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Un estudio de eficacia y seguridad del palovaroteno para tratar los brotes preóseos en sujetos con FOP

29 de enero de 2021 actualizado por: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de eficacia y seguridad de un agonista específico de RARγ (palovaroteno) en el tratamiento de los brotes preóseos en sujetos con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)

La fibrodisplasia osificante progresiva (FOP, por sus siglas en inglés) es una enfermedad rara y gravemente discapacitante caracterizada por episodios dolorosos y recurrentes de inflamación de los tejidos blandos (brotes) que dan como resultado una formación ósea anormal en músculos, tendones y ligamentos. Los brotes comienzan temprano en la vida y pueden ocurrir espontáneamente o después de un traumatismo en los tejidos blandos, vacunas o infecciones por influenza. Los brotes recurrentes restringen progresivamente el movimiento al bloquear las articulaciones, lo que lleva a la pérdida acumulativa de la función y la discapacidad. Los modelos de FOP en ratones han demostrado la capacidad de los agonistas gamma del receptor de ácido retinoico (RAR) para prevenir la osificación heterotópica (HO) después de una lesión. El propósito del estudio es evaluar si el palovaroteno, un agonista gamma RAR, previene la HO durante y después de un brote en sujetos con FOP.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal es evaluar la capacidad de diferentes dosis de palovaroteno para prevenir HO en el sitio del brote en sujetos con FOP según lo evaluado mediante radiografías simples.

Este es un estudio de Fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, sin cegamiento del patrocinador y controlado con placebo. Se aleatorizarán dos cohortes de sujetos en diferentes regímenes de dosificación de palovaroteno durante un período de tratamiento de 6 semanas (42 días). El estudio constará de tres períodos:

  1. Un Período de detección que ocurrirá dentro de los 7 días de un brote distinto. La primera dosis del medicamento del estudio se tomará dentro de los 7 días posteriores al inicio del brote.
  2. Un período de tratamiento doble ciego de 6 semanas (42 días) de duración.
  3. Un período de seguimiento de 6 semanas (42 días) de duración.

Una cohorte inicial (cohorte 1) de sujetos se asignará aleatoriamente 3:1 a palovaroteno o placebo diariamente durante 42 días. Los sujetos asignados al azar a palovaroteno en la Cohorte 1 recibirán una dosis diaria inicial de 10 mg durante 14 días, seguida de 5 mg diarios durante 28 días.

En la Cohorte 2, los nuevos sujetos con FOP que cumplan con todos los criterios de inclusión/exclusión serán asignados aleatoriamente 3:3:2 a dos regímenes de dosis de palovaroteno (10 mg por 14 días y 5 mg por 28 días; 5 mg por 14 días y 2.5 mg por 28 días) o placebo diariamente durante 42 días. Las dosis se ajustarán al peso y los sujetos se aleatorizarán dentro de tres categorías de rango de peso (20 a <40 kg, 40 a <60 kg y ≥60 kg).

Los sujetos que completen el estudio y aún cumplan con los requisitos de elegibilidad tendrán la oportunidad de inscribirse en un estudio de extensión de etiqueta abierta.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

40

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for Research in FOP & Related Disorders
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • Reino Unido
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Reino Unido, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado por escrito, firmado y fechado del sujeto/padre o asentimiento apropiado para la edad.
  • Sujetos clínicamente diagnosticados con Fibrodisplasia Osificante Progresiva (FOP) clásica.
  • Inicio sintomático de un brote distinto dentro de los 7 días del Día 1 del estudio (inicio del fármaco del estudio) y definido por la presencia de al menos dos de seis de los siguientes síntomas: dolor, hinchazón de los tejidos blandos, disminución del rango de movimiento, rigidez, enrojecimiento y calor. El brote debe ser confirmado por el médico en la visita de selección.
  • El brote es en un área apendicular (extremidad superior o inferior), abdomen o tórax; y el sujeto ha recibido, está recibiendo o está dispuesto a recibir tratamiento según el estándar de atención, que puede o no incluir prednisona oral (2 mg/kg PO hasta una dosis máxima de 100 mg al día) durante 4 días.
  • Abstinencia o usando dos formas altamente efectivas de control de la natalidad.
  • Los sujetos deben estar accesibles para el tratamiento y el seguimiento. Los sujetos que viven en lugares distantes del sitio de investigación deben poder y estar dispuestos a viajar a un sitio para las visitas iniciales y de seguimiento.

Criterio de exclusión:

  • Peso <20 kg.
  • Fractura intercurrente no curada en cualquier localización.
  • Inmovilización completa de la articulación en el lugar del brote.
  • La incapacidad del sujeto para someterse a evaluaciones de imágenes utilizando radiografías simples.
  • Si actualmente usa vitamina A o betacaroteno, multivitamínicos que contienen vitamina A o betacaroteno, o preparaciones a base de hierbas, aceite de pescado, y no puede o no quiere interrumpir el uso de estos productos durante la duración del estudio.
  • Exposición a retinoides orales sintéticos en los últimos 30 días previos a la Selección (firma del consentimiento informado).
  • Tratamiento concomitante con tetraciclina debido al posible aumento del riesgo de pseudotumor cerebral.
  • Antecedentes de alergia o hipersensibilidad a los retinoides o la lactosa.
  • Medicamentos concomitantes que son inhibidores o inductores de la actividad de CYP450 3A4.
  • Amilasa o lipasa >1,5x por encima del límite superior de la normalidad o con antecedentes de pancreatitis crónica.
  • Aspartato aminotransferasa o alanina aminotransferasa elevada > 2,5 veces el límite superior de lo normal.
  • Triglicéridos en ayunas >400 mg/dL con o sin terapia.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Palovaroteno dosis nivel 1 (Cohorte 1)
Las dosis de palovaroteno en el nivel de dosis 1 son de 10 mg una vez al día durante 14 días, seguidas de 5 mg una vez al día durante 28 días.
Droga: Palovaroteno
El palovaroteno se tomará por vía oral una vez al día aproximadamente a la misma hora todos los días. Las cápsulas de gelatina dura llenas de polvo se abrirán y el contenido se agregará a alimentos específicos.
Experimental: Dosis de palovaroteno nivel 2 (Cohorte 2)
Las dosis ajustadas por peso de palovaroteno en el nivel de dosis 2 son 10 mg de palovaroteno una vez al día, seguidos de 5 mg una vez al día durante 28 días.
Droga: Palovaroteno
El palovaroteno se tomará por vía oral una vez al día aproximadamente a la misma hora todos los días. Las cápsulas de gelatina dura llenas de polvo se abrirán y el contenido se agregará a alimentos específicos.
Experimental: Nivel de dosis de palovaroteno 3 (cohorte 2)
Las dosis ajustadas por peso de palovaroteno en el nivel de dosis 3 son 5 mg de palovaroteno una vez al día, seguidos de 2,5 mg una vez al día durante 28 días.
Droga: Palovaroteno
El palovaroteno se tomará por vía oral una vez al día aproximadamente a la misma hora todos los días. Las cápsulas de gelatina dura llenas de polvo se abrirán y el contenido se agregará a alimentos específicos.
Comparador de placebos: Pastilla de azucar
El comparador de placebo se tomará una vez al día durante la misma duración que los grupos de dosis de palovaroteno en las Cohortes 1 y 2.
Droga: Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de respondedores en la semana 6
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y Semana 6 (Día 42)
Un respondedor se definió como un sujeto sin osificación heterotópica (HO) nueva o mínima en el sitio del brote en comparación con el valor inicial evaluado mediante radiografías simples en la semana 6. Proyecciones anterior/posterior (AP) y lateral (o si una vista no es interpretable o evaluable, entonces se usa la vista evaluable restante). La puntuación de HO varía de 0 a 6, donde 0 = sin HO y 6 = solo HO contiguo con la dimensión más larga > 2 diámetros del hueso normotópico de referencia en cualquier proyección. Se utilizó la puntuación HO más alta de las 2 proyecciones. Se presentan los resultados de las revisiones de lectura primaria. El proceso de lectura primaria incluyó un paradigma de revisión radiológica de lectura doble con adjudicación por consenso. Las radiografías y las tomografías computarizadas se examinaron de forma independiente por tipo de exploración, región de brote y punto de tiempo de la imagen para determinar si la radiografía sería suficiente para medir la nueva formación de HO. Solo se evaluaron los sujetos con resultados interpretables.
Línea de base (Día 1) y Semana 6 (Día 42)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de sujetos con nueva HO en las semanas 6 y 12
Periodo de tiempo: Semanas 6 y 12 (Día 84)
Se utilizó una tomografía computarizada de baja dosis como una evaluación de imagen secundaria de HO y se realizó en los mismos puntos de tiempo que las radiografías simples. Se analizó el porcentaje de sujetos con HO nuevo (independientemente de la cantidad de HO nuevo) en el sitio del brote según lo evaluado por tomografía computarizada y/o radiografías simples en las semanas 6 y 12. Los resultados son de las revisiones de Global Read. El proceso holístico de lectura global permitió la revisión simultánea de todas las modalidades en todos los puntos de tiempo y brindó acceso a datos clínicos seleccionados en el momento de la revisión.
Semanas 6 y 12 (Día 84)
Cambio desde la línea de base en la cantidad (área) de nuevo HO formado en el sitio de la llamarada en las semanas 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 6 y 12
La interpretación de radiografías simples documenta la cantidad (área) de HO en las vistas de radiografía AP y lateral. El área para cada vista fue una suma de todos los nuevos HO en la ubicación del brote (y, por lo tanto, si hay múltiples lesiones de HO, se determinó el área de cada lesión y luego se sumó el total de todas las lesiones para obtener un nuevo total). HO). Esta suma total de nuevos HO se utilizó en el análisis del área de nuevos HO. Se presentan los resultados de las revisiones de lectura primaria.
Línea de base, semanas 6 y 12
Porcentaje de respondedores en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
Un respondedor se definió como un sujeto sin HO nuevo o con un mínimo de HO en el sitio del brote en comparación con el valor inicial evaluado mediante radiografías simples en la semana 12. proyecciones laterales (o si una vista no es interpretable o evaluable, entonces se usa la vista evaluable restante). La puntuación de HO varía de 0 a 6, donde 0 = sin HO y 6 = solo HO contiguo con la dimensión más larga > 2 diámetros del hueso normotópico de referencia en cualquier proyección. Se utilizó la puntuación HO más alta de las 2 proyecciones. Se presentan los resultados de las revisiones de lectura primaria. El proceso de lectura primaria incluyó un paradigma de revisión radiológica de lectura doble con adjudicación por consenso. Las radiografías y las tomografías computarizadas se examinaron de forma independiente por tipo de exploración, región de brote y punto de tiempo de la imagen para determinar si la radiografía sería suficiente para medir la nueva formación de HO.
Línea de base y semana 12
Cambio desde el inicio en la fosfatasa alcalina específica de hueso en las semanas 2, 4, 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 6 y 12
Se recogieron muestras de sangre y orina para el análisis de biomarcadores de cartílago, hueso, angiogénesis e inflamación. La fosfatasa alcalina específica de hueso se analizó como un biomarcador de hueso y cartílago.
Línea de base, Semanas 2, 4, 6 y 12
Cambio desde el inicio en la proteína C reactiva en las semanas 2, 4, 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 6 y 12
Se recogieron muestras de sangre y orina para el análisis de biomarcadores de cartílago, hueso, angiogénesis e inflamación. La proteína C reactiva se analizó como biomarcador de inflamación.
Línea de base, Semanas 2, 4, 6 y 12
Cambio desde el inicio en el telopéptido C-terminal en las semanas 2, 4, 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 6 y 12
Se recogieron muestras de sangre y orina para el análisis de biomarcadores de cartílago, hueso, angiogénesis e inflamación. El telopéptido C-terminal se analizó como un biomarcador de hueso y cartílago.
Línea de base, Semanas 2, 4, 6 y 12
Cambio desde el inicio en el propéptido N-terminal de procolágeno tipo 1 en las semanas 2, 4, 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 6 y 12
Se recogieron muestras de sangre y orina para el análisis de biomarcadores de cartílago, hueso, angiogénesis e inflamación. El propéptido N-terminal de procolágeno tipo 1 se analizó como un biomarcador de hueso y cartílago.
Línea de base, Semanas 2, 4, 6 y 12
Cambio desde el inicio en el biomarcador de propéptido C-terminal de procolágeno tipo 1 en las semanas 2, 4, 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 6 y 12
Se recogieron muestras de sangre y orina para el análisis de biomarcadores de cartílago, hueso, angiogénesis e inflamación. El propéptido C-terminal de procolágeno tipo 1 se analizó como un biomarcador de hueso y cartílago.
Línea de base, Semanas 2, 4, 6 y 12
Cambio desde el inicio en la cantidad de formación ósea (volumen) en las semanas 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 6 y 12
Se utilizó una tomografía computarizada de baja dosis como una evaluación de imagen secundaria de HO, y se realizó en los mismos puntos de tiempo que las radiografías simples. La interpretación de la tomografía computarizada documentó la cantidad (volumen) y el grado de HO. El revisor independiente calificó las lesiones de HO de acuerdo con la siguiente escala de HO en la TC. Grado 1 = atenuación de líquido sin evidencia de calcificación en la TC, Grado 2 = calcificación de tejidos blandos sin evidencia de formación de hueso, Grado 3 = formación de hueso inmaduro y Grado 4 = hueso maduro con diferenciación cortical. El volumen de HO nuevo se determinó de acuerdo con los siguientes pasos: (1) calcular el volumen de HO nuevo en comparación con la línea de base para cada revisor/ID de HO, (2) sumar el volumen de HO nuevo a través de ID de HO para cada revisor, y (3) promediar el volumen de nuevos HO entre los revisores. Se presentan los resultados de las revisiones de lectura primaria.
Línea de base, semanas 6 y 12
Porcentaje de sujetos con inflamación de tejidos blandos y formación de cartílago evaluados mediante resonancia magnética nuclear (RMN) o ecografía (US) en las semanas 6 y 12
Periodo de tiempo: Semanas 6 y 12
La resonancia magnética se utilizó para evaluar la presencia de hinchazón/edema de tejidos blandos (y el volumen de la hinchazón/edema) y la presencia de formación de cartílago (sí o no). Para los sujetos que no podían someterse a una resonancia magnética, se utilizó la ecografía para evaluar la gravedad del edema para el subconjunto de sujetos inscritos después de que se introdujera esta opinión en una enmienda al protocolo. La película de imágenes de MRI fue evaluada por dos lectores independientes. Cuando hubo suficiente acuerdo entre los lectores independientes sobre el volumen, ambas lecturas independientes se usaron para el análisis con las mediciones de volumen promediadas. Cuando no hubo acuerdo suficiente entre los lectores independientes, se proporcionó una lectura de adjudicación y se utilizó para el análisis. La ecografía se utilizó para la inflamación/edema de los tejidos blandos, pero no para la formación de cartílago. Porcentaje calculado como % = 100 x n/N' donde N' es el número de sujetos con resultados interpretables. Se presentan los resultados de las revisiones de lectura primaria.
Semanas 6 y 12
Cambio desde la línea de base en porcentaje del arco de movimiento normal en la articulación principal (sitio de brote) en las semanas 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 6 y 12
El rango de movimiento activo, expresado como el porcentaje del arco de movimiento normal, las mediciones en la articulación primaria asociada con el brote y las articulaciones adyacentes se evaluaron mediante un goniómetro.
Línea de base, semanas 6 y 12
Evaluación global del movimiento del sujeto y del investigador en las semanas 6 y 12
Periodo de tiempo: Semanas 6 y 12
Tanto el sujeto (o el progenitor de un sujeto menor de 8 años) como el investigador evaluaron de forma independiente los resultados del movimiento de los brotes en las semanas 6 y 12 completando la evaluación global del movimiento. El sujeto/padre completó primero la evaluación global. Antes de revisar la evaluación del sujeto, el investigador completó su propia evaluación del resultado del brote. Se evaluó a los sujetos cómo el brote afectó su movimiento en una escala que va del 1 al 5, donde 1 = peor movimiento y 5 = mejor movimiento en comparación con el Día 1 del estudio (día de la primera dosis del fármaco del estudio). Se evaluó a los investigadores cómo el brote afectó el movimiento del sujeto en una escala que va del 1 al 5, donde 1 = peor movimiento y 5 = mejor movimiento en comparación con el valor inicial (día del examen físico de detección).
Semanas 6 y 12
Cambio desde el inicio en los brotes de dolor e inflamación en las semanas 2, 4, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 6, 9 y 12
El dolor y la inflamación asociados con los brotes se evaluaron utilizando 2 escalas de calificación numérica separadas, una para el dolor y otra para la inflamación. La escala de dolor va de 0 a 10, donde 0 = sin dolor y 10 = el peor dolor experimentado. La escala de hinchazón va de 0 a 10, donde 0 = sin hinchazón y 10 = la peor hinchazón jamás experimentada. Se utilizó la Faces Pain Scale - Revised (FPS-R) para niños menores de 8 años. El FPS-R varía de 0 a 10, donde 0 = sin dolor y 10 = mucho dolor en incrementos de dos puntos.
Línea de base, Semanas 2, 4, 6, 9 y 12
Porcentaje de sujetos que usaron dispositivos de asistencia y adaptaciones para la vida diaria en las semanas 6 y 12
Periodo de tiempo: Semanas 6 y 12
A los sujetos se les dio una lista de adaptaciones y dispositivos de asistencia FOP y se les pidió que seleccionaran aquellos que usan para la vida diaria. Los dispositivos de ayuda y adaptaciones de FOP incluyeron ayudas para la movilidad, asistentes de cuidado, herramientas para comer, herramientas/ayudas para el cuidado personal, ayudas y dispositivos para el baño, ayudas y dispositivos para el dormitorio, adaptaciones para el hogar, adaptaciones para el entorno laboral, adaptaciones tecnológicas, adaptaciones para deportes y recreación, escuela y terapias médicas para la vida diaria.
Semanas 6 y 12
Duración del brote sintomático activo
Periodo de tiempo: Del día 1 al día 84
La duración del brote sintomático activo se definió como el número de días que el sujeto informó la presencia de síntomas en el diario ("¿Su brote continúa hoy?") Desde el día 1 hasta la finalización del estudio en el día 84. Se presenta el número medio de días de brote sintomático activo para sujetos con datos diarios evaluables.
Del día 1 al día 84
Cambio desde el inicio en el porcentaje de la peor puntuación total para el Cuestionario de función física específica de FOP (FOP-PFQ) en las semanas 2, 4, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 6, 9 y 12
El FOP-PFQ consta de 28 preguntas calificadas en escalas del 1 al 5, donde las puntuaciones más bajas indican una mayor dificultad. La forma adulta de FOP-PFQ se administró a sujetos de 15 años de edad y mayores. Hay dos formularios pediátricos FOP-PFQ (FOP-PFQ-P): un formulario autocompletado para niños de 8 a 14 años y un formulario completado por el padre apoderado para niños de 5 a 14 años. Para los sujetos de 8 a 14 años de edad, se administraron los formularios FOP-PFQ-P autocompletados (para niños de 8 a 14 años) y completados por proxy (para niños de 5 a 14 años). Sin embargo, solo se utilizó para el análisis el formulario completado por el representante. El porcentaje de las peores puntuaciones oscila entre 0 % y 100 %, siendo 0 % = la mejor función posible y 100 % = la peor función posible. Se presenta el cambio desde la línea de base para cada punto de tiempo.
Línea de base, Semanas 2, 4, 6, 9 y 12
Cambio desde el inicio en la salud física y mental utilizando formularios apropiados para la edad de la escala de salud global del sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) en las semanas 2, 4, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 6, 9 y 12
PROMIS Global Health contiene 10 preguntas que se clasifican en escalas del 1 al 5 o del 0 al 10. Las puntuaciones globales de salud física se calcularon como la suma de las puntuaciones de los parámetros 3, 6, 7 y 8 y oscilan entre 4 y 20, donde: 4 = peor salud y 20 = mejor salud. Las puntuaciones globales de salud mental se calcularon como la suma de las puntuaciones de los parámetros 2, 4, 5 y 10 y oscilan entre 4 y 20, donde 4 = peor salud y 20 = mejor salud. Para sujetos pediátricos, el PROMIS se administró como la versión para adultos. Sin embargo, hay una puntuación total única para el PROMIS pediátrico (a diferencia de las puntuaciones globales de salud física y mental global que hay en la versión para adultos). La puntuación total se convirtió en una puntuación T. Una puntuación T de 50 es normal y los incrementos de 10 están a +/- 1 desviación estándar de la norma. Una puntuación T <50 indica una peor salud, mientras que una puntuación T >50 indica una mejor salud. Los valores más altos (cambios positivos) indican una mejor salud.
Línea de base, Semanas 2, 4, 6, 9 y 12
Concentración plasmática máxima medida (Cmax) de palovaroteno
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas (hrs) después de la dosis en la semana 2 y en la semana 4 o 6
Se determinó la Cmax de palovaroteno.
Antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas (hrs) después de la dosis en la semana 2 y en la semana 4 o 6
Concentración plasmática mínima medida (Cmin) de palovaroteno
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis en la semana 2 y en la semana 4 o 6
Se determinó la Cmin de palovaroteno.
Antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis en la semana 2 y en la semana 4 o 6
Tiempo de concentración plasmática máxima medida (Tmax) de palovaroteno
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis en la semana 2 y en la semana 4 o 6
Se determinó el Tmax obtenido por inspección de palovaroteno.
Antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis en la semana 2 y en la semana 4 o 6
Vida media de eliminación terminal aparente (t1/2) de palovaroteno
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis en la semana 2 y en la semana 4 o 6
El t1/2 se calculó como ln(2)/ λz. El número de puntos de datos incluidos en la regresión se determinó mediante inspección visual, pero se requirió un mínimo de tres puntos de datos en la fase terminal, excluyendo Cmax, para estimar λz.
Antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis en la semana 2 y en la semana 4 o 6
Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo durante el intervalo de dosificación de 24 horas (AUC[0-24hr]) de palovaroteno
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis en la semana 2 y en la semana 4 o 6
El AUC (0-24 h) se calculó utilizando la regla trapezoidal lineal.
Antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis en la semana 2 y en la semana 4 o 6
Depuración aparente de palovaroteno (CL/F)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis en la semana 2 y en la semana 4 o 6
El CL/F se definió como dosis/AUC0-24 h.
Antes de la dosis y 3, 6, 10 y 24 horas después de la dosis en la semana 2 y en la semana 4 o 6

Colaboradores e Investigadores

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Publicaciones y enlaces útiles

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Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de julio de 2014

Finalización primaria (Actual)

23 de mayo de 2016

Finalización del estudio (Actual)

23 de mayo de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de julio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de julio de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

15 de julio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de febrero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de enero de 2021

Última verificación

1 de enero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PVO-1A-201
  • 2014-001453-17 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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