Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af palovaroten til behandling af præossøse opblussen hos FOP-personer

29. januar 2021 opdateret af: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Et fase 2 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret effektivitets- og sikkerhedsstudie af en RARγ-specifik agonist (Palovaroten) til behandling af præossøs opblussen hos personer med fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) er en sjælden, alvorligt invaliderende sygdom karakteriseret ved smertefulde, tilbagevendende episoder med hævelse af blødt væv (opblussen), der resulterer i unormal knogledannelse i muskler, sener og ledbånd. Opblussen begynder tidligt i livet og kan opstå spontant eller efter bløddelstraume, vaccinationer eller influenzainfektioner. Tilbagevendende opblussen begrænser gradvis bevægelsen ved at låse leddene, hvilket fører til kumulativt tab af funktion og handicap. Musemodeller af FOP har demonstreret retinoinsyrereceptor (RAR) gamma-agonisters evne til at forhindre heterotopisk ossifikation (HO) efter skade. Formålet med undersøgelsen er at evaluere, om palovaroten, en RAR gamma-agonist, vil forhindre HO under og efter en opblussen hos personer med FOP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål er at evaluere evnen af ​​forskellige doser af palovaroten til at forhindre HO på opblussen stedet hos personer med FOP vurderet ved almindelige røntgenbilleder.

Dette er et fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, sponsorublindet, placebokontrolleret studie. To kohorter af forsøgspersoner vil blive randomiseret til forskellige doseringsregimer af palovaroten i en 6-ugers (42 dage) behandlingsperiode. Undersøgelsen vil bestå af tre perioder:

  1. En screeningsperiode, der skal finde sted inden for 7 dage efter en tydelig opblussen. Den første dosis af undersøgelseslægemidlet tages inden for 7 dage efter opblussen.
  2. En dobbeltblind behandlingsperiode på 6 uger (42 dage).
  3. En opfølgningsperiode på 6 uger (42 dage).

En indledende kohorte (kohorte 1) af forsøgspersoner vil blive tilfældigt tildelt 3:1 til enten palovaroten eller placebo dagligt i 42 dage. Forsøgspersoner randomiseret til palovaroten i kohorte 1 vil modtage en indledende daglig dosis på 10 mg i 14 dage efterfulgt af 5 mg dagligt i 28 dage.

I kohorte 2 vil nye FOP-personer, der opfylder alle inklusions-/eksklusionskriterier, blive tilfældigt tildelt 3:3:2 til to dosisregimer af palovaroten (10 mg i 14 dage og 5 mg i 28 dage; 5 mg i 14 dage og 2,5 mg for 28 dage) eller placebo dagligt i 42 dage. Doserne vil blive vægtjusteret og forsøgspersoner randomiseret inden for tre vægtkategorier (20 til <40 kg, 40 til <60 kg og ≥60 kg).

Emner, der gennemfører undersøgelsen og stadig opfylder berettigelseskravene, vil få mulighed for at tilmelde sig et åbent forlængelsesstudie.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Det Forenede Kongerige, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for Research in FOP & Related Disorders
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftlig, underskrevet og dateret informeret subjekt/forældres samtykke eller alderssvarende samtykke.
  • Forsøgspersoner, der er klinisk diagnosticeret med klassisk Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP).
  • Symptomatisk begyndelse af en tydelig opblussen inden for 7 dage efter undersøgelsesdag 1 (start af undersøgelseslægemidlet) og defineret ved tilstedeværelsen af ​​mindst to ud af seks af følgende symptomer: smerte, hævelse af blødt væv, nedsat bevægelighed, stivhed, rødme og varme. Opblussen skal bekræftes af lægen ved screeningsbesøget.
  • Opblussen er ved et appendikulært område (øvre eller nedre ekstremitet), mave eller bryst; og forsøgspersonen har modtaget, modtager eller er villig til at modtage behandling i henhold til standardbehandling, som muligvis omfatter oral prednison (2 mg/kg PO til en maksimal dosis på 100 mg dagligt) i 4 dage.
  • Afholdende eller ved at bruge to yderst effektive former for prævention.
  • Forsøgspersoner skal være tilgængelige for behandling og opfølgning. Forsøgspersoner, der bor fjernt fra undersøgelsesstedet, skal være i stand til og villige til at rejse til et sted for de indledende og alle opfølgende besøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Vægt <20 kg.
  • Intercurrent ikke-helet fraktur hvor som helst.
  • Fuldstændig immobilisering af leddet på stedet for opblussen.
  • Individets manglende evne til at gennemgå billedvurderinger ved hjælp af almindelige røntgenbilleder.
  • Hvis du i øjeblikket bruger A-vitamin eller beta-caroten, multivitaminer, der indeholder A-vitamin eller beta-caroten, eller urtepræparater, fiskeolie, og ikke er i stand til eller uvillig til at stoppe brugen af ​​disse produkter under undersøgelsens varighed.
  • Eksponering for syntetiske orale retinoider inden for de seneste 30 dage før screening (underskrift af informeret samtykke).
  • Samtidig behandling med tetracyclin på grund af den potentielle øgede risiko for pseudotumor cerebri.
  • Anamnese med allergi eller overfølsomhed over for retinoider eller laktose.
  • Samtidig medicin, der hæmmer eller inducerer CYP450 3A4-aktivitet.
  • Amylase eller lipase >1,5x over den øvre normalgrænse eller med en historie med kronisk pancreatitis.
  • Forhøjet aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase >2,5x den øvre normalgrænse.
  • Fastende triglycerider >400 mg/dL med eller uden behandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Palovaroten dosis niveau 1 (kohorte 1)
Doser af palovaroten i dosisniveau 1 er 10 mg én gang dagligt i 14 dage, efterfulgt af 5 mg én gang dagligt i 28 dage.
Medicin: Palovaroten
Palovaroten tages oralt én gang dagligt på omtrent samme tidspunkt hver dag. Pulverfyldte hårde gelatinekapsler vil blive åbnet og indholdet tilføjet til specifik mad.
Eksperimentel: Palovaroten dosis niveau 2 (kohorte 2)
Vægtjusterede doser af palovaroten i dosisniveau 2 er 10 mg palovaroten én gang dagligt efterfulgt af 5 mg én gang dagligt i 28 dage.
Medicin: Palovaroten
Palovaroten tages oralt én gang dagligt på omtrent samme tidspunkt hver dag. Pulverfyldte hårde gelatinekapsler vil blive åbnet og indholdet tilføjet til specifik mad.
Eksperimentel: Palovaroten dosis niveau 3 (kohorte 2)
Vægtjusterede doser af palovaroten i dosisniveau 3 er 5 mg palovaroten én gang dagligt efterfulgt af 2,5 mg én gang dagligt i 28 dage.
Medicin: Palovaroten
Palovaroten tages oralt én gang dagligt på omtrent samme tidspunkt hver dag. Pulverfyldte hårde gelatinekapsler vil blive åbnet og indholdet tilføjet til specifik mad.
Placebo komparator: Sukker pille
Placebo-komparatoren tages én gang dagligt i samme varighed som palovaroten-dosisgrupperne i både kohorte 1 og 2.
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af respondenter i uge 6
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 6 (dag 42)
En responder blev defineret som et individ med ingen eller minimal ny heterotopisk ossifikation (HO) på opblussende sted versus baseline som vurderet ved almindelige røntgenbilleder i uge 6. Minimal ny HO defineres som ny HO med en HO-score <=3 i begge anterior/posterior (AP) og laterale projektioner (eller hvis en visning er ikke-fortolkelig eller ikke-evaluerbar, så bruges den resterende evaluerbare visning). HO-scoren varierer fra 0 til 6, hvor 0 = ingen HO og 6 = enkelt sammenhængende HO med den længste dimension >2 diametre af referencenormotopisk knogle i enhver projektion. Den højeste HO-score fra de 2 fremskrivninger blev brugt. Resultater fra Primary Read-anmeldelser præsenteres. Primær læsningsprocessen inkluderede et dobbeltlæst radiologigennemgangsparadigme med konsensusbedømmelse. Radiografi og CT-scanninger blev undersøgt uafhængigt af scanningstype, flare-up-region og billedtidspunkt for at bestemme, om radiografi ville være tilstrækkelig til at måle ny HO-dannelse. Kun emner med fortolkelige resultater blev evalueret.
Baseline (dag 1) og uge 6 (dag 42)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af forsøgspersoner med ny HO i uge 6 og 12
Tidsramme: Uge 6 og 12 (dag 84)
Lavdosis CT-scanning blev brugt som en sekundær billeddannelsesvurdering af HO og blev udført på samme tidspunkter som almindelige røntgenbilleder. Procentdelen af ​​forsøgspersoner med ny HO (uanset mængden af ​​ny HO) på opblussen stedet som vurderet ved CT-scanning og/eller almindelige røntgenbilleder i uge 6 og 12 blev analyseret. Resultaterne er fra Global Read-anmeldelser. Den holistiske Global Read-proces tillod samtidig gennemgang af alle modaliteter på tværs af alle tidspunkter og gav adgang til udvalgte kliniske data på gennemgangstidspunktet.
Uge 6 og 12 (dag 84)
Ændring fra baseline i mængde (areal) af ny HO dannet på opblusningsstedet i uge 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​6 og 12
Fortolkning af almindelige røntgenbilleder dokumenterer mængden (arealet) af HO på både AP- og laterale røntgenbilleder. Arealet for hver visning var en sum af al den nye HO på opblussen-stedet (og hvis der er flere HO-læsioner, blev arealet af hver læsion bestemt, og derefter blev totalen over alle læsioner summeret for at opnå en total ny HO). Denne samlede nye HO-sum blev brugt i analysen af ​​arealet af ny HO. Resultater fra Primary Read-anmeldelser præsenteres.
Baseline, uge ​​6 og 12
Procentdel af respondenter i uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
En responder blev defineret som et forsøgsperson med ingen eller minimal ny HO på opblussen stedet versus baseline som vurderet ved almindelige røntgenbilleder i uge 12. Minimal ny HO er defineret som ny HO med en HO-score <=3 i både AP og laterale projektioner (eller hvis en visning er ikke-tolkbar eller ikke-evaluerbar, så bruges den resterende evaluerbare visning). HO-scoren går fra 0 til 6, hvor 0 = ingen HO og 6 = enkelt sammenhængende HO med den længste dimension >2 diametre af den normotopiske referenceknogle i enhver projektion. Den højeste HO-score fra de 2 fremskrivninger blev brugt. Resultater fra Primary Read-anmeldelserne præsenteres. Primær læsningsprocessen inkluderede et dobbeltlæst radiologigennemgangsparadigme med konsensusbedømmelse. Radiografi og CT-scanninger blev undersøgt uafhængigt af scanningstype, flare-up-region og billedtidspunkt for at bestemme, om radiografi ville være tilstrækkelig til at måle ny HO-dannelse.
Baseline og uge 12
Ændring fra baseline i knoglespecifik alkalisk fosfatase i uge 2, 4, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 6 og 12
Blod- og urinprøver til analyse af brusk-, knogle-, angiogenese- og inflammationsbiomarkører blev indsamlet. Knoglespecifik alkalisk fosfatase blev analyseret som en knogle- og bruskbiomarkør.
Baseline, uge ​​2, 4, 6 og 12
Ændring fra baseline i C-reaktivt protein i uge 2, 4, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 6 og 12
Blod- og urinprøver til analyse af brusk-, knogle-, angiogenese- og inflammationsbiomarkører blev indsamlet. C-reaktivt protein blev analyseret som en inflammationsbiomarkør.
Baseline, uge ​​2, 4, 6 og 12
Ændring fra baseline i C-terminal telopeptid i uge 2, 4, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 6 og 12
Blod- og urinprøver til analyse af brusk-, knogle-, angiogenese- og inflammationsbiomarkører blev indsamlet. C-terminalt telopeptid blev analyseret som en knogle- og bruskbiomarkør.
Baseline, uge ​​2, 4, 6 og 12
Ændring fra baseline i procollagen type 1 N-terminalt propeptid i uge 2, 4, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 6 og 12
Blod- og urinprøver til analyse af brusk-, knogle-, angiogenese- og inflammationsbiomarkører blev indsamlet. Procollagen type 1 N-terminalt propeptid blev analyseret som en knogle- og bruskbiomarkør.
Baseline, uge ​​2, 4, 6 og 12
Ændring fra baseline i procollagen type 1 C-terminal propeptid biomarkør i uge 2, 4, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 6 og 12
Blod- og urinprøver til analyse af brusk-, knogle-, angiogenese- og inflammationsbiomarkører blev indsamlet. Procollagen type 1 C-terminalt propeptid blev analyseret som en knogle- og bruskbiomarkør.
Baseline, uge ​​2, 4, 6 og 12
Ændring fra baseline i mængden af ​​knogledannelse (volumen) i uge 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​6 og 12
Lavdosis CT-scanning blev brugt som en sekundær billeddannelsesvurdering af HO og blev udført på samme tidspunkter som almindelige røntgenbilleder. Fortolkning af CT-scanningen dokumenterede mængden (volumen) og graden af ​​HO. Den uafhængige anmelder scorede HO-læsioner i henhold til følgende skala for HO på CT. Grad 1 = væskedæmpning uden tegn på forkalkning ved CT, grad 2 = forkalkning af blødt væv uden tegn på knogledannelse, grad 3 = umoden knogledannelse og grad 4 = moden knogle med kortikal differentiering. Mængden af ​​ny HO blev bestemt i henhold til følgende trin: (1) beregn volumen af ​​ny HO sammenlignet med baseline for hver anmelder/HO ID, (2) sum mængden af ​​ny HO på tværs af HO ID'er for hver anmelder, og (3) gennemsnit af mængden af ​​ny HO på tværs af anmeldere. Resultater fra Primary Read-anmeldelser præsenteres.
Baseline, uge ​​6 og 12
Procentdel af forsøgspersoner med blødt vævshævelse og bruskdannelse vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller ultralyd (US) i uge 6 og 12
Tidsramme: Uge 6 og 12
MRI blev brugt til at evaluere tilstedeværelsen af ​​bløddelshævelse/ødem (og volumen af ​​hævelse/ødem) og tilstedeværelse af bruskdannelse (ja eller nej). For forsøgspersoner, der ikke kunne få en MR, blev UL brugt til at vurdere sværhedsgraden af ​​ødemet for undergruppen af ​​forsøgspersoner, der blev tilmeldt, efter at denne udtalelse blev indført i en protokolændring. Billeddannende film fra MR blev vurderet af to uafhængige læsere. Når der var tilstrækkelig overensstemmelse mellem de uafhængige læsere om volumen, blev begge de uafhængige aflæsninger brugt til analyse med volumenmålingerne i gennemsnit. Når der ikke var tilstrækkelig overensstemmelse mellem de uafhængige læsere, blev der givet en bedømmelseslæsning og brugt til analyse. US blev brugt til bløddelshævelse/ødem, men ikke bruskdannelse. Procent beregnet som % = 100 x n/N' hvor N' er antallet af forsøgspersoner med fortolkelige resultater. Resultater fra Primary Read-anmeldelser præsenteres.
Uge 6 og 12
Ændring fra basislinje i procent af normal bevægelsesbue ved det primære led (opblussende sted) i uge 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​6 og 12
Aktivt bevægelsesområde, udtrykt som procent af normal bevægelsesbue, målinger ved det primære led forbundet med opblussen og tilstødende led blev vurderet ved hjælp af goniometer.
Baseline, uge ​​6 og 12
Emnet og efterforskerens globale vurdering af bevægelse i uge 6 og 12
Tidsramme: Uge 6 og 12
Opblussende bevægelsesresultater blev uafhængigt vurderet af både forsøgspersonen (eller forælder til en forsøgsperson under 8 år) og investigator i uge 6 og 12 ved at fuldføre den globale vurdering af bevægelse. Forsøgspersonen/forælderen gennemførte den globale vurdering først. Forud for gennemgang af forsøgspersonens vurdering færdiggjorde investigator sin egen vurdering af opblussen. Forsøgspersonerne blev vurderet, hvordan opblussen påvirkede deres bevægelse på en skala fra 1 til 5, hvor 1 = alvorligt dårligere bevægelse og 5 = bedre bevægelse sammenlignet med undersøgelsesdag 1 (dagen for første dosis af undersøgelseslægemidlet). Efterforskerne blev vurderet, hvordan opblussen påvirkede forsøgspersonens bevægelser på en skala fra 1 til 5, hvor 1 = alvorligt dårligere bevægelse og 5 = bedre bevægelse sammenlignet med baseline (dag for screening af fysisk undersøgelse).
Uge 6 og 12
Ændring fra baseline i opblussende smerter og hævelse i uge 2, 4, 6, 9 og 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 6, 9 og 12
Smerten og hævelsen forbundet med opblussen blev evalueret ved hjælp af 2 separate numeriske vurderingsskalaer, en for smerte og en for hævelse. Smerteskalaen går fra 0 til 10, hvor 0 = ingen smerte og 10 = værste smerte nogensinde oplevet. Hævelsesskalaen går fra 0 til 10, hvor 0 = ingen hævelse og 10 = værste hævelse nogensinde. Faces Pain Scale - Revised (FPS-R) blev brugt til børn under 8 år. FPS-R varierer fra 0 til 10, hvor 0 = ingen smerte og 10 = meget smerte i to-punkts intervaller.
Baseline, uge ​​2, 4, 6, 9 og 12
Procentdel af forsøgspersoner, der brugte hjælpemidler og tilpasninger til dagliglivet i uge 6 og 12
Tidsramme: Uge 6 og 12
Forsøgspersonerne fik en liste over FOP-hjælpemidler og tilpasninger og blev bedt om at vælge dem, de bruger til dagliglivet. FOP-hjælpemidler og -tilpasninger omfattede mobilitetshjælpemidler, plejepersonale, spiseredskaber, redskaber/hjælpemidler til personlig pleje, badeværelseshjælpemidler og -apparater, soveværelseshjælpemidler, hjemmetilpasninger, arbejdsmiljøtilpasninger, teknologitilpasninger, sports- og fritidstilpasninger, skole og medicinske behandlinger til dagligdagen.
Uge 6 og 12
Varighed af aktiv symptomatisk opblussen
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 84
Varigheden af ​​aktiv symptomatisk opblussen blev defineret som antallet af dage, hvor forsøgspersonen rapporterede tilstedeværelsen af ​​symptomer i dagbogen ('Er din opblussen i gang i dag?') fra dag 1 til undersøgelsens afslutning på dag 84. Det gennemsnitlige antal dage med aktiv, symptomatisk opblussen er præsenteret for forsøgspersoner med evaluerbare dagbogsdata.
Fra dag 1 til dag 84
Ændring fra baseline i procent af værste totalscore for FOP-specifikke fysiske funktionsspørgeskemaer (FOP-PFQ) i uge 2, 4, 6, 9 og 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 6, 9 og 12
FOP-PFQ består af 28 spørgsmål vurderet på skalaer fra 1 til 5, hvor lavere score angiver sværere. Den voksne form af FOP-PFQ blev administreret til forsøgspersoner på 15 år og ældre. Der er to Pædiatriske FOP-PFQ (FOP-PFQ-P) formularer: en selvudfyldt formular for 8 til 14-årige og en forældrefuldmagtsblanket for 5 til 14-årige. For forsøgspersoner mellem 8 til 14 år blev både den selvudfyldte (for 8 til 14-årige) og den proxy-udfyldte (for 5 til 14-årige) former for FOP-PFQ-P administreret. Det er dog kun den fuldmagtsudfyldte formular, der blev brugt til analyse. Procentdelen af ​​dårligste scorer varierer fra 0 % til 100 % med 0 % = bedst mulig funktion og 100 % = dårligst mulig funktion. Ændring fra baseline for hvert tidspunkt vises.
Baseline, uge ​​2, 4, 6, 9 og 12
Ændring fra baseline i fysisk og mental sundhed ved brug af alderssvarende former for patientrapporterede resultater Målingsinformationssystem (PROMIS) Global Health Scale i uge 2, 4, 6, 9 og 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 6, 9 og 12
PROMIS Global Health indeholder 10 spørgsmål, som er bedømt på skalaer fra 1 til 5 eller 0 til 10. Globale fysiske sundhedsscores blev beregnet som summen af ​​scores fra parameter 3, 6, 7 og 8 og spænder fra 4 til 20, hvor, 4 = dårligere helbred og 20 = bedre helbred. Globale mentale sundhedsscores blev beregnet som summen af ​​scores fra parameter 2, 4, 5 og 10 og spænder fra 4 til 20, hvor 4 = dårligere helbred og 20 = bedre helbred. For pædiatriske forsøgspersoner blev PROMIS administreret som i den voksne version. Der er dog en enkelt samlet score for den pædiatriske PROMIS (i modsætning til globale fysiske og globale mentale sundhedsscores, som er i voksenversionen). Den samlede score blev omregnet til en T-score. En T-score på 50 er normal, og trin på 10 er +/- 1 standardafvigelse fra normen. En T-score <50 indikerer et dårligere helbred, mens en T-score >50 indikerer et bedre helbred. De højere værdier (positive ændringer) indikerer et bedre helbred.
Baseline, uge ​​2, 4, 6, 9 og 12
Maksimal målt plasmakoncentration (Cmax) af palovaroten
Tidsramme: Før dosis og 3, 6, 10 og 24 timer (timer) efter dosis i uge 2 og i uge 4 eller 6
Cmax for palovaroten blev bestemt.
Før dosis og 3, 6, 10 og 24 timer (timer) efter dosis i uge 2 og i uge 4 eller 6
Minimum målt plasmakoncentration (Cmin) af palovaroten
Tidsramme: Før dosis og 3, 6, 10 og 24 timer efter dosis i uge 2 og i uge 4 eller 6
Cmin for palovaroten blev bestemt.
Før dosis og 3, 6, 10 og 24 timer efter dosis i uge 2 og i uge 4 eller 6
Tidspunkt for maksimal målt plasmakoncentration (Tmax) af palovaroten
Tidsramme: Før dosis og 3, 6, 10 og 24 timer efter dosis i uge 2 og i uge 4 eller 6
Tmax opnået ved inspektion af palovaroten blev bestemt.
Før dosis og 3, 6, 10 og 24 timer efter dosis i uge 2 og i uge 4 eller 6
Tilsyneladende terminal eliminering Halveringstid (t1/2) af palovaroten
Tidsramme: Før dosis og 3, 6, 10 og 24 timer efter dosis i uge 2 og i uge 4 eller 6
T1/2 blev beregnet som ln(2)/λz. Antallet af datapunkter inkluderet i regressionen blev bestemt ved visuel inspektion, men et minimum af tre datapunkter i den terminale fase, eksklusive Cmax, var påkrævet for at estimere λz.
Før dosis og 3, 6, 10 og 24 timer efter dosis i uge 2 og i uge 4 eller 6
Areal under plasmakoncentration versus tid-kurven over 24-timers doseringsintervallet (AUC[0-24 timer]) af palovaroten
Tidsramme: Før dosis og 3, 6, 10 og 24 timer efter dosis i uge 2 og i uge 4 eller 6
AUC(0-24 timer) blev beregnet under anvendelse af lineær trapezregel.
Før dosis og 3, 6, 10 og 24 timer efter dosis i uge 2 og i uge 4 eller 6
Tilsyneladende clearance af palovaroten (CL/F)
Tidsramme: Før dosis og 3, 6, 10 og 24 timer efter dosis i uge 2 og i uge 4 eller 6
CL/F blev defineret som dosis/AUC0-24 timer.
Før dosis og 3, 6, 10 og 24 timer efter dosis i uge 2 og i uge 4 eller 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. maj 2016

Studieafslutning (Faktiske)

23. maj 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juli 2014

Først opslået (Skøn)

15. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. januar 2021

Sidst verificeret

1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PVO-1A-201
  • 2014-001453-17 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner