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進行性骨化性線維異形成症（FOP）におけるパロバロテン治療の非盲検延長試験

2025年2月18日 更新者：Clementia Pharmaceuticals Inc.

進行性骨化性線維異形成症（FOP）の被験者における前骨性フレアアップの治療におけるレチノイン酸受容体ガンマ（RARγ）特異的アゴニスト（パロバロテン）の第2相、非盲検延長、有効性および安全性試験

進行性骨化性線維異形成症 (FOP) は、異所性骨化 (HO)、すなわち骨形成の異常を特徴とするまれな重度の身体障害性疾患であり、多くの場合、軟部組織の腫れ (フレアアップ) の痛みを伴う再発性エピソードを伴います。 病変は幼児期に始まり、主要な関節の進行性強直を引き起こし、結果として運動が失われます。

この研究では、異なる palovarotene 投与レジメンが新しい HO の形成を防止する能力が、FOP の成人および小児の参加者で評価されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この第 2 相多施設非盲検試験の主な目的は、FOP の参加者におけるさまざまな palovarotene 投与レジメンの安全性と有効性を評価することです。 有効性は、頭部を除く低線量の全身コンピューター断層撮影 (WBCT) スキャンによって評価される、新しい異所性骨化 (HO) の形成を防ぐ palovarotene の能力に基づいて評価されます。

調査は、パート A (2017 年 7 月に完了)、パート B (2018 年 10 月に完了)、パート C (完了)、およびパート D (完了) の 4 つの部分に分けられました。 各部分は、改訂された palovarotene 治療レジメンに関連していました。

パート A では、PVO-1A-201 試験を無事に完了したすべての小児および成人の参加者が登録され、最大 36 か月間追跡されました。 適格な再燃を起こした参加者は、毎日 10 mg のパロバロテンを 14 日間、続いて毎日 5 mg のパロバロテンを 28 日間 (または体重に基づいて同等の量) 投与されました。

パート B では、スタディ PVO-1A-201 を無事に完了した参加者 (スタディ PVO-1A-202 のパート A に参加した参加者を含む) と、最大 20 人の新しい成人参加者を最大 24 か月間追跡しました。 成人コホートには、年齢に関係なく、少なくとも 90% の骨格成熟度を持つすべての参加者が含まれていました。 小児コホートには、骨格成熟度が 90% 未満のすべての参加者が含まれていました。 パート B で 90% 以上の骨格成熟度を達成した小児コホート参加者は、治験責任医師の裁量で成人コホートへの登録を検討されました。 パート B では、最大 24 か月間、成人コホートの参加者に再燃の間に 5 mg の palovarotene を毎日投与する慢性治療レジメンを追加しました。 パート B では、フレアアップの用量を 28 日間毎日 20 mg のパロバロテンに増やし、続いて 56 日間毎日 10 mg のパロバロテン (または小児科コホートの体重調整相当量) に増やしました。 再燃がまだ続いている場合は、治療を延長することができます。

パート C では、パート B の参加者をさらに 48 か月間追跡します。 パート C には新しい参加者はいません。骨格的に未熟な参加者を含むすべての適格な参加者は、毎日 5 mg のパロバロテンの慢性治療レジメンを受けています (骨格的に未熟な参加者の体重調整用量)。

パートDでは、長期の安全性データを取得するために、研究治療中止時に骨格が未熟だった参加者で、最大2年間の研究治療評価の最終投与後の年1回の評価が得られます。 パート D への新規参加者の登録はありません。

パート C とパート D の期間は 48 か月を超えません。

すべての参加者は、それぞれの評価スケジュールで指定されているすべての研究手順を受け、100％骨格的に成熟していない限り.

研究の種類

介入

入学 (実際)

58

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic, Department of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania, Center for FOP & Related Bone Disorders
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Department of Pediatrics
  • イギリス
    • Middlesex
      • Stanmore、Middlesex、イギリス、HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Saint Leonards、New South Wales、オーストラリア、2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba、Queensland、オーストラリア、4102
        • Queensland University of Technology (QUT) Institute of Health and Biomedical Innovation (IHBI)
  • フランス
      • Paris、フランス
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～65年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • スタディ PVO-1A-202/パート B の完了。
  • 書面、署名、および日付が記入されたインフォームド コンセント、および未成年の参加者の場合は、年齢に応じた参加者の同意 (現地の規制に従って実施)。
  • -パロバロテンによる治療とフォローアップにアクセスできる（初回およびすべてのフォローアップのクリニック訪問のためにサイトに移動することができ、喜んで）。
  • 頭部を除く、低線量のWBCTスキャンを受けることができます。
  • 出産の可能性のある女性は、palovarotene を投与する前に、血液または尿の妊娠検査で陰性 (感度が 50 mIU/mL 以上) である必要があります。
  • 男性および FOCBP 参加者は、治療中および治療後 1 か月間は異性愛者とのセックスを控えること、または性的に活発な場合は、治療中および治療後 1 か月間、2 つの効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。 さらに、出産の可能性のある性的に活発な女性（FOCBP）の参加者は、治療が開始される1か月前に、すでに2つの効果的な避妊方法を使用している必要があります. 妊娠中のレチノイドの使用の特定のリスク、および禁欲を維持するか、避妊の2つの効果的な方法を使用することに同意することは、インフォームドコンセントと参加者または法的に承認された代表者に明確に定義されます.

除外基準:

  • -治験責任医師の意見では、参加者および/または家族がプロトコルを遵守できないことにつながる理由。
  • -アミラーゼまたはリパーゼが正常上限の2倍以上、または膵炎の病歴がある。
  • アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼまたはアラニンアミノトランスフェラーゼの上昇は、正常上限の2.5倍を超えています。
  • -治療の有無にかかわらず、空腹時トリグリセリド> 400 mg / dL。
  • 現在、ビタミン A またはベータ カロチン、ビタミン A またはベータ カロテンを含むマルチビタミン、ビタミン A またはベータ カロテンを含むハーブ製剤、または魚油を使用しており、パロバロテン治療中にこれらの製品の使用を中止できない、または中止したくない.
  • -コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）で定義されているように、過去1か月以内に自殺念慮（タイプ4または5）または自殺行動を経験した参加者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パロバロテン用量レベル 1 (完了)
参加者は 14 日間 10 mg の palovarotene を投与され、続いて 5 mg の palovarotene を 28 日間 (または体重ベースで同等の量) 対象となる再燃に対して投与されました (パート A)。
薬：パロバロテン用量レベル 1
パロバロテンは、毎日ほぼ同じ時間に 1 日 1 回経口摂取されました。
実験的：パロバロテン用量レベル 2
骨格成熟度が 90% 以上の参加者は、5 mg の palovarotene を最大 24 か月間、20 mg の palovarotene を 28 日間、続いて 10 mg を 56 日間、適格な再燃のために投与されました (パート B)。
薬：パロバロテン用量レベル 2
パロバロテンは、毎日ほぼ同じ時間に 1 日 1 回経口摂取されます。
実験的：パロバロテン用量レベル 3
骨格成熟度が 90% 未満の参加者は、28 日間 20 mg の体重調整用量のパロバロテンを投与され、その後適格な再燃のために 56 日間 10 mg が投与されました (パート B)。
薬：パロバロテン用量レベル 3
パロバロテンは、毎日ほぼ同じ時間に 1 日 1 回経口摂取されます。
実験的：パロバロテン用量レベル 4
すべての参加者は、パロバロテン 5 mg を最大 48 か月間、パロバロテン 20 mg を 28 日間、続いて 10 mg を 56 日間、適格な再燃に対して投与されます (パート C)。 骨格的に未熟な参加者は、体重調整された用量を受け取ります。
薬：パロバロテン用量レベル 4
パロバロテンは、毎日ほぼ同じ時間に 1 日 1 回経口摂取されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A および B: 12 週目の新たな異所性骨化 (HO) を伴わない再燃の割合
時間枠：ベースラインと 12 週目
レスポンダーは、ベースライン（PVO-1A-201 研究の投与前データ）と比較して、元の再燃部位に新たな HO がまったくないか、最小限しかない参加者として定義されました。 最小の新しい HO は、前方/後方 (AP) 投影と側方投影の両方で HO スコア <=3 を持つ新しい HO として定義されました (または、1 つのビューが解釈不可能または評価不可能な場合は、残りの評価可能なビューが使用されました)。 HO スコアは 0 から 6 の範囲で、0 = HO なし、6 = 任意の投影における参照正常所骨の直径が 2 を超える最長寸法を持つ単一の連続した HO です。 2 つの投影からの最も高い HO スコアが使用されました。
ベースラインと 12 週目
パート B および C: 新規 HO 量の年次変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から 2 年間の追跡期間終了まで、最長約 96 か月
新しい HO 量の年次変化は、頭部を除く低線量全身コンピュータ断層撮影 (WBCT) スキャンによって評価されました。 結果は、全体的な治療意図（ITT）期間について表示されます。
ベースライン (1 日目) から 2 年間の追跡期間終了まで、最長約 96 か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A および B: パート A の 12 か月目の 7 つの HO スコアにわたる参加者の割合。パート B の第 6 週と第 12 週
時間枠：パート A: ベースライン (フォローアップ コンポーネントおよび再燃スクリーニングについては PVO-1A-201 研究からの投与前データ/再燃コンポーネントについては 1 日目) および 12 か月目。パート B: ベースライン (再燃スクリーニング/ベースライン) および 6 週目および 12 週目
HO スコアは 0 から 6 の範囲で、0 = HO なし、6 = 任意の投影における参照正常所骨の最長寸法が 2 直径を超える単一の連続した HO です。 2 つの投影からの最も高い HO スコアが使用されました。
パート A: ベースライン (フォローアップ コンポーネントおよび再燃スクリーニングについては PVO-1A-201 研究からの投与前データ/再燃コンポーネントについては 1 日目) および 12 か月目。パート B: ベースライン (再燃スクリーニング/ベースライン) および 6 週目および 12 週目
パート A および B: 12 か月目に形成された新しい異所性骨の量
時間枠：12ヶ月目
研究のパート A では単純 X 線写真が使用されました。 Ｘ線写真の解釈は、ベースライン評価と比較した再燃部位における新たなＨＯの有無、および存在する場合には新たなＨＯの量を記録することになっていた。 低線量CTスキャンは研究のパートBで利用されました。 低線量の再燃部位特異的 CT スキャンは再燃に対する HO の一次画像評価として使用され、低線量の WBCT スキャンは慢性治療を受けている参加者の全身 HO の一次画像評価として使用されました。
12ヶ月目
パート A および B: 12 週目の軟骨、骨、血管新生、および炎症バイオマーカーに重大な異常を伴う再燃の数
時間枠：パート A および B: 12 週目
研究のパート A とパート B で、軟骨、骨、血管新生、炎症バイオマーカーの血液および尿サンプルが評価されました。 骨および軟骨のバイオマーカーには、オステオカルシン、骨特異的アルカリホスファターゼ (ALP)、プロコラーゲン 1 型 N 末端プロペプチド (PINP)、軟骨由来 (CD) レチノイン酸タンパク質、プロコラーゲン 1 型 C 末端プロペプチドが含まれます。ペプチド (PICP)、および C 末端テロペプチド。 血管新生には尿中の塩基性線維芽細胞増殖因子が含まれていました。 炎症には、赤血球沈降速度、C 反応性タンパク質、インターロイキン (IL)-6、IL-1 ベータ、腫瘍壊死因子 (TNF)-アルファ、クレアチン ホスホキナーゼ、および乳酸デヒドロゲナーゼが含まれます。 研究 PVO-1A-001、PVO-1A-201、および PVO-1A-202 のパート A および B から新たに得られたデータに基づいて、パート C 中の評価からバイオマーカーが削除されました。
パート A および B: 12 週目
パート A および B: 12 週目の再燃部位の活動可動域 (ROM) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 12 週目
活動性 ROM は、研究のパート A とパート B でゴニオメーターによって評価されました。 測定は、手順のパフォーマンスを標準化し、ばらつきを最小限に抑えるために、訓練を受け資格のある研究担当者（理学療法士など）によって実行されました。 一次関節におけるフレアアップは、正常な運動弧のパーセントとして表されました。 再燃ベースの評価のスケジュールの変更に基づく。 ベースラインは、パート A のフレアアップ コンポーネントについてはフォローアップ コンポーネントおよびフレアアップ スクリーニング/1 日目、パート B についてはフレアアップ スクリーニング/ベースラインについては試験 PVO-1A-201 からの投与前データとして定義されました。
ベースラインと 12 週目
パート B: 12 週目の ROM のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 12 週目
ROM は、パート B の参加者を対象に、研究者によって累積アナログ関節関与スケール (CAJIS) を使用して評価されました。それには、12 個の関節 (右側と左側の肩、肘、手首、股関節、膝、足首) と 3 個の関節が含まれています。体の領域 (顎、頸椎[首]、胸椎/腰椎)。 各関節/領域は次のように評価されました: 0=関与なし。 1=部分的に関与している。 2 = 完全に強直。 合計スコアの範囲は 0 (関与なし) ～ 30 (最大限関与) です。 ベースラインは再燃スクリーニングでした。
ベースラインと 12 週目
パート C: 6、12、18、24、30、36、42、および 48 か月目の ROM のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 6、12、18、24、30、36、42、48 か月目
ROM は、パート C の参加者に対して CAJIS を使用して研究者によって評価されました。これには、12 の関節 (左右両側の肩、肘、手首、股関節、膝、足首) と 3 つの身体領域 (顎、頚椎) が含まれます。 [首]、胸椎/腰椎)。 各関節/領域は次のように評価されました: 0=関与なし。 1=部分的に関与している。 2 = 完全に強直。 合計スコアの範囲は 0 (関与なし) ～ 30 (最大限関与) です。 ベースラインは慢性的な1日目でした。
ベースラインと 6、12、18、24、30、36、42、48 か月目
パート B: 参加者と調査員による 12 週目の動作の全体的な評価
時間枠：第12週
参加者/研究者は、ベースラインと比較して、再燃が動きにどのような影響を与えているか（動きが良くなった、同じ、わずかに悪くなった、中程度に悪くなった、またはひどく悪くなった）を評価しました。 再燃ベースの評価のスケジュールの変更に基づく。 PA = 参加者の評価、IA = 調査員の評価。
第12週
パート A: 2 週目、4 週目、6 週目、9 週目、および 12 週目の数値評価スケール (NRS) の痛みと腫れまたは改訂された顔面疼痛スケール (FPS-R) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 2、4、6、9、12 週目
痛みと腫れに関するNRSは、研究のパートAで、再燃部位の痛みと腫れに対するパロバロテンの効果を評価するために使用されました。 再燃した痛みは、0 (痛みや腫れがない) から 10 (これまでに経験した最悪の痛みや腫れ) までのスケールで評価されました。 8 歳未満の小児については、FPS-R を使用して痛みを評価しました。評価の範囲は 0 ～ 10 の 2 ポイント増分で、0 = 痛みなし、10 = 非常に痛みがあります。 再発した腫れを 0 ～ 10 のスケールで評価しました。0 = 腫れなし、10 = これまでに経験した最悪の腫れです。 スコアが高いほど、すべてのスケールで生活の質が最悪であることを示します。 ベースラインは、PVO-1A-201 研究/再燃スクリーニング/1 日目からの投与前データでした。
ベースラインと 2、4、6、9、12 週目
パート A および B: パート A の 2、4、6、9、12 週目における身体機能のベースラインからの変化。およびパート B の第 4、8、および 12 週目
時間枠：パート A: ベースラインと 2、4、6、9、12 週目。パート B: ベースラインと 4、8、12 週目
身体機能に対するパロバロテンの影響は、進行性骨化性線維異形成症 - 身体機能質問票 (FOP-PFQ) を使用して測定されました。 アンケートは 1（できない）から 5（トラブルなし、補助や補助具なし）までの 28 項目で構成されています。 合計スコアの範囲は 28 ～ 140 です。 スコアが低いほど難易度が高く、項目は上肢と可動性のセクションに分類されています。
パート A: ベースラインと 2、4、6、9、12 週目。パート B: ベースラインと 4、8、12 週目
パート C: 6、12、18、24、30、36、42、および 48 か月後の身体機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 6、12、18、24、30、36、42、48 か月目
身体機能に対するパロバロテンの影響は、FOP-PFQ を使用して測定されました。 アンケートは 1（できない）から 5（トラブルなし、補助や補助具なし）までの 28 項目で構成されています。 合計スコアの範囲は 28 ～ 140 です。 スコアが低いほど難易度が高く、項目は上肢と可動性のセクションに分類されています。
ベースラインと 6、12、18、24、30、36、42、48 か月目
パート A および B: パート A の 2、4、6、9、12 週目における身体的および精神的健康のベースラインからの変化。およびパート B の第 4、8、および 12 週目
時間枠：パート A: ベースラインと 2、4、6、9、12 週目。パート B: ベースラインと 4、8、12 週目
15 歳以上の参加者の身体的および精神的健康、および 15 歳未満の参加者の精神的健康に対するパロバロテンの影響を評価するために、患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) の世界的健康スケールが実施されました。 PROMIS グローバルヘルススケールが実施されました。 T スコア 50 は正常であり、10 増加するごとに標準偏差から +/- 標準偏差が離れます。 T スコア <50 は健康状態が悪化していることを示し、T スコア >50 は健康状態が良好であることを示します。 値が高いほど (プラスの変化)、健康状態が良好であることを示します。 AFPH = 成人の体型、身体的健康。 AFMH = 成人の形態、精神的健康。 PFH = 小児フォーム、健康。
パート A: ベースラインと 2、4、6、9、12 週目。パート B: ベースラインと 4、8、12 週目
パート C: 6、12、18、24、30、36、42、および 48 か月後の身体的および精神的健康のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 6、12、18、24、30、36、42、48 か月目
15 歳以上の参加者の身体的および精神的健康、および 15 歳未満の参加者の精神的健康に対するパロバロテンの影響を評価するために、PROMIS グローバル ヘルス スケールが実施され、年齢に応じた形式の PROMIS グローバル ヘルス スケールが実施されました。 T スコア 50 は正常であり、10 増加するごとに標準偏差から +/- 標準偏差が離れます。 T スコア <50 は健康状態が悪化していることを示し、T スコア >50 は健康状態が良好であることを示します。 値が高いほど (プラスの変化)、健康状態が良好であることを示します。 AFPH = 成人の体型、身体的健康。 AFMH = 成人の形態、精神的健康。 PFH = 小児フォーム、健康。
ベースラインと 6、12、18、24、30、36、42、48 か月目
パート A および B: パート A の第 6 週および第 12 週における FOP 参加者による補助器具および適応の数。およびパート B の第 12 週
時間枠：パート A: 6 週目と 12 週目。およびパート B: 12 週目
FOP 補助器具と適応に関するアンケートは、研究のパート A とパート B で使用されました。 補助器具と適応は次のカテゴリに分類されました: 移動補助器具、介助者、食事用具、パーソナルケアツール/補助器具、バスルーム補助器具と装置、寝室補助器具と器具、家庭用器具と作業環境の適応、テクノロジーの適応、スポーツとレクリエーションの適応、学校、日常生活のための医療。 再燃により補助器具や適応が使用されなかった場合、または補助器具や適応が適用されないとみなされた場合、分析には 0 が代入されました。
パート A: 6 週目と 12 週目。およびパート B: 12 週目
パート A: 12 週目の応答者の割合
時間枠：第12週
レスポンダーは、ベースライン（再燃スクリーニング/1日目）と比較して、元の再燃部位に新たなHOが存在しないか最小限の参加者として定義されました。 最小の新しい HO は、AP 投影と側方投影の両方で HO スコア <=3 を持つ新しい HO として定義されました (または、1 つのビューが解釈不可能または評価不可能な場合は、残りの評価可能なビューが使用されました)。 HO スコアは 0 から 6 の範囲で、0 = HO なし、6 = 任意の投影における参照正常所骨の最長寸法が 2 直径を超える単一の連続した HO です。 2 つの投影からの最も高い HO スコアが使用されました。 Primary Read レビューの結果が表示されます。
第12週
パート A および B: パート A の 6 週目および 12 週目の骨形成バイオマーカー量のベースラインからの変化。およびパート B の第 12 週
時間枠：パート A: ベースラインと 6 週目および 12 週目。パート B: ベースラインと 12 週目
骨形成はPINPバイオマーカーによって測定されました。 ベースラインは再燃スクリーニング/1日目として定義されました。
パート A: ベースラインと 6 週目および 12 週目。パート B: ベースラインと 12 週目
パート A および B: パート A の 6 週目および 12 週目での軟部組織の腫れおよび/または軟骨形成を伴う再燃の数。およびパート B の第 12 週
時間枠：パート A: ベースラインと 6 週目および 12 週目。パート B: ベースラインと 12 週目
磁気共鳴画像法（MRI）は、再燃ベースの治療を受けた参加者の軟部組織の腫れ/浮腫および軟骨形成の存在を評価するための画像診断手段として利用されました。 超音波（US）は、MRI を受けることができない参加者における軟部組織の腫れの有無を評価するために利用されました。 MRI と US はどちらも中央で解釈されました。 US を使用した場合、軟骨形成は評価されませんでした。
パート A: ベースラインと 6 週目および 12 週目。パート B: ベースラインと 12 週目
パート A および B: 活動的な症状の再燃の期間
時間枠：パート A: ベースラインから 36 か月まで。パート B: ベースラインから 24 か月まで
活動的な症状の再燃の日数は、参加者が日記で症状の存在を報告した日数であった。
パート A: ベースラインから 36 か月まで。パート B: ベースラインから 24 か月まで
パート B: 12 か月目と 24 か月目の HO の全身負担のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 12 か月目と 24 か月目
HO の全身負荷は、頭部を除く低線量 WBCT スキャンによって評価されました。 ベースラインはパート B スクリーニングでした。
ベースラインと 12 か月目と 24 か月目
パート B: 参加者月ごとの再燃の平均割合 (全体)
時間枠：ベースライン (1 日目) から 2 年間の追跡期間終了まで、最長約 96 か月
再燃は、参加者/研究者が報告した再燃の数を使用してカウントされました。 パーセンテージは、再燃の総数を参加者の追跡期間の総月数で割ることによって計算されました。 結果は ITT 期間全体について表示されます。
ベースライン (1 日目) から 2 年間の追跡期間終了まで、最長約 96 か月
パート C: 参加者月ごとの再燃の全体的な平均割合
時間枠：ベースライン (1 日目) から 2 年間の追跡期間終了まで、最長約 96 か月
再燃は、参加者/研究者が報告した再燃の数を使用してカウントされました。 パーセンテージは、再燃の総数を参加者の追跡期間の総月数で割ることによって計算されました。 結果は ITT 期間全体について表示されます。
ベースライン (1 日目) から 2 年間の追跡期間終了まで、最長約 96 か月
パート C: 12、24、36、60、および 72 か月目 (最終訪問) で新しい HO を取得した参加者の割合
時間枠：12、24、36、60、72ヶ月目（最終訪問）
新しいHOは、総WBCT新しいHO量>0として定義されました。 72 か月目の結果は、ITT 期間全体について表示されます。
12、24、36、60、72ヶ月目（最終訪問）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Clementia Pharmaceuticals Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Ipsen Medical Director、Ipsen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年10月9日

一次修了 (実際)

2022年9月20日

研究の完了 (実際)

2022年9月20日

試験登録日

最初に提出

2014年10月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年10月28日

最初の投稿 (推定)

2014年10月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年2月18日

最終確認日

2025年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PVO-1A-202
  • 2014-002496-28 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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