Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin laajennustutkimus palovaroteenihoidosta Fibrodysplasia Ossificans Progressivassa (FOP)

tiistai 18. helmikuuta 2025 päivittänyt: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Vaihe 2, avoin laajennus-, tehokkuus- ja turvallisuustutkimus retinoiinihapporeseptorin gamma- (RARγ) -spesifisestä agonistista (palovaroteeni) preosseous-oireiden hoidossa potilailla, joilla on Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) on harvinainen, vakavasti vammauttava sairaus, jolle on tunnusomaista heterotooppinen luutuminen (HO), eli epänormaali luunmuodostus, johon usein liittyy kivuliaita, toistuvia pehmytkudosturpoamisjaksoja (leimaus). Vauriot alkavat varhaislapsuudessa ja johtavat suurten nivelten progressiiviseen ankyloosiin, josta seuraa liikkeen menetys.

Tässä tutkimuksessa eri palovaroteenin annostusohjelmien kykyä estää uuden HO:n muodostuminen arvioidaan aikuisilla ja lapsilla, joilla on FOP.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän vaiheen 2, monikeskustutkimuksen, avoimen tutkimuksen päätavoitteena on arvioida palovaroteenin eri annostusohjelmien turvallisuutta ja tehoa osallistujille, joilla on FOP. Teho arvioidaan perustuen palovaroteenin kykyyn estää uuden heterotooppisen luutumisen (HO) muodostuminen, joka on arvioitu pieniannoksisella koko kehon tietokonetomografialla (WBCT), päätä lukuun ottamatta.

Tutkimus jaettiin neljään osaan: osa A (valmistunut heinäkuussa 2017), osa B (valmistunut lokakuussa 2018), osa C (valmistunut) ja osa D (valmistunut). Jokainen osa yhdistettiin tarkistettuihin palovaroteenihoito-ohjelmiin.

Osassa A kaikki lapset ja aikuiset osallistujat, jotka suorittivat menestyksekkäästi tutkimuksen PVO-1A-201, otettiin mukaan ja niitä seurattiin 36 kuukauden ajan. Osallistujat, joilla oli kelvollinen pahenemisvaihe, saivat 10 mg palovaroteenia päivittäin 14 päivän ajan, mitä seurasi 5 mg palovaroteenia päivittäin 28 päivän ajan (tai painoon perustuvaa vastaavaa).

Osassa B seurattiin tutkimuksen PVO-1A-201 menestyksekkäästi suorittaneita osallistujia (mukaan lukien kaikki tutkimuksen PVO-1A-202 osaan A osallistuneet osallistujat) sekä enintään 20 uutta aikuista osallistujaa seurattiin enintään 24 kuukauden ajan. Aikuisten kohorttiin kuuluivat kaikki osallistujat, joiden luuston kypsyys oli vähintään 90 %, iästä riippumatta. Pediatriseen kohorttiin kuuluivat kaikki osallistujat, joiden luuston kypsyysaste oli alle 90 %. Kaikkien lasten kohortin osallistujien, jotka saavuttivat ≥90 % luuston kypsyyden B-osan aikana, harkittiin ilmoittautumista aikuisten kohorttiin tutkijan harkinnan mukaan. Osaan B lisättiin 5 mg palovaroteenia päivittäinen krooninen hoito-ohjelma, joka annettiin pahenemisvaiheiden välillä aikuisten kohortin osallistujille enintään 24 kuukauden ajan. Osa B lisäsi myös pahenemisannosta 20 mg:aan palovaroteenia vuorokaudessa 28 päivän ajan, mitä seurasi 10 mg palovaroteenia päivittäin 56 päivän ajan (tai painosovitettuja ekvivalentteja lasten kohortissa). Hoitoa voitiin jatkaa, jos pahenemisvaihe jatkuisi.

Osassa C osan B osallistujia seurataan vielä 48 kuukauden ajan. Osassa C ei ole uusia osallistujia. Kaikki kelvolliset osallistujat, mukaan lukien luuston epäkypsät osallistujat, saavat 5 mg palovaroteenia päivittäisen kroonisen hoito-ohjelman (painoon mukautetut annokset luustoltaan epäkypsille osallistujille).

