Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av effektivitet og sikkerhet av palovaroten for å behandle preossøse oppblussinger hos FOP-personer

29. januar 2021 oppdatert av: Clementia Pharmaceuticals Inc.

En fase 2 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert effekt- og sikkerhetsstudie av en RARγ-spesifikk agonist (palovaroten) i behandling av preosseøse oppblussing hos pasienter med fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) er en sjelden, alvorlig invalidiserende sykdom karakterisert av smertefulle, tilbakevendende episoder av bløtvevshevelse (oppblussing) som resulterer i unormal beindannelse i muskler, sener og leddbånd. Oppblussing begynner tidlig i livet og kan oppstå spontant eller etter bløtvevstraumer, vaksinasjoner eller influensainfeksjoner. Gjentatte oppblussinger begrenser gradvis bevegelsen ved å låse leddene som fører til kumulativt tap av funksjon og funksjonshemming. Musemodeller av FOP har vist evnen til retinsyrereseptor (RAR) gamma-agonister til å forhindre heterotopisk ossifikasjon (HO) etter skade. Formålet med studien er å evaluere om palovaroten, en RAR gamma-agonist, vil forhindre HO under og etter en oppblussing hos personer med FOP.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet er å evaluere evnen til ulike doser palovaroten til å forhindre HO på oppblussingsstedet hos personer med FOP, vurdert ved vanlig røntgenbilder.

Dette er en fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, sponsor-ublindet, placebokontrollert studie. To kohorter av forsøkspersoner vil bli randomisert til forskjellige doseringsregimer av palovaroten i en 6-ukers (42 dager) behandlingsperiode. Studiet vil bestå av tre perioder:

  1. En screeningperiode som skal skje innen 7 dager etter en tydelig oppblussing. Den første dosen av studiemedikamentet vil bli tatt innen 7 dager etter at oppblussingen startet.
  2. En dobbeltblind behandlingsperiode på 6 uker (42 dager) varighet.
  3. En oppfølgingsperiode på 6 uker (42 dager) varighet.

En første kohort (kohort 1) av forsøkspersoner vil bli tilfeldig tildelt 3:1 til enten palovaroten eller placebo daglig i 42 dager. Forsøkspersoner som er randomisert til palovaroten i kohort 1 vil få en startdose på 10 mg i 14 dager etterfulgt av 5 mg daglig i 28 dager.

I kohort 2 vil nye FOP-individer som oppfyller alle inklusjons-/eksklusjonskriterier bli tilfeldig tildelt 3:3:2 til to doseregimer av palovaroten (10 mg i 14 dager og 5 mg i 28 dager; 5 mg i 14 dager og 2,5 mg for 28 dager) eller placebo daglig i 42 dager. Doser vil bli vektjustert og forsøkspersoner randomisert innenfor tre vektkategorier (20 til <40 kg, 40 til <60 kg og ≥60 kg).

Emner som fullfører studiet og fortsatt oppfyller kvalifikasjonskravene vil få muligheten til å melde seg på en åpen utvidelsesstudie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for Research in FOP & Related Disorders
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • Storbritannia
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Storbritannia, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig, signert og datert informert subjekt/foreldresamtykke eller alderstilpasset samtykke.
  • Personer som er klinisk diagnostisert med klassisk Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP).
  • Symptomatisk utbrudd av en tydelig oppblussing innen 7 dager etter studiedag 1 (start av studiemedikamentet) og definert av tilstedeværelsen av minst to av seks av følgende symptomer: smerte, hevelse i bløtvev, redusert bevegelsesområde, stivhet, rødhet og varme. Oppblussing må bekreftes av legen ved screeningbesøket.
  • Oppblussing er ved et appendikulært område (øvre eller nedre ekstremitet), mage eller bryst; og pasienten har mottatt, mottar eller er villig til å motta behandling i henhold til standardbehandling, som kan inkludere oral prednison (2 mg/kg PO til en maksimal dose på 100 mg daglig) i 4 dager.
  • Avholdende eller bruker to svært effektive former for prevensjon.
  • Forsøkspersonene skal være tilgjengelige for behandling og oppfølging. Forsøkspersoner som bor fjernt fra undersøkelsesstedet må kunne og være villige til å reise til et sted for de første og alle oppfølgingsbesøkene.

Ekskluderingskriterier:

  • Vekt <20 kg.
  • Intercurrent ikke-helbredt brudd hvor som helst.
  • Fullstendig immobilisering av ledd på stedet for oppblussing.
  • Individets manglende evne til å gjennomgå bildevurderinger ved bruk av vanlige røntgenbilder.
  • Hvis du for øyeblikket bruker vitamin A eller betakaroten, multivitaminer som inneholder vitamin A eller betakaroten, eller urtepreparater, fiskeolje, og ikke kan eller vil slutte å bruke disse produktene i løpet av studien.
  • Eksponering for syntetiske orale retinoider de siste 30 dagene før screening (signatur på informert samtykke).
  • Samtidig behandling med tetracyklin på grunn av potensiell økt risiko for pseudotumor cerebri.
  • Anamnese med allergi eller overfølsomhet overfor retinoider eller laktose.
  • Samtidig medisinering som hemmer eller induserer CYP450 3A4-aktivitet.
  • Amylase eller lipase >1,5x over den øvre normalgrensen eller med en historie med kronisk pankreatitt.
  • Forhøyet aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase >2,5x øvre normalgrense.
  • Fastende triglyserider >400 mg/dL med eller uten behandling.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Palovaroten dose nivå 1 (Kohort 1)
Doser av palovaroten i dosenivå 1 er 10 mg én gang daglig i 14 dager, etterfulgt av 5 mg én gang daglig i 28 dager.
Legemiddel: Palovaroten
Palovaroten tas oralt én gang daglig til omtrent samme tid hver dag. Pulverfylte harde gelatinkapsler åpnes og innholdet legges til spesifikk mat.
Eksperimentell: Palovaroten dose nivå 2 (Kohort 2)
Vektjusterte doser av palovaroten i dosenivå 2 er 10 mg palovaroten én gang daglig, etterfulgt av 5 mg én gang daglig i 28 dager.
Legemiddel: Palovaroten
Palovaroten tas oralt én gang daglig til omtrent samme tid hver dag. Pulverfylte harde gelatinkapsler åpnes og innholdet legges til spesifikk mat.
Eksperimentell: Palovaroten dose nivå 3 (Kohort 2)
Vektjusterte doser av palovaroten i dosenivå 3 er 5 mg palovaroten én gang daglig, etterfulgt av 2,5 mg én gang daglig i 28 dager.
Legemiddel: Palovaroten
Palovaroten tas oralt én gang daglig til omtrent samme tid hver dag. Pulverfylte harde gelatinkapsler åpnes og innholdet legges til spesifikk mat.
Placebo komparator: Sukkerpille
Placebo-komparatoren tas én gang daglig i samme varighet som palovarotendosegruppene i både kohorter 1 og 2.
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av respondenter ved uke 6
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 6 (dag 42)
En responder ble definert som et forsøksperson med ingen eller minimal ny heterotopisk ossifikasjon (HO) ved oppblussingssted versus baseline som vurdert ved vanlig røntgenbilder ved uke 6. Minimal ny HO er definert som ny HO med en HO-skåre <=3 i begge fremre/posteriore (AP) og laterale projeksjoner (eller hvis ett syn er ikke-tolkbart eller ikke-evaluerbart, brukes gjenværende evaluerbare syn). HO-poengsummen varierer fra 0 til 6 hvor 0 = ingen HO og 6 = enkelt sammenhengende HO med lengste dimensjon >2 diametre av normotopisk referanseben i en hvilken som helst projeksjon. Den høyeste HO-skåren fra de 2 fremskrivningene ble brukt. Resultater fra Primær Les anmeldelser presenteres. Primary Read-prosessen inkluderte et dobbeltlest radiologigjennomgangsparadigme med konsensusbeslutning. Radiografi og CT-skanninger ble undersøkt uavhengig av skanningstype, oppblussingsområde og bildetidspunkt for å avgjøre om radiografi ville være tilstrekkelig til å måle ny HO-dannelse. Kun emner med tolkbare resultater ble evaluert.
Grunnlinje (dag 1) og uke 6 (dag 42)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av forsøkspersoner med ny HO i uke 6 og 12
Tidsramme: Uke 6 og 12 (dag 84)
Lavdose CT-skanning ble brukt som en sekundær bildevurdering av HO og ble utført på samme tidspunkt som vanlig røntgenbilder. Prosentandelen av forsøkspersoner med ny HO (uavhengig av mengden av ny HO) ved oppblussingsstedet, vurdert ved CT-skanning og/eller vanlig røntgenbilder i uke 6 og 12, ble analysert. Resultatene er fra Global Read-anmeldelser. Den holistiske Global Read-prosessen tillot samtidig gjennomgang av alle modaliteter på tvers av alle tidspunkter, og ga tilgang til utvalgte kliniske data på gjennomgangstidspunktet.
Uke 6 og 12 (dag 84)
Endring fra baseline i mengde (areal) av ny HO dannet på oppblussingsstedet i uke 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uke 6 og 12
Tolkning av vanlige røntgenbilder dokumenterer mengden (arealet) av HO på både AP- og laterale røntgenbilder. Arealet for hver visning var en sum av all den nye HO ved oppblussingsstedet (og hvis det er flere HO-lesjoner, ble arealet av hver lesjon bestemt, og deretter ble totalen over alle lesjonene summert for å oppnå en total ny HO). Denne totale nye HO-summen ble brukt i analysen av arealet til ny HO. Resultater fra Primær Les anmeldelser presenteres.
Baseline, uke 6 og 12
Prosentandel av respondenter ved uke 12
Tidsramme: Grunnlinje og uke 12
En responder ble definert som et individ med ingen eller minimal ny HO på oppblussingsstedet versus baseline som vurdert ved vanlig røntgenbilder ved uke 12. Minimal ny HO er definert som ny HO med en HO-skåre <=3 i både AP og laterale projeksjoner (eller hvis ett syn er ikke-tolkbart eller ikke-evaluerbart, så brukes det gjenværende evaluerbare synet). HO-poengsummen varierer fra 0 til 6 hvor 0 = ingen HO og 6 = enkelt sammenhengende HO med lengste dimensjon >2 diametre av det normotopiske referansebenet i enhver projeksjon. Den høyeste HO-skåren fra de 2 fremskrivningene ble brukt. Resultater fra Primary Read-gjennomgangene presenteres. Primary Read-prosessen inkluderte et dobbeltlest radiologigjennomgangsparadigme med konsensusbeslutning. Radiografi og CT-skanninger ble undersøkt uavhengig av skanningstype, oppblussingsområde og bildetidspunkt for å avgjøre om radiografi ville være tilstrekkelig til å måle ny HO-dannelse.
Grunnlinje og uke 12
Endring fra baseline i benspesifikk alkalisk fosfatase i uke 2, 4, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, 6 og 12
Blod- og urinprøver for analyse av brusk-, bein-, angiogenese- og inflammasjonsbiomarkører ble samlet inn. Benspesifikk alkalisk fosfatase ble analysert som en biomarkør for ben og brusk.
Baseline, uke 2, 4, 6 og 12
Endring fra baseline i C-reaktivt protein i uke 2, 4, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, 6 og 12
Blod- og urinprøver for analyse av brusk-, bein-, angiogenese- og inflammasjonsbiomarkører ble samlet inn. C-reaktivt protein ble analysert som en inflammasjonsbiomarkør.
Baseline, uke 2, 4, 6 og 12
Endring fra baseline i C-terminal telopeptid i uke 2, 4, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, 6 og 12
Blod- og urinprøver for analyse av brusk-, bein-, angiogenese- og inflammasjonsbiomarkører ble samlet inn. C-terminalt telopeptid ble analysert som en biomarkør for ben og brusk.
Baseline, uke 2, 4, 6 og 12
Endring fra baseline i prokollagen type 1 N-terminalt propeptid i uke 2, 4, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, 6 og 12
Blod- og urinprøver for analyse av brusk-, bein-, angiogenese- og inflammasjonsbiomarkører ble samlet inn. Prokollagen type 1 N-terminalt propeptid ble analysert som en biomarkør for ben og brusk.
Baseline, uke 2, 4, 6 og 12
Endring fra baseline i Procollagen Type 1 C-Terminal Propeptide Biomarker i uke 2, 4, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, 6 og 12
Blod- og urinprøver for analyse av brusk-, bein-, angiogenese- og inflammasjonsbiomarkører ble samlet inn. Prokollagen type 1 C-terminalt propeptid ble analysert som en biomarkør for ben og brusk.
Baseline, uke 2, 4, 6 og 12
Endring fra baseline i mengde bendannelse (volum) i uke 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uke 6 og 12
Lavdose CT-skanning ble brukt som sekundær bildevurdering av HO, og ble utført på samme tidspunkt som vanlig røntgenbilder. Tolkning av CT-skanningen dokumenterte mengden (volum) og karakteren av HO. Den uavhengige anmelderen skåret HO-lesjoner i henhold til følgende skala for HO på CT. Grad 1 = væskedempning uten tegn på forkalkning ved CT, grad 2 = forkalkning av bløtvev uten tegn på bendannelse, grad 3 = umoden bendannelse, og grad 4 = modent ben med kortikal differensiering. Volum av ny HO ble bestemt i henhold til følgende trinn: (1) beregn volum av ny HO sammenlignet med baseline for hver anmelder/HO ID, (2) summer volumet av ny HO på tvers av HO IDer for hver anmelder, og (3) gjennomsnitt av volumet av ny HO på tvers av anmeldere. Resultater fra Primær Les anmeldelser presenteres.
Baseline, uke 6 og 12
Prosentandel av forsøkspersoner med bløtvevshevelse og bruskdannelse vurdert ved magnetisk resonanstomografi (MRI) eller ultralyd (US) i uke 6 og 12
Tidsramme: Uke 6 og 12
MR ble brukt for å evaluere tilstedeværelsen av bløtvevshevelse/ødem (og volum av hevelse/ødem) og tilstedeværelse av bruskdannelse (ja eller nei). For forsøkspersoner som ikke kunne ha en MR, ble UL brukt til å vurdere alvorlighetsgraden av ødem for undergruppen av forsøkspersoner som ble registrert etter at denne uttalelsen ble introdusert i en protokollendring. Bildefilm fra MR ble vurdert av to uavhengige lesere. Når det var tilstrekkelig enighet mellom de uavhengige leserne om volum, ble begge de uavhengige avlesningene brukt til analyse med gjennomsnittet av volummålingene. Når det ikke var tilstrekkelig enighet mellom de uavhengige leserne, ble det gitt en bedømmelseslesing som ble brukt til analyse. US ble brukt for bløtvevshevelse/ødem, men ikke bruskdannelse. Prosent beregnet som % = 100 x n/N' der N' er antall emner med tolkbare utfall. Resultater fra Primær Les anmeldelser presenteres.
Uke 6 og 12
Endring fra basislinje i prosent av normal bevegelsesbue ved primærleddet (oppblussingssted) i uke 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uke 6 og 12
Aktivt bevegelsesområde, uttrykt som prosent av normal bevegelsesbue, målinger ved det primære leddet assosiert med oppblussingen og tilstøtende ledd ble vurdert med goniometer.
Baseline, uke 6 og 12
Emne og etterforskers globale vurdering av bevegelse i uke 6 og 12
Tidsramme: Uke 6 og 12
Utfall av oppblussingsbevegelser ble uavhengig vurdert av både forsøkspersonen (eller forelder til et forsøksperson under 8 år) og etterforskeren ved uke 6 og 12 ved å fullføre den globale vurderingen av bevegelse. Emnet/forelderen fullførte den globale vurderingen først. Før gjennomgangen av forsøkspersonens vurdering, fullførte etterforskeren sin egen vurdering av oppblussingsresultatet. Forsøkspersonene ble vurdert hvordan oppblussingen påvirket bevegelsen deres på en skala fra 1 til 5, hvor 1 = alvorlig dårligere bevegelse og 5 = bedre bevegelse sammenlignet med studiedag 1 (dagen for første dose studiemedisin). Etterforskerne ble vurdert hvordan oppblussingen påvirket forsøkspersonens bevegelser på en skala fra 1 til 5 der 1 = alvorlig dårligere bevegelse og 5 = bedre bevegelse sammenlignet med baseline (dag for screening fysisk undersøkelse).
Uke 6 og 12
Endring fra baseline i oppblåst smerte og hevelse i uke 2, 4, 6, 9 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, uke 2, 4, 6, 9 og 12
Smerten og hevelsen assosiert med oppblussing ble evaluert ved å bruke 2 separate numeriske vurderingsskalaer, en for smerte og en for hevelse. Smerteskalaen varierer fra 0 til 10 hvor 0 = ingen smerte og 10 = verste smerte noensinne. Hevelsesskalaen varierer fra 0 til 10 hvor 0 = ingen hevelse og 10 = verste hevelse som noen gang er opplevd. Faces Pain Scale - Revised (FPS-R) ble brukt for barn under 8 år. FPS-R varierer fra 0 til 10 der 0 = ingen smerte og 10 = veldig mye smerte i topunktsintervaller.
Grunnlinje, uke 2, 4, 6, 9 og 12
Prosentandel av forsøkspersoner som brukte hjelpemidler og tilpasninger for dagliglivet i uke 6 og 12
Tidsramme: Uke 6 og 12
Forsøkspersonene ble gitt en liste over FOP-hjelpemidler og tilpasninger og bedt om å velge de de bruker til dagliglivet. FOP-hjelpemidlene og -tilpasningene inkluderte mobilitetshjelpemidler, omsorgspersonell, spiseverktøy, verktøy/hjelpemidler til personlig pleie, baderomshjelpemidler og -apparater, hjemmetilpasninger, arbeidsmiljøtilpasninger, teknologitilpasninger, idretts- og rekreasjonstilpasninger, skole, og medisinske terapier for dagliglivet.
Uke 6 og 12
Varighet av aktiv symptomatisk oppblussing
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 84
Varigheten av aktiv symptomatisk oppblussing ble definert som antall dager forsøkspersonen rapporterte tilstedeværelsen av symptomer i dagboken ("Pågår oppblussingen din i dag?") fra dag 1 til studieavslutning på dag 84. Gjennomsnittlig antall dager med aktiv, symptomatisk oppblussing presenteres for forsøkspersoner med evaluerbare dagbokdata.
Fra dag 1 til dag 84
Endring fra baseline i prosent av dårligste totalscore for FOP-spesifikt fysisk funksjonsspørreskjema (FOP-PFQ) i uke 2, 4, 6, 9 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, uke 2, 4, 6, 9 og 12
FOP-PFQ består av 28 spørsmål rangert på skalaer fra 1 til 5, med lavere poengsum angir vanskeligheter. Voksenformen av FOP-PFQ ble administrert til personer 15 år og eldre. Det er to pediatriske FOP-PFQ (FOP-PFQ-P) skjemaer: et selvutfylt skjema for 8 til 14 åringer og et foreldrefullmaktsutfylt skjema for 5 til 14 åringer. For forsøkspersoner mellom 8 til 14 år ble både den selvutfylte (for 8 til 14 åringer) og den fullførte formen (for 5 til 14 åringer) av FOP-PFQ-P administrert. Imidlertid ble kun det fullmaktsutfylte skjemaet brukt til analyse. Prosentandelen av dårligste skårer varierer fra 0 % til 100 % med 0 % = best mulig funksjon og 100 % = dårligst mulig funksjon. Endring fra baseline for hvert tidspunkt presenteres.
Grunnlinje, uke 2, 4, 6, 9 og 12
Endring fra baseline i fysisk og mental helse ved bruk av alderstilpassede former for pasientrapporterte resultater Målingsinformasjonssystem (PROMIS) Global Health Scale i uke 2, 4, 6, 9 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, uke 2, 4, 6, 9 og 12
PROMIS Global Health inneholder 10 spørsmål som er rangert på skalaer fra 1 til 5 eller 0 til 10. Globale fysiske helseskårer ble beregnet som summen av skårer fra parametere 3, 6, 7 og 8 og varierer fra 4 til 20 der, 4 = dårligere helse og 20 = bedre helse. Globale psykiske helseskårer ble beregnet som summen av skårer fra parametere 2, 4, 5 og 10 og varierer fra 4 til 20 hvor 4 = dårligere helse og 20 = bedre helse. For pediatriske forsøkspersoner ble PROMIS administrert i henhold til voksenversjonen. Imidlertid er det en enkelt totalscore for den pediatriske PROMIS (i motsetning til globale fysiske og globale mentale helsepoeng som er i voksenversjonen). Den totale poengsummen ble omgjort til en T-score. En T-score på 50 er normalt og trinn på 10 er +/- 1 standardavvik fra normen. En T-score <50 indikerer dårligere helse, mens en T-score >50 indikerer bedre helse. De høyere verdiene (positive endringer) indikerer bedre helse.
Grunnlinje, uke 2, 4, 6, 9 og 12
Maksimal målt plasmakonsentrasjon (Cmax) av palovaroten
Tidsramme: Før dose og 3, 6, 10 og 24 timer (timer) etter dose ved uke 2 og uke 4 eller 6
Cmax for palovaroten ble bestemt.
Før dose og 3, 6, 10 og 24 timer (timer) etter dose ved uke 2 og uke 4 eller 6
Minimum målt plasmakonsentrasjon (Cmin) av palovaroten
Tidsramme: Før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose ved uke 2 og uke 4 eller 6
Cmin for palovaroten ble bestemt.
Før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose ved uke 2 og uke 4 eller 6
Tid for maksimal målt plasmakonsentrasjon (Tmax) av palovaroten
Tidsramme: Før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose ved uke 2 og uke 4 eller 6
Tmax oppnådd ved inspeksjon av palovaroten ble bestemt.
Før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose ved uke 2 og uke 4 eller 6
Tilsynelatende terminal eliminering Halveringstid (t1/2) av palovaroten
Tidsramme: Før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose ved uke 2 og uke 4 eller 6
T1/2 ble beregnet som ln(2)/λz. Antall datapunkter inkludert i regresjonen ble bestemt ved visuell inspeksjon, men minimum tre datapunkter i terminalfasen, unntatt Cmax, var nødvendig for å estimere λz.
Før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose ved uke 2 og uke 4 eller 6
Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurven over 24-timers doseringsintervall (AUC[0-24hr]) av palovaroten
Tidsramme: Før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose ved uke 2 og uke 4 eller 6
AUC (0-24 timer) ble beregnet ved å bruke lineær trapesregel.
Før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose ved uke 2 og uke 4 eller 6
Tilsynelatende clearance av palovaroten (CL/F)
Tidsramme: Før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose ved uke 2 og uke 4 eller 6
CL/F ble definert som dose/AUC0-24 timer.
Før dose og 3, 6, 10 og 24 timer etter dose ved uke 2 og uke 4 eller 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. juli 2014

Primær fullføring (Faktiske)

23. mai 2016

Studiet fullført (Faktiske)

23. mai 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juli 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2014

Først lagt ut (Anslag)

15. juli 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. februar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2021

Sist bekreftet

1. januar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PVO-1A-201
  • 2014-001453-17 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere