Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En effekt- och säkerhetsstudie av palovaroten för att behandla preossösa flare-ups hos FOP-personer

29 januari 2021 uppdaterad av: Clementia Pharmaceuticals Inc.

En fas 2 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad effektivitets- och säkerhetsstudie av en RARγ-specifik agonist (Palovarotene) vid behandling av preossösa flare-ups hos patienter med fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) är en sällsynt, allvarligt invalidiserande sjukdom som kännetecknas av smärtsamma, återkommande episoder av mjukvävnadssvullnad (uppflammningar) som resulterar i onormal benbildning i muskler, senor och ligament. Blossningar börjar tidigt i livet och kan uppstå spontant eller efter mjukdelstrauma, vaccinationer eller influensainfektioner. Återkommande flare-ups begränsar gradvis rörelsen genom att låsa lederna vilket leder till kumulativ funktionsförlust och funktionshinder. Musmodeller av FOP har visat förmågan hos retinsyrareceptor (RAR) gamma-agonister att förhindra heterotopisk förbening (HO) efter skada. Syftet med studien är att utvärdera om palovaroten, en RAR-gamma-agonist, kommer att förhindra HO under och efter en flare-up hos patienter med FOP.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det primära syftet är att utvärdera förmågan hos olika doser av palovaroten att förhindra H2O vid uppflammningsstället hos patienter med FOP, bedömd med vanliga röntgenbilder.

Detta är en fas 2, multicenter, randomiserad, dubbelblind, sponsoroblindad, placebokontrollerad studie. Två kohorter av försökspersoner kommer att randomiseras till olika doseringsregimer av palovaroten under en 6-veckors (42 dagar) behandlingsperiod. Studien kommer att bestå av tre perioder:

  1. En screeningperiod som ska inträffa inom 7 dagar efter en tydlig uppblossning. Den första dosen av studieläkemedlet kommer att tas inom 7 dagar efter att uppblossningen påbörjats.
  2. En dubbelblind behandlingsperiod på 6 veckor (42 dagar).
  3. En uppföljningsperiod på 6 veckor (42 dagar).

En första kohort (kohort 1) av försökspersoner kommer att slumpmässigt tilldelas 3:1 till antingen palovaroten eller placebo dagligen i 42 dagar. Försökspersoner som randomiserats till palovaroten i kohort 1 kommer att få en initial daglig dos på 10 mg under 14 dagar följt av 5 mg dagligen i 28 dagar.

I kohort 2 kommer nya FOP-personer som uppfyller alla inklusions-/exkluderingskriterier att slumpmässigt tilldelas 3:3:2 till två dosregimer av palovaroten (10 mg i 14 dagar och 5 mg i 28 dagar; 5 mg i 14 dagar och 2,5 mg för 28 dagar) eller placebo dagligen i 42 dagar. Doserna kommer att viktjusteras och försökspersonerna randomiseras inom tre viktkategorier (20 till <40 kg, 40 till <60 kg och ≥60 kg).

Ämnen som slutför studien och fortfarande uppfyller behörighetskraven kommer att ges möjlighet att anmäla sig till en öppen förlängningsstudie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for Research in FOP & Related Disorders
  • Storbritannien
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Storbritannien, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt, undertecknat och daterat informerat ämne/förälders samtycke eller åldersanpassat samtycke.
  • Patienter som kliniskt diagnostiserats med klassisk Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP).
  • Symtomatisk början av en distinkt flare-up inom 7 dagar efter studiedag 1 (start av studieläkemedlet) och definieras av närvaron av minst två av sex av följande symtom: smärta, svullnad av mjukvävnad, minskat rörelseomfång, stelhet, rodnad och värme. Uppblåsning måste bekräftas av läkaren vid screeningbesöket.
  • Uppblåsning sker vid ett appendikulärt område (övre eller nedre extremitet), buken eller bröstet; och patienten har fått, får eller är villig att ta emot behandling enligt standardvård, som kan eller kanske inte inkluderar oral prednison (2 mg/kg PO till en maximal dos på 100 mg dagligen) under 4 dagar.
  • Abstinent eller använder två mycket effektiva former av preventivmedel.
  • Försökspersonerna ska vara tillgängliga för behandling och uppföljning. Försökspersoner som bor på avlägsna platser från undersökningsplatsen måste kunna och vilja resa till en plats för de första och alla uppföljningsbesök.

Exklusions kriterier:

  • Vikt <20 kg.
  • Intercurrent icke-läkt fraktur var som helst.
  • Fullständig immobilisering av leden på platsen för uppblossning.
  • Oförmågan hos försökspersonen att genomgå avbildningsbedömningar med vanliga röntgenbilder.
  • Om du för närvarande använder A-vitamin eller betakaroten, multivitaminer som innehåller A-vitamin eller betakaroten, eller växtbaserade preparat, fiskolja, och inte kan eller vill avbryta användningen av dessa produkter under studiens varaktighet.
  • Exponering för syntetiska orala retinoider under de senaste 30 dagarna före screening (underskrift av informerat samtycke).
  • Samtidig behandling med tetracyklin på grund av den potentiella ökade risken för pseudotumor cerebri.
  • Historik med allergi eller överkänslighet mot retinoider eller laktos.
  • Samtidig medicinering som hämmar eller inducerar CYP450 3A4-aktivitet.
  • Amylas eller lipas >1,5x över den övre normalgränsen eller med en historia av kronisk pankreatit.
  • Förhöjt aspartataminotransferas eller alaninaminotransferas >2,5x den övre normalgränsen.
  • Fastande triglycerider >400 mg/dL med eller utan behandling.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Palovaroten dosnivå 1 (Kohort 1)
Doser av palovaroten i dosnivå 1 är 10 mg en gång dagligen i 14 dagar, följt av 5 mg en gång dagligen i 28 dagar.
Läkemedel: Palovaroten
Palovaroten kommer att tas oralt en gång dagligen vid ungefär samma tidpunkt varje dag. Pulverfyllda hårda gelatinkapslar öppnas och innehållet läggs till specifik mat.
Experimentell: Palovaroten dosnivå 2 (Kohort 2)
Viktjusterade doser av palovaroten i dosnivå 2 är 10 mg palovaroten en gång dagligen, följt av 5 mg en gång dagligen i 28 dagar.
Läkemedel: Palovaroten
Palovaroten kommer att tas oralt en gång dagligen vid ungefär samma tidpunkt varje dag. Pulverfyllda hårda gelatinkapslar öppnas och innehållet läggs till specifik mat.
Experimentell: Palovaroten dosnivå 3 (Kohort 2)
Viktjusterade doser av palovaroten i dosnivå 3 är 5 mg palovaroten en gång dagligen, följt av 2,5 mg en gång dagligen i 28 dagar.
Läkemedel: Palovaroten
Palovaroten kommer att tas oralt en gång dagligen vid ungefär samma tidpunkt varje dag. Pulverfyllda hårda gelatinkapslar öppnas och innehållet läggs till specifik mat.
Placebo-jämförare: Sockerpiller
Placebojämförelsen tas en gång dagligen under samma tid som palovarotendosgrupperna i både kohorter 1 och 2.
Läkemedel: Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel svarande vid vecka 6
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 6 (dag 42)
En responder definierades som en patient med ingen eller minimal ny heterotopisk förbening (HO) vid flare-up-stället jämfört med baslinjen, bedömd med vanliga röntgenbilder vid vecka 6. Minimal ny HO definieras som ny HO med en HO-poäng <=3 i båda främre/posteriora (AP) och laterala projektioner (eller om en vy inte är tolkbar eller ej evaluerbar, används återstående evaluerbara vy). HO-poängen sträcker sig från 0 till 6 där 0 = ingen HO och 6 = enkel sammanhängande HO med längsta dimension >2 diametrar av normotopiskt referensben i någon projektion. Den högsta HO-poängen från de två projektionerna användes. Resultat från Primary Read-recensioner presenteras. Primärläsningsprocessen inkluderade ett dubbelläst radiologigranskningsparadigm med konsensusbedömning. Röntgen- och CT-skanningar undersöktes oberoende av skanningstyp, flare-up-region och bildtidpunkt för att avgöra om radiografi skulle vara tillräcklig för att mäta ny HO-bildning. Endast ämnen med tolkbara resultat utvärderades.
Baslinje (dag 1) och vecka 6 (dag 42)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel försökspersoner med ny HO vid vecka 6 och 12
Tidsram: Vecka 6 och 12 (dag 84)
Lågdos CT-skanning användes som en sekundär bildbedömning av HO och utfördes vid samma tidpunkter som vanliga röntgenbilder. Procentandelen av försökspersoner med ny HO (oavsett mängden ny HO) vid flare-up-platsen, bedömd med CT-skanning och/eller vanliga röntgenbilder vid vecka 6 och 12, analyserades. Resultaten är från Global Read-recensioner. Den holistiska Global Read-processen möjliggjorde samtidig granskning av alla modaliteter över alla tidpunkter och gav tillgång till utvalda kliniska data vid tidpunkten för granskning.
Vecka 6 och 12 (dag 84)
Ändring från baslinjen i mängd (area) av ny HO som bildats vid uppflammningsplatsen vid vecka 6 och 12
Tidsram: Baslinje, vecka 6 och 12
Tolkning av vanliga röntgenbilder dokumenterar mängden (arean) av HO på både AP- och laterala röntgenbilder. Arean för varje vy var summan av alla nya HO vid uppblossningsplatsen (och om det finns flera HO-lesioner, bestämdes arean för varje lesion och sedan summerades totalen för alla lesioner för att få en total ny HO). Denna totala nya HO-summa användes i analysen av arean för ny HO. Resultat från Primary Read-recensioner presenteras.
Baslinje, vecka 6 och 12
Andel svarande vecka 12
Tidsram: Baslinje och vecka 12
En responder definierades som en patient med ingen eller minimal ny HO vid uppblossningsstället jämfört med baslinjen, bedömd med vanliga röntgenbilder vid vecka 12. Minimal ny HO definieras som ny HO med en HO-poäng <=3 i både AP och laterala projektioner (eller om en vy inte är tolkbar eller ej evaluerbar, används den återstående evaluerbara vy). HO-poängen sträcker sig från 0 till 6 där 0 = ingen HO och 6 = enkel sammanhängande HO med den längsta dimensionen >2 diametrar av det normotopiska referensbenet i någon projektion. Den högsta HO-poängen från de två projektionerna användes. Resultat från Primary Read-recensionerna presenteras. Primärläsningsprocessen inkluderade ett dubbelläst radiologigranskningsparadigm med konsensusbedömning. Röntgen- och CT-skanningar undersöktes oberoende av skanningstyp, flare-up-region och bildtidpunkt för att avgöra om radiografi skulle vara tillräcklig för att mäta ny HO-bildning.
Baslinje och vecka 12
Förändring från baslinjen i benspecifikt alkaliskt fosfatas vid vecka 2, 4, 6 och 12
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 4, 6 och 12
Blod- och urinprover för analys av biomarkörer för brosk, ben, angiogenes och inflammation samlades in. Benspecifikt alkaliskt fosfatas analyserades som en biomarkör för ben och brosk.
Baslinje, vecka 2, 4, 6 och 12
Förändring från baslinjen i C-reaktivt protein vid vecka 2, 4, 6 och 12
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 4, 6 och 12
Blod- och urinprover för analys av biomarkörer för brosk, ben, angiogenes och inflammation samlades in. C-reaktivt protein analyserades som en inflammationsbiomarkör.
Baslinje, vecka 2, 4, 6 och 12
Förändring från baslinjen i C-terminal telopeptid vid vecka 2, 4, 6 och 12
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 4, 6 och 12
Blod- och urinprover för analys av biomarkörer för brosk, ben, angiogenes och inflammation samlades in. C-terminal telopeptid analyserades som en biomarkör för ben och brosk.
Baslinje, vecka 2, 4, 6 och 12
Förändring från baslinjen i prokollagen typ 1 N-terminal propeptid vid vecka 2, 4, 6 och 12
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 4, 6 och 12
Blod- och urinprover för analys av biomarkörer för brosk, ben, angiogenes och inflammation samlades in. Prokollagen typ 1 N-terminal propeptid analyserades som en biomarkör för ben och brosk.
Baslinje, vecka 2, 4, 6 och 12
Förändring från baslinjen i Procollagen Typ 1 C-Terminal Propeptide Biomarker vid vecka 2, 4, 6 och 12
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 4, 6 och 12
Blod- och urinprover för analys av biomarkörer för brosk, ben, angiogenes och inflammation samlades in. Prokollagen typ 1 C-terminal propeptid analyserades som en biomarkör för ben och brosk.
Baslinje, vecka 2, 4, 6 och 12
Förändring från baslinjen i mängden benbildning (volym) vid vecka 6 och 12
Tidsram: Baslinje, vecka 6 och 12
Lågdos CT-skanning användes som en sekundär bildbedömning av HO och utfördes vid samma tidpunkter som vanliga röntgenbilder. Tolkning av CT-skanningen dokumenterade mängden (volymen) och graden av HO. Den oberoende granskaren poängsatte HO-lesioner enligt följande skala för HO på CT. Grad 1 = vätskeförsvagning utan tecken på förkalkning vid CT, grad 2 = förkalkning av mjuka vävnader utan tecken på benbildning, grad 3 = omogen benbildning och grad 4 = moget ben med kortikal differentiering. Volymen av ny HO bestämdes enligt följande steg: (1) beräkna volymen av ny HO jämfört med baslinjen för varje granskare/HO-ID, (2) summera volymen av ny HO över HO-ID:n för varje granskare, och (3) genomsnitt av volymen av ny HO för granskare. Resultat från Primary Read-recensioner presenteras.
Baslinje, vecka 6 och 12
Procentandel av försökspersoner med mjukvävnadssvullnad och broskbildning bedömd med magnetisk resonanstomografi (MRT) eller ultraljud (US) vid vecka 6 och 12
Tidsram: Vecka 6 och 12
MRT användes för att utvärdera närvaron av mjukvävnadssvullnad/ödem (och volymen av svullnad/ödem) och förekomst av broskbildning (ja eller nej). För försökspersoner som inte kunde ha en MRT, användes UL för att bedöma ödemets svårighetsgrad för undergruppen av försökspersoner som inkluderades efter att detta yttrande infördes i en protokolltillägg. Avbildningsfilm från MRT bedömdes av två oberoende läsare. När det fanns tillräcklig överensstämmelse mellan de oberoende läsarna om volym, användes båda de oberoende avläsningarna för analys med volymmätningarna i genomsnitt. När det inte fanns tillräcklig enighet mellan de oberoende läsarna tillhandahölls en bedömningsläsning som användes för analys. USA användes för mjukvävnadssvullnad/ödem men inte broskbildning. Procentsatsen beräknas som % = 100 x n/N' där N' är antalet försökspersoner med tolkbara resultat. Resultat från Primary Read-recensioner presenteras.
Vecka 6 och 12
Förändring från baslinjen i procent av normal rörelsebåge vid den primära leden (uppflammande plats) vid vecka 6 och 12
Tidsram: Baslinje, vecka 6 och 12
Aktivt rörelseomfång, uttryckt som procenten av normal rörelsebåge, mätningar vid den primära leden associerad med flare-up och angränsande leder bedömdes med goniometer.
Baslinje, vecka 6 och 12
Ämnes- och utredares globala bedömning av rörelse under vecka 6 och 12
Tidsram: Vecka 6 och 12
Utfall av uppblossande rörelser bedömdes oberoende av både försökspersonen (eller förälder till en försöksperson under 8 år) och utredaren vid vecka 6 och 12 genom att slutföra den globala bedömningen av rörelse. Ämnet/föräldern genomförde den globala bedömningen först. Innan utredaren granskade försökspersonens bedömning slutförde utredaren sin egen bedömning av uppblossningsresultatet. Försökspersonerna bedömdes hur blossen påverkade deras rörelser på en skala från 1 till 5 där 1 = kraftigt sämre rörelse och 5 = bättre rörelse jämfört med studiedag 1 (dagen för första dosen av studieläkemedlet). Utredarna bedömdes hur uppblåsningen påverkade försökspersonens rörelser på en skala från 1 till 5 där 1 = kraftigt sämre rörelse och 5 = bättre rörelse jämfört med baslinjen (dag för screening fysisk undersökning).
Vecka 6 och 12
Förändring från baslinjen i uppblossande smärta och svullnad vid vecka 2, 4, 6, 9 och 12
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 4, 6, 9 och 12
Smärtan och svullnaden i samband med uppblossningar utvärderades med hjälp av två separata numeriska betygsskalor, en för smärta och en för svullnad. Smärtskalan sträcker sig från 0 till 10 där 0 = ingen smärta och 10 = värsta smärtan som någonsin upplevts. Svullnadsskalan sträcker sig från 0 till 10 där 0 = ingen svullnad och 10 = värsta svullnaden som någonsin upplevts. Faces Pain Scale - Revised (FPS-R) användes för barn yngre än 8 år. FPS-R sträcker sig från 0 till 10 där 0 = ingen smärta och 10 = mycket smärta i tvåpunktssteg.
Baslinje, vecka 2, 4, 6, 9 och 12
Procentandel av försökspersoner som använde hjälpmedel och anpassningar för det dagliga livet vid vecka 6 och 12
Tidsram: Vecka 6 och 12
Försökspersonerna fick en lista över FOP-hjälpmedel och anpassningar och ombads att välja de som de använder för det dagliga livet. FOP-hjälpmedlen och anpassningarna inkluderade mobilitetshjälpmedel, vårdpersonal, matredskap, personliga vårdverktyg/hjälpmedel, badrumshjälpmedel och apparater, sovrumshjälpmedel, hemanpassningar, arbetsmiljöanpassningar, teknikanpassningar, idrotts- och fritidsanpassningar, skola och medicinska terapier för det dagliga livet.
Vecka 6 och 12
Varaktighet av aktiv symtomatisk flare-up
Tidsram: Från dag 1 till dag 84
Varaktigheten av aktiv symtomatisk uppblossning definierades som antalet dagar som försökspersonen rapporterade förekomsten av symtom i dagboken ("Pågår din uppblossning idag?") från dag 1 till studiens slutförande dag 84. Det genomsnittliga antalet dagar med aktiv, symtomatisk uppblossning presenteras för försökspersoner med utvärderbara dagboksdata.
Från dag 1 till dag 84
Förändring från baslinjen i procent av sämsta totalresultat för FOP-specifika fysiska funktionsfrågor (FOP-PFQ) vid vecka 2, 4, 6, 9 och 12
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 4, 6, 9 och 12
FOP-PFQ består av 28 frågor betygsatta på skalor från 1 till 5, med lägre poäng som anger svårare. Den vuxna formen av FOP-PFQ administrerades till försökspersoner 15 år och äldre. Det finns två formulär för pediatrisk FOP-PFQ (FOP-PFQ-P): ett självifyllt formulär för 8 till 14-åringar och ett fullmaktsformulär ifyllt av föräldrar för 5 till 14-åringar. För försökspersoner mellan 8 till 14 år administrerades både de självkompletterade (för 8 till 14-åringar) och de proxy-kompletterade (för 5 till 14-åringar) formerna av FOP-PFQ-P. Dock användes endast det fullmaktsfyllda formuläret för analys. Andel av sämsta poäng varierar från 0% till 100% med 0% = bästa möjliga funktion och 100% = sämsta möjliga funktion. Förändring från baslinjen för varje tidpunkt presenteras.
Baslinje, vecka 2, 4, 6, 9 och 12
Förändring från baslinjen i fysisk och mental hälsa med användning av åldersanpassade former av patientrapporterade resultat Mätning Information System (PROMIS) Global Health Scale vid vecka 2, 4, 6, 9 och 12
Tidsram: Baslinje, vecka 2, 4, 6, 9 och 12
PROMIS Global Health innehåller 10 frågor som är betygsatta på skalor från 1 till 5 eller 0 till 10. Globala poäng för fysisk hälsa beräknades som summan av poäng från parametrarna 3, 6, 7 och 8 och sträcker sig från 4 till 20 där, 4 = sämre hälsa och 20 = bättre hälsa. Globala poäng för mental hälsa beräknades som summan av poäng från parametrarna 2, 4, 5 och 10 och sträcker sig från 4 till 20 där 4 = sämre hälsa och 20 = bättre hälsa. För pediatriska försökspersoner administrerades PROMIS enligt den vuxna versionen. Det finns dock ett enda totalpoäng för den pediatriska PROMIS (i motsats till globala poäng för fysisk och global mental hälsa som i vuxenversionen). Den totala poängen omvandlades till en T-poäng. Ett T-poäng på 50 är normalt och steg på 10 är +/- 1 standardavvikelse från normen. Ett T-poäng <50 indikerar sämre hälsa, medan ett T-poäng >50 indikerar bättre hälsa. De högre värdena (positiva förändringar) indikerar bättre hälsa.
Baslinje, vecka 2, 4, 6, 9 och 12
Maximal uppmätt plasmakoncentration (Cmax) av palovaroten
Tidsram: Fördosering och 3, 6, 10 och 24 timmar (timmar) efter dos vid vecka 2 och vecka 4 eller 6
Cmax för palovaroten bestämdes.
Fördosering och 3, 6, 10 och 24 timmar (timmar) efter dos vid vecka 2 och vecka 4 eller 6
Minsta uppmätta plasmakoncentration (Cmin) av palovaroten
Tidsram: Fördosering och 3, 6, 10 och 24 timmar efter dos vid vecka 2 och vid vecka 4 eller 6
Cmin för palovaroten bestämdes.
Fördosering och 3, 6, 10 och 24 timmar efter dos vid vecka 2 och vid vecka 4 eller 6
Tid för maximal uppmätt plasmakoncentration (Tmax) av palovaroten
Tidsram: Fördosering och 3, 6, 10 och 24 timmar efter dos vid vecka 2 och vid vecka 4 eller 6
Tmax erhållet genom inspektion av palovaroten bestämdes.
Fördosering och 3, 6, 10 och 24 timmar efter dos vid vecka 2 och vid vecka 4 eller 6
Skenbar terminal eliminering Halveringstid (t1/2) för palovaroten
Tidsram: Fördosering och 3, 6, 10 och 24 timmar efter dos vid vecka 2 och vid vecka 4 eller 6
T1/2 beräknades som ln(2)/Az. Antalet datapunkter som ingick i regressionen bestämdes genom visuell inspektion, men minst tre datapunkter i slutfasen, exklusive Cmax, krävdes för att uppskatta λz.
Fördosering och 3, 6, 10 och 24 timmar efter dos vid vecka 2 och vid vecka 4 eller 6
Yta under kurvan för plasmakoncentration kontra tid över 24-timmarsdoseringsintervallet (AUC[0-24h]) för palovaroten
Tidsram: Fördosering och 3, 6, 10 och 24 timmar efter dos vid vecka 2 och vid vecka 4 eller 6
AUC(0-24h) beräknades med användning av linjär trapetsregel.
Fördosering och 3, 6, 10 och 24 timmar efter dos vid vecka 2 och vid vecka 4 eller 6
Synbar clearance av palovaroten (CL/F)
Tidsram: Fördosering och 3, 6, 10 och 24 timmar efter dos vid vecka 2 och vid vecka 4 eller 6
CL/F definierades som dos/AUCO-24 timmar.
Fördosering och 3, 6, 10 och 24 timmar efter dos vid vecka 2 och vid vecka 4 eller 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 juli 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

23 maj 2016

Avslutad studie (Faktisk)

23 maj 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juli 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 juli 2014

Första postat (Uppskatta)

15 juli 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 februari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 januari 2021

Senast verifierad

1 januari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PVO-1A-201
  • 2014-001453-17 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera