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Um estudo de extensão aberto do tratamento com palovarotene na fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

18 de fevereiro de 2025 atualizado por: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Um estudo aberto de extensão, eficácia e segurança de Fase 2 de um agonista específico do receptor de ácido retinóico gama (RARγ) (Palovarotene) no tratamento de surtos pré-ósseos em indivíduos com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

A Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) é ​​uma doença rara e gravemente incapacitante, caracterizada por ossificação heterotópica (HO), ou seja, formação óssea anormal, frequentemente associada a episódios dolorosos e recorrentes de inchaço dos tecidos moles (flare-ups). As lesões começam na primeira infância e levam a anquiloses progressivas das principais articulações com consequente perda de movimento.

Neste estudo, a capacidade de diferentes regimes de dosagem de palovarotene para prevenir a formação de novos HO será avaliada em participantes adultos e pediátricos com FOP.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O principal objetivo deste estudo aberto de Fase 2, multicêntrico, é avaliar a segurança e eficácia de diferentes regimes de dosagem de palovarotene em participantes com FOP. A eficácia será avaliada com base na capacidade do palovarotene de prevenir a formação de nova ossificação heterotópica (HO), conforme avaliado por tomografia computadorizada de corpo inteiro (WBCT) de baixa dose, excluindo a cabeça.

O estudo foi dividido em quatro partes: Parte A (concluída em julho de 2017), Parte B (concluída em outubro de 2018), Parte C (concluída) e Parte D (concluída). Cada parte foi associada a esquemas de tratamento revisados ​​com palovarotene.

Na Parte A, todos os participantes pediátricos e adultos que concluíram com sucesso o Estudo PVO-1A-201 foram inscritos e acompanhados por até 36 meses. Os participantes que tiveram um surto elegível receberam 10 mg de palovarotene diariamente por 14 dias, seguidos por 5 mg de palovarotene diariamente por 28 dias (ou equivalente com base no peso).

Na Parte B, os participantes que concluíram com sucesso o Estudo PVO-1A-201 (incluindo qualquer participante que participou da Parte A do Estudo PVO-1A-202), bem como até 20 novos participantes adultos, foram acompanhados por até 24 meses. A Coorte de Adultos incluiu todos os participantes com pelo menos 90% de maturidade esquelética, independentemente da idade. A Coorte Pediátrica incluiu todos os participantes com menos de 90% de maturidade esquelética. Qualquer participante da Coorte Pediátrica que atingiu ≥90% de maturidade esquelética durante a Parte B foi considerado para inscrição na Coorte de Adultos a critério do Investigador. A Parte B adicionou um regime de tratamento crônico diário de 5 mg de palovarotene administrado entre os surtos para participantes da coorte de adultos por até 24 meses. A Parte B também aumentou a dosagem de exacerbação para 20 mg de palovarotene diariamente por 28 dias, seguido por 10 mg de palovarotene diariamente por 56 dias (ou equivalentes ajustados ao peso na coorte pediátrica). O tratamento pode ser estendido se o surto ainda estiver em andamento.

Na Parte C, os participantes da Parte B estão sendo acompanhados por até 48 meses adicionais. Não haverá novos participantes na Parte C. Todos os participantes elegíveis, incluindo participantes esqueleticamente imaturos, estão recebendo 5 mg de palovarotene diariamente em regime de tratamento crônico (doses ajustadas ao peso para participantes esqueleticamente imaturos).

Na Parte D, as avaliações anuais após a última dose do tratamento do estudo por até 2 anos serão obtidas em participantes que eram esqueleticamente imaturos no momento da descontinuação do tratamento do estudo, a fim de obter dados de segurança de longo prazo. Nenhum novo participante será inscrito na Parte D.

A duração da Parte C mais a Parte D não excederá 48 meses.

Todos os participantes serão submetidos a todos os procedimentos do estudo conforme especificado no respectivo cronograma de avaliações e enquanto não estiverem 100% maduros esqueleticamente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

58

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Department of Pediatrics
  • Austrália
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Austrália, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrália, 4102
        • Queensland University of Technology (QUT) Institute of Health and Biomedical Innovation (IHBI)
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic, Department of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for FOP & Related Bone Disorders
  • França
      • Paris, França
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • Reino Unido
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Reino Unido, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Conclusão do Estudo PVO-1A-202/Parte B.
  • Consentimento informado por escrito, assinado e datado e, para participantes menores de idade, consentimento do participante adequado à idade (executado de acordo com os regulamentos locais).
  • Acessível para tratamento com palovarotene e acompanhamento (capaz e disposto a viajar para um local para as visitas clínicas iniciais e de acompanhamento).
  • Capaz de passar por varredura WBCT de baixa dose, excluindo a cabeça.
  • As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de sangue ou urina negativo (com sensibilidade de pelo menos 50 mIU/mL) antes da administração de palovarotene.
  • Os participantes do sexo masculino e do FOCBP devem concordar em permanecer abstinentes de sexo heterossexual durante o tratamento e por 1 mês após o tratamento ou, se sexualmente ativos, usar dois métodos eficazes de controle de natalidade durante e por 1 mês após o tratamento. Além disso, mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar (FOCBP) participantes já devem estar usando dois métodos eficazes de controle de natalidade 1 mês antes do início do tratamento. O risco específico do uso de retinóides durante a gravidez e a concordância em permanecer abstinente ou usar dois métodos eficazes de controle de natalidade serão claramente definidos no consentimento informado e no participante ou representantes legais autorizados.

Critério de exclusão:

  • Qualquer motivo que, na opinião do Investigador, levaria à incapacidade do participante e/ou família de cumprir o protocolo.
  • Amilase ou lipase >2x acima do limite superior da normalidade ou com história de pancreatite.
  • Aspartato aminotransferase ou alanina aminotransferase elevados > 2,5 vezes o limite superior do normal.
  • Triglicerídeos em jejum >400 mg/dL com ou sem terapia.
  • Atualmente usando vitamina A ou beta-caroteno, multivitaminas contendo vitamina A ou beta-caroteno, preparações à base de ervas contendo vitamina A ou beta-caroteno ou óleo de peixe, e não pode ou não quer interromper o uso desses produtos durante o tratamento com palovaroteno.
  • Participantes com ideação suicida (tipo 4 ou 5) ou qualquer comportamento suicida no último mês, conforme definido pela Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dose nível 1 de palovarotene (completo)
Os participantes receberam 10 mg de palovarotene por 14 dias, seguidos por 5 mg de palovarotene por 28 dias (ou equivalente com base no peso) para surtos elegíveis (Parte A).
Medicamento: Palovarotene nível de dose 1
Palovarotene foi administrado por via oral uma vez ao dia aproximadamente no mesmo horário todos os dias.
Experimental: Palovarotene nível de dose 2
Os participantes com pelo menos 90% de maturidade esquelética receberam 5 mg de palovarotene por até 24 meses e 20 mg de palovarotene por 28 dias, seguidos de 10 mg por 56 dias para surtos elegíveis (Parte B).
Medicamento: Palovarotene nível de dose 2
Palovarotene será administrado por via oral uma vez ao dia aproximadamente no mesmo horário todos os dias.
Experimental: Palovarotene nível de dose 3
Os participantes com maturidade esquelética inferior a 90% receberam doses ajustadas ao peso de 20 mg de palovarotene por 28 dias, seguidas de 10 mg por 56 dias para surtos elegíveis (Parte B).
Medicamento: Palovarotene nível de dose 3
Palovarotene será administrado por via oral uma vez ao dia aproximadamente no mesmo horário todos os dias.
Experimental: Palovarotene nível de dose 4
Todos os participantes receberão 5 mg de palovarotene por até 48 meses e 20 mg de palovarotene por 28 dias, seguidos de 10 mg por 56 dias para surtos elegíveis (Parte C). Participantes esqueleticamente imaturos receberão doses ajustadas ao peso.
Medicamento: Palovarotene nível de dose 4
Palovarotene será administrado por via oral uma vez ao dia aproximadamente no mesmo horário todos os dias.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Partes A e B: Porcentagem de surtos sem nova ossificação heterotópica (HO) na semana 12
Prazo: Linha de base e semana 12
Um respondedor foi definido como um participante sem ou com pouca HO nova no local do surto original em comparação com a linha de base (dados pré-dose do estudo PVO-1A-201). A nova HO mínima foi definida como nova HO com uma pontuação HO <= 3 nas projeções anterior/posterior (AP) e lateral (ou se 1 visualização não for interpretável ou não avaliável, então a visualização avaliável restante foi usada). A pontuação HO variou de 0 a 6, onde 0 = sem HO e 6 = HO contíguo único com maior dimensão> 2 diâmetros de osso normotópico de referência em qualquer projeção. Foi utilizada a pontuação HO mais alta de 2 projeções.
Linha de base e semana 12
Partes B e C: Mudança Anualizada no Novo Volume HO
Prazo: Desde a linha de base (Dia 1) até o final do período de acompanhamento de 2 anos, aproximadamente um máximo de 96 meses
A mudança anualizada no novo volume de HO foi avaliada por tomografia computadorizada de corpo inteiro (WBCT) de baixa dose, excluindo a cabeça. Os resultados são apresentados para o período de intenção geral de tratar (ITT).
Desde a linha de base (Dia 1) até o final do período de acompanhamento de 2 anos, aproximadamente um máximo de 96 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Partes A e B: Porcentagem de participantes nas 7 pontuações HO no mês 12 da Parte A; e semanas 6 e 12 para a Parte B
Prazo: Parte A: Linha de base (dados pré-dose do Estudo PVO-1A-201 para componente de acompanhamento e triagem de surto/Dia 1 para componente de surto) e Mês 12; Parte B: Linha de base (triagem de surto/linha de base) e semanas 6 e 12
A pontuação HO variou de 0 a 6, onde 0 = sem HO e 6 = HO contíguo único com maior dimensão> 2 diâmetros do osso normotópico de referência em qualquer projeção. Foi utilizada a pontuação HO mais alta de 2 projeções.
Parte A: Linha de base (dados pré-dose do Estudo PVO-1A-201 para componente de acompanhamento e triagem de surto/Dia 1 para componente de surto) e Mês 12; Parte B: Linha de base (triagem de surto/linha de base) e semanas 6 e 12
Partes A e B: Volume de Novo Osso Heterotópico Formado no Mês 12
Prazo: Mês 12
Radiografias simples foram utilizadas na Parte A do estudo. A interpretação das radiografias deveria ter documentado a ausência ou presença de novo HO no local do surto em comparação com a avaliação inicial e o volume de novo HO, se presente. Tomografias computadorizadas de baixa dose foram utilizadas na Parte B do estudo. A tomografia computadorizada específica do local do surto de baixa dose foi usada como avaliação de imagem primária de HO para crises e tomografias WBCT de dose baixa foram usadas como avaliação de imagem primária para HO total do corpo nos participantes que receberam tratamento crônico.
Mês 12
Partes A e B: Número de crises com anormalidades significativas na cartilagem, osso, angiogênese e biomarcadores de inflamação na semana 12
Prazo: Parte A e B: Na Semana 12
Amostras de sangue e urina para biomarcadores de cartilagem, osso, angiogênese e inflamação foram avaliadas durante a Parte A e a Parte B do estudo. Os biomarcadores ósseos e cartilaginosos incluíram: osteocalcina, fosfatase alcalina específica do osso (ALP), pró-peptídeo procolágeno tipo 1-N-terminal (PINP), proteína de ácido retinóico derivado de cartilagem (CD), procolágeno tipo 1-C-terminal pró- peptídeo (PICP) e telopeptídeo C-terminal. A angiogênese incluiu fator de crescimento de fibroblastos básico urinário. A inflamação incluiu taxa de hemossedimentação, proteína C reativa, interleucina (IL) -6, IL-1 beta, fator de necrose tumoral (TNF) -alfa, creatina fosfoquinase e lactato desidrogenase. Com base nos dados emergentes dos estudos PVO-1A-001, PVO-1A-201 e Partes A e B do PVO-1A-202, os biomarcadores foram removidos da avaliação durante a Parte C.
Parte A e B: Na Semana 12
Partes A e B: Mudança da linha de base na amplitude de movimento ativa (ROM) no local do surto na semana 12
Prazo: Linha de base e semana 12
A ADM ativa foi avaliada por goniômetro nas Partes A e B do estudo. As medições foram realizadas por pessoal de estudo treinado e qualificado (por exemplo, fisioterapeuta) para padronizar o desempenho dos procedimentos e minimizar a variabilidade. As crises na articulação primária foram expressas como porcentagem do arco de movimento normal. Com base na mudança no cronograma para avaliações baseadas em crises. A linha de base foi definida como dados pré-dose do Estudo PVO-1A-201 para o componente de acompanhamento e triagem de crise/Dia 1 para o componente de crise para a Parte A e triagem de crise/linha de base para a Parte B.
Linha de base e semana 12
Parte B: Mudança da linha de base na ROM na semana 12
Prazo: Linha de base e semana 12
A ADM foi avaliada pelo investigador usando a Escala Analógica Cumulativa de Envolvimento Articular (CAJIS) para os participantes da Parte B. Inclui 12 articulações (ombro, cotovelo, punho, quadril, joelho e tornozelo nos lados direito e esquerdo) e 3 regiões do corpo (mandíbula, coluna cervical [pescoço] e coluna torácica/lombar). Cada articulação/região foi avaliada como: 0=não envolvida; 1=parcialmente envolvido; e 2=completamente anquilosado. A faixa de pontuação total é de 0 (sem envolvimento) a 30 (envolvimento máximo). A linha de base foi a triagem de surtos.
Linha de base e semana 12
Parte C: Mudança da linha de base na ROM nos meses 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 e 48
Prazo: Linha de base e meses 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 e 48
A ADM foi avaliada pelo investigador usando CAJIS para os participantes da Parte C. Inclui 12 articulações (ombro, cotovelo, punho, quadril, joelho e tornozelo nos lados direito e esquerdo) e 3 regiões do corpo (mandíbula, coluna cervical [pescoço] e coluna torácica/lombar). Cada articulação/região foi avaliada como: 0=não envolvida; 1=parcialmente envolvido; e 2=completamente anquilosado. A faixa de pontuação total é de 0 (sem envolvimento) a 30 (envolvimento máximo). A linha de base era crônica no Dia 1.
Linha de base e meses 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 e 48
Parte B: Avaliação Global do Movimento do Participante e do Investigador na Semana 12
Prazo: Semana 12
Os participantes/investigadores avaliaram como o surto estava afetando o movimento (movimento melhor, igual, ligeiramente pior, moderadamente pior ou gravemente pior) em comparação com a linha de base. Com base na mudança no cronograma para avaliações baseadas em crises. PA = Avaliação do participante e IA = Avaliação do investigador.
Semana 12
Parte A: Mudança da linha de base na escala de avaliação numérica (NRS) de dor e inchaço ou escala de dor facial revisada (FPS-R) nas semanas 2, 4, 6, 9 e 12
Prazo: Linha de base e semanas 2, 4, 6, 9 e 12
As NRS para dor e inchaço foram utilizadas na Parte A do estudo para avaliar o efeito do palovaroteno na dor e inchaço no local do surto. A dor aguda foi classificada em uma escala que varia de 0 (sem dor ou inchaço) a 10 (pior dor ou inchaço já experimentado). Para crianças menores de 8 anos, a dor foi avaliada por meio do FPS-R, que varia de 0 a 10 em incrementos de 2 pontos, onde 0 = sem dor e 10 = muita dor. O inchaço exacerbado foi classificado em uma escala de 0 a 10, onde 0 = nenhum inchaço e 10 = o pior inchaço já experimentado. Pontuações mais altas indicam pior qualidade de vida para todas as escalas. A linha de base foram dados pré-dose do estudo PVO-1A-201/triagem de surto/Dia 1.
Linha de base e semanas 2, 4, 6, 9 e 12
Partes A e B: Mudança da linha de base na função física nas semanas 2, 4, 6, 9 e 12 da Parte A; e semanas 4, 8 e 12 da Parte B
Prazo: Parte A: Linha de base e semanas 2, 4, 6, 9 e 12; e Parte B: Linha de base e semanas 4, 8 e 12
O efeito do palovaroteno na função física foi determinado usando o Questionário de Fibrodisplasia Ossificante Progressiva-Função Física (FOP-PFQ). O questionário era composto por 28 itens que variavam de 1 (não consigo fazer) a 5 (sem problemas; sem ajuda ou dispositivo auxiliar). A pontuação total varia de 28 a 140. Pontuações mais baixas denotam mais dificuldade, com itens categorizados em seções de membros superiores e mobilidade.
Parte A: Linha de base e semanas 2, 4, 6, 9 e 12; e Parte B: Linha de base e semanas 4, 8 e 12
Parte C: Mudança da linha de base na função física nos meses 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 e 48
Prazo: Linha de base e meses 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 e 48
O efeito do palovaroteno na função física foi determinado utilizando FOP-PFQ. O questionário era composto por 28 itens que variavam de 1 (não consigo fazer) a 5 (sem problemas; sem ajuda ou dispositivo auxiliar). A pontuação total varia de 28 a 140. Pontuações mais baixas denotam mais dificuldade, com itens categorizados em seções de membros superiores e mobilidade.
Linha de base e meses 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 e 48
Partes A e B: Mudança da linha de base na saúde física e mental nas semanas 2, 4, 6, 9 e 12 da Parte A; e semanas 4, 8 e 12 da Parte B
Prazo: Parte A: Linha de base e semanas 2, 4, 6, 9 e 12; e Parte B: Linha de base e semanas 4, 8 e 12
A escala de saúde global do sistema de informação de medição de resultados relatados pelo paciente (PROMIS) foi administrada para avaliar o efeito do palovaroteno na saúde física e mental em participantes ≥15 anos de idade e na saúde mental em participantes <15 anos de idade, formas apropriadas para a idade do Foram administradas escalas de saúde global PROMIS. Uma pontuação T de 50 é normal e incrementos de 10 estão +/- desvio padrão longe da norma. Um escore T <50 indica pior saúde, enquanto um escore T >50 indica melhor saúde. Valores mais elevados (mudanças positivas) indicam melhor saúde. AFPH = Forma Adulto, Saúde Física; AFMH = Formulário Adulto, Saúde Mental; PFH = Ficha Pediátrica de Saúde.
Parte A: Linha de base e semanas 2, 4, 6, 9 e 12; e Parte B: Linha de base e semanas 4, 8 e 12
Parte C: Mudança da linha de base na saúde física e mental nos meses 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 e 48
Prazo: Linha de base e meses 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 e 48
A escala de saúde global PROMIS foi administrada para avaliar o efeito do palovaroteno na saúde física e mental em participantes ≥15 anos de idade e na saúde mental em participantes <15 anos de idade, foram administradas formas apropriadas à idade das escalas de saúde global PROMIS. Uma pontuação T de 50 é normal e incrementos de 10 estão +/- desvio padrão longe da norma. Um escore T <50 indica pior saúde, enquanto um escore T >50 indica melhor saúde. Valores mais elevados (mudanças positivas) indicam melhor saúde. AFPH = Forma Adulto, Saúde Física; AFMH = Formulário Adulto, Saúde Mental; PFH = Ficha Pediátrica de Saúde.
Linha de base e meses 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 e 48
Partes A e B: Número de quaisquer dispositivos de assistência e adaptações pelos participantes da FOP nas semanas 6 e 12 da Parte A; e Semana 12 da Parte B
Prazo: Parte A: Semanas 6 e 12; e Parte B: Semana 12
O questionário sobre dispositivos assistivos e adaptações da FOP foi utilizado na Parte A e na Parte B do estudo. Dispositivos auxiliares e adaptações foram agrupados nas seguintes categorias: auxiliares de locomoção, atendentes, utensílios para alimentação, ferramentas/auxílios para cuidados pessoais, auxiliares e dispositivos para banheiro, auxiliares e dispositivos para dormir, adaptações em casa, adaptações no ambiente de trabalho, adaptações tecnológicas, adaptações esportivas e recreativas. , escola e terapias médicas para a vida diária. Quando um surto não utilizou dispositivo de assistência ou adaptação ou considerou o dispositivo de assistência ou adaptação não aplicável, 0 foi imputado para análise.
Parte A: Semanas 6 e 12; e Parte B: Semana 12
Parte A: Porcentagem de respondentes na semana 12
Prazo: Semana 12
Um respondedor foi definido como um participante sem ou com pouca HO nova no local do surto original em comparação com a linha de base (triagem do surto/Dia 1). A nova HO mínima foi definida como nova HO com uma pontuação HO <= 3 nas projeções AP e lateral (ou se 1 visualização for não interpretável ou não avaliável, então a visualização avaliável restante foi usada). A pontuação HO variou de 0 a 6, onde 0 = sem HO e 6 = HO contíguo único com maior dimensão> 2 diâmetros do osso normotópico de referência em qualquer projeção. Foi utilizada a pontuação HO mais alta de 2 projeções. Os resultados das revisões de leitura primária são apresentados.
Semana 12
Partes A e B: Alteração da linha de base na quantidade de biomarcador de formação óssea nas semanas 6 e 12 da Parte A; e Semana 12 da Parte B
Prazo: Parte A: Linha de base e semanas 6 e 12; e Parte B: Linha de base e Semana 12
A formação óssea foi medida pelo biomarcador PINP. A linha de base foi definida como triagem de surto/Dia 1.
Parte A: Linha de base e semanas 6 e 12; e Parte B: Linha de base e Semana 12
Partes A e B: Número de crises com inchaço dos tecidos moles e/ou formação de cartilagem nas semanas 6 e 12 da Parte A; e Semana 12 da Parte B
Prazo: Parte A: Linha de base e semanas 6 e 12; e Parte B: Linha de base e Semana 12
A ressonância magnética (MRI) foi utilizada como modalidade de imagem para avaliar a presença de inchaço/edema de tecidos moles e formação de cartilagem em participantes que receberam tratamento baseado em crises. A ultrassonografia (EUA) foi utilizada para avaliar a presença de inchaço dos tecidos moles em participantes incapazes de se submeter à ressonância magnética. Tanto a ressonância magnética quanto a US foram interpretadas centralmente. Quando foi utilizada a US, a formação de cartilagem não foi avaliada.
Parte A: Linha de base e semanas 6 e 12; e Parte B: Linha de base e Semana 12
Partes A e B: Duração do surto sintomático ativo
Prazo: Parte A: Da linha de base até 36 meses; e Parte B: Da linha de base até 24 meses
O número de dias de surto sintomático ativo foi o número de dias em que o participante relatou a presença de sintomas no diário.
Parte A: Da linha de base até 36 meses; e Parte B: Da linha de base até 24 meses
Parte B: Mudança da linha de base na carga de HO em todo o corpo nos meses 12 e 24
Prazo: Linha de base e meses 12 e 24
A carga corporal total de HO foi avaliada por tomografia computadorizada de baixa dose, excluindo a cabeça. A linha de base foi a triagem da Parte B.
Linha de base e meses 12 e 24
Parte B: Porcentagem média de crises por participante por mês em geral
Prazo: Desde a linha de base (Dia 1) até o final do período de acompanhamento de 2 anos, aproximadamente um máximo de 96 meses
Os surtos foram contados usando o número de surtos relatados pelo participante/investigador. A porcentagem foi calculada dividindo o número total de crises pelo total de meses de acompanhamento dos participantes. Os resultados são apresentados para o período geral do ITT.
Desde a linha de base (Dia 1) até o final do período de acompanhamento de 2 anos, aproximadamente um máximo de 96 meses
Parte C: Porcentagem média de crises por participante por mês em geral
Prazo: Desde a linha de base (Dia 1) até o final do período de acompanhamento de 2 anos, aproximadamente um máximo de 96 meses
Os surtos foram contados usando o número de surtos relatados pelo participante/investigador. A porcentagem foi calculada dividindo o número total de crises pelo total de meses de acompanhamento dos participantes. Os resultados são apresentados para o período geral do ITT.
Desde a linha de base (Dia 1) até o final do período de acompanhamento de 2 anos, aproximadamente um máximo de 96 meses
Parte C: Porcentagem de participantes com novo HO nos meses 12, 24, 36, 60 e 72 (última visita)
Prazo: Meses 12, 24, 36, 60 e 72 (última visita)
Novo HO foi definido como novo volume total de HO do WBCT> 0. Os resultados do mês 72 são apresentados para o período geral do ITT.
Meses 12, 24, 36, 60 e 72 (última visita)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de outubro de 2014

Conclusão Primária (Real)

20 de setembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

20 de setembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de outubro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de outubro de 2014

Primeira postagem (Estimado)

30 de outubro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de fevereiro de 2025

Última verificação

1 de fevereiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PVO-1A-202
  • 2014-002496-28 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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