassa ("Onko pahenemisvaihe käynnissä tänään?") päivästä 1 tutkimuksen päättymiseen päivään 84. Aktiivisen, oireenmukaisen pahenemisajan keskimääräinen päivien lukumäärä on esitetty koehenkilöille, joilla on arvioitavissa olevat päiväkirjatiedot.
Päivästä 1 päivään 84
Muutos lähtötasosta FOP-spesifisen fyysisen funktion kyselylomakkeen (FOP-PFQ) huonoimman kokonaispistemäärän prosenttiosuudessa viikoilla 2, 4, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6, 9 ja 12
FOP-PFQ koostuu 28 kysymyksestä, jotka on arvioitu asteikolla 1–5, ja alhaisemmat pisteet osoittavat vaikeutta. FOP-PFQ:n aikuisten muotoa annettiin 15-vuotiaille ja sitä vanhemmille koehenkilöille. Lasten FOP-PFQ (FOP-PFQ-P) -lomakkeita on kaksi: itsetäytetty lomake 8–14-vuotiaille ja vanhemman valtakirjalla täytetty lomake 5–14-vuotiaille. 8–14-vuotiaille koehenkilöille annettiin FOP-PFQ-P:n sekä itse täytetty (8–14-vuotiaille) että välityspalvelin (5–14-vuotiaille) muoto. Analyysissä käytettiin kuitenkin vain välityspalvelimella täytettyä lomaketta. Huonoimpien tulosten prosenttiosuus vaihtelee 0 %:sta 100 %:iin, jolloin 0 % = paras mahdollinen funktio ja 100 % = huonoin mahdollinen funktio. Muutos perusviivasta kunkin ajankohdan osalta esitetään.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6, 9 ja 12
Muutos fyysisen ja mielenterveyden perustilasta käyttämällä ikään sopivia potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) maailmanlaajuisen terveysasteikon muotoja viikoilla 2, 4, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6, 9 ja 12
PROMIS Global Health sisältää 10 kysymystä, jotka on arvioitu asteikoilla 1-5 tai 0-10. Globaalit fyysisen terveyden pisteet laskettiin parametrien 3, 6, 7 ja 8 pisteiden summana ja vaihteluvälit 4-20, jossa 4 = huonompi terveys ja 20 = parempi terveys. Globaalit mielenterveyspisteet laskettiin parametrien 2, 4, 5 ja 10 pisteiden summana ja vaihtelevat välillä 4-20, jossa 4 = huonompi terveys ja 20 = parempi terveys. Lapsipotilaille PROMIS annettiin aikuisten version mukaisesti. Lasten PROMIS-tutkimuksella on kuitenkin yksi kokonaispistemäärä (toisin kuin maailmanlaajuiset fyysisen ja maailmanlaajuisen mielenterveyden pisteet, kuten aikuisten versiossa). Kokonaispisteet muutettiin T-pisteiksi. T-pistemäärä 50 on normaali ja 10:n lisäykset ovat +/- 1 standardipoikkeamaa. T-pisteet <50 tarkoittaa huonompaa terveyttä, kun taas T-pisteet >50 tarkoittaa parempaa terveyttä. Suuremmat arvot (positiiviset muutokset) osoittavat parempaa terveyttä.
Lähtötilanne, viikot 2, 4, 6, 9 ja 12
Palovaroteenin suurin mitattu plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia (tuntia) annoksen jälkeen viikolla 2 ja viikolla 4 tai 6
Palovaroteenin Cmax määritettiin.
Ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia (tuntia) annoksen jälkeen viikolla 2 ja viikolla 4 tai 6
Palovaroteenin pienin mitattu plasmapitoisuus (Cmin).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2 ja viikolla 4 tai 6
Palovaroteenin Cmin määritettiin.
Ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2 ja viikolla 4 tai 6
Palovaroteenin suurimman mitatun plasmapitoisuuden (Tmax) aika
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2 ja viikolla 4 tai 6
Palovaroteenin tarkastuksella saatu Tmax määritettiin.
Ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2 ja viikolla 4 tai 6
Näennäinen terminaalin eliminaatio Palovaroteenin puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2 ja viikolla 4 tai 6
T1/2 laskettiin muodossa ln(2)/λz. Regressioon sisältyvien datapisteiden lukumäärä määritettiin silmämääräisellä tarkastelulla, mutta vähintään kolme datapistettä terminaalivaiheessa, Cmax pois lukien, vaadittiin λz:n arvioimiseksi.
Ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2 ja viikolla 4 tai 6
Palovaroteenin 24 tunnin annosteluvälin (AUC[0-24h]) aikana plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2 ja viikolla 4 tai 6
AUC(0-24 h) laskettiin käyttämällä lineaarista puolisuunnikkaan sääntöä.
Ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2 ja viikolla 4 tai 6
Palovaroteenin näennäinen puhdistuma (CL/F)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2 ja viikolla 4 tai 6
CL/F määriteltiin annos/AUC0-24h.
Ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2 ja viikolla 4 tai 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 14. heinäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 23. toukokuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 23. toukokuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 13. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 15. heinäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 16. helmikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. tammikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PVO-1A-201
  • 2014-001453-17 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa