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Uno studio sull'efficacia e sulla sicurezza del palovarotene per il trattamento delle riacutizzazioni preossee nei soggetti con la FOP

29 gennaio 2021 aggiornato da: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'efficacia e sulla sicurezza di un agonista specifico di RARγ (Palovarotene) nel trattamento delle riacutizzazioni preossee in soggetti con fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

La fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) è una malattia rara e gravemente invalidante caratterizzata da episodi dolorosi e ricorrenti di gonfiore dei tessuti molli (riacutizzazioni) che provocano una formazione ossea anomala nei muscoli, tendini e legamenti. Le riacutizzazioni iniziano presto nella vita e possono verificarsi spontaneamente o dopo traumi dei tessuti molli, vaccinazioni o infezioni influenzali. Le riacutizzazioni ricorrenti limitano progressivamente il movimento bloccando le articolazioni portando a una perdita cumulativa di funzionalità e disabilità. Modelli murini di FOP hanno dimostrato la capacità degli agonisti gamma del recettore dell'acido retinoico (RAR) di prevenire l'ossificazione eterotopica (HO) in seguito a lesioni. Lo scopo dello studio è valutare se il palovarotene, un agonista gamma RAR, prevenga l'HO durante e dopo una riacutizzazione nei soggetti con la FOP.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario è valutare la capacità di diverse dosi di palovarotene di prevenire l'HO nel sito di riacutizzazione in soggetti con la FOP come valutato mediante radiografie standard.

Questo è uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, non in cieco, controllato con placebo. Due coorti di soggetti saranno randomizzati in diversi regimi di dosaggio di palovarotene per un periodo di trattamento di 6 settimane (42 giorni). Lo studio si articolerà in tre periodi:

  1. Un periodo di screening entro 7 giorni da una distinta riacutizzazione. La prima dose del farmaco oggetto dello studio verrà assunta entro 7 giorni dall'inizio della riacutizzazione.
  2. Un periodo di trattamento in doppio cieco della durata di 6 settimane (42 giorni).
  3. Un periodo di follow-up della durata di 6 settimane (42 giorni).

Una coorte iniziale (Coorte 1) di soggetti verrà assegnata in modo casuale 3:1 al palovarotene o al placebo ogni giorno per 42 giorni. I soggetti randomizzati al palovarotene nella Coorte 1 riceveranno una dose giornaliera iniziale di 10 mg per 14 giorni seguita da 5 mg al giorno per 28 giorni.

Nella Coorte 2, i nuovi soggetti FOP che soddisfano tutti i criteri di inclusione/esclusione saranno assegnati in modo casuale 3:3:2 a due regimi posologici di palovarotene (10 mg per 14 giorni e 5 mg per 28 giorni; 5 mg per 14 giorni e 2,5 mg per 28 giorni) o placebo al giorno per 42 giorni. Le dosi saranno aggiustate in base al peso e i soggetti saranno randomizzati all'interno di tre categorie di intervallo di peso (da 20 a <40 kg, da 40 a <60 kg e ≥60 kg).

Ai soggetti che completano lo studio e soddisfano ancora i requisiti di idoneità verrà data l'opportunità di iscriversi a uno studio di estensione in aperto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • Regno Unito
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Regno Unito, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for Research in FOP & Related Disorders

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato del soggetto/genitore scritto, firmato e datato o assenso adeguato all'età.
  • Soggetti con diagnosi clinica di Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) classica.
  • Insorgenza sintomatica di una riacutizzazione distinta entro 7 giorni dal Giorno 1 dello studio (inizio del farmaco in studio) e definita dalla presenza di almeno due dei sei dei seguenti sintomi: dolore, gonfiore dei tessuti molli, ridotta mobilità, rigidità, arrossamento e calore. La riacutizzazione deve essere confermata dal medico alla visita di Screening.
  • La riacutizzazione è in un'area appendicolare (estremità superiore o inferiore), addome o torace; e il soggetto ha ricevuto, sta ricevendo o è disposto a ricevere un trattamento secondo lo standard di cura, che può includere o meno prednisone orale (2 mg/kg PO fino a una dose massima di 100 mg al giorno) per 4 giorni.
  • Astinente o utilizzando due forme altamente efficaci di controllo delle nascite.
  • I soggetti devono essere accessibili per il trattamento e il follow-up. I soggetti che vivono in luoghi distanti dal sito sperimentale devono essere in grado e disposti a recarsi in un sito per le visite iniziali e per tutte le visite di follow-up.

Criteri di esclusione:

  • Peso <20 kg.
  • Frattura intercorrente non cicatrizzata in qualsiasi sede.
  • Immobilizzazione completa dell'articolazione nella sede della riacutizzazione.
  • L'incapacità del soggetto di sottoporsi a valutazioni di imaging utilizzando radiografie standard.
  • Se attualmente si utilizzano vitamina A o beta carotene, multivitaminici contenenti vitamina A o beta carotene o preparati a base di erbe, olio di pesce e non si è in grado o non si vuole interrompere l'uso di questi prodotti per la durata dello studio.
  • Esposizione a retinoidi orali sintetici negli ultimi 30 giorni prima dello Screening (firma del consenso informato).
  • Trattamento concomitante con tetraciclina a causa del potenziale aumento del rischio di pseudotumor cerebri.
  • Storia di allergia o ipersensibilità ai retinoidi o al lattosio.
  • Farmaci concomitanti che sono inibitori o induttori dell'attività del CYP450 3A4.
  • Amilasi o lipasi > 1,5 volte al di sopra del limite superiore del normale o con una storia di pancreatite cronica.
  • Aspartato aminotransferasi o alanina aminotransferasi elevata > 2,5 volte il limite superiore del normale.
  • Trigliceridi a digiuno >400 mg/dL con o senza terapia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose di palovarotene livello 1 (Coorte 1)
Le dosi di palovarotene al livello di dose 1 sono 10 mg una volta al giorno per 14 giorni, seguite da 5 mg una volta al giorno per 28 giorni.
Droga: Palovarotene
Il palovarotene verrà assunto per via orale una volta al giorno all'incirca alla stessa ora ogni giorno. Verranno aperte capsule di gelatina dura riempite di polvere e il contenuto aggiunto su alimenti specifici.
Sperimentale: Dose di palovarotene livello 2 (Coorte 2)
Le dosi di palovarotene adattate al peso corporeo al livello di dose 2 sono 10 mg di palovarotene una volta al giorno, seguite da 5 mg una volta al giorno per 28 giorni.
Droga: Palovarotene
Il palovarotene verrà assunto per via orale una volta al giorno all'incirca alla stessa ora ogni giorno. Verranno aperte capsule di gelatina dura riempite di polvere e il contenuto aggiunto su alimenti specifici.
Sperimentale: Dose di palovarotene livello 3 (Coorte 2)
Le dosi di palovarotene adattate al peso corporeo al livello di dose 3 sono 5 mg di palovarotene una volta al giorno, seguite da 2,5 mg una volta al giorno per 28 giorni.
Droga: Palovarotene
Il palovarotene verrà assunto per via orale una volta al giorno all'incirca alla stessa ora ogni giorno. Verranno aperte capsule di gelatina dura riempite di polvere e il contenuto aggiunto su alimenti specifici.
Comparatore placebo: Pillola di zucchero
Il comparatore placebo verrà assunto una volta al giorno per la stessa durata dei gruppi di dose di palovarotene in entrambe le coorti 1 e 2.
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di responder alla settimana 6
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimana 6 (giorno 42)
Un responder è stato definito come un soggetto con nessuna o minima nuova ossificazione eterotopica (HO) nel sito di riacutizzazione rispetto al basale, come valutato mediante radiografie semplici alla settimana 6. Il nuovo HO minimo è definito come nuovo HO con un punteggio HO <=3 in entrambi proiezioni anteriore/posteriore (AP) e laterale (o se una vista non è interpretabile o non valutabile, viene utilizzata la vista valutabile rimanente). Il punteggio HO varia da 0 a 6 dove, 0 = nessun HO e 6 = singolo HO contiguo con la dimensione più lunga >2 diametri dell'osso normopeso di riferimento in qualsiasi proiezione. È stato utilizzato il punteggio HO più alto delle 2 proiezioni. Vengono presentati i risultati delle recensioni Primary Read. Il processo di lettura primaria includeva un paradigma di revisione radiologica a doppia lettura con valutazione del consenso. Le scansioni radiografiche e TC sono state esaminate indipendentemente dal tipo di scansione, dalla regione di riacutizzazione e dal punto temporale dell'imaging al fine di determinare se la radiografia sarebbe stata sufficiente per misurare la nuova formazione di HO. Sono stati valutati solo i soggetti con esiti interpretabili.
Basale (giorno 1) e settimana 6 (giorno 42)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti con nuova HO alle settimane 6 e 12
Lasso di tempo: Settimane 6 e 12 (giorno 84)
La scansione TC a bassa dose è stata utilizzata come valutazione di imaging secondaria di HO ed è stata eseguita negli stessi punti temporali delle radiografie normali. È stata analizzata la percentuale di soggetti con nuova HO (indipendentemente dalla quantità di nuova HO) nel sito di riacutizzazione valutata mediante TAC e/o radiografie standard alle settimane 6 e 12. I risultati provengono dalle recensioni di Global Read. Il processo olistico di lettura globale ha consentito la revisione simultanea di tutte le modalità in tutti i punti temporali e ha fornito l'accesso a dati clinici selezionati al momento della revisione.
Settimane 6 e 12 (giorno 84)
Variazione rispetto al basale della quantità (area) di nuova HO formata nel sito di riacutizzazione alle settimane 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimane 6 e 12
L'interpretazione delle radiografie standard documenta la quantità (area) di HO su entrambe le proiezioni radiografiche AP e laterale. L'area per ogni vista era una somma di tutti i nuovi HO nella posizione della riacutizzazione (e quindi se ci sono più lesioni HO, l'area di ciascuna lesione è stata determinata e quindi il totale di tutte le lesioni è stato sommato per ottenere un nuovo totale HO). Questa nuova somma totale di HO è stata utilizzata nell'analisi dell'area del nuovo HO. Vengono presentati i risultati delle recensioni Primary Read.
Basale, settimane 6 e 12
Percentuale di responder alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
Un responder è stato definito come un soggetto con nessuna o minima nuova O al sito di riacutizzazione rispetto al basale, come valutato mediante radiografie semplici alla settimana 12. La nuova O minima è definita come nuova O con un punteggio HO <= 3 sia nell'AP che nel proiezioni laterali (o se una vista non è interpretabile o non valutabile, viene utilizzata la vista valutabile rimanente). Il punteggio HO varia da 0 a 6 dove, 0 = nessun HO e 6 = singolo HO contiguo con la dimensione più lunga >2 diametri dell'osso normotopico di riferimento in qualsiasi proiezione. È stato utilizzato il punteggio HO più alto delle 2 proiezioni. Vengono presentati i risultati delle revisioni Primary Read. Il processo di lettura primaria includeva un paradigma di revisione radiologica a doppia lettura con valutazione del consenso. Le scansioni radiografiche e TC sono state esaminate indipendentemente dal tipo di scansione, dalla regione di riacutizzazione e dal punto temporale dell'imaging al fine di determinare se la radiografia sarebbe stata sufficiente per misurare la nuova formazione di HO.
Basale e settimana 12
Variazione rispetto al basale della fosfatasi alcalina specifica per l'osso alle settimane 2, 4, 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 6 e 12
Sono stati raccolti campioni di sangue e urina per l'analisi dei biomarcatori di cartilagine, ossa, angiogenesi e infiammazione. La fosfatasi alcalina specifica per l'osso è stata analizzata come biomarcatore osseo e cartilagineo.
Basale, settimane 2, 4, 6 e 12
Variazione rispetto al basale della proteina C-reattiva alle settimane 2, 4, 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 6 e 12
Sono stati raccolti campioni di sangue e urina per l'analisi dei biomarcatori di cartilagine, ossa, angiogenesi e infiammazione. La proteina C-reattiva è stata analizzata come biomarcatore di infiammazione.
Basale, settimane 2, 4, 6 e 12
Variazione rispetto al basale del telopeptide C-terminale alle settimane 2, 4, 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 6 e 12
Sono stati raccolti campioni di sangue e urina per l'analisi dei biomarcatori di cartilagine, ossa, angiogenesi e infiammazione. Il telopeptide C-terminale è stato analizzato come biomarcatore osseo e cartilagineo.
Basale, settimane 2, 4, 6 e 12
Variazione rispetto al basale del propeptide N-terminale del procollagene di tipo 1 alle settimane 2, 4, 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 6 e 12
Sono stati raccolti campioni di sangue e urina per l'analisi dei biomarcatori di cartilagine, ossa, angiogenesi e infiammazione. Il propeptide N-terminale di tipo 1 del procollagene è stato analizzato come biomarcatore osseo e cartilagineo.
Basale, settimane 2, 4, 6 e 12
Variazione rispetto al basale del biomarcatore del propeptide C-terminale del procollagene di tipo 1 alle settimane 2, 4, 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 6 e 12
Sono stati raccolti campioni di sangue e urina per l'analisi dei biomarcatori di cartilagine, ossa, angiogenesi e infiammazione. Il propeptide C-terminale di tipo 1 del procollagene è stato analizzato come biomarcatore osseo e cartilagineo.
Basale, settimane 2, 4, 6 e 12
Variazione rispetto al basale della quantità di formazione ossea (volume) alle settimane 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimane 6 e 12
La scansione TC a bassa dose è stata utilizzata come valutazione di imaging secondaria dell'HO ed è stata eseguita negli stessi punti temporali delle radiografie normali. L'interpretazione della scansione TC ha documentato la quantità (volume) e il grado di HO. Il revisore indipendente ha valutato le lesioni HO secondo la seguente scala per HO su CT. Grado 1 = attenuazione del fluido senza evidenza di calcificazione alla TC, Grado 2 = calcificazione dei tessuti molli senza evidenza di formazione ossea, Grado 3 = formazione ossea immatura e Grado 4 = osso maturo con differenziazione corticale. Il volume del nuovo HO è stato determinato in base ai seguenti passaggi: (1) calcolare il volume del nuovo HO rispetto al basale per ciascun revisore/ID HO, (2) sommare il volume del nuovo HO tra gli ID HO per ciascun revisore e (3) media il volume di nuove HO tra i revisori. Vengono presentati i risultati delle recensioni Primary Read.
Basale, settimane 6 e 12
Percentuale di soggetti con gonfiore dei tessuti molli e formazione di cartilagine valutati mediante risonanza magnetica (MRI) o ultrasuoni (US) alle settimane 6 e 12
Lasso di tempo: Settimane 6 e 12
La risonanza magnetica è stata utilizzata per valutare la presenza di gonfiore/edema dei tessuti molli (e il volume del gonfiore/edema) e la presenza di formazione di cartilagine (sì o no). Per i soggetti che non potevano avere una risonanza magnetica, gli Stati Uniti sono stati utilizzati per valutare la gravità dell'edema per il sottogruppo di soggetti arruolati dopo che questa opinione è stata introdotta in un emendamento al protocollo. La pellicola di imaging dalla risonanza magnetica è stata valutata da due lettori indipendenti. Quando c'era un accordo sufficiente tra i lettori indipendenti sul volume, entrambe le letture indipendenti sono state utilizzate per l'analisi con la media delle misurazioni del volume. Quando non c'era un accordo sufficiente tra i lettori indipendenti, veniva fornita una lettura dell'aggiudicazione e utilizzata per l'analisi. Gli Stati Uniti sono stati utilizzati per il gonfiore/edema dei tessuti molli ma non per la formazione di cartilagine. Percentuale calcolata come % = 100 x n/N' dove N' è il numero di soggetti con esiti interpretabili. Vengono presentati i risultati delle recensioni Primary Read.
Settimane 6 e 12
Variazione rispetto al basale in percentuale del normale arco di movimento all'articolazione primaria (sede di riacutizzazione) alle settimane 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimane 6 e 12
Il raggio di movimento attivo, espresso come percentuale dell'arco di movimento normale, le misurazioni dell'articolazione primaria associata alla riacutizzazione e alle articolazioni adiacenti sono state valutate mediante goniometro.
Basale, settimane 6 e 12
Valutazione globale del movimento del soggetto e dello sperimentatore alle settimane 6 e 12
Lasso di tempo: Settimane 6 e 12
Gli esiti del movimento di riacutizzazione sono stati valutati in modo indipendente sia dal soggetto (o dal genitore di un soggetto di età inferiore agli 8 anni) che dall'investigatore alle settimane 6 e 12 completando la valutazione globale del movimento. Il soggetto/genitore ha completato per primo la valutazione globale. Prima di rivedere la valutazione del soggetto, l'Investigatore ha completato la propria valutazione dell'esito della riacutizzazione. I soggetti sono stati valutati in che modo la riacutizzazione ha influenzato il loro movimento su una scala che va da 1 a 5 dove, 1 = movimento gravemente peggiore e 5 = movimento migliore rispetto al giorno 1 dello studio (giorno della prima dose del farmaco in studio). Gli investigatori sono stati valutati in che modo la riacutizzazione ha influenzato il movimento del soggetto su una scala che va da 1 a 5 dove, 1 = movimento gravemente peggiore e 5 = movimento migliore rispetto al basale (giorno dell'esame fisico di screening).
Settimane 6 e 12
Variazione rispetto al basale del dolore riacutizzato e del gonfiore alle settimane 2, 4, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 6, 9 e 12
Il dolore e il gonfiore associati alle riacutizzazioni sono stati valutati utilizzando 2 scale numeriche separate, una per il dolore e una per il gonfiore. La scala del dolore va da 0 a 10 dove 0 = nessun dolore e 10 = il peggior dolore mai provato. La scala del gonfiore va da 0 a 10 dove 0 = nessun gonfiore e 10 = il peggior gonfiore mai sperimentato. La Faces Pain Scale - Revised (FPS-R) è stata utilizzata per i bambini di età inferiore a 8 anni. L'FPS-R varia da 0 a 10 dove, 0 = nessun dolore e 10 = molto dolore con incrementi di due punti.
Basale, settimane 2, 4, 6, 9 e 12
Percentuale di soggetti che hanno utilizzato ausili e adattamenti per la vita quotidiana alle settimane 6 e 12
Lasso di tempo: Settimane 6 e 12
Ai soggetti è stato fornito un elenco di dispositivi e adattamenti di assistenza FOP e gli è stato chiesto di selezionare quelli che usano per la vita quotidiana. I dispositivi e gli adattamenti di assistenza FOP includevano ausili per la mobilità, assistenti sanitari, strumenti per mangiare, strumenti/ausili per la cura personale, ausili e dispositivi per il bagno, ausili e dispositivi per la camera da letto, adattamenti per la casa, adattamenti per l'ambiente di lavoro, adattamenti tecnologici, adattamenti per sport e attività ricreative, scuola e terapie mediche per la vita quotidiana.
Settimane 6 e 12
Durata della riacutizzazione sintomatica attiva
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 84
La durata della riacutizzazione sintomatica attiva è stata definita come il numero di giorni in cui il soggetto ha riportato la presenza di sintomi nel diario ("La tua riacutizzazione è in corso oggi?") dal giorno 1 al completamento dello studio al giorno 84. Il numero medio di giorni di riacutizzazione sintomatica attiva è presentato per i soggetti con dati di diario valutabili.
Dal giorno 1 al giorno 84
Variazione rispetto al basale nella percentuale del peggior punteggio totale per il questionario sulla funzione fisica specifica per la FOP (FOP-PFQ) alle settimane 2, 4, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 6, 9 e 12
Il FOP-PFQ è composto da 28 domande valutate su scale da 1 a 5, con punteggi più bassi che denotano maggiore difficoltà. La forma per adulti della FOP-PFQ è stata somministrata a soggetti di età pari o superiore a 15 anni. Esistono due moduli FOP-PFQ pediatrici (FOP-PFQ-P): un modulo autocompilato per i bambini dagli 8 ai 14 anni e un modulo compilato per delega del genitore per i bambini dai 5 ai 14 anni. Per i soggetti di età compresa tra gli 8 e i 14 anni sono stati somministrati sia il modulo autocompilato (dagli 8 ai 14 anni) sia il modulo con delega (dai 5 ai 14 anni) del FOP-PFQ-P. Tuttavia, per l'analisi è stato utilizzato solo il modulo compilato per delega. La percentuale dei punteggi peggiori varia da 0% a 100% con 0% = migliore funzione possibile e 100% = peggiore funzione possibile. Viene presentato il cambiamento rispetto alla linea di base per ogni punto temporale.
Basale, settimane 2, 4, 6, 9 e 12
Cambiamento rispetto al basale della salute fisica e mentale utilizzando forme appropriate all'età del sistema informativo di misurazione degli esiti riportati dal paziente (PROMIS) Global Health Scale alle settimane 2, 4, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 6, 9 e 12
Il PROMIS Global Health contiene 10 domande che sono valutate su scale da 1 a 5 o da 0 a 10. I punteggi di salute fisica globale sono stati calcolati come somma dei punteggi dei parametri 3, 6, 7 e 8 e vanno da 4 a 20 dove, 4 = salute peggiore e 20 = salute migliore. I punteggi di salute mentale globale sono stati calcolati come somma dei punteggi dei parametri 2, 4, 5 e 10 e vanno da 4 a 20 dove 4 = salute peggiore e 20 = salute migliore. Per i soggetti pediatrici, il PROMIS è stato somministrato come per la versione per adulti. Tuttavia, esiste un unico punteggio totale per il PROMIS pediatrico (al contrario dei punteggi di salute fisica e mentale globale come nella versione per adulti). Il punteggio totale è stato convertito in un punteggio T. Un punteggio T di 50 è normale e gli incrementi di 10 sono +/- 1 deviazione standard dalla norma. Un punteggio T <50 indica una salute peggiore, mentre un punteggio T> 50 indica una salute migliore. I valori più alti (variazioni positive) indicano una salute migliore.
Basale, settimane 2, 4, 6, 9 e 12
Concentrazione plasmatica massima misurata (Cmax) di palovarotene
Lasso di tempo: Pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore (ore) post-dose alla settimana 2 e alla settimana 4 o 6
È stata determinata la Cmax del palovarotene.
Pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore (ore) post-dose alla settimana 2 e alla settimana 4 o 6
Concentrazione plasmatica minima misurata (Cmin) di Palovarotene
Lasso di tempo: Pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose alla settimana 2 e alla settimana 4 o 6
È stato determinato il Cmin del palovarotene.
Pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose alla settimana 2 e alla settimana 4 o 6
Tempo della massima concentrazione plasmatica misurata (Tmax) di Palovarotene
Lasso di tempo: Pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose alla settimana 2 e alla settimana 4 o 6
È stato determinato il Tmax ottenuto dall'ispezione del palovarotene.
Pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose alla settimana 2 e alla settimana 4 o 6
Emivita apparente di eliminazione terminale (t1/2) del palovarotene
Lasso di tempo: Pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose alla settimana 2 e alla settimana 4 o 6
Il t1/2 è stato calcolato come ln(2)/λz. Il numero di punti dati inclusi nella regressione è stato determinato mediante ispezione visiva, ma per stimare λz è stato necessario un minimo di tre punti dati nella fase terminale, esclusa Cmax.
Pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose alla settimana 2 e alla settimana 4 o 6
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo nell'intervallo di somministrazione di 24 ore (AUC[0-24 ore]) del palovarotene
Lasso di tempo: Pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose alla settimana 2 e alla settimana 4 o 6
L'AUC (0-24 ore) è stata calcolata utilizzando la regola del trapezio lineare.
Pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose alla settimana 2 e alla settimana 4 o 6
Clearance apparente del palovarotene (CL/F)
Lasso di tempo: Pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose alla settimana 2 e alla settimana 4 o 6
La CL/F è stata definita come dose/AUC0-24hr.
Pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose alla settimana 2 e alla settimana 4 o 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 luglio 2014

Completamento primario (Effettivo)

23 maggio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

23 maggio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 luglio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2014

Primo Inserito (Stima)

15 luglio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PVO-1A-201
  • 2014-001453-17 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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