Osassa D saadaan vuosittaiset viimeisen annoksen tutkimushoidon arviot enintään 2 vuoden ajalta osallistujilta, joiden luusto oli epäkypsä tutkimushoidon lopettamisen aikaan, jotta saadaan pidemmän aikavälin turvallisuustietoja. Osaan D ei oteta uusia osallistujia.

Osan C ja osan D kesto on enintään 48 kuukautta.

Kaikki osallistujat käyvät läpi kaikki tutkimusmenettelyt, jotka on määritelty vastaavassa arviointiaikataulussa, ja niin kauan kuin he eivät ole 100-prosenttisesti kehittyneitä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

58

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Department of Pediatrics
  • Australia
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Queensland University of Technology (QUT) Institute of Health and Biomedical Innovation (IHBI)
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Yhdistynyt kuningaskunta, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic, Department of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for FOP & Related Bone Disorders

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkimuksen PVO-1A-202/Osa B suorittaminen.
  • Kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ja alaikäisten osallistujien iän mukainen osallistujan suostumus (suoritetaan paikallisten määräysten mukaisesti).
  • Pääsy palovaroteenihoitoon ja seurantaan (pystyy ja halukas matkustamaan paikkaan ensimmäisiä ja kaikkia seurantakäyntejä varten).
  • Pystyy suorittamaan pienen annoksen WBCT-skannauksen, päätä lukuun ottamatta.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen veri- tai virtsaraskaustesti (herkkyys vähintään 50 mIU/ml) ennen palovaroteenin antamista.
  • Miesten ja FOCBP:n osallistujien on suostuttava pysymään pidättäytymisestä heteroseksuaalisesta seksistä hoidon aikana ja kuukauden ajan hoidon jälkeen tai, jos seksuaalisesti aktiivisia, kahden tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöä hoidon aikana ja kuukauden ajan hoidon jälkeen. Lisäksi seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten (FOCBP) tulee käyttää kahta tehokasta ehkäisymenetelmää jo kuukausi ennen hoidon aloittamista. Retinoidien käytön erityinen riski raskauden aikana ja suostumus pidättäytymiseen tai kahden tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöön määritellään selkeästi tietoon perustuvassa suostumuksessa ja osallistujassa tai laillisesti valtuutetussa edustajassa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa syy, joka tutkijan mielestä johtaisi siihen, että osallistuja ja/tai perhe ei pysty noudattamaan protokollaa.
  • Amylaasi tai lipaasi > 2 kertaa normaalin ylärajan yläpuolella tai sinulla on ollut haimatulehdus.
  • Kohonnut aspartaattiaminotransferaasi tai alaniiniaminotransferaasi > 2,5 kertaa normaalin ylärajasta.
  • Paaston triglyseridit >400 mg/dl hoidon kanssa tai ilman.
  • Tällä hetkellä käytetään A-vitamiinia tai beetakaroteenia, A-vitamiinia tai beetakaroteenia sisältäviä monivitamiineja, A-vitamiinia tai beetakaroteenia sisältäviä kasviperäisiä valmisteita tai kalaöljyä, eikä pysty tai halua lopettaa näiden tuotteiden käyttöä palovaroteenihoidon aikana.
  • Osallistujat, jotka kokevat itsemurha-ajatuksia (tyyppi 4 tai 5) tai mitä tahansa itsemurhakäyttäytymistä viimeisen kuukauden aikana Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikon mukaisesti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Palovaroteenin annostaso 1 (valmis)
Osallistujat saivat 10 mg palovaroteenia 14 päivän ajan, mitä seurasi 5 mg palovaroteenia 28 päivän ajan (tai painoon perustuvaa ekvivalenttia) kelvollisia pahenemisvaiheita varten (osa A).
Lääke: Palovaroteenin annostaso 1
Palovaroteeni otettiin suun kautta kerran päivässä suunnilleen samaan aikaan joka päivä.
Kokeellinen: Palovaroteenin annostaso 2
Osallistujat, joiden luuston kypsyysaste oli vähintään 90 %, saivat 5 mg palovaroteenia enintään 24 kuukauden ajan ja 20 mg palovaroteenia 28 päivän ajan, mitä seurasi 10 mg 56 päivän ajan kelvollisten pahenemisvaiheiden vuoksi (osa B).
Lääke: Palovaroteenin annostaso 2
Palovarotene otetaan suun kautta kerran päivässä suunnilleen samaan aikaan joka päivä.
Kokeellinen: Palovaroteenin annostaso 3
Osallistujat, joiden luuston kypsyysaste oli alle 90 %, saivat painoon säädetyt 20 mg palovaroteeniannokset 28 päivän ajan, mitä seurasi 10 mg 56 päivän ajan kelvollisten pahenemisvaiheiden vuoksi (osa B).
Lääke: Palovaroteenin annostaso 3
Palovarotene otetaan suun kautta kerran päivässä suunnilleen samaan aikaan joka päivä.
Kokeellinen: Palovaroteenin annostaso 4
Kaikki osallistujat saavat 5 mg palovaroteenia enintään 48 kuukauden ajan ja 20 mg palovaroteenia 28 päivän ajan, minkä jälkeen 10 mg palovaroteenia 56 päivän ajan kelvollisten pahenemisvaiheiden varalta (osa C). Luustoltaan epäkypsät osallistujat saavat painon mukaan mukautettuja annoksia.
Lääke: Palovaroteenin annostaso 4
Palovarotene otetaan suun kautta kerran päivässä suunnilleen samaan aikaan joka päivä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osat A ja B: Niiden pahenemisvaiheiden prosenttiosuus, joissa ei ole uutta heterotooppista luutumista (HO) viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Vastaaja määriteltiin osallistujaksi, jolla ei ollut uutta HO:ta tai esiintyi vain vähän uutta HO:ta alkuperäisessä pahenemiskohdassa verrattuna lähtötilanteeseen (annosta edeltävät tiedot PVO-1A-201-tutkimuksesta). Minimaalinen uusi HO määriteltiin uudeksi HO:ksi, jonka HO-pistemäärä oli <=3 sekä anteriorissa/posteriorissa (AP) että lateraalisessa projektiossa (tai jos yksi näkymä ei ole tulkittavissa tai ei arvioitavissa, käytettiin jäljellä olevaa arvioitavaa näkymää). HO-pisteet vaihtelivat välillä 0 - 6, jossa 0 = ei HO:ta ja 6 = yksi yhtenäinen HO, jonka pisin mitta > 2 referenssinormotooppisen luun halkaisijaa missä tahansa projektiossa. Käytettiin korkeinta HO-pistettä kahdesta projektiosta.
Lähtötilanne ja viikko 12
Osat B ja C: Vuosittainen muutos uudessa HO-määrässä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) 2 vuoden seurantajakson loppuun, noin enintään 96 kuukautta
Uuden HO-tilavuuden vuositasoinen muutos arvioitiin pieniannoksisella koko kehon tietokonetomografialla (WBCT) päätä lukuun ottamatta. Tulokset esitetään ITT-jaksolle.
Lähtötilanteesta (päivä 1) 2 vuoden seurantajakson loppuun, noin enintään 96 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osat A ja B: Osallistujien prosenttiosuus 7 HO-pisteistä osan A kuukauden 12 aikana; ja viikot 6 ja 12 osalle B
Aikaikkuna: Osa A: Lähtötilanne (annosta edeltävät tiedot tutkimuksesta PVO-1A-201 seurantakomponentille ja pahenemisseulonnalle / päivä 1 pahenemiskomponentille) ja kuukausi 12; Osa B: Lähtötilanne (leimausseulonta/perustaso) ja viikot 6 ja 12
HO-pisteet vaihtelivat välillä 0-6, jossa 0 = ei HO:ta ja 6 = yksi yhtenäinen HO, jonka pisin mitta > 2 vertailuluun halkaisijaa missä tahansa projektiossa. Käytettiin korkeinta HO-pistettä kahdesta projektiosta.
Osa A: Lähtötilanne (annosta edeltävät tiedot tutkimuksesta PVO-1A-201 seurantakomponentille ja pahenemisseulonnalle / päivä 1 pahenemiskomponentille) ja kuukausi 12; Osa B: Lähtötilanne (leimausseulonta/perustaso) ja viikot 6 ja 12
Osat A ja B: 12. kuukaudessa muodostuneen uuden heterotooppisen luun määrä
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Tutkimuksen osassa A käytettiin tavallisia röntgenkuvia. Röntgenkuvien tulkinnan piti dokumentoida uuden HO:n puuttuminen tai esiintyminen puhkeamiskohdassa verrattuna lähtötilanteen arviointiin ja uuden HO:n tilavuus, jos sitä oli. Tutkimuksen osassa B käytettiin pieniannoksisia CT-skannauksia. Pieniannoksista, puhkeamiskohtaista TT-skannausta käytettiin HO:n ensisijaisena kuvantamisarvioinnissa pahenemisvaiheiden varalta, ja pieniannoksisia WBCT-skannauksia käytettiin ensisijaisena kuvantamisen arvioinnissa koko kehon HO:lle kroonista hoitoa saaneilla osallistujilla.
Kuukausi 12
Osat A ja B: Merkittäviä poikkeavuuksia rustossa, luussa, angiogeneesissä ja tulehduksen biomarkkereissa esiintyneiden pahenemisvaiheiden määrä viikolla 12
Aikaikkuna: Osa A ja B: viikolla 12
Veri- ja virtsanäytteet ruston, luun, angiogeneesin ja tulehduksen biomarkkereiden varalta arvioitiin tutkimuksen osan A ja osan B aikana. Luun ja ruston biomarkkereita olivat: osteokalsiini, luuspesifinen alkalinen fosfataasi (ALP), prokollageenin tyypin 1-N-terminaalinen propeptidi (PINP), rustoperäinen (CD) retinoiinihappoproteiini, prokollageenin tyypin 1-C-terminaalinen pro- peptidi (PICP) ja C-terminaalinen telopeptidi. Angiogeneesi sisälsi virtsan emäksisen fibroblastikasvutekijän. Tulehdukseen sisältyi punasolujen sedimentaationopeus, C-reaktiivinen proteiini, interleukiini(IL)-6, IL-1 beeta, tuumorinekroositekijä (TNF)-alfa, kreatiinifosfokinaasi ja laktaattidehydrogenaasi. Tutkimuksista PVO-1A-001, PVO-1A-201 ja PVO-1A-202 osista A ja B saatujen uusien tietojen perusteella biomarkkerit poistettiin arvioinnista osan C aikana.
Osa A ja B: viikolla 12
Osat A ja B: Muutos lähtötilanteesta aktiivisessa liikeradassa (ROM) räjähdyspaikalla viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Aktiivinen ROM arvioitiin goniometrillä tutkimuksen osissa A ja B. Mittaukset suoritti koulutettu ja pätevä tutkimushenkilöstö (esim. fysioterapeutti) toimenpiteiden suorituskyvyn standardoimiseksi ja vaihtelun minimoimiseksi. Leikkaukset primaarisessa nivelessä ilmaistiin prosentteina normaalista liikekaaresta. Perustuu leimahduspohjaisten arviointien aikataulun muutokseen. Lähtötaso määriteltiin ennen annosta saaduiksi tiedoiksi tutkimuksesta PVO-1A-201 seurantakomponentin ja pahenemisseulonnan osalta / päivä 1 pahenemiskomponentin osalta osassa A ja pahenemisseulonta/perustaso osan B osalta.
Lähtötilanne ja viikko 12
Osa B: Muutos perustilasta ROM-muistissa viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Tutkija arvioi ROM:n käyttämällä CAJIS-asteikkoa (Cumulatative Analogue Joint Involvement Scale) osan B osallistujille. Se sisältää 12 niveltä (olkapää, kyynärpää, ranne, lonkka, polvi ja nilkka sekä oikealla että vasemmalla puolella) ja 3 kehon alueet (leuka, kaularanka [niska] ja rinta-/lantioselkä). Jokainen nivel/alue arvioitiin seuraavasti: 0 = ei osallistu; 1 = osittain mukana; ja 2 = täysin ankyloitunut. Kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (ei osallistumista) 30:een (maksimaalinen mukana). Lähtötilanne oli leimahdusseulonta.
Lähtötilanne ja viikko 12
Osa C: Muutos perustilasta ROMissa kuukausina 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 ja 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 ja 48
Tutkija arvioi ROM:n CAJIS:n avulla osan C osallistujille. Se sisältää 12 niveltä (olkapää, kyynärpää, ranne, lonkka, polvi ja nilkka sekä oikealla että vasemmalla puolella) ja 3 kehon aluetta (leuka, kaularanka). [niska] ja rinta-/lantio). Jokainen nivel/alue arvioitiin seuraavasti: 0 = ei osallistu; 1 = osittain mukana; ja 2 = täysin ankyloitunut. Kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (ei osallistumista) 30:een (maksimaalinen mukana). Lähtötilanne oli krooninen päivä 1.
Lähtötilanne ja kuukaudet 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 ja 48
Osa B: Osallistujan ja tutkijan yleinen arvio liikkumisesta viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12
Osallistujat/tutkijat arvioivat, kuinka leimaus vaikutti liikkeisiin (parempi, sama, hieman huonompi, kohtalaisen huonompi tai vakavasti huonompi liike) verrattuna lähtötilanteeseen. Perustuu leimahduspohjaisten arviointien aikataulun muutokseen. PA = Osallistujaarvio ja IA = Tutkijan arviointi.
Viikko 12
Osa A: Numeerisen arviointiasteikon (NRS) kipu ja turvotus tai kasvojen kipuasteikon (FPS-R) muutos lähtötasosta viikoilla 2, 4, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 4, 6, 9 ja 12
Kivun ja turvotuksen NRS:itä käytettiin tutkimuksen osassa A arvioitaessa palovaroteenin vaikutusta kipuun ja turvotukseen pahenemiskohdassa. Leikkauskipu arvioitiin asteikolla 0 (ei kipua tai turvotusta) 10:een (pahin koskaan koettu kipu tai turvotus). Alle 8-vuotiaiden lasten kipu arvioitiin FPS-R:llä, joka vaihteli 0–10 2 pisteen välein, missä 0 = ei kipua ja 10 = erittäin paljon kipua. Leikkausturvotus arvioitiin asteikolla 0-10, jossa 0 = ei turvotusta ja 10 = pahin koskaan koettu turvotus. Korkeammat pisteet osoittavat huonoimman elämänlaadun kaikilla asteikoilla. Lähtötilanne oli PVO-1A-201-tutkimuksesta/leihausseulonnasta/päivä 1 saatuja annosta edeltäviä tietoja.
Lähtötilanne ja viikot 2, 4, 6, 9 ja 12
Osat A ja B: Muutos lähtötilanteesta fyysisessä toiminnassa osan A viikoilla 2, 4, 6, 9 ja 12; ja osan B viikot 4, 8 ja 12
Aikaikkuna: Osa A: Lähtötilanne ja viikot 2, 4, 6, 9 ja 12; ja osa B: Lähtötilanne ja viikot 4, 8 ja 12
Palovaroteenin vaikutus fyysiseen toimintaan määritettiin käyttämällä Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnairea (FOP-PFQ). Kyselylomakkeessa oli 28 kohtaa, jotka vaihtelivat 1:stä (ei osaa) 5:een (ilman ongelmia; ilman apua tai apuvälinettä). Kokonaispisteet vaihtelevat 28-140. Alemmat pisteet merkitsivät enemmän vaikeutta, ja kohteet luokiteltiin yläraajojen ja liikkuvuuden osiin.
Osa A: Lähtötilanne ja viikot 2, 4, 6, 9 ja 12; ja osa B: Lähtötilanne ja viikot 4, 8 ja 12
Osa C: Muutos fyysisen toiminnan lähtötasosta kuukausina 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 ja 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 ja 48
Palovaroteenin vaikutus fyysiseen toimintaan määritettiin käyttämällä FOP-PFQ:ta. Kyselylomakkeessa oli 28 kohtaa, jotka vaihtelivat 1:stä (ei osaa tehdä) 5:een (ilman ongelmia; ilman apua tai apuvälinettä). Kokonaispisteet vaihtelevat 28-140. Alemmat pisteet merkitsivät enemmän vaikeutta, ja kohteet luokiteltiin yläraajojen ja liikkuvuuden osiin.
Lähtötilanne ja kuukaudet 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 ja 48
Osat A ja B: Muutos fyysisen ja mielenterveyden lähtötasosta osan A viikoilla 2, 4, 6, 9 ja 12; ja osan B viikot 4, 8 ja 12
Aikaikkuna: Osa A: Lähtötilanne ja viikot 2, 4, 6, 9 ja 12; ja osa B: Lähtötilanne ja viikot 4, 8 ja 12
Potilaiden raportoiman tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) maailmanlaajuisen terveysasteikon avulla arvioitiin palovaroteenin vaikutusta fyysiseen ja henkiseen terveyteen vähintään 15-vuotiailla osallistujilla ja mielenterveyteen alle 15-vuotiailla osallistujilla, ikään sopivilla PROMISin globaaleja terveysasteikkoja annettiin. T-pistemäärä 50 on normaali ja 10:n lisäykset ovat +/- standardipoikkeamaa. T-pisteet <50 tarkoittaa huonompaa terveyttä, kun taas T-pisteet >50 tarkoittaa parempaa terveyttä. Korkeammat arvot (positiiviset muutokset) osoittavat parempaa terveyttä. AFPH = aikuisten muoto, fyysinen terveys; AFMH = aikuisten muoto, mielenterveys; PFH = Pediatric Form, Health.
Osa A: Lähtötilanne ja viikot 2, 4, 6, 9 ja 12; ja osa B: Lähtötilanne ja viikot 4, 8 ja 12
Osa C: Muutos fyysisen ja mielenterveyden lähtötasosta kuukausina 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 ja 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 ja 48
Maailmanlaajuista PROMIS-terveysasteikkoa annettiin arvioimaan palovaroteenin vaikutusta fyysiseen ja henkiseen terveyteen ≥15-vuotiailla osallistujilla ja mielenterveyteen alle 15-vuotiailla osallistujilla. PROMIS-maailmanlaajuisten terveysasteikkojen iänmukaisia ​​muotoja annettiin. T-pistemäärä 50 on normaali ja 10:n lisäykset ovat +/- standardipoikkeamaa. T-pisteet <50 tarkoittaa huonompaa terveyttä, kun taas T-pisteet >50 tarkoittaa parempaa terveyttä. Korkeammat arvot (positiiviset muutokset) osoittavat parempaa terveyttä. AFPH = aikuisten muoto, fyysinen terveys; AFMH = aikuisten muoto, mielenterveys; PFH = Pediatric Form, Health.
Lähtötilanne ja kuukaudet 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 ja 48
Osat A ja B: FOP-osallistujien mahdollisten apulaitteiden ja sovitusten määrä osan A viikoilla 6 ja 12; ja osan B viikko 12
Aikaikkuna: Osa A: Viikot 6 ja 12; ja osa B: viikko 12
Tutkimuksen osassa A ja osassa B käytettiin FOP-apuväline- ja sopeutumiskyselylomaketta. Apuvälineet ja sovitukset ryhmiteltiin seuraaviin luokkiin: liikkumisen apuvälineet, hoitohenkilöstö, ruokailuvälineet, henkilökohtaisen hygienian välineet/apuvälineet, kylpyhuoneen apuvälineet ja -laitteet, makuuhuoneen apuvälineet ja laitteet, kodin mukautukset, työympäristön mukautukset, teknologian mukautukset, urheilu- ja virkistyssovitukset , koulu- ja lääketieteelliset hoidot jokapäiväiseen elämään. Kun levottomuus ei käyttänyt apuvälinettä tai sovitusta tai katsoi, että apuväline tai sovitus ei sovellu, 0 laskettiin analyysiin.
Osa A: Viikot 6 ja 12; ja osa B: viikko 12
Osa A: Vastaajien prosenttiosuus viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12
Vastaaja määriteltiin osallistujaksi, jolla ei ollut lainkaan tai vain vähän uutta HO:ta alkuperäisessä puhkeamiskohdassa verrattuna lähtötilanteeseen (leimausseulonta/päivä 1). Minimaalinen uusi HO määriteltiin uudeksi HO:ksi, jonka HO-pistemäärä oli <=3 sekä AP- että lateraalisessa projektiossa (tai jos yksi näkymä ei ole tulkittavissa tai ei arvioitavissa, käytettiin jäljellä olevaa arvioitavaa näkymää). HO-pisteet vaihtelivat välillä 0-6, jossa 0 = ei HO:ta ja 6 = yksi yhtenäinen HO, jonka pisin mitta > 2 vertailuluun halkaisijaa missä tahansa projektiossa. Käytettiin korkeinta HO-pistettä kahdesta projektiosta. Tulokset Primary Read -arvosteluista esitetään.
Viikko 12
Osat A ja B: Muutos lähtötasosta luunmuodostusbiomarkkerin määrässä osan A viikoilla 6 ja 12; ja osan B viikko 12
Aikaikkuna: Osa A: Lähtötilanne ja viikot 6 ja 12; ja osa B: Lähtötilanne ja viikko 12
Luun muodostuminen mitattiin PINP-biomarkkerilla. Lähtötilanne määriteltiin pahenemisseulonnaksi / päivä 1.
Osa A: Lähtötilanne ja viikot 6 ja 12; ja osa B: Lähtötilanne ja viikko 12
Osat A ja B: Pehmytkudosten turvotukseen ja/tai ruston muodostumiseen liittyvien oireiden määrä osan A viikoilla 6 ja 12; ja osan B viikko 12
Aikaikkuna: Osa A: Lähtötilanne ja viikot 6 ja 12; ja osa B: Lähtötilanne ja viikko 12
Magneettiresonanssikuvausta (MRI) käytettiin kuvantamismenetelmänä pehmytkudosten turvotuksen/turvotuksen ja ruston muodostumisen arvioimiseksi osallistujille, jotka saivat leikkaukseen perustuvaa hoitoa. Ultraääntä (US) käytettiin pehmytkudosturvotuksen arvioimiseen osallistujilla, jotka eivät voineet tehdä MRI:tä. Sekä magneettikuvaus että US tulkittiin keskitetysti. Kun käytettiin Uä:tä, ruston muodostumista ei arvioitu.
Osa A: Lähtötilanne ja viikot 6 ja 12; ja osa B: Lähtötilanne ja viikko 12
Osat A ja B: Aktiivisen oireenmukaisen pahenemisen kesto
Aikaikkuna: Osa A: Perustasosta 36 kuukauteen asti; ja osa B: Perustasosta 24 kuukauteen asti
Aktiivisen oireisen pahenemispäivien lukumäärä oli päivien lukumäärä, joina osallistuja ilmoitti oireiden esiintymisestä päiväkirjassa.
Osa A: Perustasosta 36 kuukauteen asti; ja osa B: Perustasosta 24 kuukauteen asti
Osa B: Muutos lähtötasosta HO:n koko kehon kuormituksessa kuukausina 12 ja 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 12 ja 24
HO:n koko kehon kuormitus arvioitiin pieniannoksisella WBCT-skannauksella, päätä lukuun ottamatta. Lähtötilanne oli osan B seulonta.
Lähtötilanne ja kuukaudet 12 ja 24
Osa B: Keskimääräinen pahenemisprosentti osallistujakuukaudessa yhteensä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) 2 vuoden seurantajakson loppuun, noin enintään 96 kuukautta
Leikkaukset laskettiin käyttämällä osallistujien/tutkijan ilmoittamien pahenemisvaiheiden lukumäärää. Prosenttiosuus laskettiin jakamalla pahenemisvaiheiden kokonaismäärä seurantakuukausien kokonaismäärällä. Tulokset esitetään koko ITT-jaksolta.
Lähtötilanteesta (päivä 1) 2 vuoden seurantajakson loppuun, noin enintään 96 kuukautta
Osa C: Keskimääräinen pahenemisprosentti osallistujakuukaudessa yhteensä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) 2 vuoden seurantajakson loppuun, noin enintään 96 kuukautta
Leikkaukset laskettiin käyttämällä osallistujien/tutkijan ilmoittamien pahenemisvaiheiden lukumäärää. Prosenttiosuus laskettiin jakamalla pahenemisvaiheiden kokonaismäärä seurantakuukausien kokonaismäärällä. Tulokset esitetään koko ITT-jaksolta.
Lähtötilanteesta (päivä 1) 2 vuoden seurantajakson loppuun, noin enintään 96 kuukautta
Osa C: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on uusi HO kuukausina 12, 24, 36, 60 ja 72 (viimeinen käynti)
Aikaikkuna: Kuukaudet 12, 24, 36, 60 ja 72 (viimeinen käynti)
Uusi HO määriteltiin WBCT:n uuden HO:n kokonaistilavuudeksi > 0. Kuukauden 72 tulokset esitetään koko ITT-jaksolta.
Kuukaudet 12, 24, 36, 60 ja 72 (viimeinen käynti)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ipsen Medical Director, Ipsen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 9. lokakuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. syyskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. syyskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 26. lokakuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. lokakuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 30. lokakuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PVO-1A-202
  • 2014-002496-28 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa