Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti palovarotenu k léčbě vzplanutí předkožky u jedinců s FOP

29. ledna 2021 aktualizováno: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti fáze 2 RARy-specifického agonisty (palovaroten) při léčbě předkostních vzplanutí u pacientů s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) je vzácné, těžce invalidizující onemocnění charakterizované bolestivými, opakujícími se epizodami otoku měkkých tkání (vzplanutí), které vedou k abnormální tvorbě kostí ve svalech, šlachách a vazech. Vzplanutí začíná brzy v životě a může se objevit spontánně nebo po traumatu měkkých tkání, očkování nebo chřipkové infekci. Opakující se vzplanutí postupně omezují pohyb blokováním kloubů, což vede ke kumulativní ztrátě funkce a invaliditě. Myší modely FOP prokázaly schopnost gama agonistů receptoru kyseliny retinové (RAR) zabránit heterotopické osifikaci (HO) po poranění. Účelem studie je vyhodnotit, zda palovaroten, RAR gama agonista, zabrání HO během a po vzplanutí u subjektů s FOP.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem je vyhodnotit schopnost různých dávek palovarotenu zabránit HO v místě vzplanutí u subjektů s FOP, jak bylo hodnoceno pomocí jednoduchých rentgenových snímků.

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, sponzorem nezaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2. Dvě kohorty subjektů budou randomizovány do různých dávkovacích režimů palovarotenu po dobu 6 týdnů (42 dní) léčby. Studium se bude skládat ze tří období:

  1. Období screeningu, které má nastat do 7 dnů od zřetelného vzplanutí. První dávka studovaného léku bude podána do 7 dnů od zahájení vzplanutí.
  2. Dvojitě zaslepené léčebné období v délce 6 týdnů (42 dní).
  3. Doba sledování v délce 6 týdnů (42 dní).

Počáteční kohorta (Kohorta 1) subjektů bude náhodně rozdělena v poměru 3:1 buď k palovarotenu nebo placebu denně po dobu 42 dnů. Subjekty randomizované k palovarotenu v kohortě 1 budou dostávat počáteční denní dávku 10 mg po dobu 14 dnů a následně 5 mg denně po dobu 28 dnů.

V kohortě 2 budou noví jedinci s FOP splňující všechna kritéria pro zařazení/vyloučení náhodně rozděleni v poměru 3:3:2 do dvou dávkovacích režimů palovarotenu (10 mg na 14 dní a 5 mg na 28 dní; 5 mg na 14 dní a 2,5 mg na 28 dnů) nebo placebo denně po dobu 42 dnů. Dávky budou upraveny podle hmotnosti a subjekty budou randomizovány do tří kategorií hmotnostního rozsahu (20 až <40 kg, 40 až <60 kg a ≥60 kg).

Subjekty, které dokončí studii a stále splňují požadavky způsobilosti, dostanou příležitost zapsat se do otevřené rozšiřující studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • Spojené království
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Spojené království, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for Research in FOP & Related Disorders

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný, podepsaný a datovaný informovaný souhlas subjektu/rodiče nebo souhlas odpovídající věku.
  • Subjekty klinicky diagnostikované s klasickou Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP).
  • Symptomatický nástup zřetelného vzplanutí během 7 dnů od 1. dne studie (začátek podávání studovaného léku) a definovaný přítomností alespoň dvou ze šesti následujících příznaků: bolest, otok měkkých tkání, snížený rozsah pohybu, ztuhlost, zarudnutí a teplo. Vzplanutí musí být potvrzeno lékařem při screeningové návštěvě.
  • Vzplanutí je v oblasti appendicular (horní nebo dolní končetina), břicho nebo hrudník; a subjekt dostal, dostává nebo je ochoten podstoupit léčbu podle standardní péče, která může nebo nemusí zahrnovat perorální prednison (2 mg/kg PO do maximální dávky 100 mg denně) po dobu 4 dnů.
  • Abstinence nebo užívání dvou vysoce účinných forem antikoncepce.
  • Subjekty musí být dostupné pro léčbu a sledování. Subjekty žijící na vzdálených místech od zkoumaného místa musí být schopny a ochotny cestovat na místo pro počáteční a všechny následné návštěvy.

Kritéria vyloučení:

  • Hmotnost <20 kg.
  • Interkurentní nezhojená zlomenina v jakémkoli místě.
  • Kompletní imobilizace kloubu v místě vzplanutí.
  • Neschopnost subjektu podstoupit zobrazovací vyšetření za použití obyčejných rentgenových snímků.
  • Pokud v současné době užíváte vitamín A nebo beta karoten, multivitaminy obsahující vitamín A nebo beta karoten nebo rostlinné přípravky, rybí tuk a nemůžete nebo nechcete přerušit užívání těchto přípravků po dobu trvání studie.
  • Expozice syntetickým perorálním retinoidům v posledních 30 dnech před screeningem (podpis informovaného souhlasu).
  • Současná léčba tetracyklinem kvůli možnému zvýšenému riziku pseudotumoru cerebri.
  • Anamnéza alergie nebo přecitlivělosti na retinoidy nebo laktózu.
  • Souběžně podávané léky, které jsou inhibitory nebo induktory aktivity CYP450 3A4.
  • Amyláza nebo lipáza >1,5x nad horní hranicí normálu nebo s anamnézou chronické pankreatitidy.
  • Zvýšená aspartátaminotransferáza nebo alaninaminotransferáza >2,5x horní hranice normálu.
  • Triglyceridy nalačno > 400 mg/dl s terapií nebo bez ní.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Úroveň dávky palovarotenu 1 (Kohorta 1)
Dávky palovarotenu v dávkové hladině 1 jsou 10 mg jednou denně po dobu 14 dnů a následně 5 mg jednou denně po dobu 28 dnů.
Lék: Palovaroten
Palovaroten se bude užívat perorálně jednou denně přibližně ve stejnou dobu každý den. Tvrdé želatinové kapsle plněné práškem se otevřou a obsah se přidá do konkrétního jídla.
Experimentální: Úroveň dávky palovarotenu 2 (Kohorta 2)
Dávky palovarotenu upravené podle hmotnosti v dávkové hladině 2 jsou 10 mg palovarotenu jednou denně, následované 5 mg jednou denně po dobu 28 dnů.
Lék: Palovaroten
Palovaroten se bude užívat perorálně jednou denně přibližně ve stejnou dobu každý den. Tvrdé želatinové kapsle plněné práškem se otevřou a obsah se přidá do konkrétního jídla.
Experimentální: Úroveň dávky palovarotenu 3 (Kohorta 2)
Dávky palovarotenu upravené podle hmotnosti v dávkové hladině 3 jsou 5 mg palovarotenu jednou denně, následované 2,5 mg jednou denně po dobu 28 dnů.
Lék: Palovaroten
Palovaroten se bude užívat perorálně jednou denně přibližně ve stejnou dobu každý den. Tvrdé želatinové kapsle plněné práškem se otevřou a obsah se přidá do konkrétního jídla.
Komparátor placeba: Cukrová pilulka
Komparátor placeba se bude užívat jednou denně po stejnou dobu jako skupiny s dávkou palovarotenu v obou kohortách 1 a 2.
Lék: Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento respondentů v 6. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 6. týden (42. den)
Reagující osoba byla definována jako subjekt s žádnou nebo minimální novou heterotopickou osifikací (HO) v místě vzplanutí oproti výchozí hodnotě, jak bylo hodnoceno prostým rentgenovým snímkem v týdnu 6. Minimální nová HO je definována jako nová HO se skóre HO <=3 v obou anteriorní/posteriorní (AP) a laterální projekce (nebo pokud je jeden pohled neinterpretovatelný nebo nehodnotitelný, použije se zbývající hodnotitelný pohled). Skóre HO se pohybuje od 0 do 6, kde 0 = žádná HO a 6 = jedna souvislá HO s nejdelším rozměrem > 2 průměry referenční normotopické kosti v jakékoli projekci. Bylo použito nejvyšší skóre HO ze 2 projekcí. Jsou uvedeny výsledky z primárních přečtených recenzí. Proces Primary Read zahrnoval paradigma dvojitého čtení radiologického přehledu s konsensuálním posouzením. Radiografie a CT skeny byly zkoumány nezávisle podle typu skenování, oblasti vzplanutí a časového bodu zobrazení, aby se určilo, zda by radiografie byla dostatečná pro měření nové tvorby H202. Hodnotili se pouze subjekty s interpretovatelnými výsledky.
Výchozí stav (1. den) a 6. týden (42. den)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů s novou HO v týdnech 6 a 12
Časové okno: 6. a 12. týden (84. den)
Nízkodávkové CT vyšetření bylo použito jako sekundární zobrazovací hodnocení HO a bylo provedeno ve stejných časových bodech jako prosté rentgenové snímky. Bylo analyzováno procento subjektů s novou HO (bez ohledu na množství nové HO) v místě vzplanutí, jak bylo hodnoceno CT skenem a/nebo prostým rentgenovým snímkem v týdnech 6 a 12. Výsledky jsou z recenzí Global Read. Holistický proces Global Read umožňoval souběžnou kontrolu všech modalit ve všech časových bodech a poskytoval přístup k vybraným klinickým údajům v době kontroly.
6. a 12. týden (84. den)
Změna množství (plochy) nové HO vytvořené v místě vzplanutí v týdnech 6 a 12 oproti základní linii
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. týden
Interpretace prostého rentgenového snímku dokumentuje množství (plochu) HO na AP i laterálním rentgenovém snímku. Plocha pro každý pohled byla součtem všech nových HO v místě vzplanutí (a pokud tedy existuje více lézí HO, byla určena plocha každé léze a poté byl sečten součet všech lézí, aby se získal celkový nový HO). Tento celkový součet nových HO byl použit při analýze plochy nových HO. Jsou uvedeny výsledky z primárních přečtených recenzí.
Základní stav, 6. a 12. týden
Procento respondentů ve 12. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Reagující osoba byla definována jako subjekt s žádnou nebo minimální novou HO v místě vzplanutí oproti výchozí hodnotě, jak bylo hodnoceno prostým rentgenovým snímkem v týdnu 12. Minimální nová HO je definována jako nová HO se skóre HO <=3 v AP i boční projekce (nebo pokud je jeden pohled neinterpretovatelný nebo nehodnotitelný, použije se zbývající vyhodnotitelný pohled). Skóre HO se pohybuje od 0 do 6, kde 0 = žádná HO a 6 = jedna souvislá HO s nejdelším rozměrem > 2 průměry referenční normotopické kosti v jakékoli projekci. Bylo použito nejvyšší skóre HO ze 2 projekcí. Jsou uvedeny výsledky z recenzí Primárního čtení. Proces Primary Read zahrnoval paradigma dvojitého čtení radiologického přehledu s konsensuálním posouzením. Radiografie a CT skeny byly zkoumány nezávisle podle typu skenování, oblasti vzplanutí a časového bodu zobrazení, aby se určilo, zda by radiografie byla dostatečná pro měření nové tvorby H202.
Výchozí stav a týden 12
Změna od základní hodnoty v kostní specifické alkalické fosfatáze v týdnech 2, 4, 6 a 12
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 6 a 12
Byly odebrány vzorky krve a moči pro analýzu biomarkerů chrupavky, kosti, angiogeneze a zánětu. Kostní specifická alkalická fosfatáza byla analyzována jako biomarker kostí a chrupavek.
Výchozí stav, týdny 2, 4, 6 a 12
Změna od výchozí hodnoty v C-reaktivním proteinu v týdnech 2, 4, 6 a 12
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 6 a 12
Byly odebrány vzorky krve a moči pro analýzu biomarkerů chrupavky, kosti, angiogeneze a zánětu. C-reaktivní protein byl analyzován jako zánětlivý biomarker.
Výchozí stav, týdny 2, 4, 6 a 12
Změna od výchozí hodnoty v C-terminálním telopeptidu v týdnech 2, 4, 6 a 12
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 6 a 12
Byly odebrány vzorky krve a moči pro analýzu biomarkerů chrupavky, kosti, angiogeneze a zánětu. C-terminální telopeptid byl analyzován jako biomarker kostí a chrupavek.
Výchozí stav, týdny 2, 4, 6 a 12
Změna od výchozí hodnoty v N-terminálním propeptidu prokolagenu typu 1 v týdnech 2, 4, 6 a 12
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 6 a 12
Byly odebrány vzorky krve a moči pro analýzu biomarkerů chrupavky, kosti, angiogeneze a zánětu. N-terminální propeptid prokolagenu typu 1 byl analyzován jako biomarker kostí a chrupavek.
Výchozí stav, týdny 2, 4, 6 a 12
Změna od výchozí hodnoty v biomarkeru C-terminálního propeptidu prokolagenu typu 1 v týdnech 2, 4, 6 a 12
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 6 a 12
Byly odebrány vzorky krve a moči pro analýzu biomarkerů chrupavky, kosti, angiogeneze a zánětu. C-koncový propeptid prokolagenu typu 1 byl analyzován jako biomarker kostí a chrupavek.
Výchozí stav, týdny 2, 4, 6 a 12
Změna množství kostní tvorby (objem) oproti výchozí hodnotě v týdnech 6 a 12
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. týden
Nízkodávkové CT skenování bylo použito jako sekundární zobrazovací hodnocení HO a bylo provedeno ve stejných časových bodech jako prosté rentgenové snímky. Interpretace CT skenu dokumentovala množství (objem) a stupeň HO. Nezávislý recenzent vyhodnotil HO léze podle následující stupnice pro HO na CT. 1. stupeň = útlum tekutiny bez průkazu kalcifikace na CT, 2. stupeň = kalcifikace měkkých tkání bez průkazu tvorby kosti, 3. stupeň = nezralá kostní tvorba a 4. stupeň = zralá kost s kortikální diferenciací. Objem nové HO byl stanoven podle následujících kroků: (1) vypočítat objem nové HO ve srovnání s výchozí hodnotou pro každého recenzenta/HO ID, (2) sečíst objem nových HO napříč HO ID pro každého recenzenta a (3) průměr objemu nových HO mezi recenzenty. Jsou uvedeny výsledky z primárních přečtených recenzí.
Základní stav, 6. a 12. týden
Procento subjektů s otoky měkkých tkání a tvorbou chrupavky hodnocené zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) nebo ultrazvukem (US) v týdnech 6 a 12
Časové okno: 6. a 12. týden
MRI byla použita k hodnocení přítomnosti otoku/edému měkkých tkání (a objemu otoku/edému) a přítomnosti tvorby chrupavky (ano nebo ne). U subjektů, které nemohly podstoupit MRI, byl US použit k posouzení závažnosti edému u podskupiny subjektů zařazených poté, co bylo toto stanovisko zavedeno v dodatku protokolu. Zobrazovací film z MRI byl posuzován dvěma nezávislými čtenáři. Když byla mezi nezávislými čtenáři dostatečná shoda na objemu, byly pro analýzu použity oba nezávislé odečty, přičemž měření objemu byla zprůměrována. Pokud mezi nezávislými čtenáři nebyla dostatečná shoda, byla poskytnuta soudní četba a použita k analýze. US byl použit pro otok měkkých tkání/edém, ale ne pro tvorbu chrupavky. Procento vypočtené jako % = 100 x n/N', kde N' je počet subjektů s interpretovatelnými výsledky. Jsou uvedeny výsledky z primárních přečtených recenzí.
6. a 12. týden
Změna od základní linie v procentech normálního oblouku pohybu v primárním kloubu (místo vzplanutí) v týdnech 6 a 12
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. týden
Aktivní rozsah pohybu, vyjádřený jako procento normálního oblouku pohybu, měření v primárním kloubu spojeném se vzplanutím a přilehlých kloubech byl hodnocen goniometrem.
Základní stav, 6. a 12. týden
Globální hodnocení pohybu subjektu a řešitele v 6. a 12. týdnu
Časové okno: 6. a 12. týden
Výsledky vzplanutí pohybu byly nezávisle hodnoceny jak subjektem (nebo rodičem subjektu mladšího 8 let), tak výzkumným pracovníkem v týdnech 6 a 12 dokončením globálního hodnocení pohybu. Subjekt/rodič dokončil celkové hodnocení jako první. Před přezkoumáním hodnocení subjektu zkoušející dokončil své vlastní hodnocení výsledku vzplanutí. U subjektů bylo hodnoceno, jak vzplanutí ovlivnilo jejich pohyb, na stupnici od 1 do 5, kde 1 = výrazně horší pohyb a 5 = lepší pohyb ve srovnání s 1. dnem studie (den první dávky studovaného léku). Vyšetřovatelé byli hodnoceni, jak vzplanutí ovlivnilo pohyb subjektu, na stupnici od 1 do 5, kde 1 = výrazně horší pohyb a 5 = lepší pohyb ve srovnání s výchozí hodnotou (den screeningového fyzikálního vyšetření).
6. a 12. týden
Změna od základní hodnoty u vzplanutí bolesti a otoku v týdnech 2, 4, 6, 9 a 12
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 6, 9 a 12
Bolest a otok související se vzplanutím byly hodnoceny pomocí 2 samostatných číselných hodnoticích škál, jedné pro bolest a jedné pro otok. Stupnice bolesti se pohybuje od 0 do 10, kde 0 = žádná bolest a 10 = nejhorší bolest, kterou kdy zažili. Stupnice bobtnání se pohybuje od 0 do 10, kde 0 = žádné bobtnání a 10 = nejhorší bobtnání, jaké kdy došlo. U dětí mladších 8 let byla použita škála bolesti obličeje – revidovaná (FPS-R). FPS-R se pohybuje od 0 do 10, kde 0 = žádná bolest a 10 = velmi silná bolest ve dvoubodových přírůstcích.
Výchozí stav, týdny 2, 4, 6, 9 a 12
Procento subjektů, které v 6. a 12. týdnu používaly jakákoliv pomocná zařízení a úpravy pro každodenní život
Časové okno: 6. a 12. týden
Subjekty dostaly seznam pomocných zařízení a úprav FOP a byly požádány, aby si vybraly ty, které používají pro každodenní život. Asistenční zařízení a úpravy FOP zahrnovaly pomůcky pro mobilitu, ošetřovatele, jídelní nástroje, nástroje/pomůcky pro osobní péči, koupelnové pomůcky a zařízení, pomůcky a zařízení do ložnice, domácí úpravy, úpravy pracovního prostředí, technologické úpravy, sportovní a rekreační úpravy, školy a lékařské terapie pro každodenní život.
6. a 12. týden
Trvání aktivního symptomatického vzplanutí
Časové okno: Ode dne 1 do dne 84
Trvání aktivního symptomatického vzplanutí bylo definováno jako počet dní, kdy subjekt hlásil přítomnost symptomů v deníku („Probíhá vaše vzplanutí dnes?“) od 1. dne do dokončení studie v 84. den. Průměrný počet dní aktivního, symptomatického vzplanutí je uveden pro subjekty s hodnotitelnými deníkovými daty.
Ode dne 1 do dne 84
Změna od výchozího stavu v procentech nejhoršího celkového skóre pro FOP-specifický dotazník fyzické funkce (FOP-PFQ) v týdnech 2, 4, 6, 9 a 12
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 6, 9 a 12
FOP-PFQ se skládá z 28 otázek hodnocených na stupnici od 1 do 5, přičemž nižší skóre znamená větší obtížnost. Dospělá forma FOP-PFQ byla podávána subjektům ve věku 15 let a starším. Existují dva pediatrické formuláře FOP-PFQ (FOP-PFQ-P): samostatně vyplněný formulář pro děti ve věku 8 až 14 let a formulář vyplněný zástupcem rodičů pro děti ve věku 5 až 14 let. Subjektům ve věku od 8 do 14 let byly podávány jak samodokončené (u 8 až 14 let) tak zástupně dokončené (u 5 až 14 let) formy FOP-PFQ-P. Pro analýzu byl však použit pouze formulář vyplněný proxy. Procento nejhorších skóre se pohybuje od 0 % do 100 %, přičemž 0 % = nejlepší možná funkce a 100 % = nejhorší možná funkce. Je uvedena změna od výchozí hodnoty pro každý časový bod.
Výchozí stav, týdny 2, 4, 6, 9 a 12
Změna fyzického a duševního zdraví od výchozího stavu pomocí věkově vhodných forem pacientem hlášených výsledků Informační systém měření (PROMIS) Globální zdravotní škála ve 2., 4., 6., 9. a 12. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 6, 9 a 12
PROMIS Global Health obsahuje 10 otázek, které jsou hodnoceny na stupnici od 1 do 5 nebo od 0 do 10. Globální skóre fyzického zdraví bylo vypočteno jako součet skóre z parametrů 3, 6, 7 a 8 a pohybuje se od 4 do 20, kde: 4 = horší zdraví a 20 = lepší zdraví. Globální skóre duševního zdraví bylo vypočítáno jako součet skóre z parametrů 2, 4, 5 a 10 v rozmezí od 4 do 20, kde 4 = horší zdraví a 20 = lepší zdraví. U pediatrických subjektů byl PROMIS podáván jako verze pro dospělé. Pro pediatrický PROMIS však existuje jediné celkové skóre (na rozdíl od globálního skóre fyzického a globálního duševního zdraví, jak je tomu ve verzi pro dospělé). Celkové skóre bylo převedeno na T-skóre. T-skóre 50 je normální a přírůstky 10 jsou +/- 1 standardní odchylka od normy. T-skóre <50 znamená horší zdraví, zatímco T-skóre >50 znamená lepší zdraví. Vyšší hodnoty (pozitivní změny) znamenají lepší zdraví.
Výchozí stav, týdny 2, 4, 6, 9 a 12
Maximální naměřená plazmatická koncentrace (Cmax) palovarotenu
Časové okno: Před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin (hod) po dávce v týdnu 2 a v týdnu 4 nebo 6
Byla stanovena Cmax palovarotenu.
Před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin (hod) po dávce v týdnu 2 a v týdnu 4 nebo 6
Minimální naměřená plazmatická koncentrace (Cmin) palovarotenu
Časové okno: Před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce v týdnu 2 a v týdnu 4 nebo 6
Byla stanovena Cmin palovarotenu.
Před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce v týdnu 2 a v týdnu 4 nebo 6
Doba maximální naměřené plazmatické koncentrace (Tmax) palovarotenu
Časové okno: Před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce v týdnu 2 a v týdnu 4 nebo 6
Byl stanoven Tmax získaný kontrolou palovarotenu.
Před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce v týdnu 2 a v týdnu 4 nebo 6
Zdánlivý konečný poločas eliminace (t1/2) palovarotenu
Časové okno: Před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce v týdnu 2 a v týdnu 4 nebo 6
Ti/2 bylo vypočteno jako ln(2)/Az. Počet datových bodů zahrnutých do regrese byl stanoven vizuální kontrolou, ale pro odhad λz byly vyžadovány minimálně tři datové body v terminální fázi, s výjimkou Cmax.
Před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce v týdnu 2 a v týdnu 4 nebo 6
Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas během 24hodinového dávkovacího intervalu (AUC[0-24h]) palovarotenu
Časové okno: Před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce v týdnu 2 a v týdnu 4 nebo 6
AUC(0-24h) byla vypočtena pomocí lineárního lichoběžníkového pravidla.
Před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce v týdnu 2 a v týdnu 4 nebo 6
Zjevná clearance palovarotenu (CL/F)
Časové okno: Před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce v týdnu 2 a v týdnu 4 nebo 6
CL/F byl definován jako dávka/AUCO-24 hodin.
Před dávkou a 3, 6, 10 a 24 hodin po dávce v týdnu 2 a v týdnu 4 nebo 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. července 2014

Primární dokončení (Aktuální)

23. května 2016

Dokončení studie (Aktuální)

23. května 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. července 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. července 2014

První zveřejněno (Odhad)

15. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. února 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. ledna 2021

Naposledy ověřeno

1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PVO-1A-201
  • 2014-001453-17 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit