Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de eficácia e segurança do palovarotene para tratar surtos pré-ósseos em indivíduos com FOP

29 de janeiro de 2021 atualizado por: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Um estudo de eficácia e segurança randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de fase 2 de um agonista específico de RARγ (Palovarotene) no tratamento de surtos pré-ósseos em indivíduos com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

A fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) é ​​uma doença rara e gravemente incapacitante, caracterizada por episódios dolorosos e recorrentes de inchaço dos tecidos moles (surtos) que resultam em formação óssea anormal nos músculos, tendões e ligamentos. Os surtos começam cedo na vida e podem ocorrer espontaneamente ou após trauma de tecidos moles, vacinações ou infecções por influenza. Os surtos recorrentes restringem progressivamente o movimento, travando as articulações, levando à perda cumulativa de função e incapacidade. Modelos de FOP em camundongos demonstraram a capacidade dos agonistas gama do receptor do ácido retinóico (RAR) de prevenir a ossificação heterotópica (HO) após lesão. O objetivo do estudo é avaliar se o palovarotene, um agonista gama RAR, prevenirá a HO durante e após uma crise em indivíduos com FOP.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo principal é avaliar a capacidade de diferentes doses de palovarotene em prevenir a OH no local do surto em indivíduos com FOP, conforme avaliado por radiografias simples.

Este é um estudo de Fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, não cego do patrocinador, controlado por placebo. Duas coortes de indivíduos serão randomizadas em diferentes regimes de dosagem de palovarotene por um período de tratamento de 6 semanas (42 dias). O estudo será composto por três períodos:

  1. Um período de triagem para ocorrer dentro de 7 dias de um surto distinto. A primeira dose do medicamento do estudo será tomada dentro de 7 dias após o início do surto.
  2. Um período de tratamento duplo-cego de 6 semanas (42 dias) de duração.
  3. Um período de acompanhamento de 6 semanas (42 dias).

Uma coorte inicial (Coorte 1) de indivíduos será aleatoriamente designada 3:1 para palovarotene ou placebo diariamente por 42 dias. Os indivíduos randomizados para palovarotene na Coorte 1 receberão uma dose diária inicial de 10 mg por 14 dias, seguida de 5 mg por dia por 28 dias.

Na Coorte 2, novos indivíduos com FOP que atendem a todos os critérios de inclusão/exclusão serão aleatoriamente designados 3:3:2 para dois regimes de dose de palovarotene (10 mg por 14 dias e 5 mg por 28 dias; 5 mg por 14 dias e 2,5 mg por 28 dias) ou placebo diariamente por 42 dias. As doses serão ajustadas ao peso e os indivíduos randomizados em três categorias de faixa de peso (20 a <40 kg, 40 a <60 kg e ≥60 kg).

Os indivíduos que concluírem o estudo e ainda atenderem aos requisitos de elegibilidade terão a oportunidade de se inscrever em um estudo de extensão aberto.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

40

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for Research in FOP & Related Disorders
  • França
      • Paris, França
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • Reino Unido
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Reino Unido, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado por escrito, assinado e datado do sujeito/pai ou consentimento apropriado para a idade.
  • Indivíduos clinicamente diagnosticados com Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) clássica.
  • Início sintomático de um surto distinto dentro de 7 dias do Dia 1 do estudo (início do medicamento do estudo) e definido pela presença de pelo menos dois dos seis dos seguintes sintomas: dor, inchaço dos tecidos moles, diminuição da amplitude de movimento, rigidez, vermelhidão e calor. O surto deve ser confirmado pelo médico na visita de triagem.
  • A exacerbação ocorre em uma área apendicular (extremidade superior ou inferior), abdome ou tórax; e o sujeito recebeu, está recebendo ou deseja receber tratamento de acordo com o padrão de atendimento, que pode ou não incluir prednisona oral (2 mg/kg PO até uma dose máxima de 100 mg por dia) por 4 dias.
  • Abstinente ou usando duas formas altamente eficazes de controle de natalidade.
  • Os indivíduos devem estar acessíveis para tratamento e acompanhamento. Os indivíduos que vivem em locais distantes do local da investigação devem poder e estar dispostos a viajar para um local para as visitas iniciais e de acompanhamento.

Critério de exclusão:

  • Peso <20kg.
  • Fratura intercorrente não consolidada em qualquer localização.
  • Imobilização completa da articulação no local do surto.
  • A incapacidade do sujeito de se submeter a avaliações de imagem usando radiografias simples.
  • Se estiver usando vitamina A ou beta-caroteno, multivitaminas contendo vitamina A ou beta-caroteno, ou preparações à base de ervas, óleo de peixe e não puder ou não quiser interromper o uso desses produtos durante o estudo.
  • Exposição a retinóides orais sintéticos nos últimos 30 dias antes da triagem (assinatura do termo de consentimento).
  • Tratamento concomitante com tetraciclina devido ao potencial aumento do risco de pseudotumor cerebral.
  • História de alergia ou hipersensibilidade a retinóides ou lactose.
  • Medicamentos concomitantes que são inibidores ou indutores da atividade do CYP450 3A4.
  • Amilase ou lipase >1,5x acima do limite superior da normalidade ou com história de pancreatite crônica.
  • Aspartato aminotransferase ou alanina aminotransferase elevados > 2,5 vezes o limite superior do normal.
  • Triglicerídeos em jejum >400 mg/dL com ou sem terapia.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dose nível 1 de palovarotene (coorte 1)
As doses de palovarotene no nível de dosagem 1 são de 10 mg uma vez ao dia durante 14 dias, seguidas de 5 mg uma vez ao dia durante 28 dias.
Medicamento: Palovarotene
Palovarotene será administrado por via oral uma vez ao dia aproximadamente no mesmo horário todos os dias. As cápsulas de gelatina dura cheias de pó serão abertas e o conteúdo adicionado a alimentos específicos.
Experimental: Palovarotene nível de dose 2 (Coorte 2)
As doses ajustadas ao peso de palovaroteno no nível de dosagem 2 são de 10 mg de palovaroteno uma vez ao dia, seguidas de 5 mg uma vez ao dia por 28 dias.
Medicamento: Palovarotene
Palovarotene será administrado por via oral uma vez ao dia aproximadamente no mesmo horário todos os dias. As cápsulas de gelatina dura cheias de pó serão abertas e o conteúdo adicionado a alimentos específicos.
Experimental: Dose nível 3 de palovarotene (coorte 2)
As doses ajustadas ao peso de palovaroteno no nível de dose 3 são de 5 mg de palovaroteno uma vez ao dia, seguidas de 2,5 mg uma vez ao dia por 28 dias.
Medicamento: Palovarotene
Palovarotene será administrado por via oral uma vez ao dia aproximadamente no mesmo horário todos os dias. As cápsulas de gelatina dura cheias de pó serão abertas e o conteúdo adicionado a alimentos específicos.
Comparador de Placebo: Pílula de açúcar
O comparador de placebo será tomado uma vez ao dia pela mesma duração que os grupos de dose de palovarotene nas Coortes 1 e 2.
Medicamento: Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de respondedores na semana 6
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 6 (dia 42)
Um respondedor foi definido como um indivíduo sem ou mínima nova ossificação heterotópica (HO) no local do surto versus linha de base, conforme avaliado por radiografias simples na Semana 6. Novo HO mínimo é definido como novo HO com uma pontuação HO <=3 em ambos projeções anterior/posterior (AP) e lateral (ou se uma visão não for interpretável ou não avaliável, então a visão avaliável restante é usada). A pontuação HO varia de 0 a 6, onde, 0 = sem HO e 6 = HO único contíguo com a dimensão mais longa > 2 diâmetros do osso normotópico de referência em qualquer projeção. A pontuação HO mais alta das 2 projeções foi usada. Os resultados das revisões de leitura primária são apresentados. O processo de leitura primária incluiu um paradigma de revisão de radiologia de leitura dupla com adjudicação de consenso. A radiografia e a tomografia computadorizada foram examinadas independentemente por tipo de varredura, região de flare-up e ponto de tempo de imagem, a fim de determinar se a radiografia seria suficiente para medir a nova formação de HO. Apenas indivíduos com resultados interpretáveis ​​foram avaliados.
Linha de base (dia 1) e semana 6 (dia 42)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de indivíduos com novo HO nas semanas 6 e 12
Prazo: Semanas 6 e 12 (dia 84)
A tomografia computadorizada de baixa dose foi usada como uma avaliação de imagem secundária de OH e foi realizada nos mesmos pontos de tempo que as radiografias simples. Foi analisada a porcentagem de indivíduos com novo HO (independentemente da quantidade de novo HO) no local do surto, conforme avaliado por tomografia computadorizada e/ou radiografias simples nas semanas 6 e 12. Os resultados são de avaliações do Global Read. O processo holístico de leitura global permitiu a revisão simultânea de todas as modalidades em todos os momentos e forneceu acesso a dados clínicos selecionados no momento da revisão.
Semanas 6 e 12 (dia 84)
Mudança da linha de base em quantidade (área) de novo HO formado no local do surto nas semanas 6 e 12
Prazo: Linha de base, semanas 6 e 12
A interpretação das radiografias simples documenta a quantidade (área) de HO nas radiografias AP e lateral. A área para cada visualização foi uma soma de todos os novos HO no local do surto (e, portanto, se houver múltiplas lesões HO, a área de cada lesão foi determinada e, em seguida, o total de todas as lesões foi somado para obter um novo total HO). Essa soma total de novos HO foi usada na análise da área de novos HO. Os resultados das revisões de leitura primária são apresentados.
Linha de base, semanas 6 e 12
Porcentagem de respondedores na semana 12
Prazo: Linha de base e Semana 12
Um respondedor foi definido como um indivíduo com nenhum ou mínimo novo HO no local do surto versus linha de base, conforme avaliado por radiografias simples na Semana 12. Novo HO mínimo é definido como novo HO com uma pontuação HO <=3 tanto no AP quanto no projeções laterais (ou se uma visão não for interpretável ou não avaliável, então a visão avaliável restante é usada). A pontuação HO varia de 0 a 6, onde, 0 = sem HO e 6 = HO único contíguo com a dimensão mais longa > 2 diâmetros do osso normotópico de referência em qualquer projeção. A pontuação HO mais alta das 2 projeções foi usada. Os resultados das revisões primárias de leitura são apresentados. O processo de leitura primária incluiu um paradigma de revisão de radiologia de leitura dupla com adjudicação de consenso. A radiografia e a tomografia computadorizada foram examinadas independentemente por tipo de varredura, região de flare-up e ponto de tempo de imagem, a fim de determinar se a radiografia seria suficiente para medir a nova formação de HO.
Linha de base e Semana 12
Mudança da linha de base na fosfatase alcalina específica do osso nas semanas 2, 4, 6 e 12
Prazo: Linha de base, semanas 2, 4, 6 e 12
Amostras de sangue e urina para análise de cartilagem, osso, angiogênese e biomarcadores de inflamação foram coletadas. A fosfatase alcalina específica do osso foi analisada como um biomarcador ósseo e cartilaginoso.
Linha de base, semanas 2, 4, 6 e 12
Mudança da linha de base na proteína C-reativa nas semanas 2, 4, 6 e 12
Prazo: Linha de base, semanas 2, 4, 6 e 12
Amostras de sangue e urina para análise de cartilagem, osso, angiogênese e biomarcadores de inflamação foram coletadas. A proteína C-reativa foi analisada como um biomarcador de inflamação.
Linha de base, semanas 2, 4, 6 e 12
Alteração da linha de base no telopeptídeo C-terminal nas semanas 2, 4, 6 e 12
Prazo: Linha de base, semanas 2, 4, 6 e 12
Amostras de sangue e urina para análise de cartilagem, osso, angiogênese e biomarcadores de inflamação foram coletadas. O telopeptídeo C-terminal foi analisado como um biomarcador ósseo e cartilaginoso.
Linha de base, semanas 2, 4, 6 e 12
Alteração da linha de base no pró-peptídeo N-terminal de procolágeno tipo 1 nas semanas 2, 4, 6 e 12
Prazo: Linha de base, semanas 2, 4, 6 e 12
Amostras de sangue e urina para análise de cartilagem, osso, angiogênese e biomarcadores de inflamação foram coletadas. O pró-peptídeo N-terminal do procolágeno tipo 1 foi analisado como um biomarcador ósseo e cartilaginoso.
Linha de base, semanas 2, 4, 6 e 12
Mudança da linha de base no biomarcador propeptídeo C-terminal tipo 1 do procolágeno nas semanas 2, 4, 6 e 12
Prazo: Linha de base, semanas 2, 4, 6 e 12
Amostras de sangue e urina para análise de cartilagem, osso, angiogênese e biomarcadores de inflamação foram coletadas. O pró-peptídeo C-terminal do procolágeno tipo 1 foi analisado como um biomarcador ósseo e cartilaginoso.
Linha de base, semanas 2, 4, 6 e 12
Mudança da linha de base na quantidade de formação óssea (volume) nas semanas 6 e 12
Prazo: Linha de base, semanas 6 e 12
A tomografia computadorizada de baixa dose foi usada como uma avaliação de imagem secundária de OH e foi realizada nos mesmos pontos de tempo que as radiografias simples. A interpretação da tomografia computadorizada documentou a quantidade (volume) e grau de HO. O revisor independente classificou as lesões de HO de acordo com a seguinte escala para HO na TC. Grau 1 = atenuação fluida sem evidência de calcificação na TC, Grau 2 = calcificação de tecidos moles sem evidência de formação óssea, Grau 3 = formação de osso imaturo e Grau 4 = osso maduro com diferenciação cortical. O volume do novo HO foi determinado de acordo com as seguintes etapas: (1) calcular o volume do novo HO em comparação com a linha de base para cada revisor/HO ID, (2) somar o volume do novo HO em HO IDs para cada revisor e (3) média do volume de novos HO entre os revisores. Os resultados das revisões de leitura primária são apresentados.
Linha de base, semanas 6 e 12
Porcentagem de indivíduos com inchaço dos tecidos moles e formação de cartilagem avaliados por ressonância magnética (MRI) ou ultrassom (US) nas semanas 6 e 12
Prazo: Semanas 6 e 12
A ressonância magnética foi utilizada para avaliar a presença de inchaço/edema de partes moles (e volume do inchaço/edema) e presença de formação de cartilagem (sim ou não). Para indivíduos que não puderam fazer uma ressonância magnética, o US foi usado para avaliar a gravidade do edema para o subconjunto de indivíduos inscritos após esta opinião ter sido introduzida em uma emenda de protocolo. O filme de imagem da ressonância magnética foi avaliado por dois leitores independentes. Quando houve concordância suficiente entre os leitores independentes sobre o volume, ambas as leituras independentes foram usadas para análise com a média das medições de volume. Quando houve concordância insuficiente entre os leitores independentes, uma leitura de julgamento foi fornecida e usada para análise. O US foi usado para inchaço/edema de tecidos moles, mas não para formação de cartilagem. Porcentagem calculada como % = 100 x n/N' onde N' é o número de indivíduos com resultados interpretáveis. Os resultados das revisões de leitura primária são apresentados.
Semanas 6 e 12
Alteração da linha de base em porcentagem do arco normal de movimento na articulação primária (local do surto) nas semanas 6 e 12
Prazo: Linha de base, semanas 6 e 12
A amplitude de movimento ativa, expressa como a porcentagem do arco de movimento normal, as medições na articulação primária associada ao surto e nas articulações adjacentes foram avaliadas pelo goniômetro.
Linha de base, semanas 6 e 12
Avaliação Global do Movimento do Sujeito e do Investigador nas Semanas 6 e 12
Prazo: Semanas 6 e 12
Os resultados do movimento de surto foram avaliados independentemente pelo sujeito (ou pai de um sujeito com menos de 8 anos de idade) e pelo investigador nas semanas 6 e 12, completando a avaliação global do movimento. O sujeito/pai completou a avaliação global primeiro. Antes de revisar a avaliação do sujeito, o investigador completou sua própria avaliação do resultado do surto. Os indivíduos foram avaliados como o surto afetou seus movimentos em uma escala variando de 1 a 5 onde, 1 = movimento severamente pior e 5 = melhor movimento em comparação com o Dia 1 do estudo (dia da primeira dose da droga do estudo). Os investigadores avaliaram como o surto afetou o movimento do sujeito em uma escala variando de 1 a 5, onde 1 = movimento gravemente pior e 5 = movimento melhor em comparação com a linha de base (dia do exame físico de triagem).
Semanas 6 e 12
Mudança da linha de base na dor e inchaço nas semanas 2, 4, 6, 9 e 12
Prazo: Linha de base, semanas 2, 4, 6, 9 e 12
A dor e o inchaço associados aos surtos foram avaliados usando 2 escalas numéricas separadas, uma para dor e outra para inchaço. A escala de dor varia de 0 a 10, onde, 0 = sem dor e 10 = pior dor já experimentada. A escala de inchaço varia de 0 a 10, onde 0 = nenhum inchaço e 10 = pior inchaço já experimentado. A Faces Pain Scale - Revised (FPS-R) foi utilizada para crianças menores de 8 anos. O FPS-R varia de 0 a 10, onde 0 = sem dor e 10 = muita dor em incrementos de dois pontos.
Linha de base, semanas 2, 4, 6, 9 e 12
Porcentagem de indivíduos que usaram quaisquer dispositivos de assistência e adaptações para a vida diária nas semanas 6 e 12
Prazo: Semanas 6 e 12
Os indivíduos receberam uma lista de dispositivos de assistência e adaptações da FOP e foram solicitados a selecionar aqueles que usam na vida diária. Os dispositivos auxiliares e adaptações da FOP incluíram auxiliares de mobilidade, atendentes de cuidados, ferramentas alimentares, ferramentas/auxiliares de cuidados pessoais, auxiliares e dispositivos de banheiro, auxiliares e dispositivos de quarto, adaptações domésticas, adaptações do ambiente de trabalho, adaptações tecnológicas, adaptações esportivas e recreativas, escola e terapias médicas para a vida diária.
Semanas 6 e 12
Duração do surto sintomático ativo
Prazo: Do dia 1 ao dia 84
A duração do surto sintomático ativo foi definida como o número de dias em que o sujeito relatou a presença de sintomas no diário ('Seu surto está acontecendo hoje?') desde o dia 1 até a conclusão do estudo no dia 84. O número médio de dias de exacerbação sintomática ativa é apresentado para indivíduos com dados diários avaliáveis.
Do dia 1 ao dia 84
Mudança da linha de base na porcentagem da pior pontuação total para o Questionário de Função Física Específica da FOP (FOP-PFQ) nas Semanas 2, 4, 6, 9 e 12
Prazo: Linha de base, semanas 2, 4, 6, 9 e 12
O FOP-PFQ é composto por 28 questões classificadas em escalas de 1 a 5, sendo que os escores mais baixos denotam maior dificuldade. A forma adulta do FOP-PFQ foi administrada a indivíduos com 15 anos de idade ou mais. Existem dois formulários FOP-PFQ pediátricos (FOP-PFQ-P): um formulário autopreenchido para crianças de 8 a 14 anos e um formulário preenchido por procuração dos pais para crianças de 5 a 14 anos. Para indivíduos entre 8 e 14 anos de idade, foram administrados os formulários autopreenchidos (para crianças de 8 a 14 anos) e os formulários preenchidos por procuração (para crianças de 5 a 14 anos) do FOP-PFQ-P. No entanto, apenas o formulário preenchido por procuração foi usado para análise. A porcentagem das piores pontuações varia de 0% a 100% com 0% = melhor função possível e 100% = pior função possível. A mudança da linha de base para cada ponto de tempo é apresentada.
Linha de base, semanas 2, 4, 6, 9 e 12
Mudança da linha de base na saúde física e mental usando formulários apropriados à idade do sistema de informações de medição de resultados relatados pelo paciente (PROMIS) Escala de saúde global nas semanas 2, 4, 6, 9 e 12
Prazo: Linha de base, semanas 2, 4, 6, 9 e 12
O PROMIS Global Health contém 10 questões que são classificadas em escalas de 1 a 5 ou 0 a 10. As pontuações globais de saúde física foram calculadas como a soma das pontuações dos parâmetros 3, 6, 7 e 8 e variam de 4 a 20 onde, 4 = pior saúde e 20 = melhor saúde. As pontuações globais de saúde mental foram calculadas como a soma das pontuações dos parâmetros 2, 4, 5 e 10 e variam de 4 a 20, onde 4 = pior saúde e 20 = melhor saúde. Para assuntos pediátricos, o PROMIS foi administrado conforme a versão adulta. No entanto, há uma única pontuação total para o PROMIS pediátrico (ao contrário das pontuações globais de saúde física e mental, como na versão para adultos). A pontuação total foi convertida em T-score. Um T-score de 50 é normal e incrementos de 10 são +/- 1 desvio padrão da norma. Um T-score <50 indica pior saúde, enquanto um T-score>50 indica melhor saúde. Os valores mais altos (alterações positivas) indicam melhor saúde.
Linha de base, semanas 2, 4, 6, 9 e 12
Concentração plasmática máxima medida (Cmax) de Palovarotene
Prazo: Pré-dose e 3, 6, 10 e 24 horas (h) pós-dose na Semana 2 e na Semana 4 ou 6
A Cmax do palovarotene foi determinada.
Pré-dose e 3, 6, 10 e 24 horas (h) pós-dose na Semana 2 e na Semana 4 ou 6
Concentração plasmática mínima medida (Cmin) de Palovarotene
Prazo: Pré-dose e 3, 6, 10 e 24 horas após a dose na Semana 2 e na Semana 4 ou 6
O Cmin de palovarotene foi determinado.
Pré-dose e 3, 6, 10 e 24 horas após a dose na Semana 2 e na Semana 4 ou 6
Tempo de Concentração Plasmática Máxima Medida (Tmax) de Palovarotene
Prazo: Pré-dose e 3, 6, 10 e 24 horas após a dose na Semana 2 e na Semana 4 ou 6
O Tmax obtido pela inspeção do palovarotene foi determinado.
Pré-dose e 3, 6, 10 e 24 horas após a dose na Semana 2 e na Semana 4 ou 6
Meia-vida de Eliminação Terminal Aparente (t1/2) do Palovarotene
Prazo: Pré-dose e 3, 6, 10 e 24 horas após a dose na Semana 2 e na Semana 4 ou 6
O t1/2 foi calculado como ln(2)/λz. O número de pontos de dados incluídos na regressão foi determinado por inspeção visual, mas um mínimo de três pontos de dados na fase terminal, excluindo Cmax, foi necessário para estimar λz.
Pré-dose e 3, 6, 10 e 24 horas após a dose na Semana 2 e na Semana 4 ou 6
Área sob a curva de concentração plasmática versus tempo ao longo do intervalo de dosagem de 24 horas (AUC[0-24h]) de Palovarotene
Prazo: Pré-dose e 3, 6, 10 e 24 horas após a dose na Semana 2 e na Semana 4 ou 6
A AUC(0-24h) foi calculada usando a regra do trapézio linear.
Pré-dose e 3, 6, 10 e 24 horas após a dose na Semana 2 e na Semana 4 ou 6
Depuração Aparente de Palovarotene (CL/F)
Prazo: Pré-dose e 3, 6, 10 e 24 horas após a dose na Semana 2 e na Semana 4 ou 6
O CL/F foi definido como dose/AUC0-24h.
Pré-dose e 3, 6, 10 e 24 horas após a dose na Semana 2 e na Semana 4 ou 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de julho de 2014

Conclusão Primária (Real)

23 de maio de 2016

Conclusão do estudo (Real)

23 de maio de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de julho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de julho de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

15 de julho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de fevereiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de janeiro de 2021

Última verificação

1 de janeiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PVO-1A-201
  • 2014-001453-17 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever