Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt kiterjesztésű vizsgálat a palovarotén kezeléséről Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) esetén

2025. február 18. frissítette: Clementia Pharmaceuticals Inc.

2. fázis: Retinosav-receptor gamma (RARγ) specifikus agonista (palovarotén) nyílt címkés kiterjesztése, hatékonysága és biztonságossága Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) esetén a preosseous fellángolások kezelésében

A Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) egy ritka, súlyos mozgáskorlátozottságot okozó betegség, amelyet heterotop csontosodás (HO), azaz kóros csontképződés jellemez, gyakran fájdalmas, visszatérő lágyrészduzzanat-epizódokkal (fellángolással). Az elváltozások korai gyermekkorban kezdődnek, és a fő ízületek progresszív ankilózisához vezetnek, ami mozgásvesztést eredményez.

Ebben a vizsgálatban a különböző palovarotén adagolási sémák új HO képződését megakadályozó képességét értékelik FOP-ban szenvedő felnőtt és gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a 2. fázisú, többközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálatnak a fő célja a különböző palovarotén adagolási sémák biztonságosságának és hatékonyságának értékelése a FOP-ban szenvedő betegeknél. A hatékonyságot a palovarotén azon képessége alapján értékelik, hogy képes-e megakadályozni az új heterotop csontosodás (HO) kialakulását, amelyet alacsony dózisú teljes test számítógépes tomográfiás (WBCT) vizsgálattal értékelnek, kivéve a fejet.

A tanulmány négy részre oszlott: A rész (befejezve 2017 júliusában), B rész (befejezve 2018 októberében), C rész (befejezve) és D rész (befejezve). Mindegyik rész a palovarotén felülvizsgált kezelési rendjéhez kapcsolódott.

Az A részben minden gyermek és felnőtt résztvevő, aki sikeresen befejezte a PVO-1A-201 vizsgálatot, beiratkozott, és 36 hónapig követték őket. Azok a résztvevők, akiknél megfelelő fellángolást tapasztaltak, napi 10 mg palovarotént kaptak 14 napon keresztül, majd 5 mg palovarotént 28 napon keresztül (vagy súlyalapú megfelelőt).

A B részben a PVO-1A-201 vizsgálatot sikeresen befejező résztvevőket (beleértve a PVO-1A-202 vizsgálat A részében részt vevő résztvevőket is), valamint legfeljebb 20 új felnőtt résztvevőt követtek 24 hónapig. A Felnőtt kohorsz minden résztvevőt tartalmazott, akik legalább 90%-ban érett csontvázzal rendelkeznek, életkortól függetlenül. A Pediatric Cohort minden olyan résztvevőt tartalmazott, akiknek a csontváz érettsége kevesebb, mint 90%. Bármely gyermekkori kohorsz-résztvevőt, aki a B. rész alatt elérte a 90%-os csontfejlődést, a vizsgáló belátása szerint fontolóra vették a Felnőtt Kohorszba való felvételre. A B. rész hozzáadott egy napi 5 mg palovarotén krónikus kezelési rendet, amelyet a fellángolások között adnak be a felnőtt csoport résztvevői számára, legfeljebb 24 hónapig. A B. rész a fellángolási dózist is napi 20 mg palovaroténre emelte 28 napon keresztül, majd napi 10 mg palovarotént 56 napon keresztül (vagy a gyermekkori kohorszban a súlyhoz igazított ekvivalenseket). A kezelés meghosszabbítható, ha a fellángolás még tart.

A C részben a B rész résztvevőit további 48 hónapig követik. A C. részben nem lesznek új résztvevők. Minden jogosult résztvevő, beleértve a csontváz éretlen résztvevőket is, napi 5 mg palovarotén krónikus kezelést kap (testsúlyhoz igazított dózisok a csontváz éretlen résztvevők számára).

A D. részben a vizsgálati kezelés utolsó utáni dózisának éves értékelését legfeljebb 2 éven keresztül kell elvégezni azon résztvevők esetében, akik csontvázuk a vizsgálati kezelés megszakításának időpontjában éretlen volt a hosszabb távú biztonságossági adatok beszerzése érdekében. A D részre nem vesznek fel új résztvevőket.

A C. rész és a D. rész időtartama nem haladja meg a 48 hónapot.

Minden résztvevő átesik a megfelelő értékelési ütemtervben meghatározott összes vizsgálati eljáráson, mindaddig, amíg csontváza nem 100%-ban érett.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

58

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Buenos Aires, Argentína
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Department of Pediatrics
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Ausztrália, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Ausztrália, 4102
        • Queensland University of Technology (QUT) Institute of Health and Biomedical Innovation (IHBI)
  • Egyesült Királyság
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Egyesült Királyság, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic, Department of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for FOP & Related Bone Disorders
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A PVO-1A-202/B rész vizsgálat befejezése.
  • Írásbeli, aláírt és dátummal ellátott, tájékozott beleegyezés, kiskorú résztvevők esetében pedig a résztvevők életkorának megfelelő hozzájárulása (a helyi előírásoknak megfelelően).
  • Hozzáférhető palovaroténnel végzett kezelésre és nyomon követésre (képes és hajlandó elutazni a helyszínre a kezdeti és az összes nyomon követési klinikai látogatásra).
  • Alacsony dózisú WBCT-vizsgálatra alkalmas, a fej kivételével.
  • A fogamzóképes korú nőknél a palovarotén beadása előtt negatív vér- vagy vizelet terhességi tesztet kell végezni (legalább 50 mIU/ml érzékenységgel).
  • A férfiaknak és a FOCBP résztvevőknek meg kell állapodniuk abban, hogy tartózkodnak a heteroszexuális szextől a kezelés alatt és a kezelés után 1 hónapig, vagy ha szexuálisan aktívak, két hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a kezelés alatt és 1 hónapig azt követően. Ezenkívül a fogamzóképes korú szexuálisan aktív nőknek (FOCBP) már két hatékony fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk a kezelés megkezdése előtt 1 hónappal. A retinoidok terhesség alatti használatának specifikus kockázatát, valamint az absztinencia vagy két hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazásának beleegyezését egyértelműen meghatározza a tájékozott beleegyezés és a résztvevő vagy törvényes képviselői.

Kizárási kritériumok:

  • Minden olyan ok, amely a nyomozó véleménye szerint ahhoz vezet, hogy a résztvevő és/vagy családja nem tudja betartani a protokollt.
  • Amiláz vagy lipáz a normálérték felső határának kétszerese felett, vagy ha kórelőzményében hasnyálmirigy-gyulladás szerepel.
  • Emelkedett aszpartát-aminotranszferáz vagy alanin-aminotranszferáz a normálérték felső határának 2,5-szerese.
  • Éhgyomri trigliceridek >400 mg/dl terápiával vagy anélkül.
  • Jelenleg A-vitamint vagy béta-karotint, A-vitamint vagy béta-karotint tartalmazó multivitaminokat, A-vitamint vagy béta-karotint tartalmazó gyógynövénykészítményeket vagy halolajat használ, és nem tudja vagy nem akarja abbahagyni ezeknek a termékeknek a használatát a palovarotin-kezelés alatt.
  • Azok a résztvevők, akiknél az elmúlt hónapban öngyilkossági gondolatokat (4. vagy 5. típusú) vagy bármilyen öngyilkossági magatartást tapasztaltak a Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) szerint.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Palovarotén 1. dózisszint (befejezve)
A résztvevők 10 mg palovarotént kaptak 14 napon át, majd 5 mg palovarotént 28 napig (vagy súlyalapú egyenértéket) a megfelelő fellángolások miatt (A rész).
Drog: Palovarotén 1. dózisszint
A palovarotént szájon át naponta egyszer vették be, minden nap körülbelül ugyanabban az időben.
Kísérleti: Palovarotén dózisszint 2
A legalább 90%-os csontvázérettségű résztvevők 5 mg palovarotént kaptak 24 hónapig és 20 mg palovarotént 28 napig, majd 10 mg-ot 56 napig a megfelelő fellángolások miatt (B. rész).
Drog: Palovarotén dózisszint 2
A Palovarotene-t szájon át naponta egyszer kell bevenni, minden nap körülbelül ugyanabban az időben.
Kísérleti: Palovarotén dózisszint 3
A 90%-nál kisebb csontvázérettségű résztvevők 20 mg palovarotén testtömegű dózist kaptak 28 napon keresztül, majd 10 mg-ot 56 napon át a megfelelő fellángolások miatt (B. rész).
Drog: Palovarotén dózisszint 3
A Palovarotene-t szájon át naponta egyszer kell bevenni, minden nap körülbelül ugyanabban az időben.
Kísérleti: Palovarotén dózisszint 4
Minden résztvevő 5 mg palovarotént kap 48 hónapig és 20 mg palovarotént 28 napig, majd 10 mg palovarotént 56 napig a megfelelő fellángolások esetén (C. rész). A csontváz éretlen résztvevők súlyhoz igazított adagokat kapnak.
Drog: Palovarotén dózisszint 4
A Palovarotene-t szájon át naponta egyszer kell bevenni, minden nap körülbelül ugyanabban az időben.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A és B rész: Új heterotop csontosodás (HO) nélküli fellángolások százalékos aránya a 12. héten
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
A reagálónak azt a résztvevőt definiáltuk, akinek az eredeti fellángolási helyén nincs vagy csak minimális volt az új HO a kiindulási értékhez képest (a PVO-1A-201 vizsgálat adagolás előtti adatai). Minimális új HO-t úgy határoztunk meg, mint új HO-t, amelynek HO pontszáma <=3 az elülső/hátulsó (AP) és a laterális vetületben is (vagy ha 1 nézet nem értelmezhető vagy nem értékelhető, akkor a fennmaradó értékelhető nézetet használtuk). A HO pontszám 0-tól 6-ig terjedt, ahol 0 = nincs HO és 6 = egyetlen összefüggő HO, a leghosszabb dimenzióval > 2 átmérőjű referencia normotop csont bármely vetületben. 2 vetítésből a legmagasabb HO pontszámot használták.
Alapállapot és 12. hét
B és C rész: Éves változás az új HO kötetben
Időkeret: A kiindulási állapottól (1. nap) a 2 éves követési időszak végéig, körülbelül legfeljebb 96 hónap
Az új HO térfogat éves változását alacsony dózisú teljes test számítógépes tomográfia (WBCT) vizsgálattal értékelték, a fej kivételével. Az eredmények az átfogó kezelési szándék (ITT) időszakra vonatkoznak.
A kiindulási állapottól (1. nap) a 2 éves követési időszak végéig, körülbelül legfeljebb 96 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A és B rész: A résztvevők százalékos aránya az A rész 12. hónapjában elért 7 HO pontszámon; valamint a 6. és 12. hét a B részhez
Időkeret: A. rész: Kiindulási állapot (adagolás előtti adatok a PVO-1A-201 vizsgálatból a nyomon követési komponenshez és a fellángolások szűréséhez/1. nap a fellángolási komponenshez) és 12. hónap; B rész: Alapállapot (fellángolási szűrés/alapállapot) és 6. és 12. hét
A HO pontszám 0-tól 6-ig terjedt, ahol 0 = nincs HO és 6 = egyetlen összefüggő HO a referencia normotop csont átmérőjének leghosszabb dimenziójával, bármely vetületben. 2 vetítésből a legmagasabb HO pontszámot használták.
A. rész: Kiindulási állapot (adagolás előtti adatok a PVO-1A-201 vizsgálatból a nyomon követési komponenshez és a fellángolások szűréséhez/1. nap a fellángolási komponenshez) és 12. hónap; B rész: Alapállapot (fellángolási szűrés/alapállapot) és 6. és 12. hét
A és B rész: A 12. hónapban kialakult új heterotop csont térfogata
Időkeret: 12. hónap
A vizsgálat A részében egyszerű röntgenfelvételeket használtunk. A röntgenfelvételek értelmezésének dokumentálnia kellett az új HO hiányát vagy jelenlétét a fellángolási helyen az alapvonal értékeléséhez képest, és az új HO mennyiségét, ha van. A vizsgálat B. részében alacsony dózisú CT-vizsgálatokat alkalmaztak. Alacsony dózisú, fellángolási hely-specifikus CT-vizsgálatot alkalmaztak a HO elsődleges képalkotó vizsgálataként a fellángolások esetében, és az alacsony dózisú WBCT-vizsgálatokat alkalmazták a teljes test HO elsődleges képalkotó vizsgálataként a krónikus kezelésben részesülő résztvevőknél.
12. hónap
A és B rész: A porc, csont, angiogenezis és gyulladásos biomarkerek jelentős eltéréseivel járó fellángolások száma a 12. héten
Időkeret: A és B rész: A 12. héten
A porc, csont, angiogenezis és gyulladás biomarkereinek vér- és vizeletmintáit a vizsgálat A és B része során értékelték. A csont és porc biomarkerei a következők voltak: osteocalcin, csontspecifikus alkalikus foszfatáz (ALP), prokollagén típusú 1-N-terminális pro-peptid (PINP), porc eredetű (CD) retinsav fehérje, prokollagén típusú 1-C-terminális pro- peptid (PICP) és C-terminális telopeptid. Az angiogenezis magában foglalta a húgyúti bázisos fibroblaszt növekedési faktort. A gyulladások közé tartozott az eritrociták ülepedési sebessége, a C-reaktív fehérje, az interleukin(IL)-6, az IL-1 béta, a tumor nekrózis faktor (TNF)-alfa, a kreatin-foszfokináz és a laktát-dehidrogenáz. A PVO-1A-001, PVO-1A-201, valamint a PVO-1A-202 A és B részeiből származó új adatok alapján a biomarkereket eltávolították az értékelésből a C rész során.
A és B rész: A 12. héten
A és B rész: Változás az alapvonalhoz képest az aktív mozgástartományban (ROM) a fellángolási helyen a 12. héten
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
Az aktív ROM-ot goniométerrel értékelték a vizsgálat A és B részében. A méréseket képzett és képzett vizsgálati személyzet (pl. gyógytornász) végezte az eljárások végrehajtásának szabványosítása és a változékonyság minimalizálása érdekében. Az elsődleges ízületi fellángolásokat a normál mozgásív százalékában fejeztük ki. A fellángolás alapú értékelések ütemtervének változása alapján. A kiindulási állapotot a PVO-1A-201 vizsgálat adagolás előtti adataiként határozták meg az utókövetési komponens és a fellángolási szűrés/az 1. nap a fellángolási komponens esetében az A rész és a fellángolási szűrés/alapvonal a B rész esetében.
Alapállapot és 12. hét
B rész: Változás az alapvonalról a ROM-ban a 12. héten
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
A ROM-ot a vizsgáló a Kumulatív Analogue Joint Involvement Scale (CAJIS) segítségével értékelte a B. részben résztvevők számára. Ez 12 ízületet tartalmaz (váll, könyök, csukló, csípő, térd és boka a jobb és a bal oldalon egyaránt), valamint 3 ízületet. testrégiók (állkapocs, nyaki gerinc [nyak] és mellkasi/ágyéki gerinc). Minden ízületet/régiót a következőképpen értékeltek: 0=nem érintett; 1=részben érintett; és 2 = teljesen ankilóz. A teljes pontszám 0-tól (nincs érintettség) 30-ig (maximálisan érintett). Az alaphelyzet a fellángolások szűrése volt.
Alapállapot és 12. hét
C rész: Változás az alapvonalról a ROM-ban a 6., 12., 18., 24., 30., 36., 42. és 48. hónapban
Időkeret: Alapállapot és 6., 12., 18., 24., 30., 36., 42. és 48. hónap
A ROM-ot a vizsgáló a CAJIS segítségével értékelte ki a C részben résztvevők számára. Ez 12 ízületet (váll, könyök, csukló, csípő, térd és boka jobb és bal oldalon) és 3 testrészt (állkapocs, nyaki gerinc) tartalmaz. [nyak] és a mellkasi/ágyéki gerinc). Minden ízületet/régiót a következőképpen értékeltek: 0=nem érintett; 1=részben érintett; és 2 = teljesen ankilóz. A teljes pontszám 0-tól (nincs érintettség) 30-ig (maximálisan érintett). Az alapállapot krónikus volt, 1. nap.
Alapállapot és 6., 12., 18., 24., 30., 36., 42. és 48. hónap
B rész: A résztvevők és a vizsgálók globális értékelése a mozgásról a 12. héten
Időkeret: 12. hét
A résztvevők/vizsgálók felmérték, hogy a fellángolás hogyan befolyásolta a mozgást (jobb, azonos, kissé rosszabb, közepesen rosszabb vagy súlyosan rosszabb mozgás) az alapvonalhoz képest. A fellángolás alapú értékelések ütemtervének változása alapján. PA = résztvevő értékelése és IA = vizsgálói értékelés.
12. hét
A rész: Változás a kiindulási értékhez képest a numerikus értékelési skála (NRS) fájdalom és duzzanat vagy arcfájdalom skála (FPS-R) felülvizsgálatában a 2., 4., 6., 9. és 12. héten
Időkeret: Alapállapot és 2., 4., 6., 9. és 12. hét
A fájdalomra és duzzanatra vonatkozó NRS-eket a vizsgálat A. részében használták a palovarotén fájdalomra és duzzanatra gyakorolt ​​hatásának értékelésére a fellángolási helyen. A fellángolt fájdalmat egy 0-tól (nincs fájdalom vagy duzzanat) 10-ig (a valaha tapasztalt legrosszabb fájdalom vagy duzzanat) terjedő skálán értékelték. A 8 évesnél fiatalabb gyermekeknél a fájdalmat az FPS-R segítségével értékelték, amely 0-tól 10-ig terjedt 2 pontos lépésekben, ahol 0 = nincs fájdalom és 10 = nagyon erős. A fellángolt duzzanatot 0-tól 10-ig terjedő skálán értékelték, ahol 0 = nincs duzzanat és 10 = a valaha tapasztalt legrosszabb duzzanat. A magasabb pontszámok minden skálán a legrosszabb életminőséget jelzik. A kiindulási érték a PVO-1A-201 vizsgálat/fellángolási szűrés/1. nap adagolás előtti adatai volt.
Alapállapot és 2., 4., 6., 9. és 12. hét
A és B rész: Változás az alaphelyzethez képest a fizikai funkciókban az A rész 2., 4., 6., 9. és 12. hetében; és a B rész 4., 8. és 12. hetében
Időkeret: A. rész: Kiindulási helyzet és 2., 4., 6., 9. és 12. hét; és B rész: Kiindulási helyzet és 4., 8. és 12. hét
A palovarotén fizikai funkcióra gyakorolt ​​hatását Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ) segítségével határoztuk meg. A kérdőív 28 tételből állt, 1-től (nem tud) és 5-ig (probléma nélkül; segítség vagy segédeszköz nélkül) terjedt. Az összpontszám 28 és 140 között van. Az alacsonyabb pontszámok több nehézséget jeleztek, a tételeket felső végtagok és mobilitási szakaszokba sorolták.
A. rész: Kiindulási helyzet és 2., 4., 6., 9. és 12. hét; és B rész: Kiindulási helyzet és 4., 8. és 12. hét
C rész: Változás az alaphelyzethez képest a fizikai funkciókban a 6., 12., 18., 24., 30., 36., 42. és 48. hónapban
Időkeret: Alapállapot és 6., 12., 18., 24., 30., 36., 42. és 48. hónap
A palovarotén fizikai funkcióra gyakorolt ​​hatását FOP-PFQ segítségével határoztuk meg. A kérdőív 28 tételből állt, 1-től (nem tud) és 5-ig (probléma nélkül; segítség vagy segédeszköz nélkül) terjedt. Az összpontszám 28 és 140 között van. Az alacsonyabb pontszámok több nehézséget jeleztek, a tételeket felső végtagok és mobilitási szakaszokba sorolták.
Alapállapot és 6., 12., 18., 24., 30., 36., 42. és 48. hónap
A és B rész: Változás a kiindulási állapothoz képest a fizikai és mentális egészségben az A rész 2., 4., 6., 9. és 12. hetében; és a B rész 4., 8. és 12. hetében
Időkeret: A. rész: Kiindulási helyzet és 2., 4., 6., 9. és 12. hét; és B rész: Kiindulási helyzet és 4., 8. és 12. hét
A betegek által bejelentett eredmények mérési információs rendszere (PROMIS) globális egészségügyi skálát alkalmaztak, hogy értékeljék a palovarotén hatását a 15 évesnél idősebb résztvevők fizikai és mentális egészségére, valamint a 15 évesnél fiatalabb résztvevők mentális egészségére, a betegség életkorának megfelelő formáira. A PROMIS globális egészségügyi skálákat alkalmazták. Az 50-es T-pontszám normális, a 10-es lépések pedig +/- szórást jelentenek a normától. Az 50 alatti T-pont rosszabb, míg az 50-nél nagyobb T-pont jobb egészségi állapotot jelez. A magasabb értékek (pozitív változások) jobb egészséget jeleznek. AFPH = felnőtt forma, fizikai egészség; AFMH = felnőtt forma, mentális egészség; PFH = Pediatric Form, Health.
A. rész: Kiindulási helyzet és 2., 4., 6., 9. és 12. hét; és B rész: Kiindulási helyzet és 4., 8. és 12. hét
C rész: Változás az alaphelyzethez képest a fizikai és mentális egészségben a 6., 12., 18., 24., 30., 36., 42. és 48. hónapban
Időkeret: Alapállapot és 6., 12., 18., 24., 30., 36., 42. és 48. hónap
A PROMIS globális egészségügyi skálát a palovarotén fizikai és mentális egészségére gyakorolt ​​hatásának értékelésére a 15 évesnél idősebb résztvevőknél, valamint a 15 évnél fiatalabb résztvevők mentális egészségére gyakorolt ​​​​hatását alkalmazták. A PROMIS globális egészségügyi skálák életkorának megfelelő formáit alkalmazták. Az 50-es T-pontszám normális, a 10-es lépések pedig +/- szórást jelentenek a normától. Az 50 alatti T-pont rosszabb, míg az 50-nél nagyobb T-pont jobb egészségi állapotot jelez. A magasabb értékek (pozitív változások) jobb egészséget jeleznek. AFPH = felnőtt forma, fizikai egészség; AFMH = felnőtt forma, mentális egészség; PFH = Pediatric Form, Health.
Alapállapot és 6., 12., 18., 24., 30., 36., 42. és 48. hónap
A és B rész: Az FOP résztvevői által használt segédeszközök és adaptációk száma az A rész 6. és 12. hetében; és a B rész 12. hete
Időkeret: A rész: 6. és 12. hét; és B rész: 12. hét
A FOP segédeszközök és adaptációk kérdőívét a vizsgálat A és B részében használtuk. A segédeszközöket és adaptációkat a következő kategóriákba csoportosítottuk: mozgást segítő eszközök, gondozónők, étkezési eszközök, testápolási eszközök/segédek, fürdőszobai segédeszközök és eszközök, hálószoba segédeszközök és eszközök, otthoni adaptációk, munkahelyi környezet adaptációk, technológiai adaptációk, sport- és rekreációs adaptációk , iskolai és orvosi terápiák a mindennapi élethez. Ha egy fellángolás nem használt segédeszközt vagy adaptációt, vagy úgy ítélte meg, hogy a segédeszköz vagy adaptáció nem alkalmazható, akkor 0-t vettünk az elemzéshez.
A rész: 6. és 12. hét; és B rész: 12. hét
A rész: A válaszadók százalékos aránya a 12. héten
Időkeret: 12. hét
A válaszadónak azt a résztvevőt definiáltuk, akinek az eredeti fellángolási helyen nincs vagy minimális volt az új HO a kiindulási állapothoz képest (fellángolási szűrés/1. nap). Minimális új HO-t úgy határoztunk meg, mint új HO-t, amelynek HO pontszáma <=3 mind az AP, mind a laterális vetületben (vagy ha 1 nézet nem értelmezhető vagy nem értékelhető, akkor a fennmaradó értékelhető nézetet használtuk). A HO pontszám 0-tól 6-ig terjedt, ahol 0 = nincs HO és 6 = egyetlen összefüggő HO a referencia normotop csont átmérőjének leghosszabb dimenziójával, bármely vetületben. 2 vetítésből a legmagasabb HO pontszámot használták. Bemutatjuk a Primary Read áttekintések eredményeit.
12. hét
A és B rész: Változás az alapvonalhoz képest a csontképződési biomarker mennyiségében az A rész 6. és 12. hetében; és a B rész 12. hete
Időkeret: A. rész: Kiindulási helyzet és 6. és 12. hét; és B rész: Alapállapot és 12. hét
A csontképződést PINP biomarkerrel mértük. A kiindulási állapotot fellángolási szűrésként határozták meg / 1. nap.
A. rész: Kiindulási helyzet és 6. és 12. hét; és B rész: Alapállapot és 12. hét
A és B rész: Lágyszövet-duzzanattal és/vagy porcképződéssel járó fellángolások száma az A. rész 6. és 12. hetében; és a B rész 12. hete
Időkeret: A. rész: Kiindulási helyzet és 6. és 12. hét; és B rész: Alapállapot és 12. hét
Mágneses rezonancia képalkotást (MRI) alkalmaztak képalkotó módszerként a lágyszöveti duzzanat/ödéma és a porcképződés jelenlétének értékelésére azoknál a résztvevőknél, akik fellángoláson alapuló kezelésben részesültek. Ultrahangot (US) alkalmaztak a lágyrészduzzanat jelenlétének értékelésére azoknál a résztvevőknél, akik nem tudtak MRI-n átesni. Mind az MRI-t, mind az UH-t központilag értelmezték. Amikor UH-t használtak, a porcképződést nem értékelték.
A. rész: Kiindulási helyzet és 6. és 12. hét; és B rész: Alapállapot és 12. hét
A és B rész: Aktív tüneti fellángolás időtartama
Időkeret: A rész: Kiindulási állapottól 36 hónapig; és B rész: Kiindulási állapottól 24 hónapig
Az aktív tüneti fellángolások napjainak száma annyi volt, hogy a résztvevő a tünetek jelenlétét jelentette a naplóban.
A rész: Kiindulási állapottól 36 hónapig; és B rész: Kiindulási állapottól 24 hónapig
B rész: Változás a kiindulási állapothoz képest a HO teljes test terhelésében a 12. és 24. hónapban
Időkeret: Alapállapot és 12. és 24. hónap
Az egész test HO-terhelését alacsony dózisú WBCT-vizsgálattal értékelték, a fej kivételével. Az alapállapot a B rész átvilágítása volt.
Alapállapot és 12. és 24. hónap
B. rész: A fellángolások átlagos százalékos aránya résztvevőnként – Összességében
Időkeret: A kiindulási állapottól (1. nap) a 2 éves követési időszak végéig, körülbelül legfeljebb 96 hónap
A fellángolásokat a résztvevő/nyomozó által jelentett fellángolások számával számoltuk. A százalékos arányt úgy számítottuk ki, hogy a fellángolások teljes számát elosztottuk a résztvevők teljes követési hónapjával. Az eredményeket a teljes ITT időszakra vonatkozóan mutatjuk be.
A kiindulási állapottól (1. nap) a 2 éves követési időszak végéig, körülbelül legfeljebb 96 hónap
C. rész: A fellángolások átlagos százalékos aránya résztvevőnként – Összességében
Időkeret: A kiindulási állapottól (1. nap) a 2 éves követési időszak végéig, körülbelül legfeljebb 96 hónap
A fellángolásokat a résztvevő/nyomozó által jelentett fellángolások számával számoltuk. A százalékos arányt úgy számítottuk ki, hogy a fellángolások teljes számát elosztottuk a résztvevők teljes követési hónapjával. Az eredményeket a teljes ITT időszakra vonatkozóan mutatjuk be.
A kiindulási állapottól (1. nap) a 2 éves követési időszak végéig, körülbelül legfeljebb 96 hónap
C rész: Új HO-val rendelkező résztvevők százalékos aránya a 12., 24., 36., 60. és 72. hónapban (utolsó látogatás)
Időkeret: 12., 24., 36., 60. és 72. hónap (utolsó látogatás)
Az új HO a teljes WBCT új HO térfogata >0. A 72. hónap eredményeit a teljes ITT időszakra vonatkozóan mutatjuk be.
12., 24., 36., 60. és 72. hónap (utolsó látogatás)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. október 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. szeptember 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. szeptember 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. október 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. október 28.

Első közzététel (Becsült)

2014. október 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. február 18.

Utolsó ellenőrzés

2025. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PVO-1A-202
  • 2014-002496-28 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel