Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ATG-GCSF uudessa tyypin 1 diabeteksessa (ATG-GCSF)

perjantai 28. helmikuuta 2020 päivittänyt: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Antitymosyyttiglobuliini (ATG) ja pegyloituja granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (GCSF) tyypin 1 diabeteksessa

Tämä on kolmihaarainen, 1:1:1 satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu tutkimus, jossa vähintään 28 potilasta saa aktiivista anti-tymosyyttiglobuliinia ja granulosyyttipesäkkeitä stimuloivaa tekijää (ATG-GCSF), vähintään 28 henkilöä. saavat pelkkää ATG:tä ja vähintään 28 potilasta saa pelkkää lumelääkettä 100 päivän kuluessa tyypin 1 diabeteksen (T1D) diagnoosista.

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää pieniannoksisen ATG:n plus GCSF:n ja pelkän pieniannoksisen ATG:n turvallisuus ja kyky säilyttää/tehostaa C-peptidin tuotantoa uusilla T1D-potilailla, joilla on jäljellä beetasolujen toiminta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksessa arvioitava ensisijainen tilastollinen hypoteesi on, eroaako 2 tunnin käyrän alla oleva pinta-ala (muutos lähtötilanteessa 12 kuukauteen) jäännösbeetasolutoiminnassa (C-peptidi) niiden välillä, joita hoidettiin ATG:llä ja GCSF:llä tai pelkällä ATG:llä. verrattuna lumelääkkeeseen.

Tutkimuksessa tarkastellaan myös ehdotettujen hoitojen vaikutusta immunologisten ja metabolisten tulosten korvikemarkkereihin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

89

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158-2549
        • University of California - San Francisco
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Barbara Davis Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
        • Yale University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida Diabetes Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University-Riley Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University-Naomi Berrie Diabetes Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt Eskind Diabetes Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
        • Benaroya Research Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 41 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Täytyy olla > 12 vuotta < 46
  • T1D-diagnoosilla on oltava alle 100 päivää satunnaistuksen yhteydessä
  • Halukas antamaan tietoisen suostumuksen tai vanhemman tai laillisen huoltajan antamaan tietoisen suostumuksen, jos kohde on
  • Positiivinen vähintään yhdelle saarekesoluautovasta-aineelle; glutamiinihappodekarboksylaasi 65 (GAD65A), insuliini mikro IAA (mIAA), jos saatu 10 päivän kuluessa insuliinihoidon aloittamisesta, saarekeantigeeni 2 (IA-2A), saarekesoluantigeeni (ICA) tai sinkin kuljettaja 8 (ZnT8A)
  • Stimuloidut C-peptidipitoisuudet = 0,2 pmol/ml mitattuna seka-ateriatoleranssitestissä (MMTT) vähintään 21 päivää diabeteksen diagnoosista ja kuukauden (37 päivän) kuluessa satunnaistamisesta
  • On oltava Epstein-Barr-virus (EBV PCR) negatiivinen kahden viikon kuluessa satunnaistamisesta, jos EBV seronegatiivinen seulonnassa
  • Viimeisestä elävästä rokotuksesta on kulunut vähintään 6 viikkoa
  • Osallistujien on saatava tapetut influenssarokotteet vähintään 2 viikkoa ennen satunnaistamista, kun rokote nykyistä tai tulevaa influenssakautta varten on saatavilla
  • Ole valmis luopumaan rokotuksista hoitojakson aikana ja 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
  • Ole valmis noudattamaan intensiivistä diabeteksen hallintaa

Poissulkemiskriteerit:

  • sinulla on immuunipuutos tai sinulla on kliinisesti merkittävä krooninen lymfopenia: (leukopenia (< 3 000 leukosyyttiä / µL), neutropenia (
  • Sinulla on aktiivisia akuutin infektion merkkejä tai oireita satunnaistamisen aikana
  • Sinulla on näyttöä aiemmasta tai nykyisestä tuberkuloosiinfektiosta puhdistetun proteiinijohdannaisen (PPD), gamma-interferonin vapautumismäärityksen (IGRA) tai historian perusteella arvioituna
  • Ole tällä hetkellä raskaana tai imetät tai odotat raskautta kahden vuoden tutkimusjakson aikana
  • Edellyttää muiden immunosuppressiivisten aineiden käyttöä, mukaan lukien systeemisten steroidien krooninen käyttö
  • Sinulla on todisteita nykyisestä tai aiemmasta ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektiosta
  • sinulla on monimutkaisia ​​lääketieteellisiä ongelmia tai poikkeavia kliinisiä laboratoriotuloksia, jotka voivat häiritä tutkimuksen suorittamista tai lisätä riskiä jo olemassa olevaan sydänsairauteen, krooniseen obstruktiiviseen keuhkosairauteen (COPD), sirppisolusairauteen, neurologisiin tai verenkuvan poikkeavuuksiin
  • Sinulla on ollut muita pahanlaatuisia kasvaimia kuin iho
  • Todisteet maksan toimintahäiriöstä, kun aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniinitransaminaasi (ALT) on yli 3 kertaa normaalin yläraja
  • Todisteet munuaisten vajaatoiminnasta kreatiniinin ollessa yli 1,5 kertaa normaalin yläraja
  • Rokotus elävällä viruksella viimeisen 6 viikon aikana
  • Muiden kuin insuliinilääkkeiden nykyinen tai jatkuva käyttö, joka vaikuttaa verensokeritasapainoon 7 edellisen päivän aikana seulonnasta
  • Aktiivinen osallistuminen toiseen T1D-hoitotutkimukseen edellisten 30 päivän aikana
  • Aiempi hoito abataseptilla tai anti-cd3:lla
  • Tunnettu allergia GCSF:lle tai ATG:lle
  • Aiempi hoito ATG:llä tai tunnettu allergia kanista johdetuille tuotteille
  • Mikä tahansa ehto, joka tutkijan mielestä voi vaikuttaa haitallisesti tutkimukseen osallistumiseen tai vaarantaa tutkimustuloksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Anti-tymosyyttiglobuliini (ATG) ja plasebo

Anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)/plasebo: Anti-tymosyyttiglobuliinia (ATG) annetaan annoksena 2,5 mg/kg kahtena jaettuna IV-infuusiona 0,5 mg/kg ja 2 mg/kg. Ensimmäinen annos (0,5 mg/kg) infusoidaan vähintään 12 tunnin aikana ja toinen annos (2 mg/kg) vähintään 8 tunnin aikana. Toinen annos tulee antaa vähintään 12 ja enintään 24 tuntia edellisen annoksen jälkeen.

Plasebohoito (GCSF:lle) aloitetaan 6 tuntia ATG:n päättymisen jälkeen. Plaseboa annetaan ihonalaisesti 2 viikon välein yhteensä 6 annosta
Lääke: Anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
Tymoglobuliini
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
Lääke: Placebo (GCSF:lle)
Plasebo valmistettu jäljittelemään 6 mg:n ihonalaista GCSF-injektiota
Kokeellinen: ATG plus granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (GCSF)

Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (GCSF) toimitetaan 0,6 ml:n esitäytetyissä ruiskuissa ihonalaista injektiota varten. Jokainen ruisku sisältää 6 mg GCSF:ää (proteiinipainon perusteella) steriilissä, kirkkaassa, värittömässä, säilöntäaineettomassa liuoksessa (pH 4,0), joka sisältää asetaattia (0,35 mg), sorbitolia (30,0 mg), polysorbaatti 20:tä (0,02 mg) ja natriumia (0,02 mg) injektionesteisiin käytettävässä vedessä, U.S. Pharmacopeial Convention (USP). Tavanomainen 6 mg:n annos annetaan lukuun ottamatta potilaita, jotka painavat alle 45 kg.

GCSF-hoito aloitetaan 6 tuntia ATG/placebo-hoidon päättymisen jälkeen. GCSF:ää annetaan ihonalaisesti 2 viikon välein yhteensä 6 annosta
Lääke: Anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
Tymoglobuliini
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
Lääke: Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (GCSF)
Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (GCSF)
Muut nimet:
  • Neulasta
Placebo Comparator: Plasebo
ATG:n lumelääke annetaan IV-infuusiona kahdessa annoksessa. GCSF:n plaseboa annetaan ihon alle 2 viikon välein yhteensä 6 annosta
Lääke: Placebo (GCSF:lle)
Plasebo valmistettu jäljittelemään 6 mg:n ihonalaista GCSF-injektiota
Lääke: Placebo (ATG:lle)
Normaali suolaliuos, jota annetaan IV-infuusiona ATG:n jäljittelemiseksi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Stimuloidun C-peptidikäyrän alla olevan alueen muutos lähtötasosta 12 kuukauteen.
Aikaikkuna: -10, 0 15, 30, 60, 90 ja 120 minuuttia annoksen jälkeen lähtötilanteessa ja 12 kuukautta
C-peptidin 2 tunnin käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) lasketaan lähtötilanteessa ja 12 kuukauden kohdalla ja mitataan yksikössä nmol/l. C-peptidin pitoisuuden laskelma on painotettu keskiarvo c-peptidin 6 ajastetusta mittauksesta nanomooleina/litra. Yritämme erottaa tämän laskelman AUC:sta viittaamalla siihen "AUC-keskiarvona" ja se voidaan ilmaista algebrallisesti muodossa AUC/(120 min.); siis yksiköt ovat samat kuin y-akseli").
-10, 0 15, 30, 60, 90 ja 120 minuuttia annoksen jälkeen lähtötilanteessa ja 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Yhteistyökumppanit

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Sanofi
Juvenile Diabetes Research Foundation
Amgen
National Center for Research Resources (NCRR)
American Diabetes Association
The Leona M. and Harry B. Helmsley Charitable Trust

Tutkijat

  • Päätutkija: Michael J Haller, M.D., University of Florida

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. elokuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. elokuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. elokuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 13. elokuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 2. maaliskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. helmikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ATG-GCSF (IND)
  • UC4DK117009 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • UC4DK106993 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • Type 1 Diabetes TrialNet (Muu tunniste: Type 1 Diabetes TrialNet)
  • TN19 (Muu tunniste: Type 1 Diabetes TrialNet)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Tiedot ovat saatavilla NIDDK Central Repositorysta

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
  • Analyyttinen koodi

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